L’approche médico-économique dans les évaluations des systèmes de surveillance en santé publiqueMots clés : évaluation des systèmes de surveillance, évaluation médico-économique, méthode des choix discretsLa surveillance en santé publique et la veille sanitaire sont en lien direct avec l’action et la décision publique en fournissant des informations précises et validées aux autorités sanitaires afin que ces dernières mettent en œuvre les mesures de contrôle et de prévention appropriées. Dans un contexte d’émergences infectieuses et d’apparition de nouvelles menaces pour la santé des populations, la surveillance en santé publique doit disposer d’une capacité d’adaptation et de priorisation. Ce besoin d’adaptation dynamique est confronté au réalisme des ressources disponibles de plus en plus limitées et à la demande sociale en matière de santé publique et de protection contre les risques sanitaires croissants. L’évaluation des systèmes de surveillance en santé publique au regard de leur utilité et de leur performance technique est préconisée depuis plusieurs décennies. La question de l’efficience de ces systèmes de surveillance est plus récente et prend une dimension particulière au regard du contexte budgétaire contraint qui touchent tous les opérateurs de l’état.Ce travail s’est attaché, à montrer l’intérêt et la valeur ajoutée d’une démarche standardisée d’évaluation des systèmes de surveillance en maladies infectieuses au sein d’une agence nationale de santé publique. Fondée sur un protocole développé selon la méthodologie préconisée par les recommandations internationales, cette démarche a enrichi la stratégie de surveillance de l’institution et a permis d’initier de nouveaux travaux portant sur la valorisation des bénéfices engendrés par la surveillance et leur prise en considération pour la priorisation des ressources. Une revue systématique de la littérature scientifique a permis de dresser un état des lieux et des connaissances sur l’évaluation des bénéfices de la surveillance en santé publique. Outre le faible nombre d’études dans le domaine, cette revue montre que les bénéfices engendrés par la surveillance sont le plus souvent estimés par le coût des cas épargnés ou des vies sauvées grâce aux actions de contrôle et de réponse. Cette approche présente plusieurs limites. Elle est difficilement applicable pour les systèmes de surveillance ne nécessitant pas des mesures de contrôle immédiates. Elle ne prend pas en compte les valeurs d’existence en lien avec les effets non monétaires induits par la surveillance en santé publique et la veille sanitaire. Afin de prendre en compte toutes les dimensions de la surveillance, nous avons mené une étude exploratoire faisant appel à la méthode des choix discrets appliquée à des systèmes de surveillance de maladies infectieuses émergentes. Cette étude inédite dans le champ de la surveillance en santé publique réalisée sur un échantillon de convenance, montre l’importance de certains critères comme la prévalence ou la létalité. Des consentements à payer marginaux pour ces critères sont estimés pour la première fois et constituent une première indication. Les résultats de cette étude apportent quelques éléments de réponse à la question des bénéfices induits par un système de surveillance ou de veille sanitaire.L’approche médico-économique dans les évaluations des systèmes de surveillance reste un domaine peu exploré. L’actualisation des recommandations internationales sur l’évaluation des systèmes de surveillance serait utile et devrait intégrer une approche médico-économique. L’intérêt potentiel de la méthode des choix discrets pour la valorisation des bénéfices induits par les systèmes de surveillance et de veille sanitaire appliquée dans une étude exploratoire dans ce travail devrait être évalué sur une plus grande échelle. / Economic evaluations approach in the public health surveillance systems evaluationsKey word: public health surveillance system evaluation, economic evaluation, discrete choice experimentsPublic health surveillance is closely linked to action as it provides accurate and validated information to health authorities in order that these same authorities can implement appropriate prevention measures and control strategies. In a context of emerging infectious diseases and of new health threats occurring, priorities for public health surveillance need to be reviewed and adapted regularly. This need of constant adaptation is facing limited resources and an increasing social demand of health security and protection against all health risks. Assessing the usefulness and the technical performance of surveillance systems are the main objectives of public health surveillance system evaluations and this has been recognized for many years through international guidelines. The efficiency of a surveillance system is a more recent question and takes a particular dimension in the context of budgetary constraints that all national agencies are facing.This work aimed to underline the interest and the added value of an external and formal evaluation process of surveillance systems in a national public health agency. Based on a generic evaluation protocol drawn up in accordance with international recommendations, this evaluation process has improved the surveillance strategy of the institution and has brought new questions up about the estimations