La présente thèse s’inscrit dans le cadre de l’évaluation de programmes en santé publique et plus précisément sur le dépistage néonatal de la surdité. Ces programmes sont largement implémentés de par le monde et visent à diagnostiquer et prendre en charge précocement les enfants déficients auditifs, afin de leur permettre de se développer de façon optimale, notamment sur le plan du langage ou socio-émotionnel. Ce type de programme de médecine préventive a été mis en place par la Fédération Wallonie-Bruxelles (FWB), à l’échelle de la communauté, à la fin de l’année 2006. La thèse a pour objectif d’analyser la mise en place du programme de dépistage néonatal de la surdité dans la FWB, d’en évaluer les résultats et de le mettre en perspective avec les programmes de dépistage de la surdité implémentés dans les pays de l’Union Européenne. A cette fin, nous avons réalisé plusieurs études et analyses qui visaient à répondre à cinq objectifs spécifiques. Le cadre de référence utilisé pour l’évaluation était celui de la recherche évaluative. Tout d’abord, le processus de la mise à l’agenda politique du programme dans la FWB et sa mise en place ont été analysés, respectivement sur base du modèle de Kindgon et par l’application de la matrice SWOT. Ensuite, une analyse des résultats chiffrés générés par le programme a été réalisée, au moyen des indicateurs généralement utilisés pour des programmes de dépistage et les résultats pour la FWB ont été comparés à ceux d’autres programmes de dépistage néonatal de la surdité et aux critères de qualité du Joint Committee on Infant Hearing, considérés comme la référence pour l’évaluation de ces programmes. Par après, les facteurs de risque néonataux de surdité initialement élaborés pour le programme de la FWB ont été révisés, par une approche associant le niveau de preuve (échelle GRADE) et la recherche d’un consensus auprès d’experts cliniciens (méthode Delphi). Ensuite, l’âge des enfants lors de leur prise en charge a été étudié ;pour cela, les données de facturation des actes médicaux (données de l’Agence InterMutualiste) ont été exploitées afin d’objectiver si la prise en charge en Wallonie et à Bruxelles était plus précoce depuis la mise en œuvre du programme de dépistage. Enfin, le programme de la FWB a été mis en perspective avec ceux implémentés dans les pays de l’Union Européenne, sur des questions relatives à l’organisation et au design des programmes ainsi que sur la politique d’identification des facteurs de risque et la disponibilité des outcomes dans les programmes. Les résultats des analyses et évaluations réalisées dans le cadre de cette thèse ont mis en évidence que le programme de la FWB présentait des résultats favorables, mais néanmoins améliorables sur un certain nombre de points, pour lesquels nous avons formulé une série de recommandations. Ces recommandations visent à réorienter le programme de la FWB et incluent notamment le développement d’un système d’informations, la nécessité d’une plus grande intégration du concept d’« identification et de prise en charge précoces », la prise en considération du raccourcissement du séjour hospitalier ainsi que la poursuite du monitoring régulier et de l’évaluation scientifique du programme. Les recommandations formulées ont pour finalité d’augmenter la qualité du programme et de favoriser l’identification et la prise en charge précoces de l’ensemble des nouveau-nés déficients auditifs en FWB.This dissertation takes place in the field of public health program evaluation, and more precisely of newborn hearing screening programs. These programs are largely implemented across the world and aim to early diagnose and enroll hearing-impaired children in intervention programs, in order to improve their language and social-emotional development. A newborn hearing screening program has been implemented in the community (Fédération Wallonie-Bruxelles (FWB) at the end of 2006. This dissertation aims to analyze the implementation of the newborn hearing screening program in the FWB, to evaluate its results and to put it in perspective with the programs in the European Union (EU) countries. We performed several studies and analyses to encounter 5 specific goals. First, we analyzed the agenda-setting process in the FWB and the implementation of the program using the Kindgdon model and the SWOT matrix, respectively. Then, we evaluated the outcomes of the program; we compared outcomes from the FWB to those from other programs and to the Joint Committee on Infant Hearing criteria. After, we updated the initial list of neonatal risk factors for hearing loss in the FWB: we rated the level of quality evidence (using GRADE scale) and we obtained a consensus from clinicians about the updated risk factors to implement in the FWB program (Delphi method). Then, we assessed the age of children at audiological intervention: we used the Belgian healthcare billing database to analyze the evolution of the children’s age at audiological intervention in Wallonia and Brussels since the implementation of the program. Finally, we put in perspective the program in the FWB with the programs in the EU countries, about organization and design of the programs, risk factors identification and available outcomes in the programs. Results of our analyses and assessments showed positive outcomes for the program in the FWB, even if some parts of the program should be improved. We specifically made recommendations for these points. The recommendations aimed to redirect the newborn hearing screening program in the FWB: we recommend developing a health information system, integrating the “early hearing detection and intervention program” concept and the shortening of the birth length in the screening program, and performing regularly monitoring and scientific evaluation of the program. These recommendations aim to improve the quality of the program and to favor early identification and intervention among hearing-impaired children in the FWB. / Doctorat en Santé Publique / info:eu-repo/semantics/nonPublished

