HINTERGRUND: Verschiedene Therapieoptionen für die orofaziale Granulomatose (OFG) wurden in Fallberichten und kleinen Fallserien beschrieben, randomisierte Studien mit Berücksichtigung von Langzeitverläufen sowie standardisierte Therapieempfehlungen fehlen jedoch.
ZIELSETZUNG: Ziele der aktuellen Auswertung waren 1.) die Charakterisierung klinischer Basisparameter bei einer großen Anzahl von Patientinnen/-en mit OFG; 2.) eine Untersuchung der krankheitsbedingten psychischen Belastung; 3.) die Bewertung aktueller Behandlungsstrategien in Hinblick auf den langfristigen Verlauf; und 4.) die Entwicklung eines Therapiealgorithmus zur Verwendung in einer Standard operating procedure (SOP)
METHODE: Wir werteten retrospektiv 61 Patientinnen/-en mit OFG aus, die zwischen 2004 und 2019 in der Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie in Würzburg behandelt worden waren. Die Datenerhebung beinhaltete Geschlecht, Alter bei Erkrankungsbeginn, klinische Manifestationen der OFG, Histologie, Begleiterkrankungen und die jeweils eingesetzte Therapie. Dreiundvierzig Patientinnen/-en, bei denen nach der Erstvorstellung mindestens zwei weitere Kontrolltermine dokumentiert waren, wurden gebeten, anhand eines standardisierten Fragenbogens Auskünfte zu ihrer krankheitsbedingten psychischen Belastung und zum langfristigen Verlauf der OFG zu geben.
ERGEBNISSE: Das mediane Alter bei Erkrankungsbeginn lag bei 45 (Gesamtspanne 7-
77) Jahren. Die Mehrzahl der Patientinnen/-en litt an einer Cheilitis granulomatosa (n=58; 95,1 %); nur 6 (9,8 %) wiesen die komplette Trias eines Melkersson-Rosenthal- Syndroms, bestehend aus Cheilitis granulomatosa, Fazialisparese und Lingua plicata auf. Ein Morbus Crohn war in 9 (14,8 %) Fällen nachzuweisen. Von 23 Patientinnen/- en, die auf den Fragenbogen antworteten, berichteten 16 (69,6 %) über eine relevante (mäßige bis schwere) psychische Beeinträchtigung durch die kosmetischen Auswirkungen der OFG. Deutlich weniger fühlten sich durch Schwierigkeiten beim Essen (n=5, 21,7 %) oder beim Sprechen (n=1; 4,3 %) relevant beeinträchtigt. Fünfundzwanzig (41,0 %) Patientinnen/-en wurden mit Prednisolon behandelt. Die
Mehrheit zeigte unter steroidaler Therapie eine Verbesserung (68,0 %) oder sogar eine vollständige Remission (12,0 %), Rückfälle mit dem Ausschleichen des Steroids waren jedoch häufig. Der am häufigsten steroidsparend eingesetzte Wirkstoff war Sulfasalazin (18 Fälle); das therapeutische Ansprechen war uneinheitlich. Nur 2 Patienten mit assoziiertem Morbus Crohn wurden mit Infliximab behandelt, beide zeigten ein ausgezeichnetes Ansprechen. Das mediane Zeitintervall zwischen der letzten ambulanten Vorstellung bis zur Beantwortung des Fragenbogens betrug 49,5 (0-129) Monate. Zum Zeitpunkt der Datenerfassung befanden sich 12 (52,2 %) von 23 Patientinnen/-en in vollständiger Remission und weitere 10 (43,5 %) berichteten über eine leichte, persistierende Schwellung. Nur 5 (21,7 %) Patientinnen/-en berichteten über Episoden eines aktiven Anschwellens innerhalb der letzten 12 Monate vor der Datenerhebung.
