Health questionnaires are widely used. A low response rate can lead to biased results and affect the validity of the study. This thesis investigates what can be done to increase the response rate and expedite the return of health questionnaires. The main aim of the study is to provide suggestions on how to improve the response rate to the National Pain Registry’s questionnaire at Danderyd Specialized Pain Rehab Clinic, although the result is significant in other contexts where questionnaires are used and a high response rate desired. Material has been collected through literature search, observations, interviews with patients at Danderyd Specialized Pain Rehab Clinic and interviews with clinics that have a high response rate according to the National Pain Registry’s reports. Several factors affecting response rate was found in the literature studies and interviews. Providing a digitalized alternative, clearly explaining the aim of the study and why completing the questionnaire is important and making the participants feel like stakeholders in the study are examples of areas where improvements can be made. According to the patient interviews about the National Pain Registries first and second questionnaire some problems to fill in the questionnaires were due to difficulties in estimating the pain because of shifting pain intensity, unclear phrasing of the questions or answer and a feeling of lack of someone to ask. Reasons for not returning the one-year follow-up questionnaire were that the questionnaire never was received, it got cluttered and therefore never mailed back or that it was not seen as important nor beneficial to the patient. Suggestions made to increase response rate and expedite the return of the questionnaires based on the findings include increased information about the questionnaires and the National Pain Registry, notifications and reminders to help patients remember and tracking the mailed questionnaire to make sure it reaches the patient. Changing the front-page layout could make it more interesting to look at. To clarify questions, the option to complete all questionnaires at the clinic could be given and a computer alternative. The option to hand back the questionnaire either by mail, digitally or at the visit along with a scheduled one-year follow-up meeting could both increase response rate and expedite the return. / Hälsoenkäter används omfattande. En låg svarsfrekvens kan leda till missvisande resultat och påverka giltigheten av studien. Det här examensarbetet undersöker vad som kan göras för att öka svarsfrekvensen och påskynda återlämningen av hälsoenkäter. Det huvudsakliga målet med studien är att ge förslag som kan öka svarsfrekvensen till det Nationella Registret över Smärtrehabiliterings frågeformulär vid Danderyds Högspecialiserade Smärtmottagning, även om resultatet är betydelsefullt även i andra sammanhang där frågeformulär används och en hög svarsfrekvens önskas. Material har samlats in genom litteraturstudier, observationer, intervjuer med patienter vid Danderyds Högspecialiserade Smärtmottagning och intervjuer med kliniker som har en hög svarsfrekvens enligt det Nationella Registret över Smärtrehabiliterings rapporter. Flertalet faktorer som påverkar svarsfrekvens enligt litteraturstudier och intervjuerna hittades. Tillhandahålla ett digitalt alternativ, klargöra och förklara målet med studien och varför formuläret är viktigt att fylla i och att få deltagarna att känna sig som intressenter i studien är exempel på områden där förbättringar kan ske. Enligt patientintervjuerna angående nationella smärtrehabiliteringens första och andra frågeformuläret beror en del av problemen att fylla i formuläret på att smärtan skiftar i intensitet, oklara formuleringar av frågor och svar och en känsla av brist på någon att fråga. Skäl till att ett-årsuppföljningsformuläret inte återlämnades var att det aldrig mottogs, att det blev plottrigt och därför aldrig skickades tillbaka eller att det inte sågs som varken viktigt eller fördelaktigt att fylla i av patienten. Förslag på hur svarsfrekvensen kan ökas och återlämning påskyndas av frågeformulären baserat på upptäckterna inkluderar ökad information om frågeformulären och det Nationella Registret över Smärtrehabilitering, notifieringar och påminnelser för att hjälpa patienterna att komma ihåg och spårning av brevet med formuläret för att se till att det når patienten. Ändring av framsidans utseende skulle kunna göra det intressantare att titta på. För att klargöra frågor skulle en valmöjlighet att fylla i alla formulären på kliniken kunna ges samt ett datoralternativ. En valmöjlighet att ge tillbaka formuläret antingen via brev, digitalt eller för hand tillsammans med ett schemalagt ett-årsuppföljningsmöte kan både öka svarsfrekvensen och påskynda återlämningen av formuläret.

