Au travers d’une base de données médicales de patients drépanocytaires en Belgique, le travail aborde trois aspects qui ont fait l’objet de publications. Le premier est une description de la population drépanocytaire sur base d’une cohorte de 167 nouveau-nés avec un suivi médian en Belgique de 6,1 ans. Un second est l’apport du dépistage néonatal et de la prise en charge clinique précoce des patients. Un troisième concerne la survie des patients en fonction de l’intensification thérapeutique mise en œuvre. Enfin, des résultats non publiés rapportent les événements cliniques avant et après le passage à l’âge adulte.Les résultats ont permis de démontrer que les patients drépanocytaires suivis en Belgique présentent une forme sévère de la maladie ;le dépistage néonatal et en particulier la prise en charge précoce des malades donne un bénéfice clinique mais également de qualité de vie. L’intensification thérapeutique par hydroxyurée est efficace et entre autre sur la survie des patients. La période de transition entre l ‘équipe médicale pédiatrique et celle pour les adultes n’est pas, sur la cohorte étudiée, une période à risque au niveau de la survie des patients drépanocytaires. L’ensemble de ces résultats démontrent qu’une base de données médicales est essentielle pour permettre de faire évoluer nos connaissances et pratiques sur la maladie et de partager celles-ci.​ / Through a medical database of sickle cell patients in Belgium, the work addresses three aspects that have been published. The first is a description of the sickle cell population based on a cohort of 167 newborns with a median follow-up in Belgium of 6.1 years. A second is the provision of neonatal screening and early clinical management of these patients. A third concerns the survival of patients according to the therapeutic intensification implemented. Finally, unpublished results report clinical events before and after adulthood.The results have shown that sickle cell patients followed in Belgium have a severe form of the disease; Neonatal screening and in particular the early management of patients gives a clinical benefit but also quality of life. The therapeutic intensification with hydroxyurea is effective and in particular on the survival of the patients. The transition period between the pediatric medical team and the adult team is not, for the cohort studied, a risk period for the survival of sickle cell patients. All of these results demonstrate that a medical database is essential to evolve and share our knowledge and practices about the disease. / Doctorat en Sciences médicales (Médecine) / info:eu-repo/semantics/nonPublished

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