Objectif : Déterminer l’association entre la littératie en santé, l’activation du patient ou la qualité de vie reliée à la santé chez les grands utilisateurs de services de santé avec maladies chroniques. Devis : Étude descriptive à devis transversal basée sur une analyse secondaire des données du projet V1SAGES, un essai randomisé contrôlé évaluant l’efficacité de la gestion de cas par les infirmières en Groupe de Médecine de Famille (GMF) du Saguenay-Lac-Saint-Jean (Québec, Canada). Contexte : Quatre GMF de la région Saguenay-Lac-Saint-Jean. Participants : Un échantillon de 257 patients (41,6% d’hommes, âge moyen 60 ans) référés par des professionnels de première ligne avec l’aide de listes informatisées des grands utilisateurs de services de santé. Mesure de résultats primaire : Corrélation bisériale entre la littératie en santé (Newest Vital Sign) et l’activation du patient (Patient Activation Measure-13) ou la qualité de vie reliée à la santé (SF-12V2). Résultat : Aucune association statistiquement significative n’a été trouvée entre la littératie en santé et l’activation du patient (r = 0,075, p = 0,07) ou la qualité de vie reliée à la santé (composante physique : r = 0,108, p = 0,11; composante mentale : r = 0,147, p = 0,15) chez les grands utilisateurs de services de santé avec maladies chroniques. Conclusion : Cette étude suggère qu’il n’y a pas de relation entre la littératie en santé et, d’une part, l’activation du patient et, d’autre part, la qualité de vie reliée à la santé chez les grands utilisateurs de services de santé avec maladies chroniques.

Problématique : La satisfaction des patients et la qualité de vie reliée à la santé bucco-dentaire (OHRQoL) sont deux mesures de résultats fréquemment utilisées durant les études cliniques. Néanmoins, chez les patients totalement édentés, les évidences scientifiques relatives au niveau de relation entre ces deux mesures sont faibles. De plus, on ignore toujours quels éléments de la satisfaction des patients relativement à leurs prothèses partagent la meilleure relation avec la OHRQoL. Objectifs : Déterminer, chez les patients totalement édentés, s’il existe un lien entre leur satisfaction de leurs prothèses et leur OHRQoL et identifier les déterminants de satisfaction qui démontrent le meilleur niveau de relation avec la OHRQoL. Méthodologie : Les données provenant de 255 patients totalement édentés qui ont participé à une étude randomisée et contrôlée ont été utilisées. La OHRQoL a été évaluée à l’aide du questionnaire Oral Health Impact Profile (OHIP-20). Le McGill Denture Satisfaction Instrument a été utilisé pour estimer la satisfaction des patients. Ces mesures ont été prises au temps initial, à 6 mois et à 12 mois suivants la mise en bouche des prothèses. Des analyses statistiques de régression linéaire simples et multiples ont été utilisées afin d’évaluer la relation entre les deux mesures. Résultats : Une relation positive et considérable existe entre la satisfaction des patients totalement édentés et leur OHRQoL. La difficulté masticatoire (P = .005) et la condition buccale (P = .002) sont les éléments de la satisfaction qui possèdent le meilleur lien avec la OHRQoL. Ces deux facteurs expliquent 46.4% (P = .0001) de la variance dans l’amélioration d’OHIP suivant un traitement prosthodontique. La relation décrite est dépendante du temps, mais pas du type de traitement ni des variables sociodémographiques. Conclusions : Dans les limites de l’étude, il est conclu qu’une relation positive existe entre la satisfaction des patients et leur OHRQoL. La difficulté masticatoire et la condition buccale sont les deux éléments de la satisfaction les plus importants. / Statement of problem: Patients’ satisfaction and oral health-related quality of life (OHRQoL) are two commonly used patient-reported outcomes. Convincing evidence is lacking to demonstrate the relation between these two outcomes in completely edentate patients who receive prosthodontic treatments. In addition, it is still unclear which elements of denture satisfaction share the best association with OHRQoL. Objectives: To evaluate the level of association between patients’ denture satisfaction and OHRQoL in edentulous patients, and to identify the determinants of satisfaction that best predict OHRQoL. Methods: Data from 255 edentulous elders who participated in a randomized clinical trial were used to analyze the relationship between OHRQoL and denture satisfaction. OHRQoL was evaluated with the Oral Health Impact Profile (OHIP-20) questionnaire. The McGill Denture Satisfaction Instrument was used to assess patients’ satisfaction with treatment. Outcomes were measured prior to treatment and 6 and 12 months after delivery of new dentures. Simple and multiple linear regressions analyses were performed to statistically assess the