of benefits of surveillance systems and their impact in the surveillances prioritizing process. A systematic literature review has drawn a clear picture of the state of the art and the knowledges in the field of public health surveillance system benefits estimation and evaluation this systematic review indicates that, to date, very few economic evaluations of public health surveillance systems have been performed worldwide. It also shows that the benefits of surveillance are mainly assessed by the costs of the number of cases or deaths prevented by the response and control measures. This approach has certain limits. It cannot be applied when the primary objective of the surveillance activities is not linked to immediate response. It does not take into account the existence value of a Public health surveillance system. In order to take the dimensions of a public health surveillance system, we have conducted a pilot study using discrete choice experiments applied to different emerging infectious diseases surveillance systems. This study, novel in the field of public health surveillance, was performed among a convenient sample and shows the importance of certain criteria such as the prevalence and the case fatality ratio. For the first time, marginal willingness to pay for these criteria have been estimated and these results give some insights into the question of the benefits, a public health surveillance system can bring.Economic evaluations of public health surveillance system remain an area where little has been carried out to date. Updating international recommendations for public health surveillance systems would be useful and should include an economic approach. The potential interest of the discrete choice experiments for valuing benefits of a public health system used in this pilot study need to be confirmed in a larger scale.

Dans le champ de la santé, l’économie traditionnelle de la prévention s’articule autour d’une logique de la demande. Si elle est riche d’enseignements sur les comportements individuels de prévention et les interventions publiques en la matière, elle est muette quant au rôle de l’offre de prévention. Cette thèse vise à enrichir l’analyse économique de la prévention d’une logique de l’offre et particulièrement celle du médecin de ville, à étudier les incitations à cette offre et les préférences de ce producteur de services médicaux. Une analyse institutionnelle de l’offre de prévention du médecin français souligne ses lacunes, liées à l’environnement institutionnel, et montre la nécessité d’inciter cet acteur, en particulier lorsque le mode dominant de rémunération est le paiement à l’acte. L’analyse des incitations à la prévention précise qu’un paiement complémentaire à la performance est opérant sous conditions, et que les incitations ne se limitent pas au seul levier monétaire, des incitations non financières et organisationnelles étant des instruments pertinents. L’efficacité des incitations dépend néanmoins des motivations des médecins et de leur perception de ces dispositifs. Ces perceptions sont approchées empiriquement en révélant les préférences des médecins libéraux face à différents dispositifs incitatifs. Une approche novatrice d’évaluation économique, la méthode des choix discrets, fonde une enquête et l’exploitation économétrique des données collectées. Les résultats d’une grande richesse soulignent la complexité et l’hétérogénéité des préférences des offreurs. Ils contribuent à la réflexion sur les modélisations des comportements des médecins et les politiques publiques d’incitation à la prévention. / The traditional approach of the economics of prevention is built around a demand-side logic. This provides fruitful insights about consumer behaviour and public policies related to prevention, but it has nothing to say about the supply side of prevention. The present thesis aims at developing the economics of prevention from the supply-side, in particular the production of services by ambulatory physicians, and to study the incentives to prevention and the preferences of these medical care producers. An institutional analysis enables to underline the obstacles limiting the supply of prevention by French doctors, and shows that it is necessary to develop incentives mechanisms to increase this supply, particularly if a fee-for-service payment predominates in the remuneration of the doctor. The analysis of incentives to prevention reveals that a pay-for-performance payment is effective if subjected to conditions. It also demonstrates that incentives may not be exclusively of a monetary nature: non financial and organizational incentives are also efficient mechanisms. However, the efficiency of the various incentives depends on the motivations of doctors and on how they regard these incentive instruments. We empirically examine these perceptions by revealing the general practitioners’ preferences for the incentive mechanisms. An innovative approach of economic evaluation, namely a discrete choice experiment, is used in a survey. The econometric treatment of the collected data provides results which highlight the complexity and heterogeneity of the suppliers’ preferences. These results contribute to the reflection on the modelling of the behaviour of physicians and on the public policies designed to encourage the supply of prevention in medical care.