Contexte L'infection congénitale à cytomégalovirus (CMV) est la principale cause non génétique de déficience neurosensorielle. Bien que largement méconnues du grand public, ses manifestations néonatales ont un impact plus important que celui de nombreuses autres maladies pour lesquelles un dépistage prénatal est proposé. Actuellement, le dépistage prénatal de l'infection congénitale à CMV au Québec est basé sur l’échographie morphologique au deuxième trimestre. Cependant, l’échographie prénatale n'est ni un outil de dépistage sensible ni spécifique. Le dépistage sérologique est également possible : il permet d'évaluer le risque d'infection congénitale à CMV secondaire à une infection primaire à CMV, et de proposer une prophylaxie de la transmission verticale par antiviraux. Objectif Ce projet vise à comparer trois stratégies de dépistage pour évaluer si le dépistage sérologique universel de l'infection primaire à CMV pendant la grossesse est plus efficient en termes de ratio coût-utilité que le dépistage échographique prénatal seul ou le dépistage sérologique ciblé des femmes à haut risque. Méthodes Un modèle d'analyse décisionnelle et d'efficience a été élaboré, évaluant trois stratégies de dépistage pour une cohorte hypothétique de 80 000 naissances au Québec : le dépistage sérologique universel, le dépistage des femmes à haut risque uniquement, et le dépistage basé sur l'échographie prénatale seule. Les probabilités et les coûts ont été tirés respectivement de la littérature et des données nationales québécoises. Le principal résultat est exprimé en années de vie ajustées sur la qualité (QALY), avec un seuil de coût de 50 000 CAD par QALY perdu évité. Trois patients partenaires ont contribué à la conception de l'étude afin de cibler les critères d'utilité les plus pertinents. Résultats Dans le cadre de notre analyse comparative des différentes approches de dépistage, le dépistage universel s'avère plus efficace que le dépistage échographique et le dépistage ciblé sur les femmes à haut risque dans 95 % des cas. Dans les 5 % restants, le dépistage ciblé sur les femmes à haut risque est la meilleure stratégie de dépistage. Cette conclusion est également étayée par des analyses de sensibilité adaptées à diverses situations, y compris en l'absence d'efficacité du valacyclovir pour prévenir la transmission verticale. La mise en place de ce dépistage permettrait de prévenir 29 cas d'infection congénitale à CMV par an, avec un coût supplémentaire de 96 037,76 CAD par cas évité. Conclusion Le dépistage sérologique universel de l’infection primaire à CMV présente un rapport coût-utilité plus avantageux que la stratégie de dépistage standard au Québec, basée sur l'échographie morphologique. / Background Congenital Cytomegalovirus (CMV) infection is the primary cause of non-genetic sensorineural impairment in childhood. Although largely unknown to the public, its neonatal manifestations have a greater impact than many other diseases, for which prenatal screening is offered. Currently, prenatal screening for congenital CMV infection in Quebec is based on morphological ultrasound in the second trimester. However, prenatal ultrasound is neither a sensitive nor a specific screening tool. Serological screening is also possible: it allows for assessing the risk of congenital CMV infection following a primary CMV infection and to offer prophylaxis of vertical transmission with antivirals. Objective This project aims to compare three screening strategies to assess whether universal serological screening for primary CMV infection during pregnancy has a better cost-utility ratio than prenatal ultrasound screening alone or targeted screening of high-risk women. Study design A decision analysis and cost-effectiveness model was developed, evaluating three screening strategies for a hypothetical cohort of 80,000 births in Quebec: universal serological screening, screening of high-risk women only, and screening based on prenatal ultrasound alone. Probabilities and costs were derived from the literature and Quebec national data, respectively. The primary outcome is expressed in quality-adjusted life years (QALYs), with a cost threshold of 50,000 CAD per QALY lost avoided. Three patient partners contributed to the study design to target the most relevant utility criteria. Results In our comparative analysis of different screening approaches, universal screening demonstrates a superior cost-utility ratio in 95% of cases compared to ultrasound-based screening and screening of high-risk women only. In the remaining 5% of cases, targeted screening for high-risk women proves to be the optimal strategy. This conclusion is supported by sensitivity analyses tailored to various scenarios, including instances where valacyclovir lacks efficacy in preventing vertical transmission. Implementation of this screening could prevent 29 cases of congenital CMV infection per year, with an additional cost of 96,037.76 CAD per case avoided. Conclusion Our research suggests that a population-based maternal serological screening exhibits a more favorable cost-utility ratio for serological CMV screening than Quebec's current standard procedure, which is based on the ultrasound examination during pregnancy.