Introdução
Nos últimos anos, várias terapias modificadoras da doença (TMDs) foram estudadas e aprovadas para o tratamento da esclerose múltipla (EM). No entanto, alguns grupos de pacientes apresentavam um fenótipo "agressivo", agora denominado de EM altamente ativa. A natureza grave deste fenótipo requer diferentes decisões de tratamento. Desta forma, torna-se necessária a investigação terapias potencialmente mais eficientes, como o transplante autólogo de células-estaminais hematopoiéticas (TACEH). Apesar de vários estudos demonstrarem que o TACEH é uma terapia eficaz, este procedimento não tem sido amplamente implementado na prática clínica, uma vez que a população ideal permanece pouco estudada. Assim, esta revisão sistemática tem como objetivo demonstrar em quais grupos de pacientes o TACEH pode trazer benefícios terapêuticos.
Métodos
Uma pesquisa online abrangente foi realizada usando os bancos de dados Pubmed, Science Direct e Spocus (2017 a 2021). Os artigos originais incluídos nesta revisão foram ensaios clínicos randomizados ou estudos observacionais que avaliam a sobrevida livre de progressão usando a Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS).
Resultados
A busca eletrónica da literatura identificou 158 artigos, dos quais 15 foram elegíveis para esta revisão, com um total de 1381 pacientes incluídos. Todos os estudos que incluíam a forma surto-remissão da EM demonstraram que o transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas é benéfico uma vez que melhora o score EDSS destes pacientes. Além disso, quatro estudos focaram-se no tratamento da esclerose múltipla do tipo surto-remissão considerada agressiva/altamente ativa, mostrando uma diminuição significativa na progressão da incapacidade após o TACEH. Além disso, vários estudos mostraram que o transplante pode desempenhar um papel importante na EM refratária à terapia convencional.
Conclusão
O transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas é uma terapia alternativa aos TMDs atualmente utilizados, podendo permitir uma diminuição significativa da incapacidade em pacientes com esclerose múltipla. Após revisão da literatura, concluímos que esta terapia será mais eficaz em pacientes com esclerose múltipla altamente ativa. Outros fatores associados a melhores resultados de TCTH são idade mais jovem, menor EDSS basal e ter sido submetido a um pequeno número de tratamentos prévios. / Background
In the last years, several disease-modifying therapies (DMTs) have been studied and approved for the treatment of multiple sclerosis (MS). However, some groups of patients presented a phenotype called "aggressive", now named highly active MS. The severe nature of this phenotype requires different treatment decisions. This led to the investigation of potentially more efficient therapies, such as autologous hematopoietic stem cell transplantation (aHSCT). Despite several evidence demonstrating that aHSCT is an effective therapy, this procedure has not been widely implemented in clinical practice, since the optimal population remains poorly studied. Thus, this systematic review aims to demonstrate in which groups of patients aHSCT can bring therapeutic benefits.
Methods
A comprehensive online search was undertaken using Pubmed, Science Direct, and Spocus databases (2017 to 2021). The original articles included in this review were randomized controlled trials or observational studies that evaluate progression-free survival using the Expanded Disability Status Scale (EDSS).
Results
The systematic electronic search of the literature identified 158 articles, of which 15 were eligible for this review after screening and assessment, with a total of 1381 patients included. All of the studies that include the relapsing form of MS demonstrate that autologous hematopoietic stem cell transplantation is beneficial because it improves the EDSS score of these patients. Moreover, four studies focused on the aggressive/high active relapsing-remitting multiple sclerosis treatment and showed a significant decrease of disability progression after aHSCT. In addition, several studies showed that transplantation may play an important role in MS refractory to conventional therapy.
Conclusion
Autologous hematopoietic stem cell transplantation is an alternative therapy to the currently used DMTs, which may allow a significant decrease of the disability progression, in patients with multiple sclerosis. After reviewing the literature, we concluded that this therapy will be more effective in patients with highly active MS. Other factors associated with better aHSCT results are younger age, lower baseline EDSS and to be submitted to a small number of previous treatments.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:up.pt/oai:repositorio-aberto.up.pt:10216/142091 |
| Date | 25 March 2022 |
| Creators | Rafaela Cristina Coelho da Silva |
| Contributors | Faculdade de Medicina |
| Source Sets | Universidade do Porto |
| Language | English |
| Detected Language | Portuguese |
| Type | Dissertação |
| Format | application/pdf |
| Rights | restrictedAccess, https://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ |
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