Cette thèse de doctorat met l’emphase sur les défis rencontrés par les patients atteints de maladies rares. Elle est structurée en trois parties, chacune d’entre elles dédiée aux enjeux d’un acteur au cœur de l’Odyssée diagnostique et thérapeutique des patients atteints de maladies rares. La première partie de la thèse s’intéresse au patient et à son réseau social. Le chapitre 1 considère les sources de délai à l’accès au diagnostic, et explore notamment l’effet du capital social sur le délai d’obtention du diagnostic. Le chapitre 2 évoque les externalités négatives sur la santé maternelle d’un diagnostic d’une maladie chronique chez l’enfant. La seconde partie de la thèse est dédiée à l’industrie pharmaceutique et s’intéresse aux décisions d’investissements de R&D ciblant les maladies rares. Le chapitre 3 évalue l’effet causal de l’Orphan Drug Policy sur l’effort de recherche, et le chapitre 4 envisage les inégalités d’allocation des investissements de R&D entre les maladies rares. La partie 3 est dédiée aux décideurs publics et discute des enjeux d’évaluation des bénéfices de l’innovation thérapeutique et de la définition des conditions d’accès à cette innovation. Le chapitre 5 évalue l’effet causal de l’innovation thérapeutique sur la longévité des patients atteints de maladies rares. Le chapitre 6 est une discussion critique relative à l’utilisation d’outils. / This dissertation emphasizes the challenges raised by the management of rare diseases and is structured around three key actors of the diagnostic and therapeutic “odyssey” of patients with rare diseases. Part I is devoted to patients and their social networks. Chapter 1 considers demand-side sources of delay in receiving a diagnosis; Chapter 2 explores the health spillover effects from patients’ health to their direct support structure. Part II considers pharmaceutical firms and examines how firms’ decisions to allocate R&D investment to rare diseases are impacted by innovation policies in rare arenas. Chapter 3 evaluates the causal impact of the EU Orphan Drug policy on R&D efforts in orphan drugs, while Chapter 4 investigates the inequality in allocation of R&D investment within rare diseases. Part III focuses on policymakers and addresses the issues in measuring pharmaceutical innovation benefits along with costs in rare disease arenas, while considering the opportunity cost of healthcare expenditures. Chapter 5 measures the causal impact of pharmaceutical innovation in rare diseases on longevity, while Chapter 6 is a critical discussion of decision-making tools for rational allocation of healthcare resources, and the use of a cost-effectiveness threshold.

Objectifs. Pour augmenter l’activité physique populationnelle et réduire les inégalités relatives à l’environnement bâti, on doit identifier le rôle des profils sociodémographiques individuels dans les niveaux d’activité physique et d’exposition aux environnements bâtis favorables au mode de vie actif. Méthodes. Cette étude combine des données d’accélérométrie et de GPS collectées auprès de 820 participants durant 10 à 30 jours entre 2018 et 2020 dans les études INTErventions urbaines, Recherche-Action, Communautés et sanTé (INTERACT) et Réseau Express Métropolitain (REM). Différents modèles de régressions multiniveaux ‒journées nichées dans des individus‒ testent les associations et les interactions entre les profils sociodémographiques, les niveaux d’exposition à des facteurs environnementaux susceptibles de favoriser le mode de vie actif (infrastructures de transports, commerces, densité bâtie et espaces verts) et la proportion journalière de minutes actives. Les résultats sur l’échantillon de l’application EthicaData sont comparés à ceux sur l’appareil SenseDoc. Résultats. Les participants plus âgés, universitaires ou sans emploi ainsi que les femmes sont moins actifs. Les participants plus âgés, non-universitaires, sans emploi ou à haut revenu ainsi que les hommes sont moins exposés à l’environnement bâti favorable à l’activité physique. Discussion. Les niveaux d’activité physique et d’exposition à l’environnement bâti ainsi que les effets de l’exposition environnementale ne varient pas systématiquement en défaveur des groupes désavantagés systémiquement. Des associations sont inattendues entre l’exposition à l’environnement bâti et le mode de vie actif. Les résultats basés sur le GPS sont concordants entre EthicaData et SenseDoc, mais discordants pour ceux basés sur l’accélérométrie. / Aim. To increase population levels of physical activity and reduce inequalities related to built environment, we must identify the role of individual-level sociodemographic profiles in physical activity levels, and in levels of exposure to built environment that may contribute to active living. Method. This study combines accelerometry and GPS data collected among 820 participants during 10 to 30 days