Haemophilia is an inherited disease which causes increased bleeding due to defect clotting factors VIII and/or IX. There are two forms of haemophilia, A and B, which both are X-linked and due to mutations of the genes of factor VIII and factor IX respectively. This study focuses on Haemophilia A and thereby factor VIII. The drugs that are available on the Swedish market today for patients with haemophilia A include Factor VIII(FVIII), which has been purified from human plasma and recombinant factor VIII(rFVIII). The main goal of this study is to gain a better understanding of the effects of treatment of haemophilia A with either purified plasma factor VIII or recombinant factor VIII on reducing or preventing bleeding and on side effects.   The study was designed as a literature review and searches were carried out in PubMed at the Linnaeus University library.  The criteria for selection of articles were: patients with haemophilia, treatment with plasma derived and/or recombinant factor VIII as well as clinical studies. The minimum number of patients was set at 20. The searches led to the review of six studies, where three used recombinant factor treatment and the other three referred to plasma-derived treatment. Efficacy and safety were evaluated in most cases by the hemostasis effect, reduced pain, reduced swelling, number of infusions, and number of reported adverse events. The incidence of inhibitor formation during treatment often resulted in the patient discontinuing the treatment. An increased development of neutralizing antibodies in the patient was evident in recombinant factor treatment, while there was an increased risk for transmission of hepatitis B or C in treatment with plasma derived from humans. In Sweden, one can choose to be treated on-demand, which reduces the risks tremendously for the haemophilia patient. However, this can increase the risk of inhibitor formation that can lead to ineffective treatment. The risk of bleeding in haemophilia patients can vary and is connected to the parent’s genes. Caution and self-awareness about the limitations decreases the risks of severe cases of bleeding. / Hemofili, blödarsjuka, är en sjukdom där blodet har svårt att koagulera efter en skada. Sjukdomen beror på en mutation i genen för koagulationsfaktor VIII (hemofili A) respektive koagulationsfaktor IX (hemofili B). I båda fallen ger mutationerna defekta koagulationsfaktorer. Vanligast idag är att dessa sjukdomar behandlas med injektioner av de humana formerna av respektive faktor. Fokus i detta examensarbete inriktas mot hemofili A och faktor VIII. Syftet med denna litteraturstudie är att undersöka hur effektiva och säkra två olika kommersiellt tillgängliga faktor VIII preparat är med avseende på att helt förhindra blödningar. Ett av preparaten är utvunnet från human plasma, det andra är framställt med hjälp av rekombinant DNA-teknik. Båda preparaten avvänds för behandling av hemofili A-patienter. Studien utformades som en litteraturstudie och sökningar gjordes i PubMed. Kriterierna för val av artiklar var: patienter med hemofili, behandling med renad faktor VIII från blodplasma och/eller rekombinant faktor VIII (rFVIII) samt kliniska studier. Minimala antalet ingående patienter i en klinisk prövning sattes till 20. Sökningarna ledde till granskning av sex studier, där tre studier behandlade rFVIII-behandling och tre behandlade plasmaupprenad faktor VIII-behandling. Effekt och säkerhet bedömdes i de flesta fall med effekt på hemostas, reducerad smärta, reducerad svullnad, antal infusioner och antalet upptäckta negativa fall under behandlingen. Såväl upprenad human faktor VIII som rekombinant framställd faktor VIII gav likvärdiga  och mycket goda effekter. De största riskerna var antikropputveckling under behandlingen, vilket oftast ledde till att patienten fick avbryta behandlingen. Störst antikropputveckling påvisades vid rFVIII-behandling. En allvarlig risk, som kan förekomma vid behandling med renad human faktor VIII, är samtidig överföring av virus, framför allt hepatit B- eller C-virus.

Syftet med denna explorativa intervjustudie är att undersöka hur unga vuxna personer med blödarsjuka (PMB) upplever sin tillvaro med sjukdomen i dagens Sverige. Särskilt fokus riktas mot blödarsjukans betydelse för identiteten och de sociala relationerna, vilket tidigare har studerats i liten utsträckning. Tidigare studier har visat att blödarsjukan kan associeras med fysiska, psykiska och sociala begränsningar för PMB i alla åldrar och kontexter, men att livsvillkoren för unga vuxna i Sverige numera ofta upplevs som goda tack vare den höga medicintillgången. Det empiriska materialet utgjordes av semistrukturerade intervjuer med sex män (18–36 år) med moderat/svår blödarsjuka (hemofili A eller von Willebrands sjukdom). Materialet inhämtades, betraktades och analyserades med inspiration från fenomenologin. Burkes identitetsteori och modell för identitetsprocesser samt Goffmans stigmateori användes för att tolka och förstå deltagarnas berättelser. Analysen beskriver en komplexitet i upplevelsen av att leva med blödarsjuka. Sjukdomen upplevs ha inverkat på deltagarnas identitetskonstruktion genom reflekterade värderingar från den nära omgivningen, samhällsnormer och olika aktörers syn på fenomenet hälsa. Deltagarna uppvisar genomgående en stark resiliens och ser inte sjukdomen som ett stort hinder i livet. Andra PMB framställs som viktiga för denna positiva attityd. Trots resiliensen bedriver en majoritet av deltagarna olika typer av stigmahantering där blödarsjukan ibland döljs eller avdramatiseras för att undvika negativa sociala konsekvenser. Studien bidrar till att öka förståelsen för hur blödarsjukan kan upplevas och hanteras i en kontext med medicintillgång, vilket kan vara betydelsefullt för både sjukvården och för PMB själva och deras anhöriga. Kommande studier föreslås undersöka unga vuxna kvinnors upplevelser av att leva med blödarsjuka.