This literature review combines findings from 13 separate empirical studies from 2016-2023 with the goal of examining ethnic discrimination in the housing market across OECD countries. This review aims to highlight the various discriminations, the amount of discrimination rates and the extent of ethnic discrimination in the housing market. The findings reveal consistent and accurate evidence of ethnic discriminations against ethnic minorities from real estate agents and landlords, manifested through fewer positive responses and higher rejection rates. These studies altogether prove that ethnic discrimination in the housing market persists despite initiatives to reduce discrimination. This review contributes to a deeper and a more comprehensive understanding of the subject.

Non-response is an error common to most surveys. In this dissertation, the error of non-response is described in terms of its sources and its contribution to the Mean Square Error of survey estimates. Various response and completion rates are defined. Techniques are examined that can be used to identify the extent of nonresponse bias in surveys. Methods to identify auxiliary variables for use in nonresponse adjustment procedures are described. Strategies for dealing with nonresponse are classified into two types, namely preventive strategies and post hoc adjustments of data. Preventive strategies discussed include the use of call-backs and follow-ups and the selection of a probability sub-sample of non-respondents for intensive follow-ups. Post hoc adjustments discussed include population and sample weighting adjustments and raking ratio estimation to compensate for unit non-response as well as various imputation methods to compensate for item non-response. / Mathematical Sciences / M. Com. (Statistics)

Non-response is an error common to most surveys. In this dissertation, the error of non-response is described in terms of its sources and its contribution to the Mean Square Error of survey estimates. Various response and completion rates are defined. Techniques are examined that can be used to identify the extent of nonresponse bias in surveys. Methods to identify auxiliary variables for use in nonresponse adjustment procedures are described. Strategies for dealing with nonresponse are classified into two types, namely preventive strategies and post hoc adjustments of data. Preventive strategies discussed include the use of call-backs and follow-ups and the selection of a probability sub-sample of non-respondents for intensive follow-ups. Post hoc adjustments discussed include population and sample weighting adjustments and raking ratio estimation to compensate for unit non-response as well as various imputation methods to compensate for item non-response. / Mathematical Sciences / M. Com. (Statistics)

Objectifs: Examiner les tendances temporelles, les déterminants en lien avec le design des études et la qualité des taux de réponse rapportés dans des études cas-témoins sur le cancer publiées lors des 30 dernières années. Méthodes: Une revue des études cas-témoins sur le cancer a été menée. Les critères d'inclusion étaient la publication (i) dans l’un de 15 grands périodiques ciblés et (ii) lors de quatre périodes de publication (1984-1986, 1995, 2005 et 2013) couvrant trois décennies. 370 études ont été sélectionnées et examinées. La méthodologie en lien avec le recrutement des sujets et la collecte de données, les caractéristiques de la population, les taux de participation et les raisons de la non-participation ont été extraites de ces études. Des statistiques descriptives ont été utilisées pour résumer la qualité des taux de réponse rapportés (en fonction de la quantité d’information disponible), les tendances temporelles et les déterminants des taux de réponse; des modèles de régression linéaire ont été utilisés pour analyser les tendances temporelles et les déterminants des taux de participation. Résultats: Dans l'ensemble, les qualités des taux de réponse rapportés et des raisons de non-participation étaient très faible, particulièrement chez les témoins. La participation a diminué au cours des 30 dernières années, et cette baisse est plus marquée dans les études menées après 2000. Lorsque l'on compare les taux de réponse dans les études récentes a ceux des études menées au cours de 1971 à 1980, il y a une plus grande baisse chez les témoins sélectionnés en population générale ( -17,04%, IC 95%: -23,17%, -10,91%) que chez les cas (-5,99%, IC 95%: -11,50%, -0,48%). Les déterminants statistiquement significatifs du taux de réponse chez les cas étaient: le type de cancer examiné, la localisation géographique de la population de l'étude, et le mode de collecte des données. Le seul déterminant statistiquement