Les essais cliniques randomisés (ECRs) constituent la meilleure solution pour obtenir des effets causaux et évaluer l’efficacité des médicaments. Toutefois, vu qu’ils ne sont pas toujours réalisables, les bases de données administratives servent de solution de remplacement. Le sujet principal de cette thèse peut être divisée en deux parties, le tout, repartie en trois articles. La première partie de cette thèse traite de l’utilisation des estimateurs doublement robustes en inférence causale sur des bases de données administratives avec intégration des méthodes d’apprentissage automatique. Nous pouvons citer, par exemple, l’estimateur par maximum de vraisemblance ciblé (TMLE) et l’estimateur par augmentation de l’inverse de la probabilité de traitement (AIPTW). Ces méthodes sont de plus en plus utilisées en pharmaco-épidémiologie pour l’estimation des paramètres causaux, comme l’effet moyen du traitement. Dans la deuxième partie de cette thèse, nous développons un estimateur doublement robuste pour les données administratives et nous étendons une méthode existante pour l’ajustement du biais de sélection utilisant un échantillon probabiliste de référence. Le premier manuscrit de cette thèse présente un outil de diagnostic pour les analystes lors de l’utilisation des méthodes doublement robustes. Ce manuscrit démontre à l’aide d’une étude de simulation l’impact de l’estimation du score de propension par des méthodes flexibles sur l’effet moyen du traitement, et ce, en absence de positivité pratique. L’article propose un outil capable de diagnostiquer l’instabilité de l’estimateur en absence de positivité pratique et présente une application sur les médicaments contre l’asthme durant la grossesse. Le deuxième manuscrit présente une procédure de sélection de modificateurs d’effet et d’estimation de l’effet conditionnel. En effet, cet article utilise une procédure de régularisation en deux étapes et peut être appliqué sur plusieurs logiciels standards. Finalement, il présente une application sur les médicaments contre l’asthme durant la grossesse. Le dernier manuscrit développe une méthodologie pour ajuster un biais de sélection dans une base de données administratives dans le but d’estimer une moyenne d’une population, et ce, en présence d’un échantillon probabiliste provenant de la même population avec des co-variables communes. En utilisant une méthode de régularisation, il montre qu’il est possible de sélectionner statistiquement les bonnes variables à ajuster dans le but de réduire l’erreur quadratique moyenne et la variance. Cet article décrit ensuite une application sur l’impact de la COVID-19 sur les Canadiens. / Randomized clinical trials (RCTs) are the gold standard for establishing causal effects and evaluating drug efficacy. However, RCTs are not always feasible and the usage of administrative data for the estimation of a causal parameter is an alternative solution. The main subject of this thesis can be divided into two parts, the whole comprised of three articles. The first part studies the usage of doubly robust estimators in causal inference using administrative data and machine learning. Examples of doubly robust estimators are Targeted Maximum Likelihood Estimation (TMLE; [73]) and Augmented Inverse Probability of Treatment Weighting (AIPTW; [51]). These methods are more and more present in pharmacoepidemiology [65, 102, 86, 7, 37]. In the second part of this thesis, we develop a doubly robust estimator and extend an existing one [121] for the setting of administrative data with a supplemental probability sample. The first paper of this thesis proposes a diagnostic tool that uses re-sampling methods to identify instability in doubly robust estimators when using data-adaptive methods in the presence of near practical positivity violations. It demonstrates the impact of machine learning methods for propensity score estimation when near practical positivity violations are induced. It then describes an analysis of asthma medication during pregnancy. The second manuscript develops a methodology to statistically select effect modifying variables using a two stage procedure in the context of a single time point exposure. It then describes an analysis of asthma medication during pregnancy. The third manuscript describes the development of a variable selection procedure using penalization for combining a nonprobability and probability sample in order to adjust for selection bias. It shows that we can statistically select the right subset of the variables when the true propensity score model is sparse. It demonstrates the benefit in terms of mean squared error and presents an application of the impact of COVID-19 on Canadians.

