Dans un système de santé avec budget limité, l’efficience des différentes options thérapeutiques doit être comparée afin d’assurer une allocation optimale des ressources. À cette fin, l’analyse coût-utilité (ACU) est privilégiée par les agences d’évaluation des technologies de la santé et requiert des données pharmacoéconomiques telles que les coûts et les scores d’utilité. Toutefois, les données pharmacoéconomiques ne sont pas systématiquement collectées lors des essais contrôlés randomisés (ECR). Lorsqu’elles le sont, elles sont soumises aux limites des ECR affectant ainsi la validité externe des résultats. Cela a mené à l’émergence des études en pratique réelle (real-world evidence studies) comme évidence complémentaire aux ECR aux fins de remboursement. Les données en pratique réelle peuvent être des données primaires (recueillies spécifiquement pour répondre à un objectif particulier) ou des données secondaires (données déjà collectées pour répondre à d’autres objectifs). D’importantes données pharmacoéconomiques, telles que l’utilité, la perte de productivité et les coûts non médicaux, étant généralement manquantes dans les banques de données traditionnelles, les chercheurs en pharmacoéconomie doivent parfois générer leurs propres données. Néanmoins, il n’existe pas de lignes directrices spécifiques pour guider les chercheurs désirant générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Le but de cette thèse était d’étudier et contribuer à l’amélioration des pratiques méthodologiques pour la génération de données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Précisément, l’objectif du volet 1 était donc de caractériser les pratiques méthodologiques des études collectant des données de pharmacoéconomie et d’évaluer la qualité des résultats obtenus. Une revue systématique de la littérature a permis de confirmer certaines craintes face aux études de pratique réelle, c’est-à-dire le manque de transparence et de crédibilité. Le volet 1 a mis de l’avant le besoin d’améliorer les méthodologies actuelles qui ne produisent pas toujours des résultats robustes, pouvant ainsi affecter la validité et la pertinence des évaluations économiques. Un cadre de recherche spécifique à la collecte de données pharmacoéconomiques en pratique réelle pourrait augmenter la qualité des résultats générés. L’objectif du volet 2 était donc d’identifier les lignes directrices spécifiques à la génération de données d’utilité. Ensuite, d’incorporer les bonnes pratiques méthodologiques dans une boîte à outils destinée spécifiquement aux investigateurs cherchant à générer des valeurs d’utilité en pratique réelle. Bien que cette thèse englobe plus largement l’ensemble des données pharmacoéconomiques, telles que les coûts et l’utilité, la boîte à outils se concentre sur les scores d’utilité uniquement. Il s’agit d’un premier pas vers des lignes directrices officielles fournissant des bonnes pratiques méthodologiques pour la conception et conduite d’études en pharmacoéconomie. Pour ce qui est du volet 3, l’objectif était de mettre en pratique la boîte à outils en rédigeant un protocole de recherche de qualité, pertinent et applicable à la réalité des chercheurs en pratique réelle. Précisément, d’utiliser les recommandations de la boîte à outils afin de mettre en place un devis d’étude et des procédures d’étude qui limitent le risque de biais. Cette thèse contribue à l’avancement des bonnes pratiques et sensibilise la communauté de chercheurs à viser un niveau hiérarchique d’évidence plus élevé. La standardisation des méthodologies pour générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle est un besoin qui demeure non comblé. / In a resource-constrained healthcare system, the effectiveness of various therapeutic interventions must be compared by the means of economic evaluations to ensure optimal resource allocation. The cost-utility analysis (CUA) is favored by health technology assessment (HTA) agencies, and requires health economics and outcomes research (HEOR) data such as costs and utilities. Although they have gained prominence, HEOR data are not systematically collected in randomized controlled trials (RCTs). Even if they were, RCTs are well-known to have inherent limitations leading to a low external validity. Consequently, real-world evidence (RWE) studies have been used as complementary evidence in reimbursement decision-making. Real-world data can be primary data (specifically collected to achieve a certain objective) or secondary data (data that have already been collected for other purposes). However, important HEOR data, such as utility scores, productivity and non-medical costs, are not routinely collected in traditional databases. Therefore, HEOR investigators may need to generate their own pharmacoeconomic data. Nevertheless, there is no single guideline for investigators seeking guidance on methodological steps to estimate HEOR data in a real-world setting. The goal of this thesis was to study and improve good practices for HEOR data generation in a real-world setting. Specifically, the objective of the first article was to characterize methodological practices for collecting HEOR data as well as critically appraise the quality of the results. The systematic literature review confirmed concerns about RWE studies, namely the lack of transparency and credibility. The first article highlighted the need for good practices as current methodologies may not generate robust estimates, thereby affecting the validity and relevance of economic evaluations. A research framework specifically designed for HEOR data collection in a real-world setting could help improve the quality of results. Thus, the objective of the second article was to review current recommendations for health state utility (HSU) generation, and incorporate methodological standards into a single toolbox intended for investigators seeking to collect HSU in a real-world setting. Although this thesis broadly encompasses HEOR data, such as costs and utilities, the toolbox focuses on utility scores only. This is a first step toward official guidelines providing good practice recommendations for designing and conducting HEOR studies. As for the third article, the objective was to use the toolbox to develop a study protocol that is relevant, realistic and of good methodological quality. The recommendations of the toolbox were followed to design the study and limit bias. This thesis provides good practices to help generate high quality HEOR estimates, and motivate investigators to improve the level of evidence to be generated. Standardization of RWE studies collecting HSU has yet to come.
| Identifer | oai:union.ndltd.org:umontreal.ca/oai:papyrus.bib.umontreal.ca:1866/28218 |
| Date | 10 1900 |
| Creators | Lambert-Obry, Véronique |
| Contributors | Lachaine, Jean |
| Source Sets | Université de Montréal |
| Language | fra |
| Detected Language | French |
| Type | thesis, thèse |
| Format | application/pdf |
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