Background: Transferring cost-effectiveness information between geographic domains offers the potential for more efficient use of analytical resources. However, it is difficult for decision-makers to know when they can rely on costeffectiveness evidence produced for another context. Objectives: This thesis explores the transferability of economic evaluation results produced for one geographic area to another location of interest, and develops an approach to identify factors to predict when this is appropriate. Methods: Multilevel statistical models were developed for the integration of published international costeffectiveness data to assess the impact of contextual effects on country-level; whilst controlling for baseline characteristics within, and across, a set of economic evaluation studies. Explanatory variables were derived from a list of factors suggested in the literature as possible constraints on the transferability of costeffectiveness evidence. The approach was illustrated using published estimates of the cost-effectiveness of statins for the primary and secondary prevention of cardiovascular disease from 67 studies and related to 23 geographic domains, together with covariates on data, study and country-level. Results: The proportion of variation at the country-level observed depends on the appropriate multilevel model structure and never exceeds 15% for incremental effects and 21% for incremental cost. Key sources of variability are patient and disease characteristics, intervention cost and a number of methodological characteristics defined on the data-level. There were fewer significant covariates on the study and country-levels. Conclusions: Analysis suggests that variability in cost-effectiveness data is primarily due to differences between studies, not countries. Further, comparing different models suggests that data from multinational studies severely underestimates country-level variability. Additional research is needed to test the robustness of these conclusions on other sets of cost-effectiveness data, to further explore the appropriate set of covariates, and to foster the development of multilevel statistical modelling for economic evaluation data in health.

A albumina humana (AH) é um medicamento de ampla utilização e de custo elevado que integra o elenco de procedimentos especiais do Ministério da Saúde no Brasil. Em 2004, a ANVISA publicou uma resolução que estabelece diretrizes para o uso terapêutico deste medicamento. Apesar dos dados da literatura sugerirem conclusões não definitivas sobre os reais benefícios do uso de albumina no tratamento de pacientes com síndrome nefrótica (SN), a diretriz recomenda o uso nos casos de edemas refratários ao uso de diuréticos. O objetivo deste estudo foi avaliar através de análises econômicas a indicação clinica da diretriz para uso de Albumina Humana da ANVISA, em pacientes com Síndrome Nefrótica. A partir de uma coorte concorrente foram realizadas análises econômicas dos tipos custo-efetividade e custoutilidade. A população do estudo foi constituída por pacientes adultos e pediátricos internados com síndrome nefrótica em quatro grandes hospitais do SUS do Estado da Bahia. Os pacientes incluídos foram divididos em dois grupos comparativos conforme o seguimento ou não das orientações de uso de albumina humana da diretriz da ANVISA. A perspectiva da análise econômica foi sobre o provedor de atenção à saúde, o SUS. Os dados de qualidade de vida dos pacientes foram obtidos através de aplicação dos questionários genéricos SF36 e CHQ-PF50. O índice QALY (anos de vida ajustados à qualidade de vida) foi utilizado para a avaliação de custo-utilidade da comparação. Ao final do estudo foram selecionados 109 pacientes, com 60% de adultos, 56% do gênero feminino, mais de 90% de negros e pardos tendo 41,3% seguido as diretrizes da ANVISA. O custo médio global por internação (média de 22 dias) para o SUS foi de R$ 2.360/paciente. Os parâmetros de efetividade analisados, peso, diurese e balanço hídrico foram mais efetivos em termos de custo para os pacientes que seguiram a diretriz. A RCEI para dias de internação evitados evidenciou um custo adicional de R$55,33/dia evitado. A análise de qualidade de vida demonstrou que seguir a diretriz dominou o não seguimento propiciando um acréscimo de 8% de qualidade de vida e gerando uma economia de R$ 3.458,13 por QALY ganho. As análises de sensibilidade das RCEI e RCUI evidenciaram a robustez dos resultados, principalmente na variação do QALY, que mesmo após 60% de variabilidade garantiu economia para o sistema. Os resultados deste estudo forneceram informações sobre o uso de albumina humana em pacientes com síndrome nefrótica que podem juntamente com outros dados nortear as práticas de saúde no SUS do ponto de vista clinico e econômico. As análises econômicas indicaram que apresentam melhores relações de custo-efetividade e custo utilidade os tratamentos dos pacientes que seguiram as orientações da diretriz da ANVISA. / Human albumin (HA) is a drug widely used and of high cost that