Background: In the ‘Arimidex’, Tamoxifen Alone or in Combination (ATAC) trial, the aromatase inhibitor (AI) anastrozole had a ignificantly better efficacy and safety profile than tamoxifen as initial adjuvant therapy for hormone receptor-positive (HR+) early breast cancer (EBC) in postmenopausal patients. To compare the combined long-term clinical and economic benefits, we carried out a cost-effectiveness analysis (CEA) of anastrozole versus tamoxifen based on the data of the 100- month analysis of the ATAC trial from the perspective of the German public health insurance. Patients and Methods: A Markov model with a 25-year time horizon was developed using the 100-month analysis of the ATAC trial as well as data obtained from published literature and expert opinion. Results: Adjuvant treatment of EBC with anastrozole achieved an additional 0.32 quality-adjusted life-years (QALYs) gained per patient compared with tamoxifen, at an additional cost of D 6819 per patient. Thus, the incremental cost effectiveness of anastrozole versus tamoxifen at 25 years was D 21,069 ($ 30,717) per QALY gained. Conclusions: This is the first CEA of an AI that is based on extended follow-up data, taking into account the carryover effect of anastrozole, which maintains the efficacy benefits beyond therapy completion after 5 years. Adjuvant treatment with anastrozole for postmenopausal women with HR+ EBC is a cost-effective alternative to tamoxifen. / Hintergrund: Bei der adjuvanten Therapie von postmenopausalen Patientinnen mit Hormonrezeptor-positivem (HR+) Mammakarzinom belegen die ATAC-100-Monatsdaten (ATAC-Studie: ‘Arimidex’, Tamoxifen Alone or in Combination) einen signifikanten Vorteil von Anastrozol gegenüber Tamoxifen in Bezug auf Rezidivrisiko und Verträglichkeit. Es wurde eine Kosten-Nutzwert-Analyse von Anastrozol im Vergleich zu Tamoxifen aus der Sicht des deutschen Gesundheitssystems durchgeführt. Material und Methoden: Als Berechnungsbasis wurde ein Markov- Modell zur Abschätzung der Kosteneffektivität entwickelt. Der Modellierungszeitraum umfasste 25 Jahre. Die Daten wurden anhand der ATAC-100-Monatsdaten, vorliegender Literatur und durch ein interdisziplinäres Expertenteam ermittelt. Ergebnisse: Eine adjuvante Therapie mit Anastrozol erzielte 0,32 quality-adjusted life-years (QALYs) pro Patientin mehr, verglichen mit einer adjuvanten Tamoxifentherapie. Die zusätzlichen Kosten der Therapie mit Anastrozol lagen bei 6819 D pro Patientin. Im Vergleich mit Tamoxifen erzielte Anastrozol einen ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) von 21 069 D (30 717 $)/QALY über den gesamten Modellierungszeitraum. Schlussfolgerung: Diese Kosten- Nutzwert-Analyse eines Aromatasehemmers basiert erstmals auf einer Datenanalyse, die auch das Follow-Up und den sogenannten Carryover- Effekt nach einer abgeschlossenen 5-Jahres-Therapie beinhaltet. Anastrozol ist auch nach dieser Analyse aus der Sicht des deutschen Gesundheitssystems eine kosteneffektive Therapieoption für postmenopausale Patientinnen mit einem HR+ frühen Mammakarzinom. / Dieser Beitrag ist mit Zustimmung des Rechteinhabers aufgrund einer (DFG-geförderten) Allianz- bzw. Nationallizenz frei zugänglich.