relationship between the variables. Results: A highly positive association exists between oral health-related quality of life and denture satisfaction ratings. Chewing ability (P = .005) and oral condition (P = .002) are the aspects of satisfaction presenting the best association with OHRQoL. These two variables explained 46.4% (P = .0001) of the variance in OHIP’s change score following treatment. This association varied with time, but not with type of treatment or socio-demographic variables. Conclusions: Within the limitations of this study, a highly positive association exists between OHRQoL and denture satisfaction. Chewing ability and oral condition are the determinant of denture satisfaction best associated with OHRQoL, predicting 46.4% of its improvement following a treatment.

Problématique : La satisfaction des patients et la qualité de vie reliée à la santé bucco-dentaire (OHRQoL) sont deux mesures de résultats fréquemment utilisées durant les études cliniques. Néanmoins, chez les patients totalement édentés, les évidences scientifiques relatives au niveau de relation entre ces deux mesures sont faibles. De plus, on ignore toujours quels éléments de la satisfaction des patients relativement à leurs prothèses partagent la meilleure relation avec la OHRQoL. Objectifs : Déterminer, chez les patients totalement édentés, s’il existe un lien entre leur satisfaction de leurs prothèses et leur OHRQoL et identifier les déterminants de satisfaction qui démontrent le meilleur niveau de relation avec la OHRQoL. Méthodologie : Les données provenant de 255 patients totalement édentés qui ont participé à une étude randomisée et contrôlée ont été utilisées. La OHRQoL a été évaluée à l’aide du questionnaire Oral Health Impact Profile (OHIP-20). Le McGill Denture Satisfaction Instrument a été utilisé pour estimer la satisfaction des patients. Ces mesures ont été prises au temps initial, à 6 mois et à 12 mois suivants la mise en bouche des prothèses. Des analyses statistiques de régression linéaire simples et multiples ont été utilisées afin d’évaluer la relation entre les deux mesures. Résultats : Une relation positive et considérable existe entre la satisfaction des patients totalement édentés et leur OHRQoL. La difficulté masticatoire (P = .005) et la condition buccale (P = .002) sont les éléments de la satisfaction qui possèdent le meilleur lien avec la OHRQoL. Ces deux facteurs expliquent 46.4% (P = .0001) de la variance dans l’amélioration d’OHIP suivant un traitement prosthodontique. La relation décrite est dépendante du temps, mais pas du type de traitement ni des variables sociodémographiques. Conclusions : Dans les limites de l’étude, il est conclu qu’une relation positive existe entre la satisfaction des patients et leur OHRQoL. La difficulté masticatoire et la condition buccale sont les deux éléments de la satisfaction les plus importants. / Statement of problem: Patients’ satisfaction and oral health-related quality of life (OHRQoL) are two commonly used patient-reported outcomes. Convincing evidence is lacking to demonstrate the relation between these two outcomes in completely edentate patients who receive prosthodontic treatments. In addition, it is still unclear which elements of denture satisfaction share the best association with OHRQoL. Objectives: To evaluate the level of association between patients’ denture satisfaction and OHRQoL in edentulous patients, and to identify the determinants of satisfaction that best predict OHRQoL. Methods: Data from 255 edentulous elders who participated in a randomized clinical trial were used to analyze the relationship between OHRQoL and denture satisfaction. OHRQoL was evaluated with the Oral Health Impact Profile (OHIP-20) questionnaire. The McGill Denture Satisfaction Instrument was used to assess patients’ satisfaction with treatment. Outcomes were measured prior to treatment and 6 and 12 months after delivery of new dentures. Simple and multiple linear regressions analyses were performed to statistically assess the relationship between the variables. Results: A highly positive association exists between oral health-related quality of life and denture satisfaction ratings. Chewing ability (P = .005) and oral condition (P = .002) are the aspects of satisfaction presenting the best association with OHRQoL. These two variables explained 46.4% (P = .0001) of the variance in OHIP’s change score following treatment. This association varied with time, but not with type of treatment or socio-demographic variables. Conclusions: Within the limitations of this study, a highly positive association exists between OHRQoL and denture satisfaction. Chewing ability and oral condition are the determinant of denture satisfaction best associated with OHRQoL, predicting 46.4% of its improvement following a treatment.

