Les méthodes du score de propension (PS) sont populaires pour estimer l’effet d’une exposition sur une issue à l’aide de données observationnelles. Cependant, leur mise en place pour l’analyse de données administratives soulève des questions concernant la sélection des covariables confondantes et le risque de covariables confondantes non mesurées. Notre objectif principal consiste à comparer différentes approches d’ajustement pour les covariables confondantes pou réliminer les biais dans le cadre d’études observationnelles basées sur des données administratives. Quatre méthodes de sélection de covariables seront comparées à partir de simulations, à savoir le score de propension à hautes dimensions (hdPS), le score de propension à hautes dimensions modifié (hdPS_0), le LASSO adapté pour l’issue (OAL) et l’estimation ciblée collaborative et évolutive par maximum de vraisemblance (SC-TMLE). Pour hdPS, hdPS_0et OAL, quatre approches d’ajustement sont considérées : 1) la pondération par l’inverse de probabilité de traitement (IPTW), 2) l’appariement, 3) l’appariement pondéré et 4) l’ajustement pour le score de propension. Des simulations avec 1000 observations et 100 covariables potentiellement confondantes ont été réalisées. Les résultats indiquent que la performance des méthodes d’ajustement varie d’un scénario à l’autre, mais l’IPTW, a réussi globalement à réduire le plus le biais et l’erreur quadratique moyenne parmi toutes les méthodes d’ajustement. De surcroît, aucune des méthodes de sélection de covariables ne semble vraiment arriver à corriger le biais attribuable aux covariables confondantes non mesurées. Enfin, la robustesse de l’algorithme hdPS peut être beaucoup améliorée, en éliminant l’étape 2 (hdPS_0). / Propensity score methods (PS) are common for estimating the effect of an exposure on an outcome using observational data. However, when analyzing administrative data, the applicationof PS methods raises questions regarding how to select confounders, and how to adjust forunmeasured ones. Our objective is to compare different methods for confounding adjustmentin the context of observational studies based on administrative data. Four methods for selecting confounders were compared using simulation studies: High-dimensional propensity score(hdPS), modified hdPS (hdPS_0), Outcome-adaptive Lasso (OAL) and Scalable collaborativetargeted maximum likelihood (SC-TMLE). For hdPS, hdPS_0 and OAL, four PS adjustmentapproaches were considered : 1) inverse probability of treatment weighting (IPTW), 2) matching, 3) matching weights and 4) covariate adjustment in the outcome model. Simulations basedon synthetically generated data with 1000 observations and 100 potential confounders havebeen realized. The results indicate that the performance of the adjustment methods variesfrom one scenario to another, but the IPTW, has globally succeeded in reducing the bias andthe mean square error. Moreover, no method for selecting confounders, seem to be able toadjust for unmeasured confounders. Finally, the robustness of the hdPS algorithm can begreatly improved, by eliminating step 2 (hdPS_0).

En recherche médicale, les cohortes permettent de mieux comprendre l'évolution d'une pathologie et d'améliorer la prise en charge des patients. La mise en évidence de liens de causalité entre certains facteurs de risque et l'évolution de l'état de santé des patients est possible grâce à des études étiologiques. L'analyse de cohortes permet aussi d'identifier des marqueurs pronostiques de l'évolution d'un état de santé. Cependant, les facteurs de confusion constituent souvent une source de biais importante dans l'interprétation des résultats des études étiologiques ou pronostiques. Dans ce manuscrit, nous présentons deux travaux de recherche en Biostatistique dans la thématique des scores de propension. Dans le premier travail, nous comparons les performances de différents modèles permettant d'évaluer la causalité d'une exposition sur l'incidence d'un événement en présence de données censurées à droite. Dans le second travail, nous proposons un estimateur de courbes ROC dépendantes du temps standardisées et pondérées permettant d'estimer la capacité prédictive d'un marqueur en prenant en compte les facteurs de confusion potentiels.En cohérence avec l'objectif de fournir des outils statistiques adaptés, nous présentons également dans ce manuscrit une application nommée Plug-Stat®. En lien direct avec la base de données, elle permet de réaliser des analyses statistiques adaptées à la pathologie afin de faciliter la recherche épidémiologique et de mieux valoriser les données de cohortes observationnelles. / In medical research, cohorts help to better understandthe evolution of a pathology and improve the care ofpatients. Causal associations between risk factors andoutcomes are regularly studied through etiological studies. Cohorts analysis also allow the identification of new markers for the prediction of the patient evolution.However, confounding factors are often source of bias in the interpretation of the results of etiologic or prognostic studies.In this manuscript, we presented two research works in Biostatistics, the common topic being propensity scores.In the first work, we compared the performances of different models allowing to evaluate the causality of an exposure on an outcome in the presence of rightc ensored data. In the second work, we proposed anestimator of standardized and weighted time-dependentROC curves. This estimator provides a measure of theprognostic capacities of a marker by taking into accountthe possible confounding factors. Consistent with our objective to provide adapted statistical tools, we also present in this manuscript an application, so-calledPlug-Stat®. Directly linked with the database, it allows toperform statistical analyses adapted to the pathology in order to facilitate epidemiological studies and improve the valorization of data from observational cohorts.

