A doença de von Willebrand (DvW) é uma coagulopatia hereditária, causada por defeitos qualitativos ou quantitativos do fator de von Willebrand. O tratamento e a prevenção das intercorrências da DvW são bastante dispendiosos e, em geral, se baseiam na administração de concentrado de Fator VIII/FvW (CFVIII/FvW) e/ou da Desmopressina (DDAVP). Em muitas situações, o DDAVP é um tratamento eficaz que não expõe os pacientes aos riscos de contaminação viral e apresenta custo inferior quando comparado ao CFVIII/FvW. No entanto, a dificuldade de diagnóstico e classificação da DvW, bem como o baixo número de pacientes que se submetem ao teste para avaliação da resposta ao DDAVP, restringem a indicação do DDAVP como alternativa terapêutica para esses pacientes. O objetivo deste estudo foi avaliar retrospectivamente a indicação, o uso e o custo dos medicamentos no tratamento de pacientes com DvW com DDAVP e CFVIII/FvW no Hemocentro de Belo Horizonte no período entre 2011 a 2013. Este estudo incluiu 124 (24,22%) pacientes com DvW atendidos no hemocentro. Em 18 pacientes (14,52%) o diagnóstico de DvW não pode ser confirmado. Doze pacientes (9,68%) não puderam ser classificados e 73 foram classificados como tipo 1, 19 como tipo 2 e 2 pacientes como tipo 3. Oitenta e um pacientes fizeram o teste de DDAVP, sendo que 87,65% foram considerados responsivos. Nos pacientes tipo 1, a taxa de resposta ao DDAVP foi de 92%. Quase 32% dos pacientes tipo 1 não realizaram o teste. No período avaliado, foram utilizadas 3.794mcg de DDAVP (R$13.165,18) e 1.582.250 UI de CFVIII/FvW (R$1.075.930,00). Vinte por cento dos pacientes responsivos ao DDAVP utilizaram CFVIII/FvW em indicações onde o DDAVP poderia ter sido considerado (69.200UI de CFVIII/FvW versus 131 ampolas de DDAVP). Nos pacientes potencialmente responsivos ao DDAVP 108.700UI de CFVIII/FvW (R$73.916,00) poderiam ter sido substituídas por 247 ampolas de DDAVP (R$3.428,36). A escolha do DDAVP nessas situações poderia representar uma economia de 95,7% do valor gasto no tratamento do grupo de 27 pacientes responsivos e potencialmente responsivos ao DDAVP e 10,6% do valor total gasto para todo o tratamento dos pacientes no período do estudo. Estudos mais complexos de farmacoeconomia serão necessários para avaliar a magnitude da economia gerada com esse uso. O presente estudo mostrou que o DDAVP é uma alternativa terapêutica de menor custo, cuja indicação e utilização podem ser ampliadas no tratamento dos pacientes com DvW. Dessa maneira, a implementação de estratégias visando melhorar o diagnóstico, a classificação da doença, o acesso à testagem quanto à resposta ao DDAVP, bem como a conscientização dos profissionais de saúde e pacientes, quanto ao custo e segurança do DDAVP podem contribuir para o uso racional dos recursos destinados a essa parcela da população. / Von Willebrand disease (VWD) is a hereditary coagulopathy caused by qualitative or quantitative defects on von Willebrand factor. The treatment and the prevention of VWD complications is quite expensive and is generally based on the administration of vWF:FVIII Concentrates and/or Desmopressin (DDAVP). In many situations, DDAVP is an effective treatment that does not expose patients to viral contamination risks and presents a lower cost when compared to vWF:FVIII concentrates. However, the difficulty of diagnosis and classification of VWD, as well as the low number of patients tested to their responsiveness to DDAVP, restrict the use of DDAVP as an alternative treatment for these patients. The aim of this study was to evaluate retrospectively the clinical indications, the use and the cost of treatment of VWD patients with DDAVP and vWF:FVIII concentrates in the Blood Center of Belo Horizonte between 2011 and 2013. This study enrolled 124 (24.22%) VWD patients attended at the Blood Center.For18 (14.52%) patients, the diagnosis of VWD could not be confirmed. Twelve patients (9.68%) could not be classified and 73patients were classified as type 1, 19 as type 2 and 2 as type 3. Eighty-one patients were tested for DDAVP response and 87.65% (n=71) were considered responsive for the treatment. For type 1 VWD patients, the response rate to DDAVP was 92%. Almost 32% of type 1 VWD patients were not tested. In the period evaluated, 3,794mcg of DDAVP (R$ 13,165.18) and 1,582,250 IU of vWF:FVIII concentrates (R$ 1,075,930.00) were used. Between the cases with clinical indication of DDAVP use, 20% patients used vWF:FVIII concentrates (69.200UI of vWF:FVIII versus 131ampoules of DDAVP). In patients with good responsive to DDAVP, 108,700 IU of vWF:FVIII concentrates used (R$ 73,916.00) could be replaced by 247 ampoules of DDAVP (R$ 3,428.36). The choice of DDAVP in these situations could represent an economy of 95.7% of the value spent on the treatment of the 27 responsive and potentially responsive patients to DDAVP and 10.6% of the total value spent for the entire treatment of patients in the study period. More detailed studies of pharmacoeconomics are necessary to assess the magnitude of the economy generated by the use of DDAVP. This study demonstrated that DDAVP is a lower cost therapeutic alternative whose indication and use can be enhanced in the treatment of VWD patients. In this context, adoption of strategies to improve the differential diagnosis, expand the DDAVP responsiveness test, and aware health professionals and patients about the costs and safety use of DDAVP, could contribute to the rational use of resources designated to treatment of VWD.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:IBICT/oai:teses.usp.br:tde-07062017-134649 |
| Date | 22 March 2017 |
| Creators | Andréa Vilela de Oliveira Santos |
| Contributors | Luciana Corrêa Oliveira de Oliveira, Leandro Dorigan de Macedo |
| Publisher | Universidade de São Paulo, Hemoterapia e Biotecnologia, USP, BR |
| Source Sets | IBICT Brazilian ETDs |
| Language | Portuguese |
| Detected Language | Portuguese |
| Type | info:eu-repo/semantics/publishedVersion, info:eu-repo/semantics/masterThesis |
| Source | reponame:Biblioteca Digital de Teses e Dissertações da USP, instname:Universidade de São Paulo, instacron:USP |
| Rights | info:eu-repo/semantics/openAccess |
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