La recherche dans le domaine des maladies sans traitement existant obéit à plusieurs impératifs définis par le législateur européen dans le règlement (CE) n° 141/2000 du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins. Les patients atteints de maladies rares et négligées ont le droit à « la même qualité de traitement que les autres » ce qui suppose de prendre les mesures d'incitation nécessaires pour « promouvoir la recherche, le développement et la commercialisation de traitements adéquats ». C'est un « domaine prioritaire ». Après avoir désigné les médicaments concernés, l'Union européenne veut « éviter la dispersion de ressources limitées » notamment par la promotion d'une « coopération transnationale ». Dans une démarche téléologique, cette recherche décrit les effets de la législation européenne sans ignorer la réception de ce droit par les États membres. Des fondements théoriques à même d'assurer une meilleure performativité du droit et des propositions concrètes en vue de conformer le droit positif à l'intention du législateur et aux attentes des parties prenantes sont proposés. En se focalisant sur le seul levier de la propriété intellectuelle, ce droit spécial et incitatif ne semble pas en mesure d'apporter aux patients la plupart des traitements attendus. La régulation de la concurrence et la compétence nationale sur le prix des médicaments perpétuent un seuil de rentabilité éloignant de nombreuses recherches de la phase du développement. L'accès aux médicaments orphelins demeure très restreint. Un changement de paradigme dans la construction de ce droit apparaît nécessaire afin qu'un modèle économique favorable se mette en place. Il convient que le profit des pharmaciens de l'industrie ne dépende plus de la conquête de parts de marché, mais de l'intérêt de leurs inventions pour les besoins de santé non satisfaits. / Research in the field of diseases without an existing treatment is governed by several requirements defined by the European legislator in Regulation (CE) No 141/2000 of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Patients with rare and neglected diseases have the right to "the same quality of treatment as other patients" which means taking the necessary incentives to stimulate research, development and bringing to the market of appropriate medications". It is a "priority area". After designating the drugs concerned, the European Union wants to "avoid the dispersion of limited resources", in particular by promoting "cross national co-operation". In a teleological approach, this research analyses the positive law endeavouring to implement the objectives of Orphan Drug Law. It describes the effects of European legislation without ignoring the receipt of this law by the Member States. Theoretical foundations that can ensure a better performativity of the law, as well as concrete proposals to conform the positive law to the intention of the legislator and to the stakeholders' wills are proposed. By focusing solely on the leverage of intellectual property rights, this special and incentive law does not seem to be able to provide patients with many of the expected treatments. Competition regulation and setting of the price which is a national competency perpetuate a high profitability threshold, often withholding research projects from reaching the development phase. Access to orphan drugs remains very limited. A paradigm shift in the construction of this law appears necessary in order for a favorable economic model to emerge. The profit of the industry's pharmacists should no longer depend on the conquest of market shares, but on the value of their inventions for unmet health needs.

Alors que le contentieux des produits de santé n'a jamais été aussi fourni, l'application du régime spécial de responsabilité du fait des produits défectueux issu de la directive européenne du 25 juillet 1985, entraîne l'émergence d'un certain nombre d'incertitudes qui affectent directement le sort des demandes en réparation. Les incertitudes matérielles ont, pour la plupart reçu un traitement efficace par l'action conjuguée de la jurisprudence et du législateur. Si les outils juridiques traditionnels, tels que les présomptions ou la causalité alternative, ont permis de résoudre une partie non négligeable de ces incertitudes, les juges se sont également attachés à développer des outils nouveaux comme la balance bénéfice/risque ou encore la répartition de l'obligation à la dette selon les parts de marché. Cependant, si le développement de ces outils juridiques, plus adaptés aux spécificités des produits de santé, a permis d'apporter une solution efficace aux incertitudes matérielles, le traitement de l'incertitude scientifique, fondé sur les présomptions du fait de l'homme, n'apporte, toujours pas, de solutions satisfaisantes. L'étude du traitement des incertitudes dans le contentieux des produits de santé défectueux permet d'apprécier les acquis mais également les limites atteintes par l'utilisation de certains outils mis à la disposition des juges et qui se révèlent parfois inadaptés. L'intervention du législateur et la prise en compte des spécificités des produits de santé, permettraient de développer un système d'indemnisation adapté qui interviendrait de façon subsidiaire en cas d'échec de la voie contentieuse. / At a time when healthcare-product litigation is attaining record heights, the implementation into French law of the special liability regime for defective products, which derives from the European Council Directive of 25 July 1985, has led to the emergence of several grey areas of uncertainty which have a direct impact on the outcome of claims for compensation. Areas of material uncertainty have, for the most part, been effectively dealt with through the combined application of case law and the intervention of the legislator. While classic legal tools such as presumption and alternative causality provide a means to resolve a non-negligible part of these uncertainties, judges have also endeavoured to develop new tools, such as risk/utility test and market-share liability. Still, although the development of these legal tools - better suited as they are to the specific features of healthcare products - provide an effective solution to resolving areas of material uncertainty, the treatment of scientific uncertainty, which is based on presumptions of fact, does not always provide satisfactory solutions. The study of the legal treatment of uncertainty in healthcare-product litigation provides a means to assess the benefits but also the limitations of certain tools that are now available to judges but which at times prove inadequate. Intervention on the part of the legislator, while at the same time taking into account the specific features of healthcare products, could lead to the development of a suitable compensation system that could afford relief when litigation fails.