Contexte : L'absence d'un ensemble de valeurs permettant le calcul d’années de vie ajustées par la qualité (AVAQ) est une limite importante lorsqu'il s'agit d'établir la valeur des traitements émergents pour traiter l'allergie alimentaire. Pour être valables, les AVAQ doivent être calculées à partir de questionnaires adaptés à la population cible en raison des déficits et des préférences variables selon les populations et les maladies, ce qui n'était pas le cas dans les études précédentes en allergie alimentaire. L'objectif de cette étude était d'établir un ensemble de valeurs de préférence pour le questionnaire générique SF-6Dv2 pour le calcul de l'utilité dans la population canadienne atteinte d'allergies alimentaires. Méthodes : Deux cent quatre-vingt-quinze parents de patients âgés de 0 à 17 ans et 154 patients âgés de 12 ans et plus atteints d'allergie(s) alimentaire(s) ont été recrutés en clinique et en ligne. Les participants ont été sollicités à remplir un questionnaire en ligne autoadministré comprenant des questionnaires génériques de qualité de vie reliée à la santé. Différents états de santé décrits par le SF-6Dv2 ont été évalués à l'aide d'exercices d’arbitrage temporel et de choix expérimentaux discrets. Les données issues de ces techniques d'élicitation ont été combinées à l'aide du modèle de régression hybride. Résultats : Deux cent quarante et un parents et 125 patients ont réalisé 3904 exercices d’arbitrage temporel et 5112 choix expérimentaux discrets. La désutilité a été estimée pour chaque niveau de chaque dimension du SF-6Dv2. Les valeurs d'utilité calculées à partir de l’ensemble de valeurs de préférences établi étaient en moyenne inférieures de 0,15 (IC à 95 %: 0,12-0,18) et corrélaient faiblement (R2=0,46) avec celles dérivées du questionnaire générique EQ-5D-5L dans la même cohorte. Conclusion : Un ensemble de valeurs de préférence représentatif des patients et familles atteints d'allergies alimentaires a été déterminé à partir du questionnaire générique SF-6Dv2. Cet ensemble de valeurs de préférence adapté contribuera à améliorer la validité des futures estimations d'utilité dans cette population pour l'évaluation des traitements émergents ayant potentiellement un impact sur la qualité de vie reliée à la santé, mais étant parfois coûteux. / Background: The lack of a value set allowing the calculation of quality-adjusted life-years (QALY) is an important limitation when establishing the value of emerging therapies to treat food allergy. To be valid, QALYs must be calculated from questionnaires adapted to the target population because of varying deficits and preferences across populations and diseases, which was not the case in previous studies. This study aimed to develop a Short-Form Six-Dimension version 2 (SF-6Dv2) preference value set for the calculation of health utilities from the Canadian food allergic population. Methods: Two hundred ninety-five parents of patients aged 0-17 years old and 154 patients aged 12 years old and above with food allergy were recruited in the clinic and online. Participants were asked to complete a self-administered online questionnaire including generic health-related quality of life questionnaires. Various health states described by the SF-6Dv2 were valued with time-trade-off and discrete choice experiments. Data from elicitation techniques were combined using the hybrid regression model. Results: A total of 241 parents and 125 patients performed 3904 time trade-off and 5112 discrete choice experiments. Utility decrements were estimated for each level of each SF-6Dv2 dimension. Utility values calculated based on the validated preference set were on average 0.15 lower (95% CI: 0.12-0.18) and were poorly correlated (R2=0.46) with those derived from the EQ-5D-5L generic questionnaire in the same cohort. Conclusion: A representative preference value set for patients with food allergy was determined using the SF-6Dv2 generic questionnaire. This adapted preference value set will contribute to improve the validity of future utility estimates in this population for the appraisal of upcoming potentially impactful but sometimes costly therapies.

