Submitted by Luis Guilherme Macena (guilhermelg2004@gmail.com) on 2013-04-08T16:55:05Z No. of bitstreams: 1 Laurinda Yoko Shinzato Higa_TESE.pdf: 1486069 bytes, checksum: f70375f751ecd6d4742cf70048bbdb2e (MD5) / Made available in DSpace on 2013-04-08T16:55:05Z (GMT). No. of bitstreams: 1 Laurinda Yoko Shinzato Higa_TESE.pdf: 1486069 bytes, checksum: f70375f751ecd6d4742cf70048bbdb2e (MD5) Previous issue date: 2011 / Fundação Oswaldo Cruz. Instituto Fernandes Figueira. Departamento de Ensino. Programa de Pós-Graduação em Saúde da Criança e da Mulher. Rio de Janeiro, RJ, Brasil / Introdução: A fibrose cística (FC) é uma doença genética, de transmissão autossômica recessiva, que compromete múltiplos órgãos, que apresenta curso crônico e progressivo sendo considerada potencialmente letal. Objetivos: Estimar a sobrevivência dos pacientes com FC e os fatores de risco associados à redução no tempo de sobrevivência. Métodos: Tratou-se de uma coorte aberta de casos diagnosticados entre 01/01/1990 e 10/10/2009 no Centro de Referência em FC do RJ, CRFC-RJ, Brasil na qual se analisou a sobrevivência global e fatores de risco associados com a sobrevida dos pacientes. O período de risco iniciou-se na idade ao diagnóstico e terminou na idade quando ocorreu o óbito por FC, a perda de seguimento ou o fim do estudo. Os fatores analisados foram: sexo, motivo da suspeita diagnóstica, genótipo, número de órgãos comprometidos, estado nutricional, colonização bacteriana, reposição enzimática e década do diagnóstico. As curvas de sobrevivência foram estimadas pelo método Kaplan- Meier, ajustadas para truncamento à esquerda e para dados censurados à direita. A seguir, as hazard ratios (HR) foram estimadas pelo modelo de Cox, utilizando o processo de contagem, tendo a idade como escala de tempo e avaliadas pelo teste de razão de verossimilhança, e os modelos comparados pela análise de resíduos. Resultados: A população (n=177) apresentou o predomínio do sexo feminino (56%) e a idade mediana ao diagnóstico foi 14 meses. A idade mediana de sobrevivência foi 20,8 anos. Após o diagnóstico 81% sobreviveram até cinco anos; 70% até 10 anos e 61% até 14,5 anos. O modelo explicou 19,9% dos efeitos e incluiu seis covariáveis: colonização por Pseudomonas aeruginosa, isolada e associada (HR = 10,30; IC95% = 2,41-43,97), por Staphylococcus aureus (HR=4,50; IC95% = 0,93-1,85), por outras bactérias (HR=3,38; IC95% = 0,92-1,32), sexo feminino (HR=1,95; IC95% = 0,96-3,96), estado nutricional ≤ p5 (HR=1,94; IC95% = 0,94-3,98) e diagnóstico na década de 1990 (HR=4,34; IC95% = 1,50-12,52). Conclusão: Este estudo de coorte de 177 pacientes com FC mostrou uma idade mediana de sobrevivência de 20,8 anos dos pacientes no CRFC-RJ. Foram confirmados os efeitos das covariáveis que, presentes ao diagnóstico, se associaram a maior mortalidade. A intervenção nestas covariáveis promoverá a recuperação nutricional, a erradicação da Pseudomonas aeruginosa ou o adiamento da colonização crônica, dessa forma aumentando a sobrevivência. / Introduction: Cystic Fibrosis (CF) is a rare genetic disease, of autossomal recessive transmission, with multiple organ involvement, progressive course and potentially lethal. Objective: To study the CF patients survival and to find the factors associated with. Methods: In an open cohort of cases diagnosed between 01/01/1990 and 10/10/2009 in a CF reference center in Rio de Janeiro, we analyzed global survival and risk factors associated with the survival of CF patients. The at-risk period started at the age of CF diagnosis and ended at age of death, loss of follow-up or end of the study. The factors analyzed were gender, presentation mode, genotype, number of involved organs, nutritional state, bacterial colonization, enzyme replacement and decade of diagnosis. Survival curves were estimated by Kaplan-Meier (KM) adjusted for left truncation and right censored data. Hazard ratios (HR) were estimated by Cox model using counting process approach with age as time scale and evaluated by likelihood ratio test. Model diagnostic was conducted by residuals analysis. Results: The majority of the population (n=177) was female (56%) and during the study the median age at diagnosis was 14 months. The median survival was of 20.8 years. After diagnosis, 81% survived up to 5 years, 70% up to 10 and 61% up to 14.5. The model explained 19.9% of the effects and included six covariates: Pseudomonas aeruginosa colonization, isolated or associated (HR = 10.30; 95%CI = 2.41-43.97), for Staphylococcus aureus (HR = 4.50; CI95% = 0.93-1.85), for other bacteria (HR = 3.38; CI95% = 0.92-1.32), for female gender (HR = 1.95; CI95% = 0.96-3.96), for nutritional state ≤ p5 (HR = 1.94; CI95% = 0.94-3.98), and for diagnostic decade (HR = 4.34; CI95% = 1.50-12.52). Conclusion: The strength of risk factors found at diagnosis was evident in the prognosis besides indicating that interventions may reduce morbidity by nutritional recovery and by Pseudomonas aeruginosa eradication thus increasing survival.