between 2018 and 2020 within the INTErventions, Research, and Action in Cities Team (INTERACT) and Reseau Express Metropolitain (REM) studies. Multiple multilevel models ‒days nested within individuals‒ test associations and interactions between socio demographic profiles, levels of exposure to environmental factors susceptible to promote active living (transport infrastructures, shops, built density and green spaces) and the daily proportion of active minutes. Results on the EthicaData application subset are compared to those on the SenseDoc device subset. Results. Participants who are older, have a university profile or are unemployed, along with women, are less active. Participants who are older, don’t have a university profile, are unemployed or have a higher income, along with men, are less exposed to built environment that may contribute to physical activity. Discussion. The levels of physical activity and exposure to built environment, and the effects of environmental exposure on physical activity, do not vary systematically in disfavor of systemically disadvantaged groups. Some associations between exposed built environment and active living are unexpected. Results based on the GPS are consistent between EthicaData and SenseDoc, but inconsistent for those based on accelerometry.

Problématique : Alors que l’on connaît depuis plusieurs décennies les conséquences dramatiques des injustices sociales sur la santé, il existe un profond problème d’application des connaissances pour informer les pratiques et/ou les politiques. Au-delà d’un manque de prise en compte des connaissances pour l’action, il semblerait que la difficulté à lutter contre les inégalités soit plutôt liée à l’enracinement des systèmes de production et d’utilisation des connaissances dans des structures injustes. Approche théorique et cadre conceptuel : Cette thèse s’inscrit dans la quatrième vague de recherche sur le transfert de connaissances qui consiste à mieux comprendre les caractéristiques sociales des connaissances. En d’autres mots, il s’agit d’intégrer une approche d’épistémologie sociale dans la recherche sur le transfert de connaissances. Nous nous intéressons spécifiquement au concept d’oppression épistémique qui consiste en la répétition dans la durée de trois degrés d’exclusions épistémiques. L’exclusion de troisième degré représente un mode de vie épistémique qui est dirigé par des groupes sociaux dominants, qui ne permet pas de prendre en compte d’autres systèmes de pensée et de connaissances que les leurs. L’exclusion de second degré est le fait, pour des individus déjà opprimés socialement, de devoir utiliser des ressources qui ne sont pas les leurs, pour pouvoir participer à la construction de nouvelles ressources communes dans ce système. L’exclusion de premier degré concerne l’impossibilité, pour des individus, d’être considéré comme des « connaisseur·ses » du fait de préjugés à leur encontre. Cette thèse vise à analyser comment les pratiques quotidiennes et le contexte de la santé mondiale favorisent une oppression épistémique. Méthodologie : Nous étudions trois phénomènes correspondant aux trois degrés d’exclusion épistémique, en suivant une échelle d’analyse à trois niveaux (macroscopique, mésoscopique, microscopique) qui rappellent les trois branches de l’épistémologie sociale (système, groupe, individus). Pour cela, nous étudions en premier lieu la construction d’une ressource épistémique commune en santé mondiale à un niveau macroscopique : la couverture santé universelle (CSU) grâce à une revue critique des écrits. En deuxième lieu, nous étudions l’appropriation de cette ressource épistémique à un niveau mésoscopique, et la manière dont un groupe de scientifiques prend ou non en compte des voix dissidentes, en promouvant une définition différente de la CSU. Pour cela, nous réalisons une étude de cas d’un programme de recherches interventionnelles sur la CSU. En troisième lieu, nous étudions le rôle de la source des connaissances sur leur perception grâce à une expérimentation en santé mondiale. Résultats : À travers l’avènement de la CSU, nous observons la présence d’un pouvoir productif qui, tout en donnant l’impression d’une approche ancrée dans les droits humains et inclusive, favorise une conception marchande de la santé, menée par un « centre » de la santé mondiale. Nous avons également observé que l’appropriation de la CSU dans un programme de recherches interventionnelles n’a pas permis de créer une définition dissidente de la CSU. Plusieurs alliances épistémiques, c’est-à-dire des affiliations entre membres partageant la même orientation des études pour analyser la CSU sont apparues : une alliance santé publique, une alliance économique, une alliance anthropologique et une alliance critique. Cette dernière, qui proposait une réflexion globale sur la déconstruction et la gouvernance de la CSU, a été