Made available in DSpace on 2015-07-22T20:49:39Z (GMT). No. of bitstreams: 0 Previous issue date: 2011-02-22. Added 1 bitstream(s) on 2015-08-11T03:26:02Z : No. of bitstreams: 1 Publico-12515.pdf: 978359 bytes, checksum: 3be0798a82267f20204fe25244cbed7d (MD5) / Objetivo: Avaliar a evidência de eficácia e segurança do deferasirox para o tratamento da sobrecarga de ferro relacionada à betatalassemia, doença falciforme e síndrome mielodisplásica, em comparação a outros quelantes de ferro disponíveis no Brasil (desferroxamina e deferiprona). Método: Para síntese da evidência foi realizada busca por relatórios de agências de avaliação de tecnologias em saúde e por revisões sistemáticas no Medline (março 2009). Adicionalmente, foi feita busca por ensaios clínicos para atualização da informação disponível. Das referências identificadas, foi selecionado o trabalho de McLeod (2009), por ser uma revisão sistemática e estudo de avaliação econômica elaborado por uma agência de avaliação de tecnologias em saúde de alta confiabilidade. Considerando o contexto econômico local e a disponibilidade dos medicamentos e insumos laboratoriais, a evidência foi adaptada e avaliada criticamente. Resultados: A evidência encontrada é baseada em três ensaios clínicos, de baixa qualidade metodológica, que avaliaram o uso do deferasirox em relação à desferroxamina. Não foram localizados estudos comparativos entre o deferasirox e a deferiprona. Nos ensaios clínicos identificados, a concentração hepática de ferro (exame não disponível no Brasil) foi considerada como desfecho primário, apesar de na prática clínica a quantidade de ferro ser monitorada pela concentração de ferritina sérica. As mudanças na ferritina sérica revelam-se mais favoráveis em pacientes com betatalassemia e doença falciforme (maior prevalência no Brasil) que receberam desferroxamina, do que aqueles que receberam deferasirox. As informações econômicas levantadas indicam que o deferasirox, em comparação a desferroxamina pode ser uma opção custo-efetiva. Conclusões: Como o deferasirox foi introduzido recentemente no mercado brasileiro e é considerado alternativa de tratamento no sistema público de saúde, informações de farmacovigilância precisam ser monitoradas, principalmente no que se refere ao risco de insuficiência renal, citopenias (agranulocitose e trombocitopenia), além de distúrbios gastrointestinais, hepáticos, renais e sanguíneos. / Objectives: to evaluate the evidence on efficacy and safety regarding deferasirox for treatment of iron overload relating to beta-thalassemia, sickle cell disease and myelodysplastic syndrome, in comparison with other iron chelators available in Brazil (deferoxamine and deferiprone). Methods: to produce a synthesis of the evidence, a search was conducted using reports from HTA agencies and systematic reviews in Medline (March 2009). Additionally, a search for clinical trials was conducted to update the information available. Among the references identified, the study by McLeod (2009) was selected because this was a systematic review and economic evaluation produced by a highly trustworthy HTA agency. Considering the local economic context and the availability of medications and laboratory supplies, the evidence was adapted and critically evaluated. Results: the evidence found was based on three clinical trials of low methodological quality that evaluated the use of deferasirox in relation to deferoxamine. No comparative studies between deferasirox and deferiprone were found. In the clinical trials identified, hepatic iron concentration (a test unavailable in Brazil) was taken to be the primary outcome, although in clinical practice, the iron levels were monitored by means of the serum ferritin concentration. The changes in serum ferritin concentration were more favorable among patients with beta thalassemia and sickle cell disease (highest prevalence in Brazil) who received deferoxamine than among those who received deferasirox. Previous economic evaluation suggests that deferasirox may be a cost-effective strategy. Conclusions: since deferasirox was only recently introduced onto the Brazilian market and is considered to be an alternative for treatment within the public healthcare system, drug surveillance information is required, particularly regarding the risks of kidney failure, cytopenia (agranulocytosis and thrombocytopenia) and gastrointestinal, hepatic, renal and blood disorders. / TEDE / BV UNIFESP: Teses e dissertações