integrates the cast of special procedures of the Ministry of Health in Brazil. In 2004, ANVISA issued a resolution establishing guidelines for the therapeutic use of this drug. Although data from the literature suggest no definite conclusions about the real benefits of the use of albumin in the treatment of patients with nephrotic syndrome (NS), the guideline recommends the use in cases of edema refractory to diuretics. The aim of this study was to evaluate economic analyzes through the clinical indication of guideline for use of Human Albumin ANVISA, in patients with nephrotic syndrome. Economic analyzes of both cost-effectiveness and cost-utility types were performed from a concurrent cohort. The study population was composed of adult and pediatric patients hospitalized with nephrotic syndrome in four major public hospitals in the State of Bahia. The included patients were divided into two distinct groups according to whether ANVISA’s guidelines for use of human albumin were followed by them or not. The economic perspective of the analysis regarded the health care provider, the NHS. The quality of life data of the patients were obtained through application of generic questionnaires SF36 and CHQ - PF50. The QALY index (quality-adjusted life year) was used to assess cost-utility comparison. At the end of the study 109 patients were selected, consisting of 60% adults, 56 % females, over 80 % blacks and dark-skinned, where 41.3 % followed the guidelines of ANVISA. The overall average cost per hospitalization (22 days average) to the NHS was R$ 2.360/patient. The analyzed parameters, weight, urine volume, and fluid balance were more effective in terms of cost for patients who followed the guidelines. The ICER for days of hospitalization avoided showed an additional cost of R$55.33/avoided day. The quality of life analysis showed that the majority followed the guidelines providing an increase of 8 % for quality of life and generating savings of R$ 3,458.13 per QALY gained. Sensitivity analyzes of the ICER and ICUR showed the robustness of the results, especially the variation of the QALY, which even after 60% of variability guaranteed savings for the system. The results of this study provided information on the use of human albumin in patients with nephrotic syndrome that can, along with other data, guide health care practices in the NHS from both clinical and financial standpoints. The economic analyzes that show better the costeffectiveness and cost utility of treatment patients who followed the recommendations the guideline of ANVISA.

A albumina humana (AH) é um medicamento de ampla utilização e de custo elevado que integra o elenco de procedimentos especiais do Ministério da Saúde no Brasil. Em 2004, a ANVISA publicou uma resolução que estabelece diretrizes para o uso terapêutico deste medicamento. Apesar dos dados da literatura sugerirem conclusões não definitivas sobre os reais benefícios do uso de albumina no tratamento de pacientes com síndrome nefrótica (SN), a diretriz recomenda o uso nos casos de edemas refratários ao uso de diuréticos. O objetivo deste estudo foi avaliar através de análises econômicas a indicação clinica da diretriz para uso de Albumina Humana da ANVISA, em pacientes com Síndrome Nefrótica. A partir de uma coorte concorrente foram realizadas análises econômicas dos tipos custo-efetividade e custoutilidade. A população do estudo foi constituída por pacientes adultos e pediátricos internados com síndrome nefrótica em quatro grandes hospitais do SUS do Estado da Bahia. Os pacientes incluídos foram divididos em dois grupos comparativos conforme o seguimento ou não das orientações de uso de albumina humana da diretriz da ANVISA. A perspectiva da análise econômica foi sobre o provedor de atenção à saúde, o SUS. Os dados de qualidade de vida dos pacientes foram obtidos através de aplicação dos questionários genéricos SF36 e CHQ-PF50. O índice QALY (anos de vida ajustados à qualidade de vida) foi utilizado para a avaliação de custo-utilidade da comparação. Ao final do estudo foram selecionados 109 pacientes, com 60% de adultos, 56% do gênero feminino, mais de 90% de negros e pardos tendo 41,3% seguido as diretrizes da ANVISA. O custo médio global por internação (média de 22 dias) para o SUS foi de R$ 2.360/paciente. Os parâmetros de efetividade analisados, peso, diurese e balanço hídrico foram mais efetivos em termos de custo para os pacientes que seguiram a diretriz. A RCEI para dias de internação evitados evidenciou um custo adicional de R$55,33/dia evitado. A análise de qualidade de vida demonstrou que seguir a diretriz dominou o não seguimento propiciando um acréscimo de 8% de qualidade de vida e gerando uma economia de R$ 3.458,13 por QALY ganho. As análises de sensibilidade das RCEI e RCUI evidenciaram a robustez dos resultados, principalmente na variação do QALY, que mesmo após 60% de variabilidade garantiu economia para o sistema. Os resultados deste estudo forneceram informações sobre o uso de albumina humana em pacientes com síndrome nefrótica que