Les nouvelles technologies de l'information et de la communication constituent des outils utiles pour améliorer le système de santé. Les décisions relatives à leur mise en œuvre ainsi qu'à leur utilisation doivent être basées sur des observations solides pour évaluer les impacts sur les soins et la santé. L'utilisation difficile des méthodes d'évaluation économique est due à la multidimensionnalité de l'évaluation des implémentations de télémédecine. En effet, pour évaluer l'impact de l'introduction de la télémédecine, il est nécessaire de prendre en compte les indicateurs divers identifiées dans la littérature. En outre, ils doivent être considérés par rapport à tous les acteurs impliqués dans le processus de décision. Dans ce contexte, l'aide multicritère à la décision peut fournir des informations supplémentaires sur l'évaluation de la télémédecine. L'objectif de cette thèse est de présenter une méthodologie d'évaluation multicritère impliquant de multiples décideurs pour la mise en place d'unité de dialyse médicalisée avec télémédecine (UDMT). Pour prendre une décision, le directeur de l'hôpital souhaite prendre en compte, à côté des indicateurs mentionnés ci-dessus, les préférences des médecins et des patients. Pour expliciter ces préférences, nous suggérons de considérer que les patients et les médecins sont des décideurs qui exprime un classement des différentes modalités de soins qui sont évaluées sur plusieurs critères. Nous sommes face à une situation impliquant plusieurs juges qui recouvrent une multiplicité de points de vue. Pour résoudre ce problème, nous utilisons des techniques à la fois de la théorie du choix social et de l'aide multicritère à la décision. D'abord, nous proposons d'agréger les classements individuels des patients sur les différentes modalités de soins, ce classement est ensuite utilisé dans la phase d'élicitation des préférences des médecins. Les classements individuels de ces derniers sont ensuite agrégées dans un classement des médecins qui est ensuite combiné avec celui de patients et d'autres critères économiques pour déterminer les préférences du directeur d'hôpital sur les modalités de soins. Cette méthodologie est appliquée à la mise en œuvre d'unités de dialyse médicalisées en Bretagne, sur la base des préférences de patients, médecins et directeur de l'hôpital. Les préférences de tous les acteurs de ce processus de décision sont représentables par des modèles d'utilité additives. L'alternative préférée parmi les patients et les médecins est l'UDMT. Le critère qui a le plus d'impact sur la décision des patients (resp. Les médecins) est la distance de l'unité de dialyse (resp. La satisfaction des patients). Enfin, l'analyse montre que les critères les plus importants pour le directeur de l'hôpital sont la satisfaction des médecins et des patients. Ce travail montre qu'il est important de tenir compte de l'hétérogénéité et de la multiplicité des points de vue et des acteurs dans l'évaluation. / The new information and communication technologies represent useful tools for improving the health system. Decisions on their implementation and use must be based on solid observations to assess their impacts on care and health. The difficult use of classical economic evaluation methods is due to the multidimensionality of the assessment of telemedicine implementations. Indeed, to evaluate the impact of the introduction of telemedicine, it is necessary to take into account various indicators identified in the literature, as cost, accessibility, acceptability and quality. Furthermore, they need to be considered with respect to all the stakeholders involved in the decision process. In this context, decision support theories provide additional insight into the evaluation of telemedicine. The objective of this thesis is to present a multicriteria evaluation methodology involving multiple decision makers for the establishment of remotely monitored medical dialysis (RMMD) solutions. To reach a decision, the hospital director wishes to take into account, next to the above mentionned indicators, the preferences of the physicians and the dialysis patients. In order to explicit these preferences, we suggest to consider that the patients and the physicians are decision makers which have to express a ranking of care modalities evaluated on multiple criteria. We thus face a situation involving multiple judges which overlay a multiplicity of viewpoints. To solve this problem, we use techniques both from social choice theory and multicriteria decision analysis. First we propose to agregate the individual rankings of the patients on the potential multicriteria care modalities into a patient-wide order, which is then used in the multicriteria preference elicitation phasis of the physicians. The individual rankings of the latter ones is then aggregated into a physician-wide ranking which is then combined with the patients' one and further economical criteria to elicit the hospital director's preferences on the care modalities. This methodology is applied to the implementation of medical dialysis units in Brittany (France), on basis of the preferences of 16 patients, 8 physicians and 1 hospital director. The preferences of all the stakeholders of this decision process are representable by additive value models. The preferred alternative among the patients and the physicians is the medical dialysis unit with remote monitoring. The criterion which has the highest impact on the patients' (resp. physicians') decision is the distance to the dialysis unit (resp. the patients' satisfaction). Finally, the analysis shows that the most important criteria for the hospital director are the physicians' and the patients' satisfaction. This work shows that it is important to consider the heterogeneity and the multiplicity of viewpoints and actors in the evaluation of the implementation of RMMD solutions via multicriteria decision support techniques.

