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Análise de dados com riscos semicompetitivos / Analysis of Semicompeting Risks Data

Elizabeth Gonzalez Patino 16 August 2012 (has links)
Em análise de sobrevivência, usualmente o interesse esté em estudar o tempo até a ocorrência de um evento. Quando as observações estão sujeitas a mais de um tipo de evento (por exemplo, diferentes causas de óbito) e a ocorrência de um evento impede a ocorrência dos demais, tem-se uma estrutura de riscos competitivos. Em algumas situações, no entanto, o interesse está em estudar dois eventos, sendo que um deles (evento terminal) impede a ocorrência do outro (evento intermediário), mas não vice-versa. Essa estrutura é conhecida como riscos semicompetitivos e foi definida por Fine et al.(2001). Neste trabalho são consideradas duas abordagens para análise de dados com essa estrutura. Uma delas é baseada na construção da função de sobrevivência bivariada por meio de cópulas da família Arquimediana e estimadores para funções de sobrevivência são obtidos. A segunda abordagem é baseada em um processo de três estados, conhecido como processo doença-morte, que pode ser especificado pelas funções de intensidade de transição ou funções de risco. Neste caso, considera-se a inclusão de covariáveis e a possível dependência entre os dois tempos observados é incorporada por meio de uma fragilidade compartilhada. Estas metodologias são aplicadas a dois conjuntos de dados reais: um de 137 pacientes com leucemia, observados no máximo sete anos após transplante de medula óssea, e outro de 1253 pacientes com doença renal crônica submetidos a diálise, que foram observados entre os anos 2009-2011. / In survival analysis, usually the interest is to study the time until the occurrence of an event. When observations are subject to more than one type of event (e.g, different causes of death) and the occurrence of an event prevents the occurrence of the other, there is a competing risks structure. In some situations, nevertheless, the main interest is to study two events, one of which (terminal event) prevents the occurrence of the other (nonterminal event) but not vice versa. This structure is known as semicompeting risks, defined initially by Fine et al. (2001). In this work, we consider two approaches for analyzing data with this structure. One approach is based on the bivariate survival function through Archimedean copulas and estimators for the survival functions are obtained. The second approach is based on a process with three states, known as Illness-Death process, which can be specified by the transition intensity functions or risk functions. In this case, the inclusion of covariates and a possible dependence between the two times is taken into account by a shared frailty. These methodologies are applied to two data sets: the first one is a study with 137 patients with leukemia that received an allogeneic marrow transplant, with maximum follow up of 7 years; the second is a data set of 1253 patientswith chronic kidney disease on dialysis treatment, followed from 2009 until 2011.
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Análise de dados com riscos semicompetitivos / Analysis of Semicompeting Risks Data

Patino, Elizabeth Gonzalez 16 August 2012 (has links)
Em análise de sobrevivência, usualmente o interesse esté em estudar o tempo até a ocorrência de um evento. Quando as observações estão sujeitas a mais de um tipo de evento (por exemplo, diferentes causas de óbito) e a ocorrência de um evento impede a ocorrência dos demais, tem-se uma estrutura de riscos competitivos. Em algumas situações, no entanto, o interesse está em estudar dois eventos, sendo que um deles (evento terminal) impede a ocorrência do outro (evento intermediário), mas não vice-versa. Essa estrutura é conhecida como riscos semicompetitivos e foi definida por Fine et al.(2001). Neste trabalho são consideradas duas abordagens para análise de dados com essa estrutura. Uma delas é baseada na construção da função de sobrevivência bivariada por meio de cópulas da família Arquimediana e estimadores para funções de sobrevivência são obtidos. A segunda abordagem é baseada em um processo de três estados, conhecido como processo doença-morte, que pode ser especificado pelas funções de intensidade de transição ou funções de risco. Neste caso, considera-se a inclusão de covariáveis e a possível dependência entre os dois tempos observados é incorporada por meio de uma fragilidade compartilhada. Estas metodologias são aplicadas a dois conjuntos de dados reais: um de 137 pacientes com leucemia, observados no máximo sete anos após transplante de medula óssea, e outro de 1253 pacientes com doença renal crônica submetidos a diálise, que foram observados entre os anos 2009-2011. / In survival analysis, usually the interest is to study the time until the occurrence of an event. When observations are subject to more than one type of event (e.g, different causes of death) and the occurrence of an event prevents the occurrence of the other, there is a competing risks structure. In some situations, nevertheless, the main interest is to study two events, one of which (terminal event) prevents the occurrence of the other (nonterminal event) but not vice versa. This structure is known as semicompeting risks, defined initially by Fine et al. (2001). In this work, we consider two approaches for analyzing data with this structure. One approach is based on the bivariate survival function through Archimedean copulas and estimators for the survival functions are obtained. The second approach is based on a process with three states, known as Illness-Death process, which can be specified by the transition intensity functions or risk functions. In this case, the inclusion of covariates and a possible dependence between the two times is taken into account by a shared frailty. These methodologies are applied to two data sets: the first one is a study with 137 patients with leukemia that received an allogeneic marrow transplant, with maximum follow up of 7 years; the second is a data set of 1253 patientswith chronic kidney disease on dialysis treatment, followed from 2009 until 2011.

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