significatif du taux de réponse chez les témoins hospitaliers était leur localisation géographique. Le seul déterminant statistiquement significatif du taux de participation chez les témoins sélectionnés en population générale était le type de répondant (sujet uniquement ou accompagné d’une tierce personne). Conclusion: Le taux de participation dans les études cas-témoins sur le cancer semble avoir diminué au cours des 30 dernières années et cette baisse serait plus marquée dans les études récentes. Afin d'évaluer le niveau réel de non-participation et ses déterminants, ainsi que l'impact de la non-participation sur la validité des études, il est nécessaire que les études publiées utilisent une approche normalisée pour calculer leurs taux de participation et qu’elles rapportent ceux-ci de façon transparente. / Objectives: To examine the time trends, study design determinants, and quality of reporting of response rates in published case-control studies of cancer over the past 30 years. Methods: A review was conducted of case-control studies of cancer. Inclusion criteria required publications in 15 major journals, during four publication periods spanning three decades (1984-86, 1995, 2005 and 2013). 370 studies were selected and reviewed. Information on study base ascertainment, data collection methods, population characteristics, response rates, and reasons for non-participation was extracted. Quality of response rate reporting was assessed based on the amount of information reported. Descriptive statistics were used to summarize the quality of the reporting, time trends and the determinants of response rates; linear regression models were used to analyse time trends and determinants of response rates. Results: Overall, the quality of reporting of response rates and reasons for non-participation was very poor, especially for control series. Participation has declined over the past 30 years, and this decline was steeper in studies conducted after 2000. When comparing the response rates in recent studies to that in studies conducted during 1971-1980, there was a greater decline of this rate in population controls (-17.04%, 95% CI: -23.17%, -10.91%) than in cases (-5.99%, 95% CI: -11.50%, -0.48%). Statistically significant determinants of response rates among cases were: cancer type examined, location of the study population, and mode of data collection. The only statistically significant determinant of response rates among medical source controls was location of the study population. The only statistically significant determinant of response rates among population controls was type of respondent (self only or self and proxy) accepted by studies. Conclusion: Response rates in case-control studies of cancer seem to have declined and this decline has accelerated in recent studies. In order to appreciate the true level of non-participation and its determinants, as well as the impact of non-participation on validity of studies, there is a need for more transparent reporting and standardized calculation of response rates in published studies.

Die vorliegende Dissertationsschrift geht der Frage nach, wie die Qualität von Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten bestimmt, bewertet und für zukünftige Erhebungen sichergestellt werden kann. Dabei spielt die Teilnahmebereitschaft als ein bedeutsamer, keinesfalls aber alleiniger Qualitätsindikator eine wichtige Rolle. Eine zentrale Forschungsfrage der Arbeit beschäftigt sich mit der Eignung gruppenspezifischer Ansprache und Befragung zur Erhöhung der Befragungsqualität. Ausgehend von grundsätzlichen Betrachtungen zu Bedeutung, wesentlichen Designelementen und insbesondere Fehlerquellen von Befragungen in der empirischen Sozialforschung, sind verschiedene Ansätze zur Einschätzung der Qualität einer Befragung Gegenstand dieses Teils der Arbeit. Darauf aufbauend werden stichtagsbezogene Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten im Alltag als Spezialfall von Befragungen eingeführt und Ansätze zur Qualitätssicherung bei derartigen Haushaltsbefragungen zusammengetragen. Eine Gegenüberstellung von Designelementen und möglichen Fehlern bei Verkehrsverhaltensbefragungen ermöglicht die Identifizierung und Beschreibung von neun Handlungsfeldern. Im Kontext von Erkenntnissen aus der Erhebungspraxis sowie Erfahrungen bei der Durchführung mehrerer Durchgänge des Forschungsprojektes „Mobilität in Städten – SrV“ wird eingeschätzt, inwieweit die jeweiligen Handlungsfelder zur Verminderung von Fehlereinflüssen und zur Qualitätssicherung beitragen können. Auf dieser Grundlage werden konkrete Handlungsoptionen ausgewählt. Für die Einschätzung der Handlungsoptionen hinsichtlich ihrer Wirksamkeit bei der Sicherung und Steigerung