SCHLUSSFOLGERUNGEN: Die OFG betrifft alle Altersgruppen und ist nicht auf Kinder bzw. junge Erwachsene beschränkt. Sie geht mit einer erheblichen psychischen Belastung einher, selbst wenn die objektivierbaren funktionellen Einschränkungen nur gering ausfallen. Systemische Steroide erlauben keine langfristige Krankheitskontrolle. Aufgrund seines relativ günstigen Nebenwirkungsprofils kann Sulfasalazin bei Patientinnen/-en steroidsparend eingesetzt werden, die für eine Behandlung mit TNF- alpha-Inhibitoren nicht in Betracht kommen. Angesichts der insgesamt guten Langzeitergebnisse auch bei unbehandelten Patientinnen/-en kommt in milden bis moderat ausgeprägten Fällen auch eine „Wait-and-Watch“-Strategie in Betracht. / BACKGROUND: Numerous treatment options for orofacial granulomatosis (OFG) have been described in case reports and small case series. There is a lack of randomized controlled trials, standardized treatment recommendations, and long-term observa- tions.
OBJECTIVES: We aimed i) to characterize clinical baseline parameters in a large group of patients with OFG; ii) to assess the disease-related psychological burden; iii) to eval- uate current treatment strategies with regard to long-term outcomes; iv) to suggest a treatment algorithm to be used as a standard operating procedure.
METHODS: We retrospectively evaluated the clinical records of 61 consecutive patients with OFG who had been treated at the Department of Dermatology, Venereology und Allergology, University Hospital Würzburg between 2004 and 2019. Retrospective data evaluation included the patients’ sex, age at onset, clinical manifestations of OFG, his- tology, concomitant diseases and treatment strategies. Forty-three patients with com- plete documentation of at least two follow-up visits were asked to provide further infor- mation regarding the disease-related psychological burden and long-term outcomes using a standardized questionnaire.
RESULTS: The median age was 45 (range 7-77) years. The majority of patients pre- sented with granulomatous cheilitis (n=58; 95,1 %); only 6 (9.8 %) had the full triad of Melkersson-Rosenthal syndrome comprising granulomatous cheilitis, facial palsy, and lingua plicata. Crohn’s disease was associated in 9 (14.8 %) cases. Of 23 patients responding to the questionnaire, 16 (69.6 %) reported a relevant (moderate or strong) psychological burden related to the cosmetic impairment due to OFG. Relatively few patients felt relevantly impaired due to difficulties in eating (n = 5, 21.7 %) or speaking (n = 1; 4.3 %). Twenty-five (41.0 %) patients were treated with prednisolone. An im- provement (68.0 %) or even complete remission (12.0 %) under prednisolone treat- ment were documented in the majority of cases, but relapses following tapering of ster- oids were common. The most frequently used steroid sparing agent was sulfasalazine (18 cases); therapeutic response was inconsistent. Only 2 patients with concurrent Crohn’s disease were treated with infliximab, both had an excellent response. The me- dian time interval from the last outpatient visit to answering the questionnaire was 49.5 (0-129) months. At the time of data collection, 12 out of 23 patients (52.2 %) were in complete remission, and a further 10 (43.5%) reported mild residual swelling. Only 5 (21.7 %) patients reported episodes of active swelling within the last 12 months prior to data collection.
CONCLUSIONS: OFG may affect all age groups and is not restricted to children and/or young adults. It entails a considerable psychological burden, even in cases with only relatively mild functional impairment. Systemic steroids do not permit long-term dis- ease control. Given its relatively beneficial safety profile, sulfasalazine may be used as a steroid-sparing agent in patients who do not qualify for treatment with TNF-alpha antagonists. In view of the beneficial long-term outcomes even in untreated patients, wait-and-watch strategies may be considered in mild to moderate cases.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:uni-wuerzburg.de/oai:opus.bibliothek.uni-wuerzburg.de:23197 |
| Date | January 2021 |
| Creators | Keita, Dyamilatou Ulrike |
| Source Sets | University of Würzburg |
| Language | deu |
| Detected Language | German |
| Type | doctoralthesis, doc-type:doctoralThesis |
| Format | application/pdf |
| Rights | https://opus.bibliothek.uni-wuerzburg.de/doku/lic_mit_pod.php, info:eu-repo/semantics/openAccess |
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