Contexte : Les enfants atteints de maladies chroniques utilisent souvent des médecines complémentaires. Plusieurs études traitent de l’utilisation de ces traitements et des facteurs qui y sont associés chez les enfants atteints d’arthrite juvénile mais aucune étude n’est longitudinale. De plus, aucune n’a documenté l’utilisation de ces traitements chez les enfants ayant des incapacités physiques en attente de services publics de réadaptation. Objectifs : Les objectifs de cette étude étaient de déterminer la fréquence d’utilisation des médecines complémentaires chez les enfants atteints d’arthrite juvénile et d’incapacités physiques, d’évaluer leur efficacité telle que perçue par les parents et d’explorer les facteurs associés à leur utilisation. Méthodes : Une cohorte d’enfants atteints d’arthrite juvénile idiopathique (n=182, âge moyen : 10,2 ans) qui fréquentent des cliniques d’arthrite et une cohorte d’enfants ayant des incapacités physiques en attente de services de réadaptation publics (n=224, âge moyen : 2,6 ans) ont été suivis durant une période d’un an. L’utilisation des médecines complémentaires et la perception de leur efficacité d’après les parents ont été évaluées à l’aide de statistiques descriptives à chaque trois mois pour la cohorte d’enfants atteints d’arthrite et au début de l’étude pour la cohorte d’enfants ayant des incapacités physiques. Les facteurs associés à l’utilisation de ces traitements ont été explorés par des analyses de type GEE (« Generalized estimating equations ») et des régressions polytomique et logistique. Résultats : L’utilisation antérieure de ces médecines était de 51,1% pour les enfants atteints d’arthrite et de 15% pour les enfants ayant des incapacités physiques. Les médecines complémentaires étaient considérées comme étant efficaces dans 72% des cas par les parents d’enfants atteints d’arthrite et dans 83% des cas par les parents d’enfants ayant des incapacités physiques. Les facteurs associés à l’utilisation des médecines complémentaires chez les enfants atteints d’arthrite étaient l’utilisation antérieure des médecines complémentaires par les parents et la perception des parents que les médicaments prescrits ne sont pas utiles pour leur enfant. Chez les enfants ayant des incapacités physiques, les facteurs associés à l’utilisation des médecines complémentaires étaient l’origine culturelle canadienne, un niveau de scolarité plus élevé que le diplôme d’études secondaires et une moins bonne qualité de vie reliée à la santé. Finalement, l’utilisation des médecines complémentaires semblait associée à de moins bons résultats chez les enfants atteints d’arthrite. Conclusion: Une proportion non-négligeable des enfants participant à la présente étude ont utilisé des médecines complémentaires. Leur utilisation était plus fréquente chez les enfants atteints d’arthrite juvénile idiopathique, surtout chez ceux dont les parents avaient déjà utilisé les médecines complémentaires par le passé et chez ceux qui trouvaient la médication peu efficace. Chez les enfants ayant des incapacités physiques, l’utilisation des médecines complémentaires était associée à des facteurs socio-démographiques et à des besoins plus élevés en matière de santé. Les médecines complémentaires étaient considérées comme étant efficaces dans les deux cohortes mais leur utilisation était associée à de faibles résultats chez les enfants atteints d’arthrite. Ces résultats démontrent l’importance d’évaluer l’utilisation des médecines complémentaires afin de mieux renseigner les parents et de les aider à prendre les meilleures décisions possibles concernant le traitement de leur enfant. / Background: Children with chronic diseases often use complementary and alternative health care (CAHC). Several studies described the use of these treatments and the factors associated with it. However, no longitudinal studies were conducted to determine the use of these treatments over time. Furthermore, no study has evaluated CAHC use in children who were waiting for public rehabilitation services. Objective: The aim was to determine the frequency of CAHC use in children with juvenile idiopathic arthritis (JIA) and children with various physical disabilities (PD), to evaluate its effectiveness from the parents’ points of view and to explore the factors