I Läroplanen för förskolan står det: ”Omsorg om det enskilda barnets välbefinnande, trygghet, utveckling och lärande skall prägla arbetet i förskolan. Hänsyn skall tas till barnets olika förutsättningar och behov.” (s.4) Det är upp till pedagogerna att anpassa den pedagogiska verksamheten så den passar alla barn. Syftet med vårt arbete var att se hur pedagogerna upplever det att ha barn med dolda handikapp i barngruppen. Vi ville även ta reda på hur det byggs upp ett bra samarbetet med föräldrarna till barn med dolda handikapp, så att de känner en trygghet att lämna över ansvaret till förskolan. Vi har valt att använda oss av kvalitativa intervjuer med både pedagoger och föräldrar till barn med blödarsjuka och matallergi. Vårt resultat visar på att pedagogernas förhållningssätt är viktigt. Pedagogerna framhöll alla barn lika värde. Trots detta finns det saker som gör att barnet blir utpekat i barngruppen. Ett bra samarbete med föräldrarna kräver en öppen och rak kommunikation.

<p>I Läroplanen för förskolan står det:</p><p>”Omsorg om det enskilda barnets välbefinnande, trygghet, utveckling och lärande skall prägla arbetet i</p><p>förskolan. Hänsyn skall tas till barnets olika förutsättningar och behov.” (s.4)</p><p>Det är upp till pedagogerna att anpassa den pedagogiska verksamheten så den passar alla barn.</p><p>Syftet med vårt arbete var att se hur pedagogerna upplever det att ha barn med dolda handikapp i barngruppen. Vi ville även ta reda på hur det byggs upp ett bra samarbetet med föräldrarna till barn med dolda handikapp, så att de känner en trygghet att lämna över ansvaret till förskolan.</p><p>Vi har valt att använda oss av kvalitativa intervjuer med både pedagoger och föräldrar till barn med blödarsjuka och matallergi.</p><p>Vårt resultat visar på att pedagogernas förhållningssätt är viktigt. Pedagogerna framhöll alla barn lika värde. Trots detta finns det saker som gör att barnet blir utpekat i barngruppen.</p><p>Ett bra samarbete med föräldrarna kräver en öppen och rak kommunikation.</p>

<p>Cystisk fibros och blödarsjuka är krävande sjukdomar som för en del</p><p>människor leder till döden. Tack vare nya behandlingsformer och forskning lever personer med dessa sjukdomar idag till vuxen ålder. Enligt denna undersökning som är byggd på en kvantitativ metod, är information om sjukdomarna i dagspress, fackpress och kvällspress begränsad. Detta kan göra att sjukdomarna förblir okända för allmänheten. Okunskap kan leda till oförståelse för de sjuka människorna och det är viktigt att information om dessa sjukdomar inte bara finns på sjukhus och behandlingscenter som informationen idag gör. För att exempelvis forskningsbidrag ska öka är det en fördel om informationen når ut till allmänheten. Textmedier är en källa som många hämtar information ifrån. Därför är det viktigt att information</p><p>om sjukdomarna sprids via textmedierna till samhället. Totalt i denna studie kodades 688 artiklar från olika textmedier under åren 1979-2006. De textmedier som har undersökts är dags, kvälls och fackpress. Enligt teorin om vad de olika tidningarna publicerar, ska framställningen av cystisk fibros och blödarsjuka skilja sig åt mellan de olika textmedierna vilket studien har bekräftat att det gör. Under åren 1991-1994 förekom det få artiklar om sjukdomarna i de undersökta medierna. Antalet artiklar om blödarsjuka nådde sin topp år 1999, medan artiklar om cystisk fibros nådde toppen 1997. En hypotes som bekräftades i studien, var att forskare skulle vara de som är mest förekommande i samband med sjukdomarna. Denna studie visar att sjukdomarna i störst utsträckning vinklas mot forskning.</p>

