L’imputation simple est très souvent utilisée dans les enquêtes pour compenser pour la non-réponse partielle. Dans certaines situations, la variable nécessitant l’imputation prend des valeurs nulles un très grand nombre de fois. Ceci est très fréquent dans les enquêtes entreprises qui collectent les variables économiques. Dans ce mémoire, nous étudions les propriétés de deux méthodes d’imputation souvent utilisées en pratique et nous montrons qu’elles produisent des estimateurs imputés biaisés en général. Motivé par un modèle de mélange, nous proposons trois méthodes d’imputation et étudions leurs propriétés en termes de biais. Pour ces méthodes d’imputation, nous considérons un estimateur jackknife de la variance convergent vers la vraie variance, sous l’hypothèse que la fraction de sondage est négligeable. Finalement, nous effectuons une étude par simulation pour étudier la performance des estimateurs ponctuels et de variance en termes de biais et d’erreur quadratique moyenne. / Single imputation is often used in surveys to compensate for item nonresponse. In some cases, the variable requiring imputation contains a large amount of zeroes. This is especially frequent in business surveys that collect economic variables. In this thesis, we study the properties of two imputation procedures frequently used in practice and show that they lead to biased estimators, in general. Motivated by a mixture regression model, we then propose three imputation procedures and study their properties in terms of bias. For the proposed imputation procedures, we consider a jackknife variance estimator that is consistent for the true variance, provided the overall sampling fraction is negligible. Finally, we perform a simulation study to evaluate the performance of point and variance estimators in terms of relative bias and mean square error.

Dans ce mémoire, nous étudions le problème de l'estimation de la variance pour les estimateurs par double dilatation et de calage pour l'échantillonnage à deux phases. Nous proposons d'utiliser une décomposition de la variance différente de celle habituellement utilisée dans l'échantillonnage à deux phases, ce qui mène à un estimateur de la variance simplifié. Nous étudions les conditions sous lesquelles les estimateurs simplifiés de la variance sont valides. Pour ce faire, nous considérons les cas particuliers suivants : (1) plan de Poisson à la deuxième phase, (2) plan à deux degrés, (3) plan aléatoire simple sans remise aux deux phases, (4) plan aléatoire simple sans remise à la deuxième phase. Nous montrons qu'une condition cruciale pour la validité des estimateurs simplifiés sous les plans (1) et (2) consiste à ce que la fraction de sondage utilisée pour la première phase soit négligeable (ou petite). Nous montrons sous les plans (3) et (4) que, pour certains estimateurs de calage, l'estimateur simplifié de la variance est valide lorsque la fraction de sondage à la première phase est petite en autant que la taille échantillonnale soit suffisamment grande. De plus, nous montrons que les estimateurs simplifiés de la variance peuvent être obtenus de manière alternative en utilisant l'approche renversée (Fay, 1991 et Shao et Steel, 1999). Finalement, nous effectuons des études par simulation dans le but d'appuyer les résultats théoriques. / In this thesis we study the problem of variance estimation for the double expansion estimator and the calibration estimators in the case of two-phase designs. We suggest to use a variance decomposition different from the one usually used in two-phase sampling, which leads to a simplified variance estimator. We look for the necessary conditions for the simplified variance estimators to be appropriate. In order to do so, we consider the following particular cases : (1) Poisson design at the second phase, (2) two-stage design, (3) simple random sampling at each phase, (4) simple random sampling at the second phase. We show that a crucial condition for the simplified variance estimator to be valid in cases (1) and (2) is that the first phase sampling fraction must be negligible (or small). We also show in cases (3) and (4) that the simplified variance estimator can be used with some calibration estimators when the first phase sampling fraction is negligible and the population size is large enough. Furthermore, we show that the simplified estimators can be obtained in an alternative way using the reversed approach (Fay, 1991 and Shao and Steel, 1999). Finally, we conduct some simulation studies in order to validate the theoretical results.