der Erhebungsqualität können auf Basis umfangreicher Literaturauswertungen insgesamt 24 Qualitätsindikatoren zusammengestellt werden. Diese ermöglichen die systematische Bewertung der Erfassungs-, Inhalts- und Durchführungsqualität. Unter Einbeziehung der Untersuchungsgruppen und Qualitätsindikatoren wird in einer vertieften empirischen Analyse untersucht, in welchem Maße die ausgewählten Handlungsoptionen zur gruppenspezifischen Ansprache und Befragung geeignet sind und ob sich dadurch die Erhebungsqualität steigern lässt. Neben umfangreichen Gruppenvergleichen findet eine Befragungssimulation nach der Monte-Carlo-Methode statt. Die Datenbasis dieser Analysen besteht überwiegend aus den Erhebungsdurchgängen und Sondererhebungen von „Mobilität in Städten – SrV“. Im Ergebnis der Analysen lassen sich Empfehlungen für die Weiterentwicklung von Haushaltsbefragungen zur Erfassung von Verkehrsverhaltensdaten ableiten. Diese gliedern sich in einen gruppenübergreifenden Teil und einen Abschnitt für spezielle Gruppen. Noch vorangestellt ist die klare Empfehlung, bei Haushaltsbefragungen zukünftig nur noch eine Person des Haushalts zu ihren Wegen am Stichtag zu befragen. Dieses Vorgehen erleichtert die zukünftige Implementierung (sogar trennscharfer) gruppenspezifischer Ansätze deutlich. Die zusammengestellten Empfehlungen bieten eine konsistente, praktikable und auf andere Befragungen übertragbare Basis, das Erhebungsdesign bestehender und zukünftiger Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten so anzupassen, dass durch die vollständige oder zumindest teilweise Umsetzung gruppenspezifischer Ansätze eine Verbesserung der Erhebungsqualität insgesamt erzielt werden kann. / This dissertation addresses the question of how the quality of household travel surveys can be determined, evaluated, and ensured for the development of future surveys. The willingness of individuals to participate is an important, but by no means exclusive, indicator of quality. A central research question of this work deals with the concept of combining group-specific survey methods to increase survey quality. Beginning with some fundamental terminological considerations, this work then focuses on essential design elements and, in particular, sources of error in surveys in empirical social research in order to establish various approaches for assessing the quality of a survey. Building on this, household travel surveys are introduced in specific examples, and approaches for quality assurance in such household travel surveys are compiled. A comparison of design elements and possible errors in household travel surveys provides for the identification and description of nine areas of activity. In the context of findings from the surveying practice as well as experience in conducting several waves of the research project "Mobility in Cities – SrV", the extent to which the respective fields of action can contribute to the reduction of errors and to quality assurance was assessed. On this basis, concrete options for action were selected. In order to evaluate the courses for action in terms of their effectiveness in securing and increasing the quality of surveys, a total of 24 quality indicators were compiled on the basis of extensive literature review. These allowed for the systematic assessment of three areas: quality of collection, content, and of application. With the involvement of analysis groups and quality indicators, a detailed empirical analysis was carried out to examine the extent to which the selected courses for action are suitable for group-specific combinations of survey methods and whether this can increase survey quality. In addition to extensive group comparisons, a survey simulation was implemented using the Monte Carlo method. The data foundation for these analyses primarily consisted of the surveys carried out for the research project "Mobility in Cities – SrV". These analyses enabled the establishment of recommendations which further the development of household travel surveys; these were divided into a cross-group section as well as a section for specific groups. Prior to these recommendations, it became clear that for future household travel surveys, only one individual in the household should be questioned regarding their trips on specific reference days. This decision significantly facilitates the future implementation of (even more selective) group-specific approaches. The compiled recommendations provide a consistent, practical foundation that can be applied to other surveys in order to adapt the design of existing and future household travel surveys, thus providing an overall or at least partial implementation of group-specific approaches which can improve overall survey quality.

