L'assurance médicaments au Canada est formée d'une mosaïque de régimes publics et privés. Ce système fait l'objet de critiques depuis plusieurs décennies. En juin 2019, le Conseil consultatif sur la mise en œuvre d'un régime national d'assurance médicaments a recommandé la création d'un régime national public et universel à payeur unique pour la couverture des médicaments d'ordonnance au Canada. Parmi les problématiques invoquées : le coût des agents biologiques est disproportionnellement élevé par rapport au nombre de réclamations correspondantes. En psoriasis, les critères de remboursement basés sur des scores de sévérité et l'échec aux traitements antérieurs sont exigeants. Plusieurs études en maladies auto-immunes ont observé une association entre le régime d'assurance des patients et l'accès aux agents biologiques, plus souvent au détriment des individus assurés au public. Nous avons évalué l'accès aux agents biologiques en psoriasis entre les groupes d'assurance médicaments (public versus privé) en comparant : 1) les scores de sévérité au moment de la prescription; 2) les scores de sévérité au renouvellement; 3) la réponse au traitement; 4) le délai entre la prescription et la première dose du médicament. Cette étude de cohortes rétrospective incluait des patients avec psoriasis traités à l'aide d'un agent biologique prescrit par un dermatologue entre 01/09/2015-31/08/2019. Les données ont été collectées à partir des dossiers médicaux et les analyses réalisées avec SAS® Studio 3.8. Les patients assurés au public (n=78) versus privé (n=93) n'étaient pas différents selon les critères étudiés. Leurs caractéristiques différaient toutefois, notamment : l'âge plus élevé (p<.0001) et la plus forte prévalence d'ordonnance pour compassion (p<.0001) au public. L'étude ne révèle pas d'inégalité dans l'accès aux médicaments entre les groupes. La forte prévalence de compassion au public (42% versus 14%) et de psoriasis sur des sites particuliers (85%) pourrait occulter la présence de différence mesurée sur le PASI. / The Canadian drug insurance consists of a patchwork of public and private plans. This system has been the subject of criticism for decades. In June 2019, the Advisory Council on the Implementation of National Pharmacare recommended the implementation of a national public and universal single-payer plan for prescription drug coverage in Canada. The cost of prescribed biologic agents is disproportionately high compared to the number of corresponding claims. The reimbursement criteria for biological agents in psoriasis are demanding: they are based on validated severity scores and failure to previous therapies. Several studies in autoimmune diseases observed an association between patients' insurance and access to biologic agents, to the detriment of individuals publicly insured. We aimed to compare: 1) psoriasis severity scores at time of biologic prescription in public versus private groups; 2) severity scores at follow-up; 3) treatment response; 4) delay between prescription and first dose of biotherapy. This retrospective cohort study included psoriasis patients with dermatologist-prescribed biologics from 09/01/2015-08/31/2019 in Quebec City, Canada. Data were collected from medical records. Statistical analyses included univariate and multivariate analyses which were conducted using SAS® Studio 3.8. Public (n=78) and private (n=93) patients were not different in outcomes. Patients' characteristics differed between groups. Public patients were older (p<.0001), more socioeconomically deprived (p=.03), and more likely to benefit from compassion prescription (p<.0001) compared to privately insured. Prescribers of biologics can be reassured as our results did not reveal inequality in access or care. The high prevalence of compassionate programs (42% versus 14%) and psoriasis in the face/genitalia/palmoplantar areas (85.4%) observed in the public insurance group may mask differences in PASI response between groups.