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The estimated bias and variance of commonly applied and jackknife variance estimators and observed significance level and power of standardised generalized Wilcoxon linear rank sum test statistics and tests, respectively, of Gehan and Prentice are compared in a Monte Carlo simulation study. The variance estimators are the permutational-, the conditional permutational- and the jackknife variance estimators of the test statistic of Gehan, and the asymptotic- and the jackknife variance estimators of the test statistic of Prentice. In unbalanced small sample size problems with right censoring, the commonly applied variance estimators for the generalized Wilcoxon rank test statistics of Gehan and Prentice may be biased. In the simulation study it appears that variance properties and observed level and power may be improved by using the jackknife variance estimator. To establish the sensitivity to gross errors and misclassifications for standardised generalized Wilcoxon linear rank sum statistics in small samples with right censoring, the sensitivity curves of Tukey are used. For a certain combined sample, which might contain gross errors, a relatively simple method is needed to establish the applicability of the inference drawn from the selected rank test. One way is to use the change of decision point, which in this thesis is defined as the smallest proportion of altered positions resulting in an opposite decision. When little is known about the shape of a distribution function, non-parametric estimates for the location parameter are found by making use of censored one-sample- and two-sample rank statistics. Methods for constructing censored small sample confidence intervals and asymptotic confidence intervals for a location parameter are also considered. Generalisations of the solutions from uncensored one-sample and two-sample rank tests are utilised. A Monte-Carlo simulation study indicates that rank estimators may have smaller absolute estimated bias and smaller estimated mean squared error than a location estimator derived from the Product-Limit estimator of the survival distribution function. The ideas described and discussed are illustrated with data from a clinical trial of Head and Neck cancer. / digitalisering@umu

L’imputation simple est très souvent utilisée dans les enquêtes pour compenser pour la non-réponse partielle. Dans certaines situations, la variable nécessitant l’imputation prend des valeurs nulles un très grand nombre de fois. Ceci est très fréquent dans les enquêtes entreprises qui collectent les variables économiques. Dans ce mémoire, nous étudions les propriétés de deux méthodes d’imputation souvent utilisées en pratique et nous montrons qu’elles produisent des estimateurs imputés biaisés en général. Motivé par un modèle de mélange, nous proposons trois méthodes d’imputation et étudions leurs propriétés en termes de biais. Pour ces méthodes d’imputation, nous considérons un estimateur jackknife de la variance convergent vers la vraie variance, sous l’hypothèse que la fraction de sondage est négligeable. Finalement, nous effectuons une étude par simulation pour étudier la performance des estimateurs ponctuels et de variance en termes de biais et d’erreur quadratique moyenne. / Single imputation is often used in surveys to compensate for item nonresponse. In some cases, the variable requiring imputation contains a large amount of zeroes. This is especially frequent in business surveys that collect economic variables. In this thesis, we study the properties of two imputation procedures frequently used in practice and show that they lead to biased estimators, in general. Motivated by a mixture regression model, we then propose three imputation procedures and study their properties in terms of bias. For the proposed imputation procedures, we consider a jackknife variance estimator that is consistent for the true variance, provided the overall sampling fraction is negligible. Finally, we perform a simulation study to evaluate the performance of point and variance estimators in terms of relative bias and mean square error.

Dans ce mémoire, nous étudions le problème de l'estimation de la variance pour les estimateurs par double dilatation et de calage pour l'échantillonnage à deux phases. Nous proposons d'utiliser une décomposition de la variance différente de celle habituellement utilisée dans l'échantillonnage à deux phases, ce qui mène à un estimateur de la variance simplifié. Nous étudions les conditions sous lesquelles les estimateurs simplifiés de la variance sont valides. Pour ce faire, nous considérons les cas particuliers suivants : (1) plan de Poisson à la deuxième phase, (2) plan à deux degrés, (3) plan aléatoire simple sans remise aux deux phases, (4) plan aléatoire simple sans remise à la deuxième phase. Nous montrons qu'une condition cruciale pour la validité des estimateurs simplifiés sous les plans (1) et (2) consiste à ce que la fraction de sondage utilisée pour la première phase soit négligeable (ou petite). Nous montrons sous les plans (3) et (4) que, pour certains estimateurs de calage, l'estimateur simplifié de la variance est valide lorsque la fraction de sondage à la première phase est petite en autant que la taille échantillonnale soit suffisamment grande. De plus, nous montrons que les estimateurs simplifiés de la variance peuvent être obtenus de manière alternative en utilisant l'approche renversée (Fay, 1991 et Shao et Steel, 1999). Finalement, nous effectuons des études par simulation dans le but d'appuyer les résultats théoriques. / In this thesis we study the problem of variance estimation for the double expansion estimator and the calibration estimators in the case of two-phase designs. We suggest to use a variance decomposition different from the one usually used in two-phase sampling, which leads to a simplified variance estimator. We look for the necessary conditions for the simplified variance estimators to be appropriate. In order to do so, we consider the following particular cases : (1) Poisson design at the second phase, (2) two-stage design, (3) simple random sampling at each phase, (4) simple random sampling at the second phase. We show that a crucial condition for the simplified variance estimator to be valid in cases (1) and (2) is that the first phase sampling fraction must be negligible (or small). We also show in cases (3) and (4) that the simplified variance estimator can be used with some calibration estimators when the first phase sampling fraction is negligible and the population size is large enough. Furthermore, we show that the simplified estimators can be obtained in an alternative way using the reversed approach (Fay, 1991 and Shao and Steel, 1999). Finally, we conduct some simulation studies in order to validate the theoretical results.

