Les données rapportées par les patients sont maintenant fréquemment utilisées en recherche biomédicale. Ces instruments permettent la mesure de concepts subjectifs tels que la qualité de vie, les niveaux d’anxiété, de douleur, de fatigue. L’interprétation d’une différence de score au cours du temps était basée sur l’hypothèse que le sens des concepts et échelles restai stable au cours du temps dans l’esprit des individus. Cette hypothèse semble aujourd’hui dépassée. L’auto-évaluation d’un concept est maintenant comprise comme contingente de la représentation subjective qu’à un sujet du dit concept, cette représentation pouvant changer au cours du temps, surtout après avoir vécu un évènement de santé : ce phénomène est connu comme le « response shift ». Depuis la fin des années 1990s, l’investigation de ce phénomène est devenue un sujet d’intérêt majeur en psychométrie. Si des développements ont vu le jour, ce sujet reste récent et donc accompagné de débats variés que ce soit sur le plan théorique ou méthodologique. Aussi, l’objectif général de cette thèse est d’investiguer certaines problématiques méthodologiques et statistiques liées au response shift. Ce manuscrit est composé de trois travaux principaux : un état de l’art et une synthèse des travaux conduits à un niveau international depuis que le response shift est étudié, une étude pilote des performances de la procédure d’Oort (une méthode populaire de détection de response shift) par simulations et un travail théorique sur les liens entre response shift et complexité sémantique des concepts mesurés et items utilisés. / Patient-Reported Outcomes are increasingly used in health-related research. These instruments allow the assessment of subjective concepts such as Health-Related Quality of Life, anxiety level, pain or fatigue. Initially, the interpretation of a difference in score over time was based on the assumption that the meaning of concepts and measurement scales remains stable in individuals’ minds over time. This assumption has been challenged. Indeed, the self-assessment of a concept is now understood as a contingency of the subjective meaning a subject has of this concept, which can change over time especially as a result of a salient medical event: the “response shift” phenomenon. Since the end of the 1990s, researches on response shift phenomenon has become of prime interest in the field of health-related research. If developments have been made, it is still a young field with various scientific debates on a theoretical, methodological and statistical level. Thus, the broad objective of this thesis is to investigate some methodological and statistical issues regarding response shift concept, detection and integration into PRO data analyses. The manuscript is composed of three main works: a state of the art and synthesis of the works conducted at an international level since response shift phenomenon is investigated, a pilot study investigating the statistical performances of the Oort’s Procedure (a popular method of response shift detection using Structural Equation Modeling) by simulations and a theoretical work about the links between response shift occurrence and semantic complexity of concepts measured and items used.

Les adolescents qui décrochent de l’école secondaire arrivent difficilement à s’intégrer dans une économie axée sur le savoir et éprouvent plusieurs problèmes d’ajustement à l’adolescence et à l’âge adulte. Pour prévenir le décrochage scolaire, une étape cruciale consiste à dépister efficacement les élèves les plus à risque. Deux formes de dépistage axées sur des données peuvent être utilisées en milieu scolaire: une forme utilisant des informations auto-rapportées par les élèves à partir de questionnaires, et une autre fondée sur des informations administratives consignées au dossier des élèves. Toutefois, à notre connaissance, l’efficacité de ces différentes modalités n’a jamais été comparée directement. De plus, il est possible que l’efficacité relative de ces outils de dépistage soit différente selon le sexe de l’élève. Cette étude vise à comparer différents outils de dépistage pour prédire le décrochage scolaire, en tenant compte de l’effet modérateur du sexe. Les outils utilisés seront a) un questionnaire auto-rapporté validé (Archambault et Janosz, 2009) et b) un outil conçu à l’aide de données administratives, créé par une commission scolaire du Québec. La comparaison de ces outils est effectuée en termes de qualités psychométriques et d’aspect pratique pour le milieu scolaire. Pour ce faire, un échantillon de 1557 élèves (50% de garçons), âgé entre 14 et 18 ans est utilisé. Les résultats indiquent