podem juntamente com outros dados nortear as práticas de saúde no SUS do ponto de vista clinico e econômico. As análises econômicas indicaram que apresentam melhores relações de custo-efetividade e custo utilidade os tratamentos dos pacientes que seguiram as orientações da diretriz da ANVISA. / Human albumin (HA) is a drug widely used and of high cost that integrates the cast of special procedures of the Ministry of Health in Brazil. In 2004, ANVISA issued a resolution establishing guidelines for the therapeutic use of this drug. Although data from the literature suggest no definite conclusions about the real benefits of the use of albumin in the treatment of patients with nephrotic syndrome (NS), the guideline recommends the use in cases of edema refractory to diuretics. The aim of this study was to evaluate economic analyzes through the clinical indication of guideline for use of Human Albumin ANVISA, in patients with nephrotic syndrome. Economic analyzes of both cost-effectiveness and cost-utility types were performed from a concurrent cohort. The study population was composed of adult and pediatric patients hospitalized with nephrotic syndrome in four major public hospitals in the State of Bahia. The included patients were divided into two distinct groups according to whether ANVISA’s guidelines for use of human albumin were followed by them or not. The economic perspective of the analysis regarded the health care provider, the NHS. The quality of life data of the patients were obtained through application of generic questionnaires SF36 and CHQ - PF50. The QALY index (quality-adjusted life year) was used to assess cost-utility comparison. At the end of the study 109 patients were selected, consisting of 60% adults, 56 % females, over 80 % blacks and dark-skinned, where 41.3 % followed the guidelines of ANVISA. The overall average cost per hospitalization (22 days average) to the NHS was R$ 2.360/patient. The analyzed parameters, weight, urine volume, and fluid balance were more effective in terms of cost for patients who followed the guidelines. The ICER for days of hospitalization avoided showed an additional cost of R$55.33/avoided day. The quality of life analysis showed that the majority followed the guidelines providing an increase of 8 % for quality of life and generating savings of R$ 3,458.13 per QALY gained. Sensitivity analyzes of the ICER and ICUR showed the robustness of the results, especially the variation of the QALY, which even after 60% of variability guaranteed savings for the system. The results of this study provided information on the use of human albumin in patients with nephrotic syndrome that can, along with other data, guide health care practices in the NHS from both clinical and financial standpoints. The economic analyzes that show better the costeffectiveness and cost utility of treatment patients who followed the recommendations the guideline of ANVISA.

A albumina humana (AH) é um medicamento de ampla utilização e de custo elevado que integra o elenco de procedimentos especiais do Ministério da Saúde no Brasil. Em 2004, a ANVISA publicou uma resolução que estabelece diretrizes para o uso terapêutico deste medicamento. Apesar dos dados da literatura sugerirem conclusões não definitivas sobre os reais benefícios do uso de albumina no tratamento de pacientes com síndrome nefrótica (SN), a diretriz recomenda o uso nos casos de edemas refratários ao uso de diuréticos. O objetivo deste estudo foi avaliar através de análises econômicas a indicação clinica da diretriz para uso de Albumina Humana da ANVISA, em pacientes com Síndrome Nefrótica. A partir de uma coorte concorrente foram realizadas análises econômicas dos tipos custo-efetividade e custoutilidade. A população do estudo foi constituída por pacientes adultos e pediátricos internados com síndrome nefrótica em quatro grandes hospitais do SUS do Estado da Bahia. Os pacientes incluídos foram divididos em dois grupos comparativos conforme o seguimento ou não das orientações de uso de albumina humana da diretriz da ANVISA. A perspectiva da análise econômica foi sobre o provedor de atenção à saúde, o SUS. Os dados de qualidade de vida dos pacientes foram obtidos através de aplicação dos questionários genéricos SF36 e CHQ-PF50. O índice QALY (anos de vida ajustados à qualidade de vida) foi utilizado para a avaliação de custo-utilidade da comparação. Ao final do estudo foram selecionados 109 pacientes, com 60% de adultos, 56% do gênero feminino, mais de 90% de negros e pardos tendo 41,3% seguido as diretrizes da ANVISA. O custo médio global por internação (média de 22 dias) para o SUS foi de R$ 2.360/paciente. Os parâmetros de efetividade analisados, peso, diurese e balanço hídrico foram mais efetivos em termos de custo para os pacientes que seguiram a diretriz. A RCEI para dias de internação evitados evidenciou um custo adicional de R$55,33/dia evitado. A análise de qualidade de vida demonstrou que seguir a diretriz dominou o não seguimento propiciando um acréscimo de 8% de qualidade de vida e gerando