associated with their utilization. Methods: A cohort of children with JIA (n=182, mean age: 10.2 years) who attended arthritis clinics and a cohort of children with physical disabilities (n=224, mean age: 2.6 years) waiting for public rehabilitation services were followed for one year. We evaluated the use of CAHC and its effectiveness from the parents’ points of view at three month intervals for children with JIA and at the beginning of the study for children with PD, using descriptive statistics. We explored factors associated with their utilization, using GEE (“Generalized estimating equations »), polytomous and logistic regression. Results : Previous use of CAHC was 51.1% for children with JIA and 15% for children with PD. CAHC was considered beneficial in 72% of the cases by parents of children with JIA and in 83% of the cases by parents of children with PD. Factors associated with higher use of CAHC in children with JIA were previous use of CAHC by parents and lower perceived helpfulness of prescribed medications (p<0.05). In children with PD, factors associated with higher use of CAHC were Canadian cultural background, mother’s level of education higher than high school and lower health-related quality of life. Finally, in children with JIA, CAHC use was associated with worse outcomes. Conclusions: Many children in our study used CAHC. Its use was more common in children with JIA, particularly among those whose parents used it previously and found medications to be less helpful. For children with PD, use of CAHC was associated with socio-demographic factors as well as higher children’s health needs. CAHC were perceived to be beneficial in both cohorts but its use was associated with worse outcomes for children with JIA. This underlines the importance for health professionals to evaluate CAHC use in order to better inform parents, which may help them make the best decisions regarding their child’s treatment.

No description available.

Dans un système de santé avec budget limité, l’efficience des différentes options thérapeutiques doit être comparée afin d’assurer une allocation optimale des ressources. À cette fin, l’analyse coût-utilité (ACU) est privilégiée par les agences d’évaluation des technologies de la santé et requiert des données pharmacoéconomiques telles que les coûts et les scores d’utilité. Toutefois, les données pharmacoéconomiques ne sont pas systématiquement collectées lors des essais contrôlés randomisés (ECR). Lorsqu’elles le sont, elles sont soumises aux limites des ECR affectant ainsi la validité externe des résultats. Cela a mené à l’émergence des études en pratique réelle (real-world evidence studies) comme évidence complémentaire aux ECR aux fins de remboursement. Les données en pratique réelle peuvent être des données primaires (recueillies spécifiquement pour répondre à un objectif particulier) ou des données secondaires (données déjà collectées pour répondre à d’autres objectifs). D’importantes données pharmacoéconomiques, telles que l’utilité, la perte de productivité et les coûts non médicaux, étant généralement manquantes dans les banques de données traditionnelles, les chercheurs en pharmacoéconomie doivent parfois générer leurs propres données. Néanmoins, il n’existe pas de lignes directrices spécifiques pour guider les chercheurs désirant générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Le but de cette thèse était d’étudier et contribuer à l’amélioration des pratiques méthodologiques pour la génération de données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Précisément, l’objectif du volet 1 était donc de caractériser les pratiques méthodologiques des études collectant des données de pharmacoéconomie et d’évaluer la qualité des résultats obtenus. Une revue systématique de la littérature a permis de confirmer certaines craintes face aux études de pratique réelle, c’est-à-dire le manque de transparence et de crédibilité. Le volet 1 a mis de l’avant le besoin d’améliorer les méthodologies actuelles qui ne produisent pas toujours des résultats robustes, pouvant ainsi affecter la validité et la pertinence des évaluations économiques. Un cadre de recherche spécifique à la collecte de données pharmacoéconomiques en pratique réelle pourrait augmenter la qualité des résultats générés. L’objectif