La polypharmacie, soit l'usage simultané de plusieurs médicaments par une même personne, est une situation en croissance. Elle peut entraîner de nombreuses conséquences négatives sur la santé. Face au manque d'informations chez les individus de moins de 65 ans, cette étude a été réalisée pour estimer la prévalence de la polypharmacie et déterminer les facteurs qui y sont associés dans la population adulte de 18 à 64 ans couverte par le Régime public d'assurance médicaments du Québec en 2017-2018 (année financière 2017). Nous avons réalisé une étude de cohorte descriptive avec les données du Système intégré de surveillance des maladies chroniques du Québec. Tous les adultes âgés de 18 à 64 ans, couverts par le régime public d'assurance médicaments pendant toute l'année financière 2017, ont été inclus. Nous avons estimé la prévalence de la polypharmacie définie par l'utilisation de cinq médicaments différents ou plus dans l'année. Les facteurs sociodémographiques et cliniques associés à la polypharmacie ont été identifiés à l'aide de modèles de régression de Poisson robustes. Les résultats ont été présentés avec des intervalles de confiance à 99%. Sur 1 597 627 individus inclus, 498 220 (31,2 %) ont été exposés à la polypharmacie. Parmi les facteurs sociodémographiques et cliniques associés à la polypharmacie, on trouve : l'âge avancé (ex. 60-64 vs 18-29 ans : Risque relatif ou RR = 2,25 [2,23-2,27]), le sexe féminin (RR = 1,18 [1,17-1,18]), la multimorbidité (ex. score de multimorbidité 2 vs 0 : RR = 1,49 [1,48-1,50]), et une grande consommation de soins dans l'année d'analyse et l'année précédente (ex. ≥5 visites vs 0 visite - omnipraticien : RR = 2,85 [2,83-2,88] / spécialiste : RR = 2,24 [2,22-2,25]). Pour assurer un meilleur contrôle de la polypharmacie inappropriée avec le vieillissement, une optimisation de la médication dès l'apparition de maladies chroniques serait intéressante. / Polypharmacy, or the simultaneous use of several medications by the same person, is a growing situation around the world. It can lead to many negative health consequences. Given the lack of information in individuals under 65 years of age, this study was conducted to estimate the polypharmacy prevalence and to identify its associated factors in the adult population aged 18 to 64 covered by the public drug insurance plan in Quebec in 2017-2018 (fiscal year 2017). We conducted a descriptive cohort study over fiscal year 2017 with data from the Quebec Integrated Chronic Disease Surveillance System. All adults aged 18 to 64 years, covered by the public drug insurance plan for the entire year, were included. We estimated the prevalence of polypharmacy, which was defined as the use of five or more different medications in the studied year. Sociodemographic and clinical factors associated with polypharmacy were identified using robust Poisson regression models. Results were presented with 99% confidence intervals. Out of 1 597 627 individuals included, 498 220 (31.2%) were exposed to polypharmacy. In the multivariate model, factors associated with polypharmacy included: older age (e.g., 60-64 vs 18-29 years: Relative risk (RR) = 2.25 [99%CI: 2.23-2.27]), female sex (RR = 1.18 [1.17-1.18]), multimorbidity (e.g., multimorbidity score 2 vs 0: RR = 1.49 [1.48-1.18]), and high health care utilisation in the year of analysis and the previous year (e.g., 5 visits to general practitioner vs. 0 visits: RR = 2.85 [2.83-2.88]; 5 specialist visits vs. 0 visit: RR = 2.24 [2.22-2.25]). Nearly one-third of adults under age 65 covered by the public drug insurance plan in Quebec in 2017 were exposed to polypharmacy. To ensure better control of inappropriate polypharmacy with aging, optimizing medication at the onset of chronic diseases is needed.