uma economia de R$ 3.458,13 por QALY ganho. As análises de sensibilidade das RCEI e RCUI evidenciaram a robustez dos resultados, principalmente na variação do QALY, que mesmo após 60% de variabilidade garantiu economia para o sistema. Os resultados deste estudo forneceram informações sobre o uso de albumina humana em pacientes com síndrome nefrótica que podem juntamente com outros dados nortear as práticas de saúde no SUS do ponto de vista clinico e econômico. As análises econômicas indicaram que apresentam melhores relações de custo-efetividade e custo utilidade os tratamentos dos pacientes que seguiram as orientações da diretriz da ANVISA. / Human albumin (HA) is a drug widely used and of high cost that integrates the cast of special procedures of the Ministry of Health in Brazil. In 2004, ANVISA issued a resolution establishing guidelines for the therapeutic use of this drug. Although data from the literature suggest no definite conclusions about the real benefits of the use of albumin in the treatment of patients with nephrotic syndrome (NS), the guideline recommends the use in cases of edema refractory to diuretics. The aim of this study was to evaluate economic analyzes through the clinical indication of guideline for use of Human Albumin ANVISA, in patients with nephrotic syndrome. Economic analyzes of both cost-effectiveness and cost-utility types were performed from a concurrent cohort. The study population was composed of adult and pediatric patients hospitalized with nephrotic syndrome in four major public hospitals in the State of Bahia. The included patients were divided into two distinct groups according to whether ANVISA’s guidelines for use of human albumin were followed by them or not. The economic perspective of the analysis regarded the health care provider, the NHS. The quality of life data of the patients were obtained through application of generic questionnaires SF36 and CHQ - PF50. The QALY index (quality-adjusted life year) was used to assess cost-utility comparison. At the end of the study 109 patients were selected, consisting of 60% adults, 56 % females, over 80 % blacks and dark-skinned, where 41.3 % followed the guidelines of ANVISA. The overall average cost per hospitalization (22 days average) to the NHS was R$ 2.360/patient. The analyzed parameters, weight, urine volume, and fluid balance were more effective in terms of cost for patients who followed the guidelines. The ICER for days of hospitalization avoided showed an additional cost of R$55.33/avoided day. The quality of life analysis showed that the majority followed the guidelines providing an increase of 8 % for quality of life and generating savings of R$ 3,458.13 per QALY gained. Sensitivity analyzes of the ICER and ICUR showed the robustness of the results, especially the variation of the QALY, which even after 60% of variability guaranteed savings for the system. The results of this study provided information on the use of human albumin in patients with nephrotic syndrome that can, along with other data, guide health care practices in the NHS from both clinical and financial standpoints. The economic analyzes that show better the costeffectiveness and cost utility of treatment patients who followed the recommendations the guideline of ANVISA.

Increased needs for health and social services, along with limits to financial resources, force public sector managers to optimize the allocation of financial resources. In this perspective, this research project is aimed at developing tools to evaluate rehabilitation programs dealing with physical disabilities. More specifically, the objectives are first, to examine relationships between the progression of a physically disabled person's functional profile and the rehabilitation services received, and second, to develop a tool to measure the efficiency of the rehabilitation programs offered. In accordance with the disability creation process conceptual framework, clinical results have been measured by measuring the progression of rehabilitation and efficiency has been defined as the relationship between clinical results obtained and the resources or means employed. A prospective cohort study was done on a sample of 100 users 65 years of age or older enrolled in the visual impairment program. The results of the study tend to show that the hours of service delivery allocated to a user contribute positively to the progress of his or her overall functional profile. They also show that a user's overall functional profile at intake is very strongly related to the consumption of financial resources. This relationship has allowed us to establish a system of classification of homogenous typical functional groups that makes relatively reliable predictions based on a unique measurement. Finally, the efficiency measurement tool developed represents a major innovation in evaluating the performance of rehabilitation programs in that it constitutes a benchmark toward attaining quality objectives for care and services while respecting financial constraints.