Cystisk fibros och blödarsjuka är krävande sjukdomar som för en del människor leder till döden. Tack vare nya behandlingsformer och forskning lever personer med dessa sjukdomar idag till vuxen ålder. Enligt denna undersökning som är byggd på en kvantitativ metod, är information om sjukdomarna i dagspress, fackpress och kvällspress begränsad. Detta kan göra att sjukdomarna förblir okända för allmänheten. Okunskap kan leda till oförståelse för de sjuka människorna och det är viktigt att information om dessa sjukdomar inte bara finns på sjukhus och behandlingscenter som informationen idag gör. För att exempelvis forskningsbidrag ska öka är det en fördel om informationen når ut till allmänheten. Textmedier är en källa som många hämtar information ifrån. Därför är det viktigt att information om sjukdomarna sprids via textmedierna till samhället. Totalt i denna studie kodades 688 artiklar från olika textmedier under åren 1979-2006. De textmedier som har undersökts är dags, kvälls och fackpress. Enligt teorin om vad de olika tidningarna publicerar, ska framställningen av cystisk fibros och blödarsjuka skilja sig åt mellan de olika textmedierna vilket studien har bekräftat att det gör. Under åren 1991-1994 förekom det få artiklar om sjukdomarna i de undersökta medierna. Antalet artiklar om blödarsjuka nådde sin topp år 1999, medan artiklar om cystisk fibros nådde toppen 1997. En hypotes som bekräftades i studien, var att forskare skulle vara de som är mest förekommande i samband med sjukdomarna. Denna studie visar att sjukdomarna i störst utsträckning vinklas mot forskning.

Introduction: This analytic essay is written in completion of a bachelor degree in pharmacy. The focus is in analyzing how different treatments affect the bleeding time. Background: Desmopressin (DDAVP) is a synthetic analogue of the pituitary hormone vasopressin, which controls the reabsorption of water in the kidneys. DDAVP increases the release of von Willebrand's factor and coagulation factor VIII, two major components of the coagulation, which are in imbalance in bleeding disease. Purpose: The purpose of this work is a critical appraisal of clinical trials of DDAVP to evaluate its medical value in bleeding disorders. Method: Since this is a literature study, clinical studies were selected in the PubMed database, which evaluated the effect of DDAVP in bleeding disease and the coagulation of healthy individuals. Result: All nine trials demonstrate an effect of DDAVP on the coagulation system. The hormone has a local effect independent of central influence, the mechanism is not fully clear. DDAVP shortens the bleeding time in bleeding disease, both congenital and acquired, by increasing the release of vWF and FVIII, as well as affecting the adhesiveness of the platelets to strengthen the coagulation. This effect of DDAVP is a blessing for patients suffering from bleeding diseases, but also for patients undergoing major surgery, associated with a risk of major blood loss. Risk of fluid retention, but may be limited if fluid intake is checked throughout the day following the intake of DDAVP.  Conclusion: DDAVP acts as the only therapy form for patients with mild form of haemophilia, and for those with moderate or severe form, DDAVP, in addition to the need for factor concentrate, may also have its place of therapeutic treatment together with tranexamic acid. The conclusion of this survey is that DDAVP has a very high medical value for patients with hemorrhage because it improves coagulation, reduces and stops bleeding without direct side effects, in other words, they raise the quality of life. / Inledning: Som avslutning i utbildningen till receptarie skrivs arbetet utformat som en litteraturstudie. Arbetet innehåller analys av mätning i blödningstid för olika behandlingar. Bakgrund: Desmopressin (DDAVP) är en syntetisk analog till hypofyshormonet vasopressin, vilket styr reabsorberingen av vatten i njurarna. DDAVP ökar frisättning av von Willebrands faktor (vWF) och koagulationsfaktor VIII (FVIII), två viktiga komponenter i koagulationen, vilka är i obalans vid blödarsjuka. Syfte: Detta arbetes syfte är att utvärdera om DDAVP har ett medicinskt värde vid blödarsjuka. Metod: De kliniska studierna valdes ut från databasen PubMed, vilka evaluerade effekten av DDAVP på blödarsjuka samt koagulationen på friska försökspersoner. Resultat: Alla nio artiklarna påvisar effekten av DDAVP hos människa. Hormonet har en lokal verkan oberoende av central påverkan, mekanismen är inte helt klarlagd. DDAVP förkortar blödningstiden hos blödarsjuka, såväl medfödd som förvärvad, genom att öka frisättning av vWF och faktor VIII, samt genom påverkan på trombocyternas adhesivitet, så att koagulationen stärks. Denna effekt av DDAVP är tacksam för blödarsjuka, men även för övriga vårdfall vilka genomgår stora kirurgiska ingrepp med risk för stor blodförlust då effekten kan bli betydande. Det finns en risk för vätskeretention, men den kan begränsas om vätskeintagen kontrolleras dygnet närmast intag av DDAVP. Slutsats: DDAVP agerar som enda terapiform för de med mild form av blödarsjuka, och för de med moderat eller svår form kan förutom behovet av faktorskoncentrat även de DDAVP ha sin givna plats som terapibehandling tillsammans med tranexamsyra. Slutsatsen blir att DDAVP har ett mycket stort medicinskt värde för patienter med blödarobalans eftersom det förbättrar koagulationen, minskar och stoppar blödning utan direkta biverkningar, med andra ord höjer de blödarsjukas livskvalitet.