En 1997, dans un souci de justice sociale et de solidarité entre tous les québécois, le gouvernement a instauré un Régime général d’assurance médicaments (RGAM) devant permettre de fournir à moindre coût et de manière équitable, des médicaments prescrits assurant une meilleure prise en charge de la maladie des individus. Depuis sa mise en place, le rythme soutenu d’évolution des coûts des médicaments remboursés par le Régime est le sujet d’un nombre croissant de débats. Le Québec ne fait pas figure d’exception car au cours des dernières décennies, la croissance des dépenses de médicaments des régimes d’assurance médicaments des pays industrialisés a connu un rythme de progression élevé, cela malgré l’instauration successive de mécanismes de régulation ciblant une utilisation optimale des médicaments et un meilleur contrôle de la trajectoire de leurs dépenses. La recherche propose une réflexion sur les cadres communs d’action dans lesquels ces outils de régulation sont implantés et évoluent. Elle s’intéresse à l’ensemble des facteurs relationnels et contextuels qui les constituent. Le devis de recherche s’appuie sur une étude de cas unique qu’est le processus menant à l’utilisation du médicament prescrit couvert par le RGAM. Il se compose de trois unités d’analyse identifiées comme étant des cibles importantes de régulation : l’inscription du médicament à la liste du RGAM, la prescription et l’accès au médicament couvert par le Régime. La perspective conceptuelle retenue est celle de l’analyse stratégique de Crozier et Friedberg (1987). La démarche analytique s’appuie sur des entrevues réalisées auprès des régulateurs, de fabricants de médicaments brevetés et de génériques, de médecins, de pharmaciens et de patients impliqués dans l’utilisation des médicaments remboursés par le RGAM et sur une revue du cadre réglementaire concernant ces acteurs, le médicament d’ordonnance et le RGAM. La recherche décrit et analyse la structuration du processus menant à l’utilisation du médicament couvert par le RGAM. Elle conduit au développement d’un construit organisationnel- le système d’action concret- fondé sur les interdépendances des cinq groupes d’acteurs et les relations de pouvoir qu’ils entretiennent entre eux. Ceux-ci évoluent dans des contextes organisationnels singuliers constitués d’enjeux, de stratégies et de ressources. Ils développent diverses stratégies pour accroître leurs possibilités d’action (capacités stratégiques) face aux problèmes qu’ils ont à résoudre. Les capacités stratégiques, inégales entre les groupes d’acteurs, découlent des relations de pouvoir qu’ils exercent entre eux et les amènent à occuper des positions différentes dans le système d’action concret. La recherche démontre qu’en fonction des capacités stratégiques dont ils disposent, les acteurs sont portés à s’approprier certaines règles en tentant de les influencer, de les contourner ou de ne pas les respecter. La connaissance empirique des cadres communs d’action permet d’établir les bases d’un système d’action concret dans un contexte de « phénomène organisation » (Friedberg, 1997). Cette connaissance d’une part, établit que les retombées de certaines stratégies d’acteurs peuvent s’avérer peu compatibles avec les objectifs du RGAM et, d’autre part, pose les limites de certains mécanismes de régulation en vigueur tout en questionnant les façons de concevoir la régulation dans un système complexe. / In 1997, the Quebec government, in its desire for social justice and solidarity among all Quebecers, introduced the Régime général d’assurance médicaments (General Prescription Drug Insurance Plan) (RGAM) to provide reasonable and fair access to medication to better manage the health of individuals. Since the establishment of the Plan, the steady rise in drug costs has been the subject of a growing number of debates. Quebec is not an exception because in recent decades, the increase in drug expenditures of drug plans in industrialized countries has grown exponentially despite the successive introduction of regulatory mechanisms aiming to better control drug use and its expenditure trajectory. The study proposes a reflection on the common frameworks of action in which the regulatory mechanisms of prescription drug expenditures covered by the RGAM are established and evolve. The study focuses on the set of relational and contextual factors that constitute these frameworks. The research design is based on a single case study, that of the process leading to the use of prescription drugs covered by the RGAM. It consists of three units of analysis identified as important targets of regulation: registration of medications on the RGAM drug list, prescription, and access to medications covered by the Plan. The conceptual perspective adopted is the strategic analysis of Crozier & Friedberg (1987). The analysis is based on interviews with regulators, manufacturers of patented drugs and generics, physicians, pharmacists, and patients involved in the use of medications reimbursed by the RGAM, and on a review of the regulatory system concerning these actors, prescription drugs, and the RGAM. The study describes and analyzes the structure of the process leading to the use of medications covered by the RGAM. The study leads to the development of an organizational construct—a concrete action system—based on the interdependencies of the five groups of actors and the power relations that exist between them. These actors operate in unique organizational contexts consisting of challenges, strategies, and resources. The actors develop various strategies to increase their possibilities for action (strategic capabilities) toward the problems they must solve. These strategic capabilities, which are unequal between the groups of actors, stem from the power relations that exist between the actors and lead them to occupy different positions in the concrete action system. The study demonstrates that, based on the strategic capabilities they have, the actors are likely to appropriate certain rules by attempting to influence them, circumvent them, or not respect them. Empirical knowledge of the common frameworks of action allows establishing the basis for a concrete action system in the context of the “organization phenomenon” (Friedberg, 1997). This knowledge, on the one hand, establishes that the impact of certain strategies of the actors may be incompatible with the objectives of the RGAM, and on the other hand, imposes limits on certain regulatory mechanisms in force, while questioning how regulations are conceived in a complex system.