Les systèmes de santé accordent une attention croissante au point de vue des usagers dans l'organisation de l'offre de soins. L'instauration d'une offre de soins sensible aux besoins et préférences des patients constitue un enjeu majeur de qualité et d'efficacité des soins. Ce travail analyse le point de vue des patients pour l'offre de soins de médecine générale en utilisant différentes méthodes permettant d'obtenir des informations complémentaires en termes d'expérience de soins, de satisfaction, d'importance ou encore de préférences. Il s'agit des méthodes Delphi, de classement du meilleur au pire et de révélation des préférences par les choix discrets. Ces méthodes sont appliquées sur deux échantillons : en population générale pour la première et chez des patients poly-pathologiques pour les 2 autres afin d'identifier les principaux enjeux actuels et à venir de la réorganisation de l'offre de soins de médecine générale du point de vue des patients. Les résultats montrent le rôle central de la relation médecin-patient et plus particulièrement de l'échange d'informations entre le médecin et le patient. Cependant une relation médecin-patient de qualité ne doit pas pour autant être réalisée au détriment de la qualité technique du soin et de la coordination de la prise en charge du patient. Ce travail montre également l'importance de prendre en compte l'expérience de soins des patients lors de l'analyse de leur point de vue, et plus particulièrement de leur disposition au changement. L'évaluation systématique et régulière des préférences des patients en pratique quotidienne peut permettre d'améliorer la communication médecin-patient ainsi que le contenu de l'offre de soins du point de vue des patients.

Depuis le début des années 2000, les traitements anticancéreux oraux (TAO) sont en développement croissant, notamment dans le cancer du sein. Ils permettent aux patients la prise de comprimés par voie orale à domicile améliorant la qualité de vie. On estime que 10 à 34% des tumeurs du sein sur-expriment la protéine HER2 (HER2+) qui augmente le risque de métastases. Deux thérapies ciblées anti-HER2 sont actuellement disponibles : le trastuzumab, anticorps monoclonal administré par voie intraveineuse et le lapatinib, inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale. D'après les recommandations de l'Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé (ANAES, 2003), les TAO devraient être privilégiées par rapport aux formes intraveineuses prises à l'hôpital lorsque leur efficacité est équivalente. Dans la pratique courante des oncologues, les TAO semblent néanmoins sous-utilisées dans certains cas. En plus des freins médicaux connus (adhésion thérapeutique, gestion des effets indésirables), les TAO induisent une consommation de ressources hopitalières supplémentaires qui n'est pas valorisée dans le modèle de tarification à l'activité (T2A) des établissements hospitaliers, lequel repose sur la nature et la quantité d'activité médicale réalisée. Nous supposons que le modèle de T2A représente un frein économique à l'utilisation des TAO entrainant une disparité d'accès entre les traitements anticancéreux oraux et intraveineux. L'objectif de ce travail de thèse était donc de déterminer le rôle de la T2A dans l'accès des patients aux TAO au moyen d'une évaluation médico- économique de l'impact économique et organisationnel des TAO sur le système de soins. Une revue de littérature a permis de mettre en évidence le rôle du mode de financement des soins sur l'accès aux TAO en France et aux Etats-Unis. L'analyse des bases de données nationales hospitalières du Programme Médicalisé des