Modelos preditivos estimam o risco de eventos ou agravos relacionados à saúde e podem ser utilizados como ferramenta auxiliar em tomadas de decisão por gestores e profissionais de saúde. Algoritmos de machine learning (ML), por sua vez, apresentam potencial para identificar relações complexas e não-lineares presentes nos dados, com consequências positivas na performance preditiva desses modelos. A presente pesquisa objetivou aplicar técnicas supervisionadas de ML e comparar sua performance em problemas de classificação e de regressão para predizer respostas de interesse para a saúde pública e a medicina. Os resultados e discussão estão organizados em três artigos científicos. O primeiro apresenta um tutorial para o uso de ML em pesquisas de saúde, utilizando como exemplo a predição do risco de óbito em até 5 anos (frequência do desfecho 15%; n=395) para idosos do estudo \"Saúde, Bem-estar e Envelhecimento\" (n=2.677), segundo variáveis relacionadas ao seu perfil demográfico, socioeconômico e de saúde. Na etapa de aprendizado, cinco algoritmos foram aplicados: regressão logística com e sem penalização, redes neurais, gradient boosted trees e random forest, cujos hiperparâmetros foram otimizados por validação cruzada (VC) 10-fold. Todos os modelos apresentaram área abaixo da curva (AUC) ROC (Receiver Operating Characteristic) maior que 0,70. Para aqueles com maior AUC ROC (redes neurais e regressão logística com e sem penalização) medidas de qualidade da probabilidade predita foram avaliadas e evidenciaram baixa calibração. O segundo artigo objetivou predizer o risco de tempo de vida ajustado pela qualidade de vida de até 30 dias (frequência do desfecho 44,7%; n=347) em pacientes com câncer admitidos em Unidade de Terapia Intensiva (UTI) (n=777), mediante características obtidas na admissão do paciente à UTI. Seis algoritmos (regressão logística com e sem penalização, redes neurais, árvore simples, gradient boosted trees e random forest) foram utilizados em conjunto com VC aninhada para estimar hiperparâmetros e avaliar performance preditiva. Todos os algoritmos, exceto a árvore simples, apresentaram discriminação (AUC ROC > 0,80) e calibração satisfatórias. Para o terceiro artigo, características socioeconômicas e demográficas foram utilizadas para predizer a expectativa de vida ao nascer de municípios brasileiros com mais de 10.000 habitantes (n=3.052). Para o ajuste do modelo preditivo, empregou-se VC aninhada e o algoritmo Super Learner (SL), e para a avaliação de performance, o erro quadrático médio (EQM). O SL apresentou desempenho satisfatório (EQM=0,17) e seu vetor de valores preditos foi utilizado para a identificação de overachievers (municípios com expectativa de vida superior à predita) e underachievers (município com expectativa de vida inferior à predita), para os quais características de saúde foram comparadas, revelando melhor desempenho em indicadores de atenção primária para os overachievers e em indicadores de atenção secundária para os underachievers. Técnicas para a construção e avaliação de modelos preditivos estão em constante evolução e há poucas justificativas teóricas para se preferir um algoritmo em lugar de outro. Na presente tese, não foram observadas diferenças substanciais no desempenho preditivo dos algoritmos aplicados aos problemas de classificação e de regressão analisados. Espera-se que a maior disponibilidade de dados estimule a utilização de algoritmos de ML mais flexíveis em pesquisas de saúde futuras. / Predictive models estimate the risk of health-related events or injuries and can be used as an auxiliary tool in decision-making by public health officials and health care professionals. Machine learning (ML) algorithms have the potential to identify complex and non-linear relationships, with positive implications in the predictive performance of these models. The present research aimed to apply various ML supervised techniques and compare their performance in classification and regression problems to predict outcomes of interest to public health and medicine. Results and discussion are organized into three articles. The first, presents a tutorial for the use of ML in health research, using as an example the prediction of death up to 5 years (outcome frequency=15%; n=395) in elderly participants of the study \"Saúde, Bemestar e Envelhecimento\" (n=2,677), using variables related to demographic, socioeconomic and health characteristics. In the learning step, five algorithms were applied: logistic regression with and without regularization, neural networks, gradient boosted trees and random forest, whose hyperparameters were optimized by 10-fold cross-validation (CV). The area under receiver operating characteristic (AUROC) curve was greater than 0.70 for all models. For those with higher AUROC (neural networks and logistic regression with and without regularization), the quality of the predicted probability was evaluated and it showed low calibration. The second article aimed to predict the risk of quality-adjusted life up to 30 days (outcome frequency=44.7%; n=347) in oncologic patients admitted to the Intensive Care Unit (ICU) (n=777), using patients\' characteristics obtained at ICU admission. Six algorithms (logistic regression with and without regularization, neural networks, basic decision trees, gradient boosted trees and random forest) were used with nested CV to estimate hyperparameters values and to evaluate predictive performance. All algorithms, with exception of basic decision trees, presented acceptable discrimination (AUROC > 0.80) and calibration. For the third article, socioeconomic and demographic characteristics were used to predict the life expectancy at birth of Brazilian municipalities with more than 10,000 inhabitants (n=3,052). Nested CV and the Super Learner (SL) algorithm were used to adjust the predictive model, and for evaluating performance, the mean squared error (MSE). The SL showed good performance (MSE=0.17) and its vector of predicted values was used for the identification of underachievers and overachievers (i.e. municipalities showing worse and better outcome than predicted, respectively). Health characteristics were analyzed revealing that overachievers performed better on primary health care indicators, while underachievers fared better on secondary health care indicators. Techniques for constructing and evaluating predictive models are constantly evolving and there is scarce theoretical justification for preferring one algorithm over another. In this thesis no substantial differences were observed in the predictive performance of the algorithms applied to the classification and regression problems analyzed herein. It is expected that increase in data availability will encourage the use of more flexible ML algorithms in future health research.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:usp.br/oai:teses.usp.br:tde-09102018-132826 |
| Date | 28 September 2018 |
| Creators | Santos, Hellen Geremias dos |
| Contributors | Chiavegatto Filho, Alexandre Dias Porto |
| Publisher | Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP |
| Source Sets | Universidade de São Paulo |
| Language | Portuguese |
| Detected Language | Portuguese |
| Type | Tese de Doutorado |
| Format | application/pdf |
| Rights | Liberar o conteúdo para acesso público. |
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