En 1997, dans un souci de justice sociale et de solidarité entre tous les québécois, le gouvernement a instauré un Régime général d’assurance médicaments (RGAM) devant permettre de fournir à moindre coût et de manière équitable, des médicaments prescrits assurant une meilleure prise en charge de la maladie des individus. Depuis sa mise en place, le rythme soutenu d’évolution des coûts des médicaments remboursés par le Régime est le sujet d’un nombre croissant de débats. Le Québec ne fait pas figure d’exception car au cours des dernières décennies, la croissance des dépenses de médicaments des régimes d’assurance médicaments des pays industrialisés a connu un rythme de progression élevé, cela malgré l’instauration successive de mécanismes de régulation ciblant une utilisation optimale des médicaments et un meilleur contrôle de la trajectoire de leurs dépenses. La recherche propose une réflexion sur les cadres communs d’action dans lesquels ces outils de régulation sont implantés et évoluent. Elle s’intéresse à l’ensemble des facteurs relationnels et contextuels qui les constituent. Le devis de recherche s’appuie sur une étude de cas unique qu’est le processus menant à l’utilisation du médicament prescrit couvert par le RGAM. Il se compose de trois unités d’analyse identifiées comme étant des cibles importantes de régulation : l’inscription du médicament à la liste du RGAM, la prescription et l’accès au médicament couvert par le Régime. La perspective conceptuelle retenue est celle de l’analyse stratégique de Crozier et Friedberg (1987). La démarche analytique s’appuie sur des entrevues réalisées auprès des régulateurs, de fabricants de médicaments brevetés et de génériques, de médecins, de pharmaciens et de patients impliqués dans l’utilisation des médicaments remboursés par le RGAM et sur une revue du cadre réglementaire concernant ces acteurs, le médicament d’ordonnance et le RGAM. La recherche décrit et analyse la structuration du processus menant à l’utilisation du médicament couvert par le RGAM. Elle conduit au développement d’un construit organisationnel- le système d’action concret- fondé sur les interdépendances des cinq groupes d’acteurs et les relations de pouvoir qu’ils entretiennent entre eux. Ceux-ci évoluent dans des contextes organisationnels singuliers constitués d’enjeux, de stratégies et de ressources. Ils développent diverses stratégies pour accroître leurs possibilités d’action (capacités stratégiques) face aux problèmes qu’ils ont à résoudre. Les capacités stratégiques, inégales entre les groupes d’acteurs, découlent des relations de pouvoir qu’ils exercent entre eux et les amènent à occuper des positions différentes dans le système d’action concret. La recherche démontre qu’en fonction des capacités stratégiques dont ils disposent, les acteurs sont portés à s’approprier certaines règles en tentant de les influencer, de les contourner ou de ne pas les respecter. La connaissance empirique des cadres communs d’action permet d’établir les bases d’un système d’action concret dans un contexte de « phénomène organisation » (Friedberg, 1997). Cette connaissance d’une part, établit que les retombées de certaines stratégies d’acteurs peuvent s’avérer peu compatibles avec les objectifs du RGAM et, d’autre part, pose les limites de certains mécanismes de régulation en vigueur tout en questionnant les façons de concevoir la régulation dans un système complexe. / In 1997, the Quebec government, in its desire for social justice and solidarity among all Quebecers, introduced the Régime général d’assurance médicaments (General Prescription Drug Insurance Plan) (RGAM) to provide reasonable and fair access to medication to better manage the health of individuals. Since the establishment of the Plan, the steady rise in drug costs has been the subject of a growing number of debates. Quebec is not an exception because in recent decades, the increase in drug expenditures of drug plans in industrialized countries has grown exponentially despite the successive introduction of regulatory mechanisms aiming to better control drug use and its expenditure trajectory. The study proposes a reflection on the common frameworks of action in which the regulatory mechanisms of prescription drug expenditures covered by the RGAM are established and evolve. The study focuses on the set of relational and contextual factors that constitute these frameworks. The research design is based on a single case study, that of the process leading to the use of prescription drugs covered by the RGAM. It consists of three units of analysis identified as important targets of regulation: registration of medications on the RGAM drug list, prescription, and access to medications covered by the Plan. The conceptual perspective adopted is the strategic analysis of Crozier & Friedberg (1987). The analysis is based on interviews with regulators, manufacturers of patented drugs and