Thesis: B.S., Massachusetts Institute of Technology, Department of Electrical Engineering and Computer Science, 1975 / Bibliography: leaf [66]. / by Daniel E. Breen. / B.S. / B.S. Massachusetts Institute of Technology, Department of Electrical Engineering and Computer Science

Este trabajo de investigación busca demostrar la viabilidad de una idea de negocio en el sector terciario de servicios, para ello se ha empleado la utilización de herramientas de planificación a fin de demostrar la sostenibilidad y desarrollo de esta. El objetivo primordial de estos análisis es identificar cómo se comporta el mercado y cómo influyen los factores del entorno en la entidad, externos e internos, que pueden cambiar las decisiones a tomar. Encontrarán un plan estratégico, donde definimos como esta idea de negocio está estructurada empresarialmente. Un plan de marketing, donde definimos la búsqueda de nuestros clientes. Un plan de operaciones y RRHH, que representa internamente la composición de los participantes, así como los procedimientos operativos. Finalmente, presentamos un plan financiero, que resume la inversión realizada para llevar a cabo este emprendimiento. Como resultado de este análisis damos por concluido que la idea de negocio ¿es o no es viable? Esto es, porque a través de las investigaciones de fuentes primarias y secundarias realizadas hemos determinado que la solución que hemos encontrado es necesaria para la problemática encontrada. Nuestro plan de negocio está diseñado para contribuir con el cuidado de la salud y bienestar de las personas, donde una adecuada decisión puede cambiar el rumbo de su vida y de la de los demás. Se trata de SALVAVIDAS, un servicio de choferes de reemplazo que podrá asistir a conductores ante un evento no planificado, que le impida la conducción de su vehículo. / This research seeks to demonstrate the feasibility of a business idea in the tertiary services sector, to this end, the use of planning tools has been used to demonstrate the sustainability and development of it. The primary objective of these analyses is to identify how the market behaves and how environmental factors influence the entity, external and internal that can change the decisions to be made. They will find a strategic plan, where we define how this business idea is structured business. A marketing plan, where we define the search for our customers. An operations plan and HR, which represents internally the composition of the participants, as well as the operational procedures. Finally, we present a financial plan, which summarizes the investment made to carry out this venture. As a result of this analysis we assume that the business idea is or is not feasible. This is because through research from primary and secondary sources we have determined that the solution we have found is necessary for the problem encountered. Our business plan is designed to contribute to the care of people's health and well-being, where an appropriate decision can change the course of his life and that of others. These are SALVAVIDAS a replacement driver service that will be able to assist drivers in an unplanned event, which prevents you from driving your vehicle. / Trabajo de investigación

