Très peu de travaux ont été publiés sur l’évaluation du fardeau des patients atteints de la maladie de Huntington (MH) et de leur famille. Les objectifs de cette thèse étaient: 1/le développement d’un instrument mesurant les caractéristiques de la MH; 2/la validation de cet instrument; 3/la mise en place d’une étude observationnelle; 4/le développement d’un modèle d’évaluation de la trajectoire des patients. Un instrument auto-administré de qualité de vie liée à la santé (QVLS) et un instrument auto-administré clinique spécifiques aux patients ont été développé. Ils présentaient de bonnes propriétés psychométriques et ont été validés dans plusieurs langues. Les coûts de la MH dans cinq pays (France, Italie, Espagne, Etats Unis, Pologne) ont été évalués. La QVLS des patients et des aidants et ses déterminants ont été décrites. Aussi, un modèle mathématique qui modélise l’évolution des patients a été développé pour pouvoir évaluer l’efficience de nouvelles thérapies dans la prise en charge de la MH. Une comparaison entre un traitement fictif et les soins standards actuels a été faite qui a permis de démontrer qu’une thérapie qui améliore le score total TMS de l’instrument d’autoévaluation H-CSRI de 3,3 points ne sera pas coût efficace. Aussi des travaux sur la QVLS chez des patients atteints de troubles de la consommation d’alcool, et des patients ayant des symptômes associées à l'hyperplasie bénigne de la prostate ont été réalisés ainsi que des travaux sur les trajectoires des patients atteints d’AVC. Ces travaux apportent des informations originales qui répondent à des besoins pour l’évaluation des interventions thérapeutiques dans chacun des domaines considérés. / Few studies have been done on the evaluation of the burden of patients suffering from Huntington’s disease (HD) and their family. The objectives of this thesis were: 1/development of an instrument evaluating HD characteristics; 2/validation of this instrument; 3/implementation of an observational study; 4/development of a model evaluating patients’ pathways. A self-administered instrument of quality of life related to health (HRQoL) and a self-administered clinical instrument specific for patients were developed. Both instruments showed good psychometric properties and were validated in several languages. The costs of HD in five countries (France, Italy, Spain, USA, Poland) were assessed. HRQoL of patients and caregivers and their determinants have been described. Also, a mathematical model that models the evolution of patients was developed to assess the cost-effectiveness of new therapies in HD. A comparison between a mock treatment and current standard care showed that a therapy that improves the total score of the self-assessment TMS (H-CSRI) by 3.3 points would not be cost effective. Also, studies on HRQoL in patients with alcohol use disorders, and in patients with lower urinary tract symptoms were made as well as studies on stroke patients pathways. These studies bring original information that meets needs for evaluation of therapeutic interventions in each of the considered areas.

Grundskolan, som är en obligatorisk och viktig kommunal verksamhet, utgör ett exempel på då det är svårt att uppskatta reella resultatmått för att mäta och jämföra effektivitet, t ex till följd av reformer. Denna avhandling belyser utvecklingen av modeller för effektivitetsmätning inom ramen för en reform inom den offentliga sektorn, den s k stads-delsnämndsreformen (SDN-reformen) i Stockholms stad 1997. En grundläggande fråga för de ekonomiska vetenskaperna gäller utveck-ling av metoder för att bedöma effektivitet i olika verksamheter. I denna avhandling är effektivitetsbegreppet centralt. För att mäta effekter krävs mått som anger värdet av det som presterats i förhållande till värdet av de förbrukade resurserna. Möjligheterna att göra effektivitetsmätningar varierar mellan olika verksamheter. Det är svårt att mäta effektivitet hos många offentliga verksamheter och därmed att göra bra bedömningar av deras utveckling. Främst ligger svårigheten i att få goda och jämförbara mått på resultaten av en viss verksamhet. Mot bakgrund av de senare decenniernas reformering av den offentliga sektorn finns ett stort behov av modeller för att bedöma i vilken utsträckning dessa reformer lett till en ökad effektivitet. I studien undersöks effektivitetsförändringar i Stockholms stads grund-skolor i samband med SDN-reformen genom att mäta och beskriva effektivitet med hjälp av flera olika metoder. Tillvägagångssättet innebär att jämföra resultaten från metoderna och studera i vilken grad de pekar åt samma håll. Motivet är att belysa i vilken utsträckning resultaten ger samstämmighet. Då resultaten inte pekar åt samma håll analyseras tänkbara orsaker. En slutsats gällande den troliga effektivitetsför-ändringen ges. Avslutningsvis görs ett försök att med hjälp av SDN-reformen förklara denna utveckling. / <p>Sammanfattning på engelska med titeln: Effectiveness in compulsory school education following a district council reform. Diss. Stockholm : Handelshögskolan, 2003</p>

Disputats, Handelshögskolan, Stockholm, 2003.