generics, physicians, pharmacists, and patients involved in the use of medications reimbursed by the RGAM, and on a review of the regulatory system concerning these actors, prescription drugs, and the RGAM. The study describes and analyzes the structure of the process leading to the use of medications covered by the RGAM. The study leads to the development of an organizational construct—a concrete action system—based on the interdependencies of the five groups of actors and the power relations that exist between them. These actors operate in unique organizational contexts consisting of challenges, strategies, and resources. The actors develop various strategies to increase their possibilities for action (strategic capabilities) toward the problems they must solve. These strategic capabilities, which are unequal between the groups of actors, stem from the power relations that exist between the actors and lead them to occupy different positions in the concrete action system. The study demonstrates that, based on the strategic capabilities they have, the actors are likely to appropriate certain rules by attempting to influence them, circumvent them, or not respect them. Empirical knowledge of the common frameworks of action allows establishing the basis for a concrete action system in the context of the “organization phenomenon” (Friedberg, 1997). This knowledge, on the one hand, establishes that the impact of certain strategies of the actors may be incompatible with the objectives of the RGAM, and on the other hand, imposes limits on certain regulatory mechanisms in force, while questioning how regulations are conceived in a complex system.

L’assurance médicaments est un des facteurs qui peuvent influencer l’adhésion aux médicaments. Les objectifs de ce mémoire étaient d’évaluer l’impact du type d’assurance médicaments (publique versus privée) sur l’adhésion et le coût des antihypertenseurs et d’évaluer l’impact des procédures de remboursement et de la contribution du patient sur l’adhésion aux médicaments prescrits pour traiter une maladie chronique. Afin de répondre à ces objectifs, deux cohortes rétrospectives ont été construites à partir des bases de données de la RAMQ et reMed : une cohorte appariée d’utilisateurs d’antihypertenseurs couverts par une assurance médicaments privée ou publique et une cohorte de patients couverts par une assurance médicaments privée ayant rempli au moins une ordonnance pour un médicament traitant une maladie chronique. Les résultats montrent que le niveau d’adhésion aux antihypertenseurs était similaire entre les deux types d’assurance médicaments et que le coût des antihypertenseurs était 28,9 % plus élevé au privé. De plus, il a été observé que les procédures de remboursement n’affectaient pas l’adhésion, alors que le niveau de contribution des patients l’affectait. Les patients qui déboursaient un plus grand montant à l’achat de leurs médicaments étaient moins adhérents (différence : -19,0 %, Intervalle de confiance [IC] à 95 % : -24,0 à -13,0), alors que les patients qui n’avaient rien à débourser étaient moins adhérents (différence : -9,0 %, IC à 95 % : -15,0 à -2,0), que ceux qui devaient débourser une petite somme. Les résultats présentés dans ce mémoire montrent que l’assurance médicaments influence l’adhésion par l’entremise des caractéristiques des plans d’assurance. / Drug insurance is one of many factors that can influence medication adherence. The objectives of this thesis were to evaluate the impact of the type of drug insurance (private versus public) on adherence to antihypertensive medications and the cost of medications, and to evaluate the impact of drug reimbursement procedures and out-of pocket expenses on adherence to medications prescribed for chronic diseases. To meet these objectives, two retrospective cohorts were constructed from the RAMQ and reMed databases: a matched cohort of antihypertensive users covered by private or public drug insurance and a cohort of patients covered by private drug insurance who filled at least one prescription for a medication prescribed for a chronic disease. The results have shown that the level of adherence to antihypertensive medications was similar between the two types of drug insurance and that the cost of antihypertensive medications was 28,9% higher for those privately insured. It was also observed that drug reimbursement procedures didn’t affect medication adherence, while the level of out-of-pocket expenses affected it. Patients with the highest out-of-pocket expenses were less adherent (difference: –19.0%; 95% confidence interval [CI]: –24.0 to –13.0), while patients with no out-of-pocket expenses were less adherent (difference: -9.0%; 95% CI: –15.0 to –2.0) than those with low out-of-pocket expenses. The results presented in this thesis have shown that drug insurance affects medication adherence through the characteristics of drug insurance plans.