manquée, du fait d’inégalités concomitantes. Enfin, nous avons pu voir à un niveau microscopique que le « messager » peut être plus important que le « message » et participer à invisibiliser ou diminuer certaines voix dans la gouvernance globale en santé. Discussion et valeur ajoutée de la thèse : Les trois degrés d’exclusion épistémiques peuvent s’entrevoir de façon complémentaire. Du fait de la proximité des mondes scientifique et politique, et de la volonté de produire des connaissances pour l’action en santé mondiale, l’avènement de la CSU peut influencer la manière dont les scientifiques s’approprient ce concept. Cela peut limiter les possibilités de diversité épistémique et favoriser l’exclusion de certaines voix. À l’inverse, le sentiment d’exclusion peut conduire à se limiter dans sa contribution intellectuelle. Partant du postulat dont chacun·e de nous peut participer à changer les structures qui créent les injustices, en résistant à l’oppression épistémique, nous proposons un continuum d’actions pour lutter contre les inégalités dans la gouvernance globale en santé. / Background: The dramatic consequences of social injustice on health have been known for several decades, but social injustice also has an impact on knowledge translation. Rather than relating to a lack of knowledge uptake for action, the difficulty in addressing inequalities connects to knowledge production and use systems rooted in unjust structures. Theoretical approach and conceptual framework: This thesis aims to better understand the social characteristics of knowledge, and explores the integration of a social epistemology approach into knowledge translation research. We specifically focus on epistemic oppression, which consists of the repetition over time of three types of mutually reinforced epistemic exclusion. One type applies to an epistemic way of life led by dominant social groups, who prevent new systems of thought and knowledge, different from their own, to surface. A second type relates to socially oppressed individuals who must use resources they do not own to contribute to the construction of new common resources within the dominant system. The last type of epistemic exclusion consists of the impossibility of individuals being recognized as "knowers" because of prejudices that make them appear illegitimate. This thesis aims to analyze how everyday practices and the global health context foster epistemic oppression. Methodology: We study three processes, each related to a type of epistemic exclusion and following a three-level scale of analysis (macroscopic, mesoscopic and microscopic), which also covers the three branches of social epistemology (system, group and individual). First, we focus on the construction of an epistemic resource in global health at a macroscopic level, namely, universal health coverage (UHC), through a critical review of the literature. Secondly, we study the appropriation of this epistemic resource at a mesoscopic level, and how a group allows or does not allow dissenting voices, thus promoting a different definition of UHC. To this end, we conduct a case study of an interventional research program on UHC. Finally, we elaborate on the role of knowledge sources on the perception of knowledge through an experiment in global health. Results: The case of UHC demonstrates the existence of a productive power that, while giving the impression of an inclusive human approach, favours a market-based conception of health led by a global health "centre". We also observed that the appropriation of UHC in an interventional research program did not create a dissident; unorthodox definition of UHC. Several epistemic alliances (i.e. affiliations between members sharing the same orientation of studies to analyse UHC), emerged: a public health alliance, an economic alliance, an anthropological alliance, and a critical alliance. The latter, which suggested a global reflection on the deconstruction and governance of the UHC, did not occur because of concomitant inequalities. Finally, at a microscopic level, we showed that the "messenger" can be more important than the "message" when disseminating knowledge. Discussion and research value: The three types of epistemic exclusion can be read complementarily. Due to the proximity of the scientific and political worlds, and the desire to produce knowledge for action in global health, the social construction of UHC may influence how scientists appropriate this concept. It may limit the possibilities of epistemic diversity, and thus promoting the exclusion of some voices and points of view. A feeling of exclusion can, in turn, lead to self-limitation. Based on the premise that everyone can contribute to changing the structures that create injustice by resisting epistemic oppression, we propose a continuum of actions to address inequalities in global health governance.