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A Mucosite Oral é uma das principais e mais debilitantes complicações do Transplante de Medula Óssea. (Schubert et al., 1986; Borowski et al., 1994; Sonis, 1998; Peterson, 2004; Sonis, 2004; Scully, 2006; Sonis, 2009). Nessa terapia sua incidência varia entre 75-100%. (Wardley et al., 2000; Barasch; Peterson, 2003; Schubert et al., 2007; Blijlevens, 2008; Vokurka et al., 2009 ). A extensão e a severidade da Mucosite Oral estão significativamente correlacionadas com dias de narcótico injetável, alimentação parenteral, febre, risco de infecção importante, dias de hospitalização, custos hospitalares e mortalidade. (Sonis et al., 2001; Vera-Llonch et al., 2007). Nosso trabalho trata-se de um estudo de avaliação clínica e econômica, retrospectivo, de pacientes submetidos ao transplante de medula óssea no Hospital Israelita Albert Einstein, entre os anos de 2000 e 2008. Foram avaliados 167 pacientes, que foram divididos em dois grupos: Grupo I, composto por 91 pacientes que receberam atendimento odontológico e Laserterapia durante o TMO e Grupo II, composto por 76 pacientes que não receberam atendimento odontológico nem Laserterapia. Dados como idade, sexo, diagnóstico da doença de base, protocolo quimioterápico, tipo de transplante, uso de medicação para dor, dias de febre, utilização de alimentação parenteral, dias de internação, presença de infecção e grau de mucosite oral, com e sem atendimento odontológico, foram coletados e analisados. Uma análise descritiva, com base em tabelas de frequências e testes Qui-quadrado (ou exato de Fisher, quando este se mostrou mais apropriado), foi feita com o objetivo de verificar a associação estatística entre as variáveis de interesse. Estimativas dos riscos relativos, com intervalos de confiança de 95%, foram calculadas para avaliar a associação entre o desfecho (grau máximo) e as variáveis explicativas de interesse e o tempo médio de internação (em dias) nos diferentes grupos e tipos de transplantes foi comparado por meio de um modelo de análise de variância. Valores de p menores que 0,05 foram considerados como estatisticamente significantes. Pudemos concluir com esse trabalho que a extensão e a severidade da Mucosite Oral foram maiores no grupo sem atendimento Odontológico, sendo que o risco do paciente desse grupo apresentar grau III ou IV foi de 13 vezes maior que o grupo com Cirurgião-Dentista. Além disso, observamos que atendimento odontológico durante o TMO, quando praticado da forma descrita nesse estudo, é custo-efetivo, sendo capaz de reduzir as morbidades clínicas do TMO e que os benefícios do atendimento odontológico excederam os custos e, portanto, devem ser adotados. Foi constatado também que os pacientes que tiveram o acompanhamento do Cirurgião-Dentista apresentaram melhor qualidade de vida durante TMO e que o atendimento odontológico durante o TMO gerou economia para o hospital. / Oral mucositis is one of the main and most debilitating complications of Bone Marrow Transplants. In this therapy its incidence ranges between 75-100%. The extent and severity of Oral Mucositis are significantly correlated with the days of receiving injectable narcotics, parenteral feeding, fever, and risk of important infection, number of days of hospitalization, hospital costs and mortality. This study is a retrospective clinical and economic evaluation of patients submitted to bone marrow transplant at the \"Hospital Israelita Albert Einstein\", between the years 2000 and 2008. A total of 167 patients were evaluated, and were divided into two groups: Group I, composed of 91 patients who received dental treatment and Laser therapy during the BMT and Group II, composed of 76 patients who did not receive dental attendance or laser therapy. Data such as age, sex, diagnosis of the underlying disease, chemotherapy protocol, type of transplant, use of pain relief medication, days of fever, use of parenteral feeding, days of hospitalization, presence of infection and degree of oral mucositis, with and without dental attendance were collected and analyzed. A descriptive analysis, based on Frequency tables and Chi-square tests (or Fishers exact test, when this was shown to be more appropriate), was performed with the aim of verifying the statistical association among the variables of interest. Estimates of relative risks, with confidence intervals of 95% were calculated to evaluate the association between the outcome (maximum degree) and the explicative variables of interest and the mean time of hospitalization (in days) in the different groups and types of transplants was compared by means of an analysis of variance model. p- Values lower than 0.05 were considered statistically significant. By means of this study, it could be concluded that the extent and severity of Oral Mucositis were greater in the group without Dental attendance, as the risk of the patient in this group presenting Grade III or IV was 13 times higher than it was in the group attended by a Dentist. Moreover, it was observed that dental attendance during BMT, when performed in the manner described in this study, is cost-effective, as it is capable of reducing the clinical morbidities of BMT. Furthermore the benefits of dental attendance outweighed the costs, and therefore, must be adopted. It was also found that patients that were followed-up by the Dentist presented a better quality of life during BMT and that dental attendance during BMT resulted in savings for the hospital.