du volet 2 était donc d’identifier les lignes directrices spécifiques à la génération de données d’utilité. Ensuite, d’incorporer les bonnes pratiques méthodologiques dans une boîte à outils destinée spécifiquement aux investigateurs cherchant à générer des valeurs d’utilité en pratique réelle. Bien que cette thèse englobe plus largement l’ensemble des données pharmacoéconomiques, telles que les coûts et l’utilité, la boîte à outils se concentre sur les scores d’utilité uniquement. Il s’agit d’un premier pas vers des lignes directrices officielles fournissant des bonnes pratiques méthodologiques pour la conception et conduite d’études en pharmacoéconomie. Pour ce qui est du volet 3, l’objectif était de mettre en pratique la boîte à outils en rédigeant un protocole de recherche de qualité, pertinent et applicable à la réalité des chercheurs en pratique réelle. Précisément, d’utiliser les recommandations de la boîte à outils afin de mettre en place un devis d’étude et des procédures d’étude qui limitent le risque de biais. Cette thèse contribue à l’avancement des bonnes pratiques et sensibilise la communauté de chercheurs à viser un niveau hiérarchique d’évidence plus élevé. La standardisation des méthodologies pour générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle est un besoin qui demeure non comblé. / In a resource-constrained healthcare system, the effectiveness of various therapeutic interventions must be compared by the means of economic evaluations to ensure optimal resource allocation. The cost-utility analysis (CUA) is favored by health technology assessment (HTA) agencies, and requires health economics and outcomes research (HEOR) data such as costs and utilities. Although they have gained prominence, HEOR data are not systematically collected in randomized controlled trials (RCTs). Even if they were, RCTs are well-known to have inherent limitations leading to a low external validity. Consequently, real-world evidence (RWE) studies have been used as complementary evidence in reimbursement decision-making. Real-world data can be primary data (specifically collected to achieve a certain objective) or secondary data (data that have already been collected for other purposes). However, important HEOR data, such as utility scores, productivity and non-medical costs, are not routinely collected in traditional databases. Therefore, HEOR investigators may need to generate their own pharmacoeconomic data. Nevertheless, there is no single guideline for investigators seeking guidance on methodological steps to estimate HEOR data in a real-world setting. The goal of this thesis was to study and improve good practices for HEOR data generation in a real-world setting. Specifically, the objective of the first article was to characterize methodological practices for collecting HEOR data as well as critically appraise the quality of the results. The systematic literature review confirmed concerns about RWE studies, namely the lack of transparency and credibility. The first article highlighted the need for good practices as current methodologies may not generate robust estimates, thereby affecting the validity and relevance of economic evaluations. A research framework specifically designed for HEOR data collection in a real-world setting could help improve the quality of results. Thus, the objective of the second article was to review current recommendations for health state utility (HSU) generation, and incorporate methodological standards into a single toolbox intended for investigators seeking to collect HSU in a real-world setting. Although this thesis broadly encompasses HEOR data, such as costs and utilities, the toolbox focuses on utility scores only. This is a first step toward official guidelines providing good practice recommendations for designing and conducting HEOR studies. As for the third article, the objective was to use the toolbox to develop a study protocol that is relevant, realistic and of good methodological quality. The recommendations of the toolbox were followed to design the study and limit bias. This thesis provides good practices to help generate high quality HEOR estimates, and motivate investigators to improve the level of evidence to be generated. Standardization of RWE studies collecting HSU has yet to come.