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L’asthme et la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) se classent au premier rang parmi les maladies respiratoires les plus fréquentes au Québec. Une mauvaise maîtrise de l’asthme et de la MPOC entraîne d’importantes répercussions sur la santé et la qualité de vie des patients et sur les coûts associés au système de santé canadien, dues à de fréquentes consultations médicales, des visites à l’urgence, des hospitalisations et des décès précoces. Il est donc très important d’évaluer l’usage optimal des médicaments dans le traitement de ces maladies afin de réduire la morbidité et la mortalité Cette thèse vise à comparer dans un premier temps l’efficacité des médicaments en situation réelle dans le traitement de la MPOC sur le taux d’exacerbations et la mortalité puisque les études observationnelles publiées à ce sujet comportaient des biais majeurs dus à une mauvaise mesure de l’exposition au traitement. Ainsi, dans le cadre de cette thèse, deux banques de données administratives québécoises ont été appariées pour créer une cohorte de 36 492 patients âgés de 50 ans ou plus atteints de MPOC (1995-1999) Dans cette cohorte, la théophylline diminuait davantage les exacerbations que les β2-agonistes à longue durée d’action (BALA, RR = 0,89; IC 95 % : 0,84-0,95), mais elle était moins efficace en situation réelle que les corticostéroïdes inhalés (CSI, RR = 1,07; IC 95 % : 1,04-1,10). Un devis cas-témoins niché dans cette cohorte a permis de vérifier que les CSI seuls ou combinés avec un BALA étaient plus efficients pour réduire la mortalité comparativement aux BALA seuls (RR = 0,69; IC 95 % : 0,53-0,88 et RR = 0,73; IC 95 % : 0,56-0,96, respectivement). L’efficacité des CSI dans le traitement de l’asthme pour réduire les exacerbations et la mortalité n’est plus à prouver, cependant la non-adhésion et la non-persistance aux CSI sont grandement problématiques. À notre connaissance, aucune étude n’a évalué l’impact du type d’assurance médicaments sur l'adhésion et la persistance des Québécois aux CSI en raison de l’absence des personnes qui ont une assurance médicaments privée dans la banque de données des services pharmaceutiques de la Régie de l’assurance maladie du Québec. Afin de combler ce manque, une des parties intégrantes de cette thèse a été de développer le registre reMed. Par la suite, une cohorte d’utilisateurs de CSI âgés de 20 à 64 ans a été sélectionnée à partir de reMed (2008-2010) et ces sujets ont été appariés à des utilisateurs de CSI sélectionnés à partir de la banque de données des services pharmaceutiques de la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ). Les résultats de cette dernière étude indiquent que même si l’adhésion était faible dans les deux cohortes, les patients ayant une assurance médicaments privée étaient moins adhérant que les patients couverts par l’assurance médicaments publique de la RAMQ (différence moyenne d’adhésion de -9,7 %; IC 95 % : -13,2 % à -6,5 %). De plus, ces patients couverts par une assurance médicaments privée étaient aussi 52 % plus susceptibles d'arrêter leur traitement de CSI au cours d’une année (HR = 1,52; IC 95 % : 1,16-2,00). En conclusion, selon les travaux de cette thèse, la théophylline peut être considérée comme une thérapie efficace en situation réelle pour prévenir les exacerbations aiguës de la MPOC d’autant plus qu’elle est moins dispendieuse que les traitements en inhalations et que sa formulation orale procurerait, selon la littérature, une meilleure adhésion que les médicaments en inhalation. Quant aux CSI, ils ont un rôle important dans le traitement de l’asthme, mais aussi dans le traitement de la MPOC, puisque selon les résultats de cette thèse, ils procureraient une plus grande diminution du risque d’exacerbations aiguës de la MPOC et de la mortalité par rapport aux autres traitements. Par contre, il a aussi été démontré que l'adhésion et la persistance aux CSI étaient très faibles, particulièrement dans le traitement de l’asthme. Le type d’assurance médicaments serait un facteur déterminant de l’adhésion et de la persistance aux CSI. D’autres