Cette thèse de doctorat est consacrée à la modélisation statistique de l'impact des environnements académiques sur les croyances et la réussite des élèves au Chili. Nous contribuons au domaine de l'efficacité éducative avec une discussion statistique et deux études empiriques. La discussion statique questionne la façon de combiner les modèles multiniveaux avec des méthodes pour le biais de sélection et pour les données manquantes. Cette discussion statistique sera utilisée pour prendre des décisions méthodologiques dans les études empiriques. La première étude empirique consiste en une évaluation d'intervention de l'impact des cours de sciences sur les croyances des étudiants. La deuxième étude empirique concerne l'effet des écoles sur les trajectoires des scores de mathématiques et de lecture des élèves. Dans la partie statistique, nous avons décrit et analysé les méthodes d'ajustement linéaire et d'appariement des scores de propension pour modéliser le biais de sélection. En ce qui concerne les problèmes de données manquantes, nous avons analysé la méthode d'imputation multiple. Chacune de ces méthodes est compatible avec les modèles multi-niveaux. En revanche, l'utilisation combinée de ces méthodes pour des données hiérarchiques n'est pas résolu. Nous présentons alors une discussion statistique qui analyse et classe des stratégies pour combiner ces méthodes.La première étude empirique concerne l'influence des disciplines scientifiques qui s'intéressent à des objets vivants et non-vivants sur les croyances épistémiques et le sentiment d'auto-efficacité des étudiants de secondaire. Nous avons comparé, pour ces croyances, les étudiants qui ont suivi des cours de sciences à un groupe contrôle sur deux temps de mesure, à la fin des cours et 4 mois après. Nous avons constaté un effet positif du travail en laboratoire et des disciplines qui s'intéressent à des objets vivants (en contrôlant les variables confondues). Cette étude met en lumière des différences entre les disciplines qui s'intéressent à des objets vivant et des objets non-vivant qui devront être explorées.La deuxième étude empirique concerne l'effet des écoles sur les trajectoires des scores en mathématiques et en lecture des élèves. Le premier objectif est de décrire les caractéristiques des trajectoires et la variance expliquée par les écoles primaires et secondaires. Le deuxième objectif est de mesurer l'effet du type d'école, publique ou voucher (privée avec un financement de l'état), sur les trajectoires. Nous avons utilisé une base de données nationale longitudinale qui comprenait des mesures pour les mêmes élèves en 4ème, 8ème et 10ème années. Des modèles de croissance multiniveaux ont été utilisés pour modéliser les trajectoires. Nos résultats montrent que les écoles secondaires et primaires ont un effet sur les interceptes et les pentes des trajectoires. Par ailleurs, nous avons constaté un effet négatif de l'école publique, qui est devenu non significatif lorsque nous avons contrôlé la composition socio-économique de l'école et ses pratiques de sélection. Ces résultats illustrent la stratification entre le système public et le système voucher ainsi que la nécessité de questionner l'efficacité des écoles pour chaque système. / This PhD thesis is dedicated to the statistical modeling of the impact of academic environments on student’s beliefs and achievement in Chile. We contribute to the field of educational effectiveness with a statistical discussion regarding how to combine multilevel models with methods for selection bias and missing data and two empirical studies. The statistical discussion was used to take methodological decisions in the empirical studies. The first empirical study evaluates the impact of science courses on students’ beliefs. The second empirical study is about school effects on students’ trajectories in mathematics and reading scores. In the statistical part, we analyze linear adjustment and propensity score matching to address selection bias. Regarding the missing data problem, we considered multiple imputation techniques. Each of these methods is compatible with multilevel models. However, the problem of addressing selection bias and missing data simultaneously with hierarchical data is not resolved. We present a statistical discussion that classifies and analyzes strategies to combine the methods. The first empirical study regards the influence of Life and Non-life science courses in secondary students’ epistemic and self-efficacy beliefs related to sciences. We compared students that took summer science courses with a control group in a post and follow-up beliefs questionnaire. We found positive effects of Life courses and courses with laboratory work, controlling for confounding variables. The results show differences between Life and Non-life scientific disciplines that should be explored. The second empirical study concerns school effects on trajectories of Chilean students. It has two aims. The first aim is to describe the characteristics of the trajectories in mathematics and reading scores and the variation explained by primary and secondary schools. The second aim is to measure the effect of public schools in comparison with voucher schools on students’ trajectories in mathematics and reading scores. We used a longitudinal national database which included measures for the same students at 4th, 8th and 10th grade. Multilevel growth models were used to model the trajectories. We found effects of secondary and primary schools on intercepts and slopes. In addition, we found negative effects from public education, which became not significant after controlling for school’ socioeconomic composition and selection practices. The results illustrate the stratification between the public system and voucher system and the need to study inside each system which schools are more efficient.