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Problématique : L’amélioration de l’accessibilité financière aux soins de santé est essentielle pour réduire la morbidité et de la mortalité infantile dans les pays à ressources limitées. Cependant, les preuves disponibles sur la relation entre un accès accru aux soins et l’amélioration la santé infantile, dans le long terme, demeurent insuffisantes et parfois inconnues. Dans le contexte spécifique de la région du Sahel au Burkina Faso où les niveaux élevés de morbidité et de malnutrition coïncident avec un faible recours aux soins, une intervention de santé publique associant la gratuité des soins à l’amélioration de la qualité des soins et à la prise en charge de la malnutrition dans la communauté a été mise en œuvre en septembre 2008. Objectifs : En utilisant des approches statistiques et épidémiologiques appliquées aux données transversales et de séries chronologiques, cette thèse vise à apporter une meilleure compréhension de la façon dont la présence de l’intervention dans les communautés peut augmenter et maintenir l’utilisation des services de santé à long terme et améliorer la santé des enfants de moins de cinq ans. Les objectifs spécifiques sont : 1) évaluer le maintien à long terme des effets de l’intervention sur l’utilisation des services de santé chez les enfants de moins de cinq ans, 2) évaluer l’effet contextuel de l’intervention, quatre ans après le début de sa mise en œuvre, sur la probabilité de survenue d’une maladie et sur la probabilité d’utilisation des services de santé chez les enfants de moins de cinq ans, et 3) évaluer l’effet contextuel de l’intervention, quatre ans après le début de sa mise en œuvre, sur le retard de croissance chez les enfants de moins de cinq ans. Méthodes : Les données proviennent du système national d’information sanitaire, d’une enquête rétrospective sur les services de santé ainsi que d’une enquête de ménages réalisée quatre ans après le début de l’intervention dans 41 villages du district d’intervention et 51 villages du district de comparaison. Nous avons utilisé un plan quasi expérimental à séries temporelles interrompues avec groupe de comparaison pour évaluer les effets immédiats et à long terme de l’intervention sur les taux d’utilisation des services de santé. Ensuite, un plan d’étude transversale post-intervention avec un groupe de comparaison nous a permis d’évaluer l’effet contextuel de l’intervention sur la probabilité de survenue d’une maladie, sur la probabilité d’utilisation des services de santé et sur le retard de croissance chez les enfants de moins de cinq ans. La stratégie analytique a combiné la méthode de pondération par les scores de propension pour équilibrer les covariables entre les deux groupes, la modélisation binomiale négative à effets mixtes, les régressions linéaire et logistique multiniveaux. Résultats : L’intervention de gratuité des soins associée à l’amélioration de la qualité des soins et à la prise en charge de la malnutrition dans la communauté était associée à l’augmentation et au maintien de l’utilisation des services de santé au-delà de quatre ans (ratio des taux d’incidence = 2,33 ; IC 95 % = 1,98 – 2,67). En outre, comparativement aux enfants vivant dans le district de contrôle, la probabilité d’utiliser les services de santé était de 17,2 % plus élevée chez les enfants vivant dans le district d’intervention (IC 95 % = 15,01–26,6) ; et de 20,7 % plus élevée lorsque l’épisode de maladie était sévère (IC 95 % = 9,9–31,5). Ces associations étaient significatives, quels que soient la distance par rapport aux centres de santé et le statut socio-économique du ménage. Par ailleurs, alors que le contexte de résidence expliquait 9,36 % de la variance du retard de croissance (corrélation intraclasse = 9,36 % ; IC 95 % = 6,45–13,38), la présence de l’intervention dans les villages n’explique que 2 % de la variance du retard de croissance. Cependant, nous n’avons pas pu démontrer que la présence de l’intervention dans les communautés était associée à une réduction de la probabilité de survenue d’un épisode de maladie (Différentiel des probabilités = 4.4 ; IC 95% = -1.0 – 9.8), ni à une amélioration significative de l’état nutritionnel des enfants de moins de cinq ans (RC = 1,13 ; IC 95 % = 0,83–1,54). Conclusion : Cette thèse souligne que la gratuité des soins associée à l’amélioration de la qualité des soins et à la prise en charge de la malnutrition dans la communauté est efficace pour augmenter et maintenir l’utilisation des services de santé et réduire les inégalités géographiques de recours aux soins. Cependant, cette intervention n’était pas associée à une amélioration des résultats de santé infantile. Bien que des études longitudinales rigoureuses soient nécessaires pour comprendre pleinement l’influence potentielle de cette intervention sur