Background: In the ‘Arimidex’, Tamoxifen Alone or in Combination (ATAC) trial, the aromatase inhibitor (AI) anastrozole had a ignificantly better efficacy and safety profile than tamoxifen as initial adjuvant therapy for hormone receptor-positive (HR+) early breast cancer (EBC) in postmenopausal patients. To compare the combined long-term clinical and economic benefits, we carried out a cost-effectiveness analysis (CEA) of anastrozole versus tamoxifen based on the data of the 100- month analysis of the ATAC trial from the perspective of the German public health insurance. Patients and Methods: A Markov model with a 25-year time horizon was developed using the 100-month analysis of the ATAC trial as well as data obtained from published literature and expert opinion. Results: Adjuvant treatment of EBC with anastrozole achieved an additional 0.32 quality-adjusted life-years (QALYs) gained per patient compared with tamoxifen, at an additional cost of D 6819 per patient. Thus, the incremental cost effectiveness of anastrozole versus tamoxifen at 25 years was D 21,069 ($ 30,717) per QALY gained. Conclusions: This is the first CEA of an AI that is based on extended follow-up data, taking into account the carryover effect of anastrozole, which maintains the efficacy benefits beyond therapy completion after 5 years. Adjuvant treatment with anastrozole for postmenopausal women with HR+ EBC is a cost-effective alternative to tamoxifen. / Hintergrund: Bei der adjuvanten Therapie von postmenopausalen Patientinnen mit Hormonrezeptor-positivem (HR+) Mammakarzinom belegen die ATAC-100-Monatsdaten (ATAC-Studie: ‘Arimidex’, Tamoxifen Alone or in Combination) einen signifikanten Vorteil von Anastrozol gegenüber Tamoxifen in Bezug auf Rezidivrisiko und Verträglichkeit. Es wurde eine Kosten-Nutzwert-Analyse von Anastrozol im Vergleich zu Tamoxifen aus der Sicht des deutschen Gesundheitssystems durchgeführt. Material und Methoden: Als Berechnungsbasis wurde ein Markov- Modell zur Abschätzung der Kosteneffektivität entwickelt. Der Modellierungszeitraum umfasste 25 Jahre. Die Daten wurden anhand der ATAC-100-Monatsdaten, vorliegender Literatur und durch ein interdisziplinäres Expertenteam ermittelt. Ergebnisse: Eine adjuvante Therapie mit Anastrozol erzielte 0,32 quality-adjusted life-years (QALYs) pro Patientin mehr, verglichen mit einer adjuvanten Tamoxifentherapie. Die zusätzlichen Kosten der Therapie mit Anastrozol lagen bei 6819 D pro Patientin. Im Vergleich mit Tamoxifen erzielte Anastrozol einen ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) von 21 069 D (30 717 $)/QALY über den gesamten Modellierungszeitraum. Schlussfolgerung: Diese Kosten- Nutzwert-Analyse eines Aromatasehemmers basiert erstmals auf einer Datenanalyse, die auch das Follow-Up und den sogenannten Carryover- Effekt nach einer abgeschlossenen 5-Jahres-Therapie beinhaltet. Anastrozol ist auch nach dieser Analyse aus der Sicht des deutschen Gesundheitssystems eine kosteneffektive Therapieoption für postmenopausale Patientinnen mit einem HR+ frühen Mammakarzinom. / Dieser Beitrag ist mit Zustimmung des Rechteinhabers aufgrund einer (DFG-geförderten) Allianz- bzw. Nationallizenz frei zugänglich.

OBJECTIF : L’hypertension est une maladie chronique pour laquelle seulement 68 % des patients étaient contrôlés en 2013. Les pharmaciens de la province de Québec ont récemment obtenu l’autorité législative pour ajuster la dose des antihypertenseurs lorsqu’une cible thérapeutique est entendue avec le médecin. Cette étude économique vise à estimer le ratio coût- utilité incrémental (RCUI) de ce nouveau modèle de soin au Québec. MÉTHODE : Un modèle de Markov a été développé pour extrapoler l’impact de cette pratique pharmaceutique sur les accidents vasculaires cérébraux (AVC), sur les infarctus du myocarde aigus et sur la mortalité. Les équations du modèle de risque de Framingham ont été utilisées pour estimer l’impact du contrôle de la pression artérielle sur la survenue d’AVC et d’infarctus. L’efficacité de l’intervention a été estimée à partir des résultats de l’essai clinique RxAction, conduit en Alberta. L’efficacité de l’intervention pharmaceutique est exprimée via la proportion de patients contrôlés. La perspective du payeur public a été utilisée et seulement les coûts directs des soins de santé ont été intégrés. L’issue principale observée par le modèle est le gain en années de vie ajustées par la qualité (AVAQ). Les AVAQ et les coûts ont été actualisés à un taux annuel de 1,5 %. Le modèle a simulé une cohorte de 1000 patients âgés de 65 ans, sur un horizon temporel de 20 ans en utilisant des cycles d’un an. RÉSULTATS: Le modèle a généré 0,051 AVAQs de plus par patient dans le groupe d’intervention pour une dépense supplémentaire de 268 $ par patient. Le RCUI est de 5 223 $/AVAQ gagnée. Si le seuil de volonté à payer du tiers public se tient à 50 000 $/AVAQ, cette intervention serait dite coût-efficace. Les résultats de cette simulation étaient surtout sensibles à l’efficacité de l’intervention pharmaceutique ainsi qu’à l’utilité attribuée à l’hypertension. CONCLUSION: Permettre aux pharmaciens d’ajuster la dose des traitements antihypertenseurs à l’intérieur du modèle de rémunération actuel apparaît coût-efficace. L’obtention de données d’efficacité issue d’une étude clinique conduite au Québec nous permettrait d’augmenter la validité externe de cette modélisation économique. / OBJECTIVE: Hypertension is a chronic disease for which only 68% of treated patients were controlled in Canada in 2013. Pharmacists in the province of Québec recently received legislative authority to adjust the dosage of antihypertensive drugs if there is an agreement with the prescriber of the therapeutic target. This research aims to estimate the incremental cost- utility ratio (ICUR) of this new model of care in Québec. METHODS: A Markov model was developed to extrapolate the impact of this pharmacy practice on strokes, myocardial infarctions and mortality. Framingham Risk Equations were used to derive the impact of blood pressure control on strokes and myocardial infarctions. The efficacy of the intervention was derived from the RxAction clinical trial, conducted in Alberta. Efficacy was expressed as the proportion of patients with controlled blood pressure. The model used the payer perspective and direct costs only. The main clinical outcome was expressed as the number of quality-adjusted life years (QALYs) gained. Both QALYS and costs were discounted at a 1.5% annual rate. A cohort of 1000 patients entered the model at 65 years old. The model used a 20 years time horizon, with a 1-year cycle length. RESULTS: The model yielded 0.051 QALYs per patient in the intervention group for an incremental expense of $268 per patient. The ICUR was 5,223 $/QALY. At a willingness-to- pay threshold of $50,000/QALY, the intervention is cost-effective. The results were sensitive to the comparative efficacy of the pharmacist intervention against usual care and to the utility of hypertension. CONCLUSION: Providing pharmacists the ability to adjust the dosage of antihypertensive drugs within the actual fee-for-service rational appears to be cost-effective. Obtaining data on the efficacy of this pharmacy practice from a trial conducted in Québec would provide better data to inform this economic evaluation.