Systèmes d'Information (PMSI) a permis de quantifier l'enjeu économique de la chimiothérapie pour les établissements de soins et qui représente la deuxième activité des hôpitaux en volume après l'hémodialyse. Le bénéfice lié aux séances de chimiothérapie a ainsi été estimé à 108 millions d'Euros en 2010 pour l'ensemble des établissements publics et privés en France. L'analyse a également permis de simuler le transfert d'allocation de ressources de l'hôpital vers les soins de ville induit par la substitution des séances de chimiothérapie par l'utilisation des TAO. Un modèle comparant le coût du traitement intraveineux (trastuzumab) aux TAO (lapatinib et capécitabine) dans le cancer du sein métastatique HER2+ a confirmé des coûts moindres pour les TAO (17 165€ versus 36 077€ par an et par patient) liés à une économie sur les transports médicalisés mais surtout sur les consommations hospitalières et ce, malgré un coût d'acquisition plus élevé des TAO. Malgré cet impact budgétaire négatif pour les hôpitaux, une étude de préférences (Méthode des Choix Discrets) conduite auprès d'un échantillon de 203 médecins hospitaliers et libéraux a montré que l'efficacité d'un traitement anticancéreux restait le déterminant principal de la décision thérapeutique (β=2,214, p<0,0001). L'étude a toutefois révélé que, aux stades avancés du cancer, la voie d'administration et son coût étaient également associés au choix du traitement (β=0,612, p=0,035 ;β=0,506, p<0,0001). Les résultats montrent donc que le modèle de financement de l'activité hospitalière influence le choix des modalités de traitement même si les critères d'ordre médicaux et environnementaux du patient demeurent des déterminants essentiels dans le choix du recours aux TAO (profil clinique du patient, adhésion thérapeutique, préférences du patient, environnement familial et socio-économique, conditions d'accès à l'offre de soins)

Dans le champ de la santé, l'économie traditionnelle de la prévention s'articule autour d'une logique de la demande. Si elle est riche d'enseignements sur les comportements individuels de prévention et les interventions publiques en la matière, elle est muette quant au rôle de l'offre de prévention. Cette thèse vise à enrichir l'analyse économique de la prévention d'une logique de l'offre et particulièrement celle du médecin de ville, à étudier les incitations à cette offre et les préférences de ce producteur de services médicaux. Une analyse institutionnelle de l'offre de prévention du médecin français souligne ses lacunes, liées à l'environnement institutionnel, et montre la nécessité d'inciter cet acteur, en particulier lorsque le mode dominant de rémunération est le paiement à l'acte. L'analyse des incitations à la prévention précise qu'un paiement complémentaire à la performance est opérant sous conditions, et que les incitations ne se limitent pas au seul levier monétaire, des incitations non financières et organisationnelles étant des instruments pertinents. L'efficacité des incitations dépend néanmoins des motivations des médecins et de leur perception de ces dispositifs. Ces perceptions sont approchées empiriquement en révélant les préférences des médecins libéraux face à différents dispositifs incitatifs. Une approche novatrice d'évaluation économique, la méthode des choix discrets, fonde une enquête et l'exploitation économétrique des données collectées. Les résultats d'une grande richesse soulignent la complexité et l'hétérogénéité des préférences des offreurs. Ils contribuent à la réflexion sur les modélisations des comportements des médecins et les politiques publiques d'incitation à la prévention.

