Det finns idag flera tusen genetiska sjukdomar som inte kan botas med hjälp av dagens läkemedelsbehandlingar. Detta är något forskarna försöker finna en lösning på. Två nya potenta genredigeringsverktyg har utvecklats och tros kunna bota och behandla många av de idag kända genetiska sjukdomarna. Detta är clustered regularly interspaced short palindromic repeats med CRISPR-associerade proteiner, CRISPR/Cas9 och prime editing. Tekniker som utvecklats från det adaptiva immunförsvaret hos prokaryoter. Både CRISPR/Cas9 och prime editing är RNA-guidade system med DNA som mål, de är även möjliga att programmera. Syftet med denna litteratursökning var att: 1) Jämföra teknikerna CRISPR/Cas9 och prime editing, 2) Undersöka vilka idag pågående kliniska prövningar som finns där någon av teknikerna används vid behandling av sjukdom. 3) Undersöka vilka sjukdomstillstånd som tros kunna botas och/eller behandlas med hjälp av någon av teknikerna samt 4) undersöka hur forskare ser på de etiska aspekterna av dessa tekniker. Information har hämtats under arbetets gång, främst från PubMed, Google och clinicaltrials.gov. Det finns idag 16 pågående studier där CRISPR/Cas9 används som behandlingsmetod. För prime editing finns det inga pågående studier. Sjukdomarna som forskarna hoppas kunna behandla med hjälp av metoderna är många, men de har kommit längst i utvecklingen av läkemedel för cancer, blodsjukdomar och ögonsjukdomar. De etiska diskussionerna har varit många och den stora frågan som diskuteras är hur tekniken skall regleras för att inte utnyttjas till sådant som potentiellt kan vara skadligt. Detta är två tekniker med hopp om nya behandlingsmetoder för genetiska sjukdomar, dock är de endast i början av sin utveckling och mer forskning och förfining av metoderna krävs innan de kan tillämpas kliniskt. / Today, there are thousands of genetic diseases that cannot be cured with the help of today's drug treatments. This is something the researchers are trying to find a solution to. Two new potent gene editing tools have been developed and are believed to be able to treat or cure many of today's genetic diseases. These are Clustered regularly interspaced short palindromic repeats with CRISPR-associated proteins, CRISPR/Cas9 and prime editing. Techniques developed from the adaptive immune system of prokaryotes. Both CRISPR/Cas9 and prime editing are RNA-guided DNA-targeted systems that are programmable. The purpose of this literature search was to: 1) compare the CRISPR/Cas9 and prime editing techniques, 2) investigate the current clinical trials in which any of the techniques are used to treat disease. 3) investigate which diseases that are believed to be cured and/or treated by using one of the techniques, and 4) investigare how researchers view the ethical aspects of these techniques. Information was gathered during a period between January to May 2020, mainly from PubMed, Google and clinicaltrials.gov. There are currently 16 ongoing studies using CRISPR/Cas9 as a treatment method. For prime editing there are no ongoing studies. The diseases that the researchers hope to be able to treat using the methods are many, but they have come the farthest in the development of a drug for cancer, blood diseases and eye diseases. There have been many discussions about the ethical side, but the big question being discussed is how the technology should be regulated so that it may not be used to harm instead of treat. These two techniques give hope of new treatment methods of genetic diseases, however, they are in the early stages of their development and more research and refinement of the methods is required before they can be applied clinically.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:UPSALLA1/oai:DiVA.org:lnu-95814 |
| Date | January 2020 |
| Creators | Olsson, Anna |
| Publisher | Linnéuniversitetet, Institutionen för kemi och biomedicin (KOB) |
| Source Sets | DiVA Archive at Upsalla University |
| Language | Swedish |
| Detected Language | Swedish |
| Type | Student thesis, info:eu-repo/semantics/bachelorThesis, text |
| Format | application/pdf |
| Rights | info:eu-repo/semantics/openAccess |
Page generated in 0.002 seconds