Les thérapies ciblées ont permis d’augmenter la survie des patients souffrant de cancers et d’améliorer leur qualité de vie, avec un coût de traitement plus élevé que pour les chimiothérapies conventionnelles. L’Évaluation Médico-Économique (EME) repose le plus souvent sur des modèles mathématiques qui nécessitent l’utilisation de données cliniques, économiques et de qualité de vie. De manière générale, l’EME utilise des données collectées dans les essais cliniques, la littérature et à dires d’experts. Cependant, il est de plus en plus difficile de disposer d’un essai comparant le traitement A au traitement B (comparaison directe (CD)). De ce fait, les EME utilisent de plus en plus des données issues de comparaisons indirectes (CI). Par ailleurs, les différences entre la population des essais et celle traitée en vie réelle, peuvent rendre difficile l’extrapolation des résultats des essais à la population traitée en vie réelle. Les modèles médico-économiques sont sensibles aux paramètres utilisés ainsi qu’aux méthodes employées pour les estimer. Ainsi, l’efficience en vie réelle peut différer de l’efficience estimée à partir des données d’essais. De même, l’utilisation de données issues de CI vs celle issues de CD peut avoir un impact sur les résultats d’efficience. Cette thèse avait pour objectif d’évaluer l’impact des différentes sources de données (CD, CI et données collectées en vie réelle) sur les résultats d’efficience. Et ce, à travers une étude de cas qui est l’EME de pazopanib vs sunitinib dans le traitement de 1re ligne du Cancer du Rein Métastatique (CRM). Pour répondre aux objectifs de la thèse, nous avons utilisé un modèle partitionné de survie et avons analysé les résultats issus de trois scenarii différents, scénario : CD, CI, et vie réelle. Pour dériver les paramètres du modèle, nous avons réalisé trois analyses rétrospectives de bases de données. Pour les scenarii basés sur les données de CD et données de CI, les coûts étaient collectés à partir de sources de données multiples (PMSI, Oncology Analyzer et la litterature) et les données d’efficacité étaient collectées respectivement à partir d’un essai clinique et d’une CI comparant pazopanib à sunitinib. Pour le scénario vie réelle les coûts et les données de survie étaient collectées à partir du DCIR. Les données d’utilité utilisées étaient identiques pour les trois scenarii. Les résultats du scénario CD montrent que pazopanib est plus efficace et moins coûteux que sunitinib. En revanche, les résultats des scenarii CI et vie réelle montrent que pazopanib était plus efficace et plus coûteux que sunitinib. Bien que les résultats de ces deux derniers scenarii aboutissent à la même conclusion, il y a une grande variabilité sur le Ratio Différentiel Coût Résultat (RDCR) pouvant aboutir, selon la disposition à payer, à des décisions différentes. Les analyses de sensibilité montrent que les résultats étaient sensibles aux données d’utilité mais également aux données de coûts utilisées. La thèse met en évidence une grande disparité des résultats du fait des données disponibles pour mesurer l’efficience en vie réelle ou à partir des essais (CD, CI). Nous constatons qu’une faible variation de l’estimation des données de survie a un impact important sur les données d’efficience. Par ailleurs, afin de réduire l’incertitude autour des résultats d’efficience, des travaux préliminaires relatifs à l’harmonisation des méthodes pour estimer les données de coûts à partir du DCIR doivent être réalisés. Pour finir, quel que soit le scénario étudié, nous avons constaté une grande incertitude autour des paramètres utilisés et en conséquence autour des résultats d’efficience. Il serait donc important de modéliser la valeur de l’information afin de déterminer les études à mettre en place pour réduire l’incertitude autour des résultats d’efficience. / Targeted therapies have improved the survival of patients suffering from cancer. However, due to the introduction of new targeted therapies, treatment costs have rapidly increased. In this context, Economic Evaluation (EE) proposes a set of tools in healthcare decision making. EE is usually based on decision modeling that requires a set of clinical, economical and quality of life data. These data are often collected in randomized controlled clinical trials also called Direct Comparisons (DC), in the literature and on the basis of experts’ opinions. Yet, it is not always possible to conduct a clinical trial that directly compares treatment A to treatment B. Therefore, the use in EE of statistical techniques that uses results from separate clinical trials to compare the efficacy between treatment A and B is increasing. One of these techniques is called Indirect Comparisons (IC). Differences in patients’ characteristics between the population in the trial and the one treated in practice, makes it difficult to extrapolate the results of clinical trials to the population treated in real life. Moreover, analytic decision models are often sensitive to clinical, quality of life and costing parameters. Hence, real life cost-effectiveness may differ from the cost-effectiveness based on clinical trials data. In addition, the use of indirect comparisons in decision analytic modeling may yield different results from the use of data collected in head to head trials. The objective of this thesis was to evaluate the impact of using different data sources (DC, IC and real life data) on the results of a decision analytic model. To attain our objectives, the effectiveness of pazopanib versus sunitinib in first line treatment of patients with metastatic Renal Cell Carcinoma (mRCC) was used as a case study. To evaluate the impact of different data sources on the cost-effectiveness results, we used a partioned survival model and compared the results of three different scenarios: direct comparison, indirect comparison and real life. In order to derive the parameters used in the model, we conducted three retrospective database analyses. For DC and IC scenarios, cost data were collected using multiple data sources (PMSI, Oncology Analyzer and the literature) and clinical data were collected respectively in a clinical trial and from an indirect comparison comparing pazopanib to sunitinib. Costs and survival data used in the real life scenario were collected in the DCIR. Similar utility values were used for the three scenarios. In the DC scenario, pazopanib was found to be more effective and less costly than sunitinib. However, for both IC and real life scenarios, pazopanib was found to be more effective and costlier than sunitinib. Even though both scenarios found pazopanib more effective and costlier than sunitinib, there is an important variability on the Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) that may lead to different decisions according to the willingness to pay. Sensitivity analyses showed that the results were sensitive to utility and cost data. This thesis highlighted the disparity of the cost-effectiveness results based on clinical trial data (CD and IC) and those estimated using real life data. We observed that a small variation in survival data estimates has a significant impact on the cost-effectiveness results. In order to reduce uncertainty around real life cost-effectiveness, a preliminary work on harmonizing the methods used to estimate cost data from the DCIR must be performed. Furthermore, no matter the scenario studied, we observed a great uncertainty regarding the cost-effectiveness of pazopanib versus sunitinib in first line treatment of mRCC patients. Hence the importance of modeling the value of information to identify the studies that should be implemented in order to reduce the uncertainty around the cost-effectiveness results.