De nos jours, il est de plus en plus fréquent de recourir à des mesures intermédiaires d’efficacité telles que la survie sans progression (SSP) et le temps avant la progression de la tumeur (TPT) afin d’estimer l’efficacité d’un nouvel agent anticancéreux. Cependant, l’absence de mesures finales comme la survie globale (SG) complexifie la prise de décision par rapport au remboursement des nouveaux traitements anticancéreux. Ainsi, cette thèse se concentre sur différents aspects de l’intégration des mesures intermédiaires d’efficacité dans les évaluations économiques en oncologie, spécifiquement en cancer du sein métastatique. Une première étude a évalué la relation entre la SSP/TPT et la SG dans le contexte du cancer du sein métastatique. Une revue systématique de la littérature a identifié les études cliniques randomisées portant sur l’efficacité d’un traitement anticancéreux chez les femmes atteintes d’un cancer du sein métastatique et rapportant des données de SSP/TPT et de SG. Les résultats de cette étude ont démontré qu’il existe une relation statistiquement significative, d’une part, entre la SSP/TPT médiane et la SG médiane (r = 0.428; p ≤ 0,01), et d’autre part, entre l’effet de traitement sur la SSP/TPT et l’effet de traitement sur la SG (r = 0.427; p ≤ 0,01). Selon les résultats obtenus, la SSP/TPT pourrait être considérée comme un substitut valide de la SG, justifiant ainsi son utilisation dans les évaluations économiques en cancer du sein métastatique. Une deuxième étude a évalué l’utilisation des mesures intermédiaires de survie dans les évaluations économiques en cancer avancé et identifié les méthodes utilisées pour intégrer ces mesures en l’absence de données de SG. Une revue systématique de la littérature a été réalisée pour recenser les évaluations économiques de type coût-efficacité et coût-utilité ayant intégré des mesures intermédiaires de survie. Cette étude a démontré l’ampleur de l’utilisation des mesures intermédiaires de survie dans les évaluations économiques en cancer avancé. Par ailleurs, plusieurs approches ont été identifiées pour pallier l’absence de données de SG, notamment l’utilisation d’un risque de décès post-progression équivalent pour les groupes à l’étude, le recours à des comparaisons indirectes basées sur de nombreuses hypothèses, l’utilisation d’une mesure intermédiaire comme proxy de la SG, le recours à l’opinion d’experts et l’utilisation de données associées à un traitement différent ou une ligne de traitement différente. Enfin, une troisième étude s’est penchée sur le développement d’un modèle pharmacoéconomique générique canadien intégrant les mesures intermédiaires de survie en cancer du sein métastatique. Ce modèle de Markov inclut des paramètres spécifiques aux traitements sous évaluations (coût de traitement, données de survie et incidence des effets indésirables) de même que des paramètres globaux qui ne dépendent pas des traitements évalués (caractéristiques des patientes, valeurs d’utilité associées aux états de santé du modèle, pertes d’utilité et coûts des effets indésirables, coûts d’administration des traitements, coûts de suivi médical et coûts des soins prodigués en fin de vie). Le modèle a été validé en évaluant sa capacité à répliquer des résultats d’études existantes. Ce modèle permet d’uniformiser l’évaluation économique des nouveaux traitements en cancer du sein métastatique et pourrait par conséquent, devenir un outil d’aide à la décision de référence pour les organismes responsables du remboursement des médicaments au Canada. Bref, les résultats de ces trois études répondent à une problématique importante dans l’évaluation économique des traitements en oncologie et pourront contribuer à faciliter la prise de décision en santé. / Nowadays, intermediate endpoints such as progression-free survival (PFS) and time to progression (TTP) are frequently used in clinical trials of advanced cancer. However, use of such endpoints instead of overall survival (OS) poses a significant challenge in the economic evaluation of anticancer drugs. This thesis focuses on different aspects of the integration of intermediate endpoints in the economic evaluation of anticancer drugs, especially in the context of metastatic breast cancer. A first study assessed the relationship between PFS/TPT and OS in metastatic breast cancer using a trial-based approach. A systematic review of the literature was performed to identify randomized clinical trials of metastatic breast cancer therapy reporting both PFS/TTP and OS data. Results of this study indicated a statistically significant relationship between the median PFS/TTP and the median OS (r = 0.428; p < 0.01), and between the treatment effect on PFS/TTP and the treatment effect on OS (r = 0.427; p < 0.01). Findings of this study suggest