Pharmaceuticals have benefitted countless lives. New therapies are being developed every day—many prove effective, but many do not. In order to ensure only safe and effective drugs enter the market, the United States' Food and Drug Administration (FDA) approves each treatment based on data garnered from clinical trials. Clinical trials take time, however, and investigational new drugs (INDs) can demonstrate signs of efficacy long before approval. These cases introduce a fundamental question: should the government limit patient access to a drug that has yet to be proven safe and effective? Or do patients have the right to freedom from governmental intervention in their medical decision-making? In this paper, the history of IND regulation will be explored, followed by an examination of the freedom to access from constitutional, ethical, and infrastructural perspectives. Changes to the current system will then be proposed.

Introdução: Os estudos clínicos promovem inovação no âmbito da saúde e podem proporcionar novos tratamentos e benefícios à população. Os estudos de intervenção com medicamentos são fundamentais para demonstrar a eficácia, a toxicidade e a segurança de novas terapias. O uso de medicamentos experimentais na assistência médica é uma realidade observada tanto na continuidade do tratamento pelos participantes após o término da pesquisa, como na possibilidade do uso assistencial destes medicamentos. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulamenta, com base na RDC n. 38/2013, três Programas assistenciais com medicamentos experimentais: Acesso Expandido, Uso Compassivo e Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo. Mais recentemente, uma nova alternativa está em desenvolvimento no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, definida como Uso Assistencial Extraordinário. Objetivos: Propor fluxos e materiais informativos para orientar a prática e a condução de Programas de Acesso Expandido, Uso Compassivo, Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo e Uso Assistencial Extraordinário no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, assim como em outras instituições de saúde. Métodos: Foram revisadas as publicações acerca do assunto, analisados alguns fluxogramas existentes na condução dos Programas acima citados, bem como realizado questionário aos profissionais que atuam nesta área no CPC-HCPA. Resultados: Foram elaborados fluxos e materiais informativos para a condução destes distintos Programas, considerando as diretrizes éticas, regulatórias e de boas práticas, que visam auxiliar a prática e a educação dos profissionais envolvidos. / Introduction: Clinical research can provide valuable evidence to support to health care system in informed decision making. At the same time, from the patient perspective, trials can the way to gain access to more appropriate treatments. The main goal of intervention studies is to determine safety and efficacy of new therapies. The Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulates, based on RDC n° 38/2013, three care programs with experimental drugs: Expanded Access, Compassionate Use and Post-trial Access. Also, in the Hospital de Clínicas de Porto Alegre, a new alternative program is being explored - defined as Extraordinary Care Use. Objectives: Propose guidelines to Expanded Access, Compassionate Use, Post-trial Access programs and Extraordinary Care Use in the format of flow sheets and informative leaflets at Hospital de Clínicas de Porto Alegre, and perhaps become a benchmarking project to other institutions. Methods: After review of literature and analysis of existing flow sheets on how to conduct the above mentioned programs, we administered a survey questionnaire on challenges encountered by investigators from clinical research center at our institution. Results: Flow sheets and informative materials were developed to support professionals their research groups in conducting clinical interventional initiatives, considering the ethical, regulatory and good practices guidelines.