que l’indice administratif possède une capacité discriminante adéquate, mais inférieure à celle de l’indice auto-rapportée, jugée excellente. L’effet modérateur du sexe n’a pas été confirmé. Les avantages et inconvénients respectifs de ces deux modes de dépistage sont discutés. / Adolescents who drop out of high school often struggle in a knowledge-based, technologically complex society and experience many adjustment problems in adolescence and adulthood. To prevent dropout, a crucial first step consists of correctly identifying students who are most at risk. Schools can rely on two types of screening tools to identify potential dropouts: based on self–reported questionnaire or based on administrative data. However, the predictive value of risk indices based on self-reported data has never been directly compared to that of indices calculated from administrative data. Moreover, the relative efficacy of different screening tools could be different according to the student gender. The purpose of this study is to compare the efficacy, for boys and girls, of two risk indices for high school dropout: a) a validated index based on a self-reported questionnaire (Archambault & Janosz, 2009) and b) an index based on administrative data and designed by a Quebec school board. The comparison of these two screening methods is made in term of psychometric properties and practicality for school practitioners. To do so, a sample of 1557 students (50% boys), between 14 and 18 years old is used. The results show that the administrative index has an adequate discriminant capacity, but that is lower than that of the self-reported index judged excellent. These results were not moderated by gender. The comparative advantages and disadvantages of both screening methods are discussed.

Les maladies neuromusculaires génétiques (MNMs) sont des maladies rares et à ce titre elles ont été longtemps négligées. À l’heure actuelle, il existe peu de traitements pour les MNMs et ceux-ci sont encore symptomatiques. La prise en charge est donc principalement axée sur l'accompagnement et la prévention des atteintes fonctionnelles. Les mesures rapportées par les patients permettent d'évaluer le bénéfice perçu par les malades concernant leur prise en charge par les services de soins. Les mesures rapportées par les patients sont des indicateurs importants pour juger de l'efficacité des programmes de soins ou de réadaptation fonctionnelle. Pour mesurer la qualité de vie liée à la santé des patients adultes français atteints d'une MNM il n'existait que des outils génériques. Ce travail de doctorat a été réalisé sur les données recueillies dans huit centres de référence sur les MNMs français (Angers, Créteil, Garches, Lille, Nancy, Nice, Paris myologie, Reims) depuis 2006. Il a été réalisé en trois phases successives. Phase I: une analyse principalement qualitative des interactions verbales entre les participants de cinq groupes de discussion de patients atteints d'une MNM a permis de construire une banque d'items. Phase II: une analyse exploratoire principalement quantitative a permis de sélectionner les items de la banque afin de créer un nouveau questionnaire: le QoL-NMD. Phase III: une analyse de confirmation purement quantitative sur un échantillon distinct a permis de vérifier la validité des propriétés psychométriques du questionnaire QoL-NMD. / Due to their rarity genetic neuromuscular diseases (NMDs) have been neglected for a long time. Currently, there are few treatments available for NMDs and they are still symptomatic. The care is thus focus on the support and the prevention of health-related functional limitations. Patient reported outcome measures enable assessing patients' perceived benefit in medical care units. Patient-reported outcome measures are important indicators to assess the efficiency of medical care or rehabilitation programs. Only generic tools were available to measure quality of life for french adult patients with a NMD. This PhD work was carried out using data gathered from eight French NMD reference centers (Angers, Créteil, Garches, Lille, Nancy, Nice, Paris myologie, Reims) since 2006. It was realised into three successive phases. Phase I: a mainly qualitative analysis of verbal interactions between participants of five focus groups composed of patients with a NMD enabled the construction of an item bank. Phase II: a mainly quantitative exploratory analysis enabled to select the items from the bank in order to construct a new questionnaire: the QoL-NMD. Phase III: a purely quantitative confirmatory analysis on an independant sample enabled to verrify the Qol-NMD psychometric properties validity.