études seront nécessaires pour évaluer si les différences d’adhésion et de persistance observées dans cette étude se traduisent par des différences sur l’utilisation et les coûts des soins de santé. De plus, il sera nécessaire d’étudier si les différences observées se limitent aux CSI ou si le type d’assurance médicaments a impact sur la prise d’autres médicaments indiqués dans le traitement des maladies chroniques. / Asthma and chronic obstructive pulmonary disease (COPD) are the most prevalent respiratory diseases in Quebec. Poor control of asthma and COPD has a significant economic impact on the health care system, but also on patient’s quality of life, due to frequent medical visits, emergency department visits, hospitalizations and early death. Therefore, it is very important to assess the optimal usage of medications in the treatment of these diseases in order to reduce morbidity and mortality. The first aim of the present thesis was to compare the effectiveness of medications in the treatment of COPD on the rate of exacerbations and mortality because observational studies published on this subject included major bias due to inaccuracy in the treatment exposure measurement. Thus, in the context of this thesis, two Québec administrative databases were matched to select a cohort of 36 492 COPD patients aged 50 years or older (1995-1999). In this cohort, the rate of exacerbations was lower among theophylline users than long-acting β2-agonists (LABA) users (RR = 0.89, 95% CI: 0.84 -0.95), but theophylline was less effective than inhaled corticosteroids (ICS, RR=1.07, 95% CI: 1.04 -1.10). From this cohort, a nested case-control found that ICS alone or in combination with LABA were more effective in reducing mortality compared with LABA alone (RR = 0.69, 95% CI: 0.53-0.88 and RR = 0.73, 95% CI: 0.56 to 0.96, respectively). The efficacy of ICS in the treatment of asthma to reduce exacerbations and mortality is well proven, however, non-adherence and non-persistence with ICS are highly problematic. To our knowledge, no study has evaluated the impact of the type of drug plan insurance on the adherence and persistence with ICS among Quebecers due to the lack of information on prescribed medications for people with private drug insurance in the Régie de l' assurance maladie du Québec (RAMQ) pharmaceutical database. In order to circumvent the lack, the reMed registry was developed as part of this thesis. Thereafter, a cohort users of ICS aged between 20-64 years was selected from reMed (2008-2010) and then matched to users of ICS selected from the RAMQ pharmaceutical database. The results of this study suggest that although adherence was low in both cohorts, patients privately insured were less adherent than patients publicly with the RAMQ (mean difference of adherence -9.7%; 95% CI: -13% to -6.5%). Moreover, patients privately insured were also found to be 52% more likely to stop their ICS during the first year (HR = 1.52; 95% CI: 1.16 to 2.00). In conclusion, based on the work of this thesis, theophylline may be considered as an effective therapy to prevent acute COPD exacerbations. Furthermore, theophyllines are less expensive than inhaled medications and its oral formulation would provide, according to the literature, better adhesion than inhaled medications. ICS are important in the treatment of asthma, but also in the treatment of COPD, since according to the results of this thesis, they would provide a greater reduction on the rate of acute COPD exacerbations and mortality compared to other treatments. However, it was also demonstrated that adherence and persistence with ICS were very low in the treatment of asthma particularly. The type of drug insurance plan is a determinant of adherence and persistence with ICS. Further studies are needed to assess whether differences in adherence and persistence observed in this study result in differences in the use of health services and health care costs. In addition, it will be necessary to investigate whether the observed differences are limited to ICS or if the type of drug insurance has an impact on medications for other chronic diseases.