Introdução: Os estudos clínicos promovem inovação no âmbito da saúde e podem proporcionar novos tratamentos e benefícios à população. Os estudos de intervenção com medicamentos são fundamentais para demonstrar a eficácia, a toxicidade e a segurança de novas terapias. O uso de medicamentos experimentais na assistência médica é uma realidade observada tanto na continuidade do tratamento pelos participantes após o término da pesquisa, como na possibilidade do uso assistencial destes medicamentos. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulamenta, com base na RDC n. 38/2013, três Programas assistenciais com medicamentos experimentais: Acesso Expandido, Uso Compassivo e Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo. Mais recentemente, uma nova alternativa está em desenvolvimento no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, definida como Uso Assistencial Extraordinário. Objetivos: Propor fluxos e materiais informativos para orientar a prática e a condução de Programas de Acesso Expandido, Uso Compassivo, Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo e Uso Assistencial Extraordinário no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, assim como em outras instituições de saúde. Métodos: Foram revisadas as publicações acerca do assunto, analisados alguns fluxogramas existentes na condução dos Programas acima citados, bem como realizado questionário aos profissionais que atuam nesta área no CPC-HCPA. Resultados: Foram elaborados fluxos e materiais informativos para a condução destes distintos Programas, considerando as diretrizes éticas, regulatórias e de boas práticas, que visam auxiliar a prática e a educação dos profissionais envolvidos. / Introduction: Clinical research can provide valuable evidence to support to health care system in informed decision making. At the same time, from the patient perspective, trials can the way to gain access to more appropriate treatments. The main goal of intervention studies is to determine safety and efficacy of new therapies. The Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulates, based on RDC n° 38/2013, three care programs with experimental drugs: Expanded Access, Compassionate Use and Post-trial Access. Also, in the Hospital de Clínicas de Porto Alegre, a new alternative program is being explored - defined as Extraordinary Care Use. Objectives: Propose guidelines to Expanded Access, Compassionate Use, Post-trial Access programs and Extraordinary Care Use in the format of flow sheets and informative leaflets at Hospital de Clínicas de Porto Alegre, and perhaps become a benchmarking project to other institutions. Methods: After review of literature and analysis of existing flow sheets on how to conduct the above mentioned programs, we administered a survey questionnaire on challenges encountered by investigators from clinical research center at our institution. Results: Flow sheets and informative materials were developed to support professionals their research groups in conducting clinical interventional initiatives, considering the ethical, regulatory and good practices guidelines.

Introdução: Os estudos clínicos promovem inovação no âmbito da saúde e podem proporcionar novos tratamentos e benefícios à população. Os estudos de intervenção com medicamentos são fundamentais para demonstrar a eficácia, a toxicidade e a segurança de novas terapias. O uso de medicamentos experimentais na assistência médica é uma realidade observada tanto na continuidade do tratamento pelos participantes após o término da pesquisa, como na possibilidade do uso assistencial destes medicamentos. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulamenta, com base na RDC n. 38/2013, três Programas assistenciais com medicamentos experimentais: Acesso Expandido, Uso Compassivo e Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo. Mais recentemente, uma nova alternativa está em desenvolvimento no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, definida como Uso Assistencial Extraordinário. Objetivos: Propor fluxos e materiais informativos para orientar a prática e a condução de Programas de Acesso Expandido, Uso Compassivo, Fornecimento de Medicamento Pós-Estudo e Uso Assistencial Extraordinário no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, assim como em outras instituições de saúde. Métodos: Foram revisadas as publicações acerca do assunto, analisados alguns fluxogramas existentes na condução dos Programas acima citados, bem como realizado questionário aos profissionais que atuam nesta área no CPC-HCPA. Resultados: Foram elaborados fluxos e materiais informativos para a condução destes distintos Programas, considerando as diretrizes éticas, regulatórias e de boas práticas, que visam auxiliar a prática e a educação dos profissionais envolvidos. / Introduction: Clinical research can provide valuable evidence to support to health care system in informed decision making. At the same time, from the patient perspective, trials can the way to gain access to more appropriate treatments. The main goal of intervention studies is to determine safety and efficacy of new therapies. The Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) regulates, based on RDC n° 38/2013, three care programs with experimental drugs: Expanded Access, Compassionate Use and Post-trial Access. Also, in the Hospital de Clínicas de Porto Alegre, a new alternative program is being explored - defined as Extraordinary Care Use. Objectives: Propose guidelines to Expanded Access, Compassionate Use, Post-trial Access programs and Extraordinary Care Use in the format of flow sheets and informative leaflets at Hospital de Clínicas de Porto Alegre, and perhaps become a benchmarking project to other institutions. Methods: After review of literature and analysis of existing flow sheets on how to conduct the above mentioned programs, we administered a survey questionnaire on challenges encountered by investigators from clinical research center at our institution. Results: Flow sheets and informative materials were developed to support professionals their research groups in conducting clinical interventional initiatives, considering the ethical, regulatory and good practices guidelines.