la morbidité, cette thèse plaide pour la nécessité d’agir simultanément sur les autres déterminants sociaux de la santé et d’intégrer, de manière synergique, des interventions spécifiques à la nutrition pour plus d’impact sur la santé infantile. / Introduction: Improving financial access to health care is believed to be essential for reducing the burden of child morbidity and mortality in resource-limited settings, but the available evidence on the relationship between increased access and health remains scarce and the long-term issues are still unknown. In the specific context of the Sahel region in Burkina Faso where high levels of morbidity and malnutrition coincide with low health care use, a pilot intervention for free health care including quality of care improvement and management of malnutrition at the community level was implemented in September 2008. Objectives: Using statistical and epidemiological approaches applied to cross-sectional and time series data, this thesis aims to provide a better understanding of how the presence of intervention in communities can increase and maintain long-term use of health services and improve the health of children under five years. The specific objectives are: 1) to evaluate the long-term effects of the intervention on the use of health services in children under the age of five, 2) to estimate the contextual effect of intervention on the probability of occurrence of and the likelihood of health services being used by children under five, four years after the start of its implementation, and 3) to evaluate the contextual effect of the intervention on stunting in children under five, four years after the start of its implementation. Methods: The data for the analyses were provided from a variety of sources including the national health information system, a retrospective health services survey, and a household survey conducted four years after the intervention onset in 41 villages in the intervention district and 51 villages in the comparison district. We used a quasi-experimental controlled interrupted time-series design group to analyze the immediate and long-term effects of the intervention on the rate of health services utilization in children under five. Then, a quasi-experimental post-test-only design that included a control group allowed us to evaluate the contextual effect of the intervention on the probability of occurrence of a disease, on the probability of use of health services, and stunting in children under five. The analytic strategy combined the propensity score weighting method to balance the covariates between the two groups, two-level mixed-effects negative binomial, and linear and logistic regression models to account for the hierarchical structure of data. Results: The intervention for free health care including quality of care improvement and management of malnutrition at the community level was associated with an increased and maintained use of health services beyond four years after the onset of intervention (incidence rate ratio = 2.33; 95% CI = 1.98–2.67). In addition, compared to children living in the comparison district, the probability of using health services was 17.2% higher among those living in the intervention district (95% CI = 15.0–26.6); and 20.7% higher when the illness episode was severe (95% CI = 9.9–31.5). These associations were significant regardless of the distance to health centers and the socio-economic status of households. In addition, inequalities in the use of care were less pronounced in the intervention villages compared to those in the control village. Finally, the results also showed that the residence context accounted for 9.36% of the variance in stunting (intra-class correlation = 9.36% ; 95% CI = 6.45–13.38), and only 2% of the variance in stunting was explained by the intervention. However, we could not demonstrate that the intervention in these communities was associated with a reduced probability of an illness occurring (AME=4.4 (95% CI: -1.0 – 9.8), nor with a significant improvement in the nutritional status among children under five (OR = 1.13; 95% CI = 0.83–1.54). Conclusion: This thesis underlines the importance that affordable health care, including quality of care, as well as improving the management of malnutrition at the community level, are effective in increasing and maintaining the use of health services and reduce geographical inequalities in the use of care. However, this intervention was not associated with improved child health outcomes. Although rigorous longitudinal studies are necessary to fully understand the potential influence of this intervention on morbidity, this thesis highlights the need to simultaneously act on other social determinants of health and to synergistically integrate nutrition-specific interventions for greater impact on child health.