Au Québec, il est mandatoire d’avoir une assurance médicaments soit privée ou publique. De plus, le coût d’un médicament a trois composantes : le prix de la molécule, la marge bénéficiaire du grossiste et l’honoraire du pharmacien. Les deux premières composantes sont fixes et déterminées par la Régie de l’assurance médicaments du Québec (RAMQ) pour les personnes couvertes par les régimes privés d’assurance médicaments ou le régime public d’assurance médicaments (RPAM). L’honoraire du pharmacien est déterminé par la RAMQ pour les personnes couvertes par le RPAM (entre 8,50$ et 9,49$) alors qu’il est librement déterminé par le pharmacien propriétaire pour les personnes couvertes par les régimes privés d’assurance médicaments ce qui donne lieu à des différences dans le coût des médicaments. Les objectifs de ce mémoire étaient d’estimer la différence de coût et des dépenses des médicaments entre les patients couverts par les régimes privés d’assurance médicaments et le RPAM au Québec. Afin de répondre aux objectifs, les ordonnances remplies entre le 1er janvier 2015 et le 23 mai 2019 ont été sélectionnées de reMed, une banque de données qui contient l’information sur les ordonnances remplies par d’un échantillon de Québécois. Des strates d’ordonnances de médicaments ont été créées afin d’avoir à l’intérieur de chaque strate le même médicament (même DIN), même quantité et durée prescrites, acheté à la même pharmacie avec la même Liste des médicaments de la RAMQ. Chaque strate d’ordonnances remplies par les patients couverts par un régime privé d’assurance médicaments a été appariée à une strate d’ordonnances remplies par des patients couverts par le RPAM sur les mêmes critères utilisés pour la stratification. Des modèles de régression linéaires ont été utilisés afin d’estimer la différence de coût et de dépenses entre les régimes privés d’assurance médicaments et le RPAM. Basée sur 38 896 strates (un total de 162 019 ordonnances), l’étude a montré que globalement le coût d’une ordonnance de médicament est en moyenne 9,35$ (95% CI: 5,58 ; 13,01) plus élevé pour les patients couverts par les régimes privés d’assurance médicaments que pour ceux couverts par le RPAM (62,34$ vs 52,99$). Quant aux dépenses des patients pour une ordonnance de médicament, les patients couverts par un régime privé d’assurance médicaments déboursaient 1,01$ (95% CI: -1,22 ; -0,80) moins que ceux couverts par le RPAM (6.94$ vs 7.95$). Cette étude a montré qu’en moyenne le coût des médicaments est plus élevé et que les dépenses sont légèrement plus faibles pour les patients couverts par les régimes privés d’assurance médicaments. Donc, ces résultats seront utiles pour les décideurs et les autorités gouvernementales lorsqu’ils prendront des décisions éclairées sur les modalités d’assurance au Québec. / In the province of Quebec, it’s mandatory to have a drug insurance either private or public. Also, drug cost in Quebec has three components: ingredient list price, wholesaler markup and dispensing fee. The first two components are regulated by the Prescription drug plan (PDP) and are the same for publicly and privately insured patients. The third component is fixed (between CAD$8.50 and CAD$9.49) and regulated by the PDP for publicly insured patients while it is determined freely by the pharmacy owner for privately insured patients. The objectives of this thesis were to estimate the average difference for both drug and out-of-pocket costs between patients covered by private drug plans and the PDP in Quebec. We used a sample of prescriptions filled between January 1st, 2015 and May 23rd , 2019 selected from reMed, a drug claims database of Quebecers. We created strata of prescriptions filled by privately insured patients based on the DIN, quantity dispensed, number of days of supply, pharmacy identifier and a date corresponding to a publication of RAMQ’s List of Medications. Then, we matched each stratum filled by privately insured patients with a stratum of prescriptions filled by publicly insured patients based on the same stratification criteria. The differences in drug cost and out-of-pocket expenses between private and public drug insurance were analyzed with linear regression models. Based on 38 896 strata of prescriptions (162 019 prescriptions in total), we observed that privately insured patients had to pay CAD$9.35 (95% CI: 5.58 ; 13.01) more on average per drug prescription than publicly insured patients (CAD$62.34 vs CAD$52.99), representing a difference of 17.6%. We also found that out-of-pocket expenses were on average CAD$1.01 (95% CI: -1.22 ; -0.80) lower per drug prescription for privately than publicly insured patients (CAD$6.94 vs CAD$7.95). This study showed that, on average, drug cost is substantially higher and out-of-pocket slightly lower for privately insured Quebecers. Knowing that adherence is affected by drug cost, these results will be useful to help public health authorities to make informed decisions about drug insurance policies.