Introduction : La tyrosinémie de type I est une maladie génétique sévère. Elle se caractérise par des manifestations hépatiques, rénales et neurologiques. Depuis 1994, le NTBC représente la thérapie de première ligne. Ce médicament a conduit à une
amélioration radicale de la morbidité et du pronostic de la maladie.
Objectif : Évaluer les coûts directs des soins de santé reliés au traitement de cette
maladie. Cette évaluation économique a été effectuée en trois groupes dont, un groupe
historique de patients non traités; un groupe traitement tardif et un groupe traitement précoce par NTBC.
Méthode : L’analyse coûts-conséquences inclut les coûts des hospitalisations, des
services médicaux et des thérapies associées. Les données proviennent des banques de la RAMQ, de Med-Echo et des dossiers hospitaliers.
Résultats : Le NTBC est associé à une réduction significative des hospitalisations, des séjours aux soins intensifs et des greffes hépatiques. Les coûts hospitaliers sont significativement moindres pour les groupes traités (13 979 $, 6 347 $ et 673 $ par année-patient pour les groupes historique, traitement tardif et traitement précoce,respectivement; valeur p < 0,0001). Les coûts des hospitalisations pour greffes par année-patient sont de 4 676$ pour le groupe historique et de 3 567 $ pour le groupe traitement tardif. Les coûts du NTBC par année-patient sont de 66 965 $ et de 51 493 $ pour les groupes traitement tardif et traitement précoce, respectivement.
Conclusion : Les résultats démontrent l’impact majeur du NTBC sur la réduction de
l’utilisation des ressources de santé, des greffes hépatiques et des coûts associés. / Introduction : Tyrosinemia type I is a severe genetic disorder. Symptoms include hepatic,renal and neurological manifestations. NTBC became the first-line therapy in 1994. This drug has led to a drastic improvement in the prognosis.
Objective : To evaluate direct medical costs of healthcare services related to the treatment for this disease. This economic evaluation was conducted among the 3 following groups: an historical group of untreated patients, a late-treatment group and an early-treatment group with NTBC.
Methods : The costs-consequences analysis includes costs incurred by hospitalizations,
medical services and related treatments. Data are derived from the RAMQ and Med-Echo
administrative databases and patients’ hospital charts.
Results : NTBC treatment is associated with a significant reduction in hospitalizations,
intensive care unit stays and liver transplantations. The cost of hospitalizations is significantly less for both treated groups (13,979 $, 6,347 $ and 673 $ per year-patient for the historical group, the late-treatment and the early-treatment group, respectively; pvalue<
0,0001). The cost of hospitalizations for liver transplantations per year-patient is
4,676 $ for the historical group and 3,567 $ for the late-treatment group. The cost of
NTBC per year-patient is 66,965$ and 51,493$ for the late-treatment and the earlytreatment
groups, respectively.
Conclusion : These results demonstrate that NTBC treatment results in a major reduction
in healthcare resources utilization, liver transplantations and associated costs. / Réalisé dans le cadre d'un mandat de l'Unité d'évaluation des technologies et des modes d'intervention en santé (UETMIS) du CHU Sainte-Justine
| Identifer | oai:union.ndltd.org:LACETR/oai:collectionscanada.gc.ca:QMU.1866/4815 |
| Date | 09 1900 |
| Creators | Simoncelli, Mariève |
| Contributors | Perreault, Sylvie, Battista, Renaldo |
| Source Sets | Library and Archives Canada ETDs Repository / Centre d'archives des thèses électroniques de Bibliothèque et Archives Canada |
| Language | French |
| Detected Language | French |
| Type | Thèse ou Mémoire numérique / Electronic Thesis or Dissertation |
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