Die vorliegende Dissertationsschrift geht der Frage nach, wie die Qualität von Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten bestimmt, bewertet und für zukünftige Erhebungen sichergestellt werden kann. Dabei spielt die Teilnahmebereitschaft als ein bedeutsamer, keinesfalls aber alleiniger Qualitätsindikator eine wichtige Rolle. Eine zentrale Forschungsfrage der Arbeit beschäftigt sich mit der Eignung gruppenspezifischer Ansprache und Befragung zur Erhöhung der Befragungsqualität. Ausgehend von grundsätzlichen Betrachtungen zu Bedeutung, wesentlichen Designelementen und insbesondere Fehlerquellen von Befragungen in der empirischen Sozialforschung, sind verschiedene Ansätze zur Einschätzung der Qualität einer Befragung Gegenstand dieses Teils der Arbeit. Darauf aufbauend werden stichtagsbezogene Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten im Alltag als Spezialfall von Befragungen eingeführt und Ansätze zur Qualitätssicherung bei derartigen Haushaltsbefragungen zusammengetragen. Eine Gegenüberstellung von Designelementen und möglichen Fehlern bei Verkehrsverhaltensbefragungen ermöglicht die Identifizierung und Beschreibung von neun Handlungsfeldern. Im Kontext von Erkenntnissen aus der Erhebungspraxis sowie Erfahrungen bei der Durchführung mehrerer Durchgänge des Forschungsprojektes „Mobilität in Städten – SrV“ wird eingeschätzt, inwieweit die jeweiligen Handlungsfelder zur Verminderung von Fehlereinflüssen und zur Qualitätssicherung beitragen können. Auf dieser Grundlage werden konkrete Handlungsoptionen ausgewählt. Für die Einschätzung der Handlungsoptionen hinsichtlich ihrer Wirksamkeit bei der Sicherung und Steigerung der Erhebungsqualität können auf Basis umfangreicher Literaturauswertungen insgesamt 24 Qualitätsindikatoren zusammengestellt werden. Diese ermöglichen die systematische Bewertung der Erfassungs-, Inhalts- und Durchführungsqualität. Unter Einbeziehung der Untersuchungsgruppen und Qualitätsindikatoren wird in einer vertieften empirischen Analyse untersucht, in welchem Maße die ausgewählten Handlungsoptionen zur gruppenspezifischen Ansprache und Befragung geeignet sind und ob sich dadurch die Erhebungsqualität steigern lässt. Neben umfangreichen Gruppenvergleichen findet eine Befragungssimulation nach der Monte-Carlo-Methode statt. Die Datenbasis dieser Analysen besteht überwiegend aus den Erhebungsdurchgängen und Sondererhebungen von „Mobilität in Städten – SrV“. Im Ergebnis der Analysen lassen sich Empfehlungen für die Weiterentwicklung von Haushaltsbefragungen zur Erfassung von Verkehrsverhaltensdaten ableiten. Diese gliedern sich in einen gruppenübergreifenden Teil und einen Abschnitt für spezielle Gruppen. Noch vorangestellt ist die klare Empfehlung, bei Haushaltsbefragungen zukünftig nur noch eine Person des Haushalts zu ihren Wegen am Stichtag zu befragen. Dieses Vorgehen erleichtert die zukünftige Implementierung (sogar trennscharfer) gruppenspezifischer Ansätze deutlich. Die zusammengestellten Empfehlungen bieten eine konsistente, praktikable und auf andere Befragungen übertragbare Basis, das Erhebungsdesign bestehender und zukünftiger Haushaltsbefragungen zum Verkehrsverhalten so anzupassen, dass durch die vollständige oder zumindest teilweise Umsetzung gruppenspezifischer Ansätze eine Verbesserung der Erhebungsqualität insgesamt erzielt werden kann. / This dissertation addresses the question of how the quality of household travel surveys can be determined, evaluated, and ensured for the development of future surveys. The willingness of individuals to participate is an important, but by no means exclusive, indicator of quality. A central research question of this work deals with the concept of combining group-specific survey methods to increase survey quality. Beginning with some fundamental terminological considerations, this work then focuses on essential design elements and, in particular, sources of error in surveys in empirical social research in order to establish various approaches for assessing the quality of a survey. Building on this, household travel surveys are introduced in specific examples, and approaches for quality assurance in such household travel surveys are compiled. A comparison of design elements and possible errors in household travel surveys provides for the identification and description of nine areas of activity. In the context of findings from the surveying practice as well as experience in conducting several waves