that PFS/TTP may be considered as a potential surrogate for OS, thus justifying its use in cost-effectiveness or cost-utility analyses of metastatic breast cancer therapy. A second study evaluated the use of intermediate endpoints in the economic evaluation of new treatments for advanced cancer and the methodological approaches adopted when OS data are unavailable or of limited use. A systematic review of the literature was conducted to identify cost-effectiveness and cost-utility analyses using an intermediate endpoint as an outcome measure. This study showed that intermediate endpoints are widely used in the economic evaluation of new treatments for advanced cancer. Several approaches are used in the absence of OS data such as assuming an equal risk of death for all treatment groups, using indirect comparison based on numerous assumptions, using of a proxy for OS, using unpublished external information (consultation with clinical experts), and using published external information from different treatment settings. Finally, a third study aimed to develop a global economic model to assess the cost-effectiveness of new treatments for metastatic breast cancer in Canada. This Markov model, which integrates intermediate endpoints, includes parameters specific to the treatments under evaluation (drug treatment, survival outcomes, and incidence of treatment-related adverse events (AEs)), as well as global parameters that are consistent regardless of the treatment under evaluation (patient characteristics, health states utilities, disutilities and costs associated with treatment-related AEs, as well as costs associated with drug administration, medical follow-up, and end-of-life care). The model was validated by assessing its ability to replicate results of existing studies. This model standardizes the economic evaluation of new therapies for metastatic breast cancer, and could thus be used as a benchmark by drug reimbursement authorities in Canada. In summary, the results of these three studies address an important challenge encountered in the economic evaluation of anticancer drugs, and therefore, can be very valuable for decision-making purposes.

Die Dissertation beschreibt am Beispiel einer Längsschnittstudie in der Papierindustrie, wie Effekte von Maßnahmen der betrieblichen Gesundheitsförderung in geschätzten ökonomischen Nutzen übertragen werden können. Ausgangspunkt der Untersuchung ist das Variablen-Modell nach Locke und Latham (1990). Darauf aufbauend wurden geeignete Indikatoren und Messinstrumente ausgewählt und in mehreren Voruntersuchungen überprüft. Hauptinstrument ist ein Fragebogen, der im quasiexperimentellen Design zur Ist-Analyse und nach Umsetzung der Maßnahmen eingesetzt wurde. An der ersten Befragung im Oktober 2000 nahmen 320 Gewerbliche und Angestellte des Unternehmens (Rücklauf 89%), an der zweiten drei Jahre später 402 Mitarbeiter (Rücklauf 91%) teil. Für den Längsschnitt standen die Fragebögen von 118 Mitarbeitern zur Verfügung. Neben den Fragebogendaten wurden personbezogene Daten zum Krankenstand erhoben, die auf freiwilliger Basis mit den Fragebogendaten verknüpft wurden, worauf sich 71% der im Jahr 2000 Befragten und 80% der im Jahr 2003 Befragten einlassen konnten. Zur Absicherung der Validität kamen weitere Untersuchungsmethoden zum Einsatz: für 19 Tätigkeiten wurde eine objektive arbeitspsychologische Tätigkeitsanalyse (Pohlandt, Schulze, Jordan &amp;amp; Richter, 2002) durchgeführt, die beteiligten Bereiche wurden in einem Rankingverfahren durch betriebliche Experten eingeschätzt, die organisationale Einbindung der betrieblichen Gesundheitsförderung wurde zu beiden Untersuchungszeitpunkten mit Hilfe des Fragebogens von Breucker (Prävention online, 2000) erfasst, es fanden 22 strukturierte Interviews mit den Beschäftigten zur Einschätzung der durchgeführten Maßnahmen statt. Die Ergebnisse der ersten Mitarbeiterbefragung wurden zurückgemeldet, diskutiert und zu 12 Maßnahmen verdichtet. Diese 12 Maßnahmen wurden in die Zweitbefragung mit aufgenommen, wobei die aktive Beteiligung an ihnen und die Zufriedenheit mit ihrer Umsetzung eingeschätzt werden sollten. Zur Ermittlung der Effizienz wurden eine erweiterte Kosten-Nutzen-Analyse (nach Schmidt, Hunter &amp;amp; Pearlman, 1982) und eine Kosten-Nutzwert-Analyse (nach Rinza &amp;amp; Schmitz, 1992) durchgeführt. Fast alle im Fragebogen erfassten Variablen hatten sich zwischen der ersten und zweiten Befragung signifikant verbessert (Arbeitsintensität, Tätigkeitsspielraum, Motivationspotenzial der Tätigkeit, soziale Unterstützung, sozialen Stressoren, Commitment, Arbeitszufriedenheit, allgemeines Befinden, psychosomatische Beschwerden). Nicht signifikant waren die Änderungen beim (multimodal beeinflussten) Krankenstand, sowie bei der Einschätzung der