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Modelos com sobreviventes de longa duração paramétricos e semi-paramétricos aplicados a um ensaio clínico aleatorizado / Parametric and semiparametric long-term survival models applied to a randomized clinical trial

Diversos modelos têm sido propostos na literatura com o objetivo de analisar dados de sobrevivência em que a população sob estudo é assumida ser uma mistura de indivíduos suscetíveis (em risco) e não suscetíveis a um específico evento de interesse. Tais modelos são usualmente denominados modelos com sobreviventes de longa duração ou modelos com fração de cura. Neste trabalho, diversos desses modelos (nos contextos paramétrico e semi-paramétrico) foram considerados para analisar os dados de um ensaio clínico aleatorizado conduzido com o objetivo de comparar três estratégias terapêuticas (cirurgia, angioplastia e medicamentoso) utilizadas no tratamento de pacientes com doença coronariana multiarterial. Em todos os modelos, as funções de ligação logito e complemento log-log foram utilizadas para modelar a proporção de sobreviventes de longa duração (indivíduos não suscetíveis). Quanto à função de sobrevivência dos indivíduos suscetíveis, foram utilizados os modelos de Weibull e de Cox. Covariáveis foram consideradas tanto na proporção de sobreviventes de longa duração quanto na função de sobrevivência dos indivíduos suscetíveis. De modo geral, os modelos considerados se mostraram adequados para analisar os dados do ensaio clínico aleatorizado, indicando a cirurgia como a estratégia terapêutica mais eficiente. Indicaram também, que as covariáveis idade, hipertensão e diabetes mellitus exercem influência na ocorrência do óbito cardíaco, mas não no tempo até a ocorrência deste óbito nos pacientes suscetíveis. / Several models have been proposed in the literature with the aim of analyzing survival data when the population under study is assumed to be a mixture of susceptible (at risk) and not susceptible individuals to a specific event of interest. Such models are usually called long-term survivors models or cure rate models. In this work, several of these models (under both parametric and semi-parametric approaches) were considered to analyze the data from a randomized clinical trial conducted in order to compare three therapeutic strategies (surgery, angioplasty and medicine) used in the treatment of patients with multivessel coronary artery disease. For all models the logit and complementary log-log link functions were used to model the proportion of long-term survivors (not susceptible individuals). In regards to the survival function of the susceptible individuals, the Weibull and Cox models were used. Covariates were considered both in the proportion of longterm survivors and in the survival function of the susceptible individuals. Overall, the models considered were suitable for analyzing the data from the randomized clinical trial indicating surgery as the most effective therapeutic strategy. They also indicated that the covariates age, hypertension and diabetes mellitus exhibit influence on the occurrence of cardiac death, but not on the time to the occurrence of this death in susceptible patients.

Identiferoai:union.ndltd.org:usp.br/oai:teses.usp.br:tde-13032013-093628
Date14 December 2012
CreatorsFrazão, Italo Marcus da Mota
ContributorsGiolo, Suely Ruiz
PublisherBiblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
Source SetsUniversidade de São Paulo
LanguagePortuguese
Detected LanguageEnglish
TypeDissertação de Mestrado
Formatapplication/pdf
RightsLiberar o conteúdo para acesso público.

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