of the research project 'Mobility in Cities – SrV', the extent to which the respective fields of action can contribute to the reduction of errors and to quality assurance was assessed. On this basis, concrete options for action were selected. In order to evaluate the courses for action in terms of their effectiveness in securing and increasing the quality of surveys, a total of 24 quality indicators were compiled on the basis of extensive literature review. These allowed for the systematic assessment of three areas: quality of collection, content, and of application. With the involvement of analysis groups and quality indicators, a detailed empirical analysis was carried out to examine the extent to which the selected courses for action are suitable for group-specific combinations of survey methods and whether this can increase survey quality. In addition to extensive group comparisons, a survey simulation was implemented using the Monte Carlo method. The data foundation for these analyses primarily consisted of the surveys carried out for the research project 'Mobility in Cities – SrV'. These analyses enabled the establishment of recommendations which further the development of household travel surveys; these were divided into a cross-group section as well as a section for specific groups. Prior to these recommendations, it became clear that for future household travel surveys, only one individual in the household should be questioned regarding their trips on specific reference days. This decision significantly facilitates the future implementation of (even more selective) group-specific approaches. The compiled recommendations provide a consistent, practical foundation that can be applied to other surveys in order to adapt the design of existing and future household travel surveys, thus providing an overall or at least partial implementation of group-specific approaches which can improve overall survey quality.

De nos jours, il est de plus en plus fréquent de recourir à des mesures intermédiaires d’efficacité telles que la survie sans progression (SSP) et le temps avant la progression de la tumeur (TPT) afin d’estimer l’efficacité d’un nouvel agent anticancéreux. Cependant, l’absence de mesures finales comme la survie globale (SG) complexifie la prise de décision par rapport au remboursement des nouveaux traitements anticancéreux. Ainsi, cette thèse se concentre sur différents aspects de l’intégration des mesures intermédiaires d’efficacité dans les évaluations économiques en oncologie, spécifiquement en cancer du sein métastatique. Une première étude a évalué la relation entre la SSP/TPT et la SG dans le contexte du cancer du sein métastatique. Une revue systématique de la littérature a identifié les études cliniques randomisées portant sur l’efficacité d’un traitement anticancéreux chez les femmes atteintes d’un cancer du sein métastatique et rapportant des données de SSP/TPT et de SG. Les résultats de cette étude ont démontré qu’il existe une relation statistiquement significative, d’une part, entre la SSP/TPT médiane et la SG médiane (r = 0.428; p ≤ 0,01), et d’autre part, entre l’effet de traitement sur la SSP/TPT et l’effet de traitement sur la SG (r = 0.427; p ≤ 0,01). Selon les résultats obtenus, la SSP/TPT pourrait être considérée comme un substitut valide de la SG, justifiant ainsi son utilisation dans les évaluations économiques en cancer du sein métastatique. Une deuxième étude a évalué l’utilisation des mesures intermédiaires de survie dans les évaluations économiques en cancer avancé et identifié les méthodes utilisées pour intégrer ces mesures en l’absence de données de SG. Une revue systématique de la littérature a été réalisée pour recenser les évaluations économiques de type coût-efficacité et coût-utilité ayant intégré des mesures intermédiaires de survie. Cette étude a démontré l’ampleur de l’utilisation des mesures intermédiaires de survie dans les évaluations économiques en cancer avancé. Par ailleurs, plusieurs approches ont été identifiées pour pallier l’absence de données de SG, notamment l’utilisation d’un risque de décès post-progression équivalent pour les groupes à l’étude, le recours à des comparaisons indirectes basées sur de nombreuses hypothèses, l’utilisation d’une mesure intermédiaire comme proxy de la SG, le recours à l’opinion d’experts et l’utilisation de données associées à un traitement différent ou une ligne de traitement différente. Enfin, une