Führung. Bezüglich der Effektstärke konnte bei 9 der 12 Maßnahmen mindestens ein positiver Unterscheidungseffekt aufgezeigt werden. Bei der Ermittlung des (subjektiv erlebten) Nutzwertes der Maßnahmen kamen alle 12 Maßnahmen in den positiven Bereich. Mit der Kosten-Nutzen-Analyse wurde ein positives Kosten-Nutzen-Verhältnis für 6 der 9 verbleibenden Maßnahmen (zwischen 1:71 und 1:1,5) ermittelt. Diese Ergebnisse wurden kritisch hinterfragt und durch Einbeziehung von Diskontierung, spezifischen Effizienzkriterien, Sensitivitätsanalysen und Worst-Case-Berechnung relativiert (vgl. Anforderungen nach Drummond, O´Brien, Stoddart &amp;amp; Torrance, 1987/1997). Im Vergleich zur Kosten-Nutzen-Analyse wurden bei der Kosten-Nutzwert-Analyse deutlich andere Rangreihen ermittelt. Die kritische Gesamtschau der Ergebnisse ermöglicht spezifische Empfehlungen für fünf Maßnahmengruppen. Es zeigte sich, dass die gemeinsame Erörterung von Kosten-Nutzen-Analyse und Nutzwert zusätzliche und bisher nicht erfasste Aspekte beim Umgang mit den Maßnahmen eröffnet. / The thesis illustrates a longitudinal study in the paper industry. It shows how effects resulting from measures of occupational health promotion may be translated into an estimated economic advantage. The starting point of the study is the high performance cycle (Locke &amp;amp; Latham: 1990). Proceeding from that, appropriate indicators and measuring instruments were selected and tested in several pre-studies. The main instrument is a questionnaire, used in a comparative design before and after the translation of the measures into practice. 320 white- and blue-collar workers took part in the first survey in October 2000 (response rate 89%), whereas 402 workers participated in the second survey which was conducted three years later (response rate 91%). After all, complete data sets for the longitudinal analysis were available from 118 participants. Apart from that personal data concerning absenteeism were used, which were then connected to the questionnaire data on a voluntary basis. Whereas in 2000, in the first survey, 71% of the participants agreed to the connection of their personal data with the questionnaire, 80% agreed to it in the second survey, in 2003. To guarantee the questionnaire?s validity an array of additional methods was used: an objective occupational job analysis (Pohlandt, Schulze, Jordan &amp;amp; Richter, 2002) of 19 different occupations was carried out and the company?s experts evaluated the branches involved by ranking. Furthermore the organizational embedding of occupational health promotion measures was investigated in both surveys with the help of Breucker?s questionnaire (Prevention online, 2000) and additionally 22 structured interviews with the employees took place in order to evaluate the acceptance of the measures conducted. The results of the first employee survey were reported back, discussed and condensed into 12 measures. These 12 measures were then included in the second survey when the employees? active participation in the measures? implementation and their satisfaction with the measures? effects should be evaluated. To determine the measures? actual efficiency an extended cost-benefit-analysis (with reference to Schmidt, Hunter &amp;amp; Pearlman: 1982) and a cost-utility-analysis (with reference to Rinza &amp;amp; Schmitz: 1992) were conducted. Nearly all variables investigated in the questionnaire had significantly improved between the first and the second survey (indicators of job demands, occupational scope, motivational potential of occupation, social support, social stressors, commitment, job satisfaction, well-being, psychosomatic complaints). Changes in (multi-modally influenced) absenteeism and in the evaluation of the management?s style of leadership were not significant. Referring to the effects? impact 9 out of 12 measures proved to be positively significant in at least one criterion, whereas referring to (subjectively felt) utility all 12 measures turned out to be positively significant. In six of the remaining nine measures the cost-benefit-analysis resulted in a positive cost-benefit-relation (between 1:71 and 1:1,5). These results were critically discussed and taking into account discounting, specific result-criteria, sensitivity analyses and worst case assessment (see quality principles by Drummond, O´Brien, Stoddart &amp;amp; Torrance, 1987/1997) finally adjusted. Comparing the cost-benefit and cost-utility analyses resulted in significantly different rankings. The critical overall view allows for specific recommendations for five measure-groups. Finally, the joint discussion of the cost-benefit analysis and utility turned out to open up additional aspects of how to conduct the measures in future, which have not been described so far.