Depuis le début des années 2000, les traitements anticancéreux oraux (TAO) sont en développement croissant, notamment dans le cancer du sein. Ils permettent aux patients la prise de comprimés par voie orale à domicile améliorant la qualité de vie. On estime que 10 à 34% des tumeurs du sein sur-expriment la protéine HER2 (HER2+) qui augmente le risque de métastases. Deux thérapies ciblées anti-HER2 sont actuellement disponibles : le trastuzumab, anticorps monoclonal administré par voie intraveineuse et le lapatinib, inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale. D’après les recommandations de l’Agence Nationale d’Accréditation et d’Evaluation en Santé (ANAES, 2003), les TAO devraient être privilégiées par rapport aux formes intraveineuses prises à l’hôpital lorsque leur efficacité est équivalente. Dans la pratique courante des oncologues, les TAO semblent néanmoins sous-utilisées dans certains cas. En plus des freins médicaux connus (adhésion thérapeutique, gestion des effets indésirables), les TAO induisent une consommation de ressources hopitalières supplémentaires qui n’est pas valorisée dans le modèle de tarification à l’activité (T2A) des établissements hospitaliers, lequel repose sur la nature et la quantité d’activité médicale réalisée. Nous supposons que le modèle de T2A représente un frein économique à l’utilisation des TAO entrainant une disparité d’accès entre les traitements anticancéreux oraux et intraveineux. L’objectif de ce travail de thèse était donc de déterminer le rôle de la T2A dans l’accès des patients aux TAO au moyen d’une évaluation médico- économique de l’impact économique et organisationnel des TAO sur le système de soins. Une revue de littérature a permis de mettre en évidence le rôle du mode de financement des soins sur l’accès aux TAO en France et aux Etats-Unis. L’analyse des bases de données nationales hospitalières du Programme Médicalisé des Systèmes d’Information (PMSI) a permis de quantifier l’enjeu économique de la chimiothérapie pour les établissements de soins et qui représente la deuxième activité des hôpitaux en volume après l’hémodialyse. Le bénéfice lié aux séances de chimiothérapie a ainsi été estimé à 108 millions d’Euros en 2010 pour l’ensemble des établissements publics et privés en France. L’analyse a également permis de simuler le transfert d’allocation de ressources de l’hôpital vers les soins de ville induit par la substitution des séances de chimiothérapie par l’utilisation des TAO. Un modèle comparant le coût du traitement intraveineux (trastuzumab) aux TAO (lapatinib et capécitabine) dans le cancer du sein métastatique HER2+ a confirmé des coûts moindres pour les TAO (17 165€ versus 36 077€ par an et par patient) liés à une économie sur les transports médicalisés mais surtout sur les consommations hospitalières et ce, malgré un coût d’acquisition plus élevé des TAO. Malgré cet impact budgétaire négatif pour les hôpitaux, une étude de préférences (Méthode des Choix Discrets) conduite auprès d’un échantillon de 203 médecins hospitaliers et libéraux a montré que l’efficacité d’un traitement anticancéreux restait le déterminant principal de la décision thérapeutique (β=2,214, p<0,0001). L’étude a toutefois révélé que, aux stades avancés du cancer, la voie d’administration et son coût étaient également associés au choix du traitement (β=0,612, p=0,035 ;β=0,506, p<0,0001). Les résultats montrent donc que le modèle de financement de l’activité hospitalière influence le choix des modalités de traitement même si les critères d’ordre médicaux et environnementaux du patient demeurent des déterminants essentiels dans le choix du recours aux TAO (profil clinique du patient, adhésion thérapeutique, préférences du patient, environnement familial et socio-économique, conditions d’accès à l’offre de soins) / Since the early 2000’s, oral anticancer drugs (OADs) are increasingly available especially for the treatment of breast cancer. This route of chemotherapy administration allows patients to take oral tablets at home improving their quality-of-life. We estimate that 10 to 34% of breast tumors over-express the HER2 protein (HER2+) that increases the risk of developing metastasis. Two anti-HER2 targeted therapies are currently available: trastuzumab, a monoclonal antibody administered intravenously and lapatinib, a tyrosine kinase inhibitor administered orally. According to the recommendations of the National Agency for Accreditation and Evaluation in Health (ANAES, 2003), OADs should be administered when their efficacy is equivalent to the one of intravenous forms taken at hospital. In the current practice of oncologists, OADs seem to be underused in some cases. The medical brakes to the use of OADs (i.e. adherence, management of side effects) are well known. Nonetheless, OADs induce additional hospital healthcare resources which are not taken into account in the hospital payment system that is based on the nature and the quantity of medical activities performed (i.e. per-case payment system (PPS)). We assume that the current model of PPS represents an economic barrier to the use of OADs and which induces a disparity of access between oral and intravenous cancer treatments. The objective of this thesis was to determine the role of the PPS on the patient access to OADs based on a medico-economic evaluation of the economical and organizational impacts of OADs on the health care system. A literature review has highlighted the role of the funding of care on the access to OADs in the French and US healthcare systems. From an analysis of the national hospital database (PMSI database), we have quantified the economic implications of chemotherapy administration that is the second hospital activity in volume after hemodialysis. Earnings associated with chemotherapy sessions have been estimated at 108 million Euros in 2010 for all private and public institutions in France. This analysis also allowed us to simulate the transfer of resources allocation from hospital to community setting induced by the substitution of chemotherapy sessions by the use of OADs. A model comparing the cost of intravenous anticancer drug (trastuzumab) to OADs (lapatinib and capecitabine) in the treatment of HER2+ metastatic breast cancer confirmed the lower costs for OADs (€ 17,165 versus € 36,077 per year per patient). The higher acquisition cost of OADs was offset by the cost savings in terms of medical transportation and hospital resources. Despite this negative budget impact for hospitals, a preference study (Discrete Choice Experiment) conducted among 203 physicians showed that the efficacy of cancer treatment remained the main determinant of the therapeutic decision (β=2.214, p<0.0001). The study has also revealed that, in the advanced stages of cancer, the route of administration and its associated cost was also associated with the treatment choice (β=0.612, p= 0.035; =β0.506, p<0.0001). Overall, the results show that the hospital payment system influences the choice of treatment modalities. Nonetheless, medical criterions related to the patient remain essential in the choice of using OADs (clinical profile of the patient, adherence, patient preferences, familial and socio-economic environment, and conditions of access to health care)

Les systèmes de santé accordent une attention croissante au point de vue des usagers dans l’organisation de l’offre de soins. L’instauration d’une offre de soins sensible aux besoins et préférences des patients constitue un enjeu majeur de qualité et d’efficacité des soins. Ce travail analyse le point de vue des patients pour l’offre de soins de médecine générale en utilisant différentes méthodes permettant d’obtenir des informations complémentaires en termes d’expérience de soins, de satisfaction, d’importance ou encore de préférences. Il s’agit des méthodes Delphi, de classement du meilleur au pire et de révélation des préférences par les choix discrets. Ces méthodes sont appliquées sur deux échantillons : en population générale pour la première et chez des patients poly-pathologiques pour les 2 autres afin d’identifier les principaux enjeux actuels et à venir de la réorganisation de l’offre de soins de médecine générale du point de vue des patients. Les résultats montrent le rôle central de la relation médecin-patient et plus particulièrement de l’échange d‘informations entre le médecin et le patient. Cependant une relation médecin-patient de qualité ne doit pas pour autant être réalisée au détriment de la qualité technique du soin et de la coordination de la prise en charge du patient. Ce travail montre également l’importance de prendre en compte l’expérience de soins des patients lors de l’analyse de leur point de vue, et plus particulièrement de leur disposition au changement. L’évaluation systématique et régulière des préférences des patients en pratique quotidienne peut permettre d’améliorer la communication médecin-patient ainsi que le contenu de l’offre de soins du point de vue des patients. / The healthcare systems are paying a great interest to the patients’ perspective for the organization of health care provision. Healthcare system which is accountable and responsive of patients’ needs and preferences is a major issue for the quality and efficiency of care. In this thesis, we analyze the views of patients for the supply of GP care in using different complementary methods about patients’ experience, satisfaction, importance or preferences. These methods are applied to a sample of patients in GP and to a sample of chronically ill patients in order to identify current and future major issues for the reorganization of GP care from the patients’ perspective. The results show the main role of the doctor-patient relationship and especially of the information exchange between doctor and patient and between patient and doctor. However the quality of the doctor-patient relationship is not enough. The technical quality of care (i.e. thoroughness) and the coordination are of high importance for patients. This work highlights that it is necessary to take into account the patients’ experiences in the analysis of their perspective (e.g. preferences) to fully and appropriately understand the results, especially in terms of willingness to change. The systematic and regular screening of patient preferences in daily GP practice can improve the doctor-patient communication and the content of the provision of care from the perspective of patients.