La majorité des femmes ayant été traitées pour un cancer du sein sont physiquement inactives alors que l’activité physique (AP) pourrait atténuer les conséquences néfastes du cancer et des traitements. Le soutien à l’autonomie par les professionnels de la santé peut améliorer l’adhésion et le maintien de l’AP. Or, peu d’études portent sur les populations en cancer et la plupart utilisent des devis qui limitent l’inférence causale. L’objectif du présent mémoire est de déterminer, à l’aide d’une approche en inférence causale, si la perception du soutien à l’autonomie (PSA) par des professionnels de la santé est associée à l’AP d’intensités légère, modérée et vigoureuse chez des femmes ayant été traitées pour un cancer du sein. Les données ont été collectées dans le cadre de l’étude longitudinale « Life After Breast Cancer : Moving On » (n=199). La PSA a été mesurée par le questionnaire Healthcare Climate Questionnaire. L’AP a été mesurée à l’aide d’accéléromètres triaxiaux GT3X. L’association entre la PSA et l’AP a été estimée à l’aide régressions linéaires et les estimations ajustées ont été obtenues par pondération par l’inverse de la probabilité de traitement (IPTW). Les résultats montrent l’absence d’associations entre la PSA et l’AP d’intensités légère (β^(95%IC) = -0,09 (-0,68 ; 0,49)), modérée (β^(95%IC) = -0,03 (-0,17 ; 0,11)) ou vigoureuse (β^(95%IC) = 0,00 (-0,03 ; 0,02)). D’autres formes de soutien à l’AP par les professionnels de la santé pourraient être envisagées pour encourager les femmes ayant été traitées pour un cancer du sein à adopter et maintenir une pratique régulière d’AP. / The majority of women that have been treated for breast cancer are physically inactive although physical activity (PA) could attenuate some of the adverse consequences of cancer and treatment. Autonomy support from health care professionals may improve PA adherence and maintenance. However, few studies on this topic focus on people treated for cancer and most use designs that limit causal inference. This master’s thesis aimed to determine, using a causal inference approach, whether or not perceived autonomy support (PAS) from health care professionals is associated with light, moderate, and vigorous intensity PA among women treated for breast cancer. Data were from the longitudinal study “Life After Breast Cancer: Moving On” (n=199). PAS was measured with the Healthcare Climate Questionnaire. PA was measured using the GT3X triaxial accelerometers. Associations between PAS and PA were estimated with linear regressions and adjusted estimations were obtained using propensity score-based inverse probability of treatment weights (IPTW). Results reveal no association between PAS and PA of light (β^(95%CI) = -0.09 (-0.68, 0.49)), moderate (β^(95%CI) = -0.03 (-0.17, 0.11)), or vigorous (β^(95%CI) = 0.00 (-0.03, 0.02)) intensity. Other forms of support for PA by health care professionals could be examined to encourage women to adopt and maintain regular PA.

<p>This dissertation address two significant challenges in the causal inference workflow for Big Observational Data. The first is designing Big Observational Data with high-dimensional and heterogeneous covariates. The second is performing uncertainty quantification for estimates of causal estimands that are obtained from the application of black box machine learning algorithms on the designed Big Observational Data. The methodologies developed by addressing these challenges are applied for the design and analysis of Big Observational Data from a large public university in the United States. </p> <h4>Distributed Design</h4> <p>A fundamental issue in causal inference for Big Observational Data is confounding due to covariate imbalances between treatment groups. This can be addressed by designing the study prior to analysis. The design ensures that subjects in the different treatment groups that have comparable covariates are subclassified or matched together. Analyzing such a designed study helps to reduce biases arising from the confounding of covariates with treatment. Existing design methods, developed for traditional observational studies consisting of a single designer, can yield unsatisfactory designs with sub-optimum covariate balance for Big Observational Data due to their inability to accommodate the massive dimensionality, heterogeneity, and volume of the Big Data. We propose a new framework for the distributed design of Big Observational Data amongst collaborative designers. Our framework first assigns subsets of the high-dimensional and heterogeneous covariates to multiple designers. The designers then summarize their covariates into lower-dimensional quantities, share their summaries with the others, and design the study in parallel based on their assigned covariates and the summaries they receive. The final design is selected by comparing balance measures for all covariates across the candidates and identifying the best amongst the candidates. We perform simulation studies and analyze datasets from the 2016 Atlantic Causal Inference Conference Data Challenge to demonstrate the flexibility and power of our framework for constructing designs with good covariate balance from Big Observational Data.</p> <h4>Designed Bootstrap</h4> <p>The combination of modern machine learning algorithms with the nonparametric bootstrap can enable effective predictions and inferences on Big Observational Data. An increasingly prominent and critical objective in such analyses is to draw causal inferences from the Big Observational Data. A fundamental step in addressing this objective is to design the observational study prior to the application of machine learning algorithms. However, the application of the traditional nonparametric bootstrap on Big Observational Data requires excessive computational efforts. This is because every bootstrap sample would need to be re-designed under the traditional approach, which can be prohibitive in practice. We propose a design-based bootstrap for deriving causal inferences with reduced bias from the application of machine learning algorithms on Big Observational Data. Our bootstrap procedure operates by resampling from the original designed observational study. It eliminates the need for additional, costly design steps on each bootstrap sample that are performed under the standard nonparametric bootstrap. We demonstrate the computational efficiency of this procedure compared to the traditional nonparametric bootstrap, and its equivalency in terms of confidence interval coverage rates for the average treatment effects, by means of simulation studies and a real-life case study.</p> <h4>Case Study</h4> <p>We apply the distributed design and designed bootstrap methodologies in a case study involving institutional data from a large public university in the United States. The institutional data contains comprehensive information about the undergraduate students in the university, ranging from their academic records to on-campus activities. We study the causal effects of undergraduate students’ attempted course load on their academic performance based on a selection of covariates from these data. Ultimately, our real-life case study demonstrates how our methodologies enable researchers to effectively use straightforward design procedures to obtain valid causal inferences with reduced computational efforts from the application of machine learning algorithms on Big Observational Data.</p> <p><br></p>