科学研究費補助金 研究種目:基盤研究(C)(2) 課題番号:10672124 研究代表者:大澤 功 研究期間:1998-2001年度

Un score de risque polygénique (SRP) a été mis au point pour permettre une prédiction précoce du risque de néphropathie chez les patients atteints de diabète de type-2 (DT2). Le but de cette étude était d’évaluer l’impact économique de l’implantation du SRP pour la prévention de la néphropathie chez les patients atteints du DT2, par rapport aux méthodes de dépistage habituelles au Canada. Tout d’abord, une revue systématique de la littérature a été effectuée pour examiner les évaluations économiques publiées sur le DT2 et la néphropathie. Les principales techniques de modélisation observées dans cette revue ont été utilisées pour réaliser une analyse coût-utilité à l’aide d’un modèle de Markov. Les états de santé du modèle étaient la pré-insuffisance rénale (pré-IR), l’IR et le décès. Les paramètres d’efficacité du modèle ont été basés sur les résultats de l’étude ADVANCE. Les analyses ont été menées selon une perspective du système de soins et une perspective sociétale. Sur un horizon temporel de la vie entière du patient, le SRP était une stratégie dominante par rapport aux méthodes de dépistage habituelles, selon les deux perspectives choisies. En effet, le SRP était moins coûteux et plus efficace en termes d’années de vie ajustée en fonction de la qualité, par rapport aux techniques de dépistage usuelles. Les analyses de sensibilité déterministe et probabiliste ont démontré que les résultats demeurent dominants dans la majorité des simulations. Cette évaluation économique démontre que l’adoption du SRP permettrait de réduire les coûts et d’améliorer la qualité de vie des patients. / The current screening method for diabetic nephropathy (DN) is based upon the detection of urinary albumin and the decline of estimated glomerular filtration rate, which occurs relatively late in the course of the disease. A polygenic risk score (PRS) was developed for early prediction of the risk for type 2 diabetes (T2D) patients who experience DN. The aim of this study was to assess the economic impact of the implementation of the PRS for the prevention of DN in T2D patients, compared to usual screening methods in Canada. First, a systematic literature review was conducted to examine all published economic evaluations in T2D and DN. The main trends in modelling technics obtained from this review were used to conduct a cost-utility analysis using a Markov model. Health states include pre-end-stage renal disease (Pre-ESRD), ESRD and death. Model efficacy parameters were based on prediction of outcome data by polygenic-risk testing of the ADVANCE trial. Analyses were conducted from Canadian healthcare and societal perspectives. Over a lifetime horizon, the PRS was a dominant strategy compared to usual screening methods, from both a healthcare system and societal perspective. In other words, the PRS was less expensive and more effective in terms of quality-adjusted life years compared to usual screening technics. Deterministic and probabilistic sensitivity analyses showed that results remained dominant in the majority of simulations. This economic evaluation demonstrates that the adoption of the PRS would not only be cost saving but would also help prevent ESRD and improve patients’ quality of life.

Die Dissertation beschreibt am Beispiel einer Längsschnittstudie in der Papierindustrie, wie Effekte von Maßnahmen der betrieblichen Gesundheitsförderung in geschätzten ökonomischen Nutzen übertragen werden können. Ausgangspunkt der Untersuchung ist das Variablen-Modell nach Locke und Latham (1990). Darauf aufbauend wurden geeignete Indikatoren und Messinstrumente ausgewählt und in mehreren Voruntersuchungen überprüft. Hauptinstrument ist ein Fragebogen, der im quasiexperimentellen Design zur Ist-Analyse und nach Umsetzung der Maßnahmen eingesetzt wurde. An der ersten Befragung im Oktober 2000 nahmen 320 Gewerbliche und Angestellte des Unternehmens (Rücklauf 89%), an der zweiten drei Jahre später 402 Mitarbeiter (Rücklauf 91%) teil. Für den Längsschnitt standen die Fragebögen von 118 Mitarbeitern zur Verfügung. Neben den Fragebogendaten wurden personbezogene Daten zum Krankenstand erhoben, die auf freiwilliger Basis mit den Fragebogendaten verknüpft wurden, worauf sich 71% der im Jahr 2000 Befragten und 80% der im Jahr 2003 Befragten einlassen konnten. Zur Absicherung der Validität kamen weitere Untersuchungsmethoden zum Einsatz: für 19 Tätigkeiten wurde eine objektive arbeitspsychologische Tätigkeitsanalyse (Pohlandt, Schulze, Jordan &amp;amp; Richter, 2002) durchgeführt, die beteiligten Bereiche wurden in einem Rankingverfahren durch betriebliche Experten eingeschätzt, die organisationale Einbindung der betrieblichen Gesundheitsförderung wurde zu beiden Untersuchungszeitpunkten