En présence de plans de sondage complexes, les méthodes classiques d’estimation de la variance présentent certains défis. En effet, les estimateurs de variance usuels requièrent les probabilités d’inclusion d’ordre deux qui peuvent être complexes à obtenir pour certains plans de sondage. De plus, pour des raisons de confidentialité, les fichiers externes de microdonnées n’incluent généralement pas les probabilités d’inclusion d’ordre deux (souvent sous la forme de poids bootstrap). En s’inspirant d’une approche développée par Ohlsson (1998) dans le contexte de l’échantillonnage de Poisson séquentiel, nous proposons un estimateur ne requérant que les probabilités d’inclusion d’ordre un. L’idée est d’approximer la stratégie utilisée par l’enquête (consistant du choix d’un plan de sondage et d’un estimateur) par une stratégie équivalente dont le plan de sondage est le plan de Poisson. Nous discuterons des plans proportionnels à la taille avec ou sans grappes. Les résultats d’une étude par simulation seront présentés. / In a complex design framework, standard variance estimation methods entail substantial challenges. As we know, conventional variance estimators involve second order inclusion probabilities, which can be difficult to compute for some sampling designs. Also, confidentiality standards generally prevent second order inclusion probabilities to be included in external microdata files (often in the form of bootstrap weights). Based on Ohlsson’s sequential Poisson sampling method (1998), we suggest a simplified estimator for which we only need first order inclusion probabilities. The idea is to approximate a survey strategy (which consists of a sampling design and an estimator) by an equivalent strategy for which a Poisson sampling design is used. We will discuss proportional to size sampling and proportional to size cluster sampling. Results of a simulation study will be presented.

Ce mémoire propose une adaptation lisse de méthodes bootstrap par pseudo-population aux fins d'estimation de la variance et de formation d'intervalles de confiance pour des quantiles de population finie. Dans le cas de données i.i.d., Hall et al. (1989) ont montré que l'ordre de convergence de l'erreur relative de l’estimateur bootstrap de la variance d’un quantile échantillonnal connaît un gain lorsque l'on rééchantillonne à partir d’une estimation lisse de la fonction de répartition plutôt que de la fonction de répartition expérimentale. Dans cet ouvrage, nous étendons le principe du bootstrap lisse au contexte de population finie en le mettant en œuvre au sein des méthodes bootstrap par pseudo-population. Étant donné un noyau et un paramètre de lissage, cela consiste à lisser la pseudo-population dont sont issus les échantillons bootstrap selon le plan de sondage initial. Deux plans sont abordés, soit l'échantillonnage aléatoire simple sans remise et l'échantillonnage de Poisson. Comme l'utilisation des algorithmes proposés nécessite la spécification du paramètre de lissage, nous décrivons une méthode de sélection par injection et des méthodes de sélection par la minimisation d'estimés bootstrap de critères d'ajustement sur une grille de valeurs du paramètre de lissage. Nous présentons des résultats d'une étude par simulation permettant de montrer empiriquement l'efficacité de l'approche lisse par rapport à l'approche standard pour ce qui est de l'estimation de la variance d'un estimateur de quantile et des résultats plus mitigés en ce qui concerne les intervalles de confiance. / This thesis introduces smoothed pseudo-population bootstrap methods for the purposes of variance estimation and the construction of confidence intervals for finite population quantiles. In an i.i.d. context, Hall et al. (1989) have shown that resampling from a smoothed estimate of the distribution function instead of the usual empirical distribution function can improve the convergence rate of the bootstrap variance estimator of a sample quantile. We extend the smoothed bootstrap to the survey sampling framework by implementing it in pseudo-population bootstrap methods. Given a kernel function and a bandwidth, it consists of smoothing the pseudo-population from which bootstrap samples are drawn using the original sampling design. Two designs are discussed, namely simple random sampling and Poisson sampling. The implementation of the proposed algorithms requires the specification of the bandwidth. To do so, we develop a plug-in selection method along with grid search selection methods based on bootstrap estimates of two performance metrics. We present the results of a simulation study which provide empirical evidence that the smoothed approach is more efficient than the standard approach for estimating the variance of a quantile estimator together with mixed results regarding confidence intervals.