В данной работе исследуется проблема повышения качества принятия управленческих решений в региональных органах власти с помощью имплементации современных технологий машинного обучения. Целью работы является разработка и внедрение алгоритмов определения и оценки причинно-следственных связей между факторами влияния и значениями социально-экономических и отраслевых показателей развития региона, базирующихся на комплексе моделей анализа данных и машинного обучения. Для достижения этой цели были выполнены задачи по разработке методологической основы, архитектуры программного комплекса и прототипа системы прогнозирования влияния управленческих решений на изменение показателей социально-экономического развития региона. В результате проведенного исследования был разработан и протестирован прототип программного обеспечения, нацеленного на решение задачи поддержки принятия решений при управлении регионом. Была проведена оценка существующих инструментов для проведения причинно-следственного анализа, рассмотрена методология его проведения и проработана концепция дальнейшего развития программного обеспечения. Проведенная оценка экономических показателей разработки полноценной цифровой модели показала целесообразность ее создания и применения в практике органов власти Ямало-Ненецкого автономного округа. / This paper investigates the problem of improving the quality of decision-making in regional government structures through the implementation of modern machine learning technologies. The aim of the work is to develop and implement algorithms for determining and evaluating causal inference between influencing factors and the values of socio-economic and industry development indicators of the region, based on a set of data analysis and machine learning models. To achieve this goal, tasks were performed to develop a methodological framework, the architecture of a software package, and a prototype of a system for forecasting the impact of management decisions on changes in socio-economic development indicators of the region. As a result of the research, a software prototype was developed and tested, aimed at solving the problem of decision support in regional management. An evaluation of existing tools for causal inference was conducted, the methodology for conducting it was considered, and the concept for further development of the software was worked out. The evaluation of economic indicators of the development of a full-fledged digital model showed the feasibility of its creation and application in the practice of the Yamalo-Nenets autonomous okrug's government.

Das vorliegende Buch stellt eine überarbeitete und deutlich erweiterte zweite Ausgabe meines gleichnamigen Buches von 2012 dar. Es wendet sich in Form eines Lehrbuchs sowohl an Anfänger wie Fortgeschrittene der Wissenschaftstheorie sowie an Wissenschaftler, die sich dafür interessieren, wann Daten eine bestimmte Theorie begründen und wie stark die Bestätigung der Theorie durch die Daten ist. Im Vordergrund steht dabei immer die erkenntnistheoretische Frage, ob bestimmte Begründungsverfahren die Ziele der Wissenschaften in überzeugender Weise verfolgen oder ob es dagegen substantielle Einwände gibt. Leider wird sich herausstellen, dass kein Verfahren ohne Fehl und Tadel ist, und wir sollten die Schwächen unserer Begründungsverfahren genau kennen, um sie korrekt einsetzen zu können.

No description available.

Im Buch werden verschiedene Ansätze zum induktiven Schließen vorgestellt und daraufhin analysiert, welche Erfolgsaussichten sie jeweils bieten, die erkenntnistheoretischen Ziele der Wissenschaften zu erreichen. Dabei werden u.a. die konsverativen Induktionsschlüsse, Falsifikationsverfahren und die eliminative Induktion, der Schluss auf die beste Erklärung und vor allem der Bayesianismus besprochen. Außerdem geht es um die Verfahren der klassischen Statistik sowie moderne Verfahren des kausalen Schließens. Dazu wird ein erkenntnistheoretischer Rahmen angegeben, in dem die verschiedenen Begründungsverfahren untereinander verglichen werden.

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Das vorliegende Buch stellt eine überarbeitete und deutlich erweiterte zweite Ausgabe meines gleichnamigen Buches von 2012 dar. Es wendet sich in Form eines Lehrbuchs sowohl an Anfänger wie Fortgeschrittene der Wissenschaftstheorie sowie an Wissenschaftler, die sich dafür interessieren, wann Daten eine bestimmte Theorie begründen und wie stark die Bestätigung der Theorie durch die Daten ist. Im Vordergrund steht dabei immer die erkenntnistheoretische Frage, ob bestimmte Begründungsverfahren die Ziele der Wissenschaften in überzeugender Weise verfolgen oder ob es dagegen substantielle Einwände gibt. Leider wird sich herausstellen, dass kein Verfahren ohne Fehl und Tadel ist, und wir sollten die Schwächen unserer Begründungsverfahren genau kennen, um sie korrekt einsetzen zu können.

Im Buch werden verschiedene Ansätze zum induktiven Schließen vorgestellt und daraufhin analysiert, welche Erfolgsaussichten sie jeweils bieten, die erkenntnistheoretischen Ziele der Wissenschaften zu erreichen. Dabei werden u.a. die konsverativen Induktionsschlüsse, Falsifikationsverfahren und die eliminative Induktion, der Schluss auf die beste Erklärung und vor allem der Bayesianismus besprochen. Außerdem geht es um die Verfahren der klassischen Statistik sowie moderne Verfahren des kausalen Schließens. Dazu wird ein erkenntnistheoretischer Rahmen angegeben, in dem die verschiedenen Begründungsverfahren untereinander verglichen werden.