mit Hilfe des Fragebogens von Breucker (Prävention online, 2000) erfasst, es fanden 22 strukturierte Interviews mit den Beschäftigten zur Einschätzung der durchgeführten Maßnahmen statt. Die Ergebnisse der ersten Mitarbeiterbefragung wurden zurückgemeldet, diskutiert und zu 12 Maßnahmen verdichtet. Diese 12 Maßnahmen wurden in die Zweitbefragung mit aufgenommen, wobei die aktive Beteiligung an ihnen und die Zufriedenheit mit ihrer Umsetzung eingeschätzt werden sollten. Zur Ermittlung der Effizienz wurden eine erweiterte Kosten-Nutzen-Analyse (nach Schmidt, Hunter &amp;amp; Pearlman, 1982) und eine Kosten-Nutzwert-Analyse (nach Rinza &amp;amp; Schmitz, 1992) durchgeführt. Fast alle im Fragebogen erfassten Variablen hatten sich zwischen der ersten und zweiten Befragung signifikant verbessert (Arbeitsintensität, Tätigkeitsspielraum, Motivationspotenzial der Tätigkeit, soziale Unterstützung, sozialen Stressoren, Commitment, Arbeitszufriedenheit, allgemeines Befinden, psychosomatische Beschwerden). Nicht signifikant waren die Änderungen beim (multimodal beeinflussten) Krankenstand, sowie bei der Einschätzung der Führung. Bezüglich der Effektstärke konnte bei 9 der 12 Maßnahmen mindestens ein positiver Unterscheidungseffekt aufgezeigt werden. Bei der Ermittlung des (subjektiv erlebten) Nutzwertes der Maßnahmen kamen alle 12 Maßnahmen in den positiven Bereich. Mit der Kosten-Nutzen-Analyse wurde ein positives Kosten-Nutzen-Verhältnis für 6 der 9 verbleibenden Maßnahmen (zwischen 1:71 und 1:1,5) ermittelt. Diese Ergebnisse wurden kritisch hinterfragt und durch Einbeziehung von Diskontierung, spezifischen Effizienzkriterien, Sensitivitätsanalysen und Worst-Case-Berechnung relativiert (vgl. Anforderungen nach Drummond, O´Brien, Stoddart &amp;amp; Torrance, 1987/1997). Im Vergleich zur Kosten-Nutzen-Analyse wurden bei der Kosten-Nutzwert-Analyse deutlich andere Rangreihen ermittelt. Die kritische Gesamtschau der Ergebnisse ermöglicht spezifische Empfehlungen für fünf Maßnahmengruppen. Es zeigte sich, dass die gemeinsame Erörterung von Kosten-Nutzen-Analyse und Nutzwert zusätzliche und bisher nicht erfasste Aspekte beim Umgang mit den Maßnahmen eröffnet. / The thesis illustrates a longitudinal study in the paper industry. It shows how effects resulting from measures of occupational health promotion may be translated into an estimated economic advantage. The starting point of the study is the high performance cycle (Locke &amp;amp; Latham: 1990). Proceeding from that, appropriate indicators and measuring instruments were selected and tested in several pre-studies. The main instrument is a questionnaire, used in a comparative design before and after the translation of the measures into practice. 320 white- and blue-collar workers took part in the first survey in October 2000 (response rate 89%), whereas 402 workers participated in the second survey which was conducted three years later (response rate 91%). After all, complete data sets for the longitudinal analysis were available from 118 participants. Apart from that personal data concerning absenteeism were used, which were then connected to the questionnaire data on a voluntary basis. Whereas in 2000, in the first survey, 71% of the participants agreed to the connection of their personal data with the questionnaire, 80% agreed to it in the second survey, in 2003. To guarantee the questionnaire?s validity an array of additional methods was used: an objective occupational job analysis (Pohlandt, Schulze, Jordan &amp;amp; Richter, 2002) of 19 different occupations was carried out and the company?s experts evaluated the branches involved by ranking. Furthermore the organizational embedding of occupational health promotion measures was investigated in both surveys with the help of Breucker?s questionnaire (Prevention online, 2000) and additionally 22 structured interviews with the employees took place in order to evaluate the acceptance of the measures conducted. The results of the first employee survey were reported back, discussed and condensed into 12 measures. These 12 measures were then included in the second survey when the employees? active participation in the measures? implementation and their satisfaction with the measures? effects should be evaluated. To determine the measures? actual efficiency an extended cost-benefit-analysis (with reference to Schmidt, Hunter &amp;amp; Pearlman: 1982) and a cost-utility-analysis (with reference to Rinza &amp;amp; Schmitz: 1992) were conducted. Nearly all variables investigated in the questionnaire had significantly improved between the first and the second survey (indicators of job demands, occupational scope, motivational potential of occupation, social support, social stressors, commitment, job satisfaction, well-being, psychosomatic