Thesis (M.S.)--Massachusetts Institute of Technology, Dept. of Civil Engineering, 1980. / MICROFICHE COPY AVAILABLE IN ARCHIVES AND ENGINEERING. / Bibliography: leaves 151-153. / by Paul J. Haven. / M.S.

京都大学 / 0048 / 新制・課程博士 / 博士(社会健康医学) / 甲第19277号 / 社医博第68号 / 新制||社医||9(附属図書館) / 32279 / 京都大学大学院医学研究科社会健康医学系専攻 / (主査)教授 松原 和夫, 教授 今中 雄一, 教授 髙橋 良輔 / 学位規則第4条第1項該当 / Doctor of Public Health / Kyoto University / DFAM

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Background and Objectives: Economic evaluation and decision analysis provide a framework to evaluate incremental costs and effects associated with alternative health interventions. These methods can also be used as a tool to evaluate alternative clinical behaviours or practice patterns. The objective of this thesis was to investigate the impact of current Canadian practices in human epidermal growth factor receptor-2 (HER2) testing to target trastuzumab in early-stage breast cancer (BC). Methods: Project 1: A systematic review of previous trastuzumab and HER2 testing economic analyses was conducted to identify methodological gaps and key lessons. Project 2: A population-level, retrospective cohort was studied to determine HER2 testing and trastuzumab treatment patterns in Ontario early-stage BC patients. Project 3: A cost-utility analysis of alternative test-treat strategies was conducted using a Markov model of BC calibrated to the Canadian setting, and incorporating Project 2 findings. Results: Project 1: Previous economic evaluations demonstrated that HER2 test accuracy and sequencing were key considerations when modelling the cost-effectiveness of trastuzumab treatment. Consideration of local testing and treatment practices was lacking. Project 2: HER2 testing and treatment practice differed from guidelines, where documentation was available. Only 88% of equivocal results were confirmed, while 57% of HER2 positive patients received trastuzumab. Project 3: Calibration of the BC model minimised gaps between trial-based survival and expected Canadian survival patterns. Deviations from guidelines in practice suggest that primary testing with fluorescence in situ hybridization (FISH) would produce greater health gains at a reduced cost vs. primary immunohistochemistry with FISH confirmation. This finding was more apparent as the prevalence of HER2 positive disease increased. Introduction of newer in situ hybridisation tests may be cost-effective as well. Conclusions: Practice deviations from guidelines are an important consideration when modelling the cost-effectiveness of trastuzumab therapy. Underlying local disease progression and prevalence can also significantly impact outcomes. / Dissertation / Doctor of Philosophy (PhD)

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