Le sujet principal de cette thèse porte sur l'étude de l'estimation de la variance d'une statistique basée sur des données d'enquête imputées via le bootstrap (ou la méthode de Cyrano). L'application d'une méthode bootstrap conçue pour des données d'enquête complètes (en absence de non-réponse) en présence de valeurs imputées et faire comme si celles-ci étaient de vraies observations peut conduire à une sous-estimation de la variance. Dans ce contexte, Shao et Sitter (1996) ont introduit une procédure bootstrap dans laquelle la variable étudiée et l'indicateur de réponse sont rééchantillonnés ensemble et les non-répondants bootstrap sont imputés de la même manière qu'est traité l'échantillon original. L'estimation bootstrap de la variance obtenue est valide lorsque la fraction de sondage est faible. Dans le chapitre 1, nous commençons par faire une revue des méthodes bootstrap existantes pour les données d'enquête (complètes et imputées) et les présentons dans un cadre unifié pour la première fois dans la littérature. Dans le chapitre 2, nous introduisons une nouvelle procédure bootstrap pour estimer la variance sous l'approche du modèle de non-réponse lorsque le mécanisme de non-réponse uniforme est présumé. En utilisant seulement les informations sur le taux de réponse, contrairement à Shao et Sitter (1996) qui nécessite l'indicateur de réponse individuelle, l'indicateur de réponse bootstrap est généré pour chaque échantillon bootstrap menant à un estimateur bootstrap de la variance valide même pour les fractions de sondage non-négligeables. Dans le chapitre 3, nous étudions les approches bootstrap par pseudo-population et nous considérons une classe plus générale de mécanismes de non-réponse. Nous développons deux procédures bootstrap par pseudo-population pour estimer la variance d'un estimateur imputé par rapport à l'approche du modèle de non-réponse et à celle du modèle d'imputation. Ces procédures sont également valides même pour des fractions de sondage non-négligeables. / The aim of this thesis is to study the bootstrap variance estimators of a statistic based on imputed survey data. Applying a bootstrap method designed for complete survey data (full response) in the presence of imputed values and treating them as true observations may lead to underestimation of the variance. In this context, Shao and Sitter (1996) introduced a bootstrap procedure in which the variable under study and the response status are bootstrapped together and bootstrap non-respondents are imputed using the imputation method applied on the original sample. The resulting bootstrap variance estimator is valid when the sampling fraction is small. In Chapter 1, we begin by doing a survey of the existing bootstrap methods for (complete and imputed) survey data and, for the first time in the literature, present them in a unified framework. In Chapter 2, we introduce a new bootstrap procedure to estimate the variance under the non-response model approach when the uniform non-response mechanism is assumed. Using only information about the response rate, unlike Shao and Sitter (1996) which requires the individual response status, the bootstrap response status is generated for each selected bootstrap sample leading to a valid bootstrap variance estimator even for non-negligible sampling fractions. In Chapter 3, we investigate pseudo-population bootstrap approaches and we consider a more general class of non-response mechanisms. We develop two pseudo-population bootstrap procedures to estimate the variance of an imputed estimator with respect to the non-response model and the imputation model approaches. These procedures are also valid even for non-negligible sampling fractions.

Heterogenität von Umweltbedingungen gilt als einer der wichtigsten Faktoren für die Verteilung von Artenreichtum weltweit. Laut der Habitatheterogenität-Hypothese bieten räumlich heterogenere Gebiete eine höhere Vielfalt an Umweltparametern und weisen mehr Refugien und Möglichkeiten zur Isolation und Radiation auf. Dadurch begünstigen sie Koexistenz, Persistenz und Diversifikation von Arten. Die Erforschung potentieller positiver Effekte von Heterogenität auf Artenreichtum fasziniert Ökologen und Evolutionsbiologen seit Jahrzehnten. Dementsprechend existieren zahlreiche Studien über die Beziehung zwischen Heterogenität und dem Artenreichum verschiedener Taxa unter unterschiedlichsten ökologischen Gegebenheiten. Heterogenität kann sich auf biotische und abiotische Bedingungen beziehen und wurde daher mittels vieler verschiedener Maße quantifiziert. Diese finden zudem auf sehr unterschiedlichen Skalen Anwendung, die von der Architektur einer einzelnen Pflanze über Landschaftsstruktur bis hin zu topographischem Relief reichen. Die Vielfalt der Maße sowie eine oft unbestimmte und inkonsistente Terminologie, die in der Forschung zu Heterogenität-Artenreichtums-Beziehungen verwendet wird, erschweren das Verständnis, den Vergleich und die Synthese der entsprechenden Studien. Desweiteren gibt es große Unterschiede in der Form und Stärke der Beziehungen: während viele Studien einen positiven Zusammenhang zwischen Heterogenität und Artenreichtum nachwiesen, sind auch negative, unimodale und nicht signifikante Zusammenhänge bekannt. Deshalb existiert bisher kein eindeutiger Konsens bezüglich der generellen Heterogenität-Artenreichtums-Beziehung. Im Rahmen der vorliegenden Dissertation fertige ich ein systematisches Literaturreview an, mit dem ich einen Überblick über die verwendeten Maße und Begriffe gebe, die bisher in der Forschung zu Heterogenität-Artenreichtums-Beziehungen Anwendung fanden. Basierend auf 192 Studien identifiziere ich 165 verschiedene Heterogenitätsmaße, die ich bezüglich ihrer Themenfelder und Berechnungsmethoden klassifiziere. Es werden fünf Themenfelder unterschieden, nämlich Landbedeckung und Vegetation als biotische Komponenten, und Klima, Boden und Topographie als abiotische Komponenten von Heterogenität. Desweiteren identifiziere ich achtzehn verschiedene Berechnungsmethoden, wie z.B. Anzahl, Standardabweichung und Variationskoeffizient. Die Höhenspannweite in einem Gebiet erweist sich als das häufigste Heterogenitätsmaß in der Literatur, wohingegen Maße von klimatischer Heterogenität und Bodenheterogenität unterrepräsentiert sind. Weiterhin stelle ich ein deutliches räumliches und taxonomisches Ungleichgewicht in der Forschung fest, wobei ein Großteil der Studien den Einfluss von Heterogenität in der Paläarktis untersucht und sich auf den Artenreichtum von Vertebraten oder Pflanzen konzentriert. Ich kompiliere über 100 verschiedene Begriffe für Heterogenität, wie z.B. Habitatdiversität oder Habitatheterogenität, und weise auf mangelhafte und teilweise sogar widersprüchliche Definitionen hin. Solche Unklarheiten erschweren das Verständnis der Begriffe und Studien, weshalb ich für eindeutige Terminologie plädiere und mich gegen die Verwendung von Synonymen ausspreche. Desweiteren gebe ich einen Überblick über mögliche Mechanismen, die als Grundlage von positiven Zusammenhängen zwischen Heterogenität und Artenreichtum in der Literatur diskutiert werden. Insgesamt identifiziere ich sieben Hauptmechanismen, die mit der Förderung von Koexistenz, Persistenz und Diversifikation von Arten zusammenhängen. Diese Mechanismen stelle ich in Beziehung zu den Themenfeldern der Heterogenitätsmaße, den Taxa und den räumlichen Skalen, die in den jeweiligen Studien behandelt werden. Basierend auf dem gleichen Datensatz von 192 Studien und 1148 Datenpunkten führe ich anschließend eine Meta-Analyse