troisième étude s’est penchée sur le développement d’un modèle pharmacoéconomique générique canadien intégrant les mesures intermédiaires de survie en cancer du sein métastatique. Ce modèle de Markov inclut des paramètres spécifiques aux traitements sous évaluations (coût de traitement, données de survie et incidence des effets indésirables) de même que des paramètres globaux qui ne dépendent pas des traitements évalués (caractéristiques des patientes, valeurs d’utilité associées aux états de santé du modèle, pertes d’utilité et coûts des effets indésirables, coûts d’administration des traitements, coûts de suivi médical et coûts des soins prodigués en fin de vie). Le modèle a été validé en évaluant sa capacité à répliquer des résultats d’études existantes. Ce modèle permet d’uniformiser l’évaluation économique des nouveaux traitements en cancer du sein métastatique et pourrait par conséquent, devenir un outil d’aide à la décision de référence pour les organismes responsables du remboursement des médicaments au Canada. Bref, les résultats de ces trois études répondent à une problématique importante dans l’évaluation économique des traitements en oncologie et pourront contribuer à faciliter la prise de décision en santé. / Nowadays, intermediate endpoints such as progression-free survival (PFS) and time to progression (TTP) are frequently used in clinical trials of advanced cancer. However, use of such endpoints instead of overall survival (OS) poses a significant challenge in the economic evaluation of anticancer drugs. This thesis focuses on different aspects of the integration of intermediate endpoints in the economic evaluation of anticancer drugs, especially in the context of metastatic breast cancer. A first study assessed the relationship between PFS/TPT and OS in metastatic breast cancer using a trial-based approach. A systematic review of the literature was performed to identify randomized clinical trials of metastatic breast cancer therapy reporting both PFS/TTP and OS data. Results of this study indicated a statistically significant relationship between the median PFS/TTP and the median OS (r = 0.428; p < 0.01), and between the treatment effect on PFS/TTP and the treatment effect on OS (r = 0.427; p < 0.01). Findings of this study suggest that PFS/TTP may be considered as a potential surrogate for OS, thus justifying its use in cost-effectiveness or cost-utility analyses of metastatic breast cancer therapy. A second study evaluated the use of intermediate endpoints in the economic evaluation of new treatments for advanced cancer and the methodological approaches adopted when OS data are unavailable or of limited use. A systematic review of the literature was conducted to identify cost-effectiveness and cost-utility analyses using an intermediate endpoint as an outcome measure. This study showed that intermediate endpoints are widely used in the economic evaluation of new treatments for advanced cancer. Several approaches are used in the absence of OS data such as assuming an equal risk of death for all treatment groups, using indirect comparison based on numerous assumptions, using of a proxy for OS, using unpublished external information (consultation with clinical experts), and using published external information from different treatment settings. Finally, a third study aimed to develop a global economic model to assess the cost-effectiveness of new treatments for metastatic breast cancer in Canada. This Markov model, which integrates intermediate endpoints, includes parameters specific to the treatments under evaluation (drug treatment, survival outcomes, and incidence of treatment-related adverse events (AEs)), as well as global parameters that are consistent regardless of the treatment under evaluation (patient characteristics, health states utilities, disutilities and costs associated with treatment-related AEs, as well as costs associated with drug administration, medical follow-up, and end-of-life care). The model was validated by assessing its ability to replicate results of existing studies. This model standardizes the economic evaluation of new therapies for metastatic breast cancer, and could thus be used as a benchmark by drug reimbursement authorities in Canada. In summary, the results of these three studies address an important challenge encountered in the economic evaluation of anticancer drugs, and therefore, can be very valuable for decision-making purposes.