durch, um die generelle Richtung und Stärke des Zusammenhangs zwischen Heterogenität und dem Artenreichtum terrestrischer Pflanzen und Tiere zu untersuchen. Hierbei weise ich quantitativ nach, dass der Zusammenhang von der Landschaftsebene bis zur globalen Skala über Taxa, Habitattypen und räumliche Skalen hinweg generell positiv ist. Während kein signifikanter Unterschied in der Effektgröße zwischen biotischer und abiotischer Heterogenität besteht, weisen Vegetations- und topographische Heterogenität signifikant stärkere Assoziationen mit Artenreichtum auf als klimatische Heterogenität. Durch gemischte Meta-Regressionen identifiziere ich weiterhin Studieneigenschaften, die die Stärke des Zusammenhangs zwischen Heterogenität und Artenreichtum beeinflussen. Räumliche Skalen, insbesondere Flächenkonstanz, räumliche Auflösung und Ausdehnung, stellen sich als besonders wichtige Einflussgrößen für die untersuchte Beziehung zwischen Artenreichtum und auf Landbedeckung und Höhe basierenden Heterogenitätsmaßen heraus. Ausgehend von den Ergebnissen des Literaturreviews untersuche ich schließlich die Ähnlichkeit zwischen einer Reihe von Heterogenitätsmaßen sowie deren differentiellen Einfluss auf den globalen Artenreichtum terrestrischer Säugetiere. Ich berechne systematisch 51 verschiedene Heterogenitätsmaße auf globaler Ebene, die alle fünf Themenfelder von Heterogenität abdecken und neun verschiedene Berechnungsmethoden beinhalten. Ich zeige, dass manche dieser Maße sich deutlich voneinander abheben, während andere stärker kollinear und zum Teil redundant sind. Ich stelle Ähnlichkeiten und Unterschiede zwischen verschiedenen Regionen in Bezug auf räumliche Muster einzelner Heterogenitätsmaße sowie einen multidimensionalen Heterogenitätsraum heraus, der auf einer Hauptkomponentenanalyse beruht. Außerdem untersuche ich den Zusammenhang zwischen jedem einzelnen Heterogenitätsmaß und dem Säugetierreichtum in einfachen und multiplen Regressionsmodellen, welche zusätzlich den Einfluss von Klima, biogeographischer Region und menschlichem Einfluss berücksichtigen. Mit Hilfe von bedingten Inferenzbäumen analysiere ich den Einfluss der verschiedenen Themenfelder und Berechnungsmethoden der Heterogenitätsmaße auf die Modellgüte über drei räumliche Auflösungen hinweg. Die Wahl der Themenfelder stellt sich dabei als wichtigster Einflussfaktor heraus, wobei sich Maße klimatischer und topographischer Heterogenität besonders positiv auf die Modellgüte auswirken. Desweiteren zeichnen sich Modelle mit Anzahl- oder Spannweitemaßen ebenfalls durch hohe Modellgüte aus, wohingegen der Variationskoeffizient und ein Geländeschroffheitsindex mit relativ geringer Modellgüte zusammenhängen. Insgesamt betonen meine Ergebnisse die hohe Bedeutung methodischer Entscheidungen auf die Ergebnisse von Heterogenität-Artenreichtums-Studien. Dies wiederum dokumentiert wie wichtig es ist, sinnvolle, taxon- und skalenabhängige Heterogenitätsmaße zu verwenden, die dem jeweiligen Untersuchungssystem und dem zu untersuchenden Mechanismus entsprechen. Diese Dissertation stellt die bisher umfangreichste Untersuchung der Quantifizierung und Terminologie von Heterogenität über Themenfelder und verschiedene taxonomische Gruppen hinweg dar. Sie belegt erstmals einen generell positiven Zusammenhang zwischen biotischer und abiotischer Heterogenität und dem Artenreichtum terrestrischer Pflanzen und Tiere auf relativ großen räumlichen Skalen. Meine Forschung demonstriert deutlich die enorme Komplexität von Heterogenität als Thema und Forschungsgebiet. Trotz der beachtlichen Fortschritte, die durch diese Arbeit in der Erforschung von Heterogenität-Artenreichtums-Beziehungen gemacht wurden, gilt es noch zahlreiche offene Fragen zu beantworten. Die vorliegende Dissertation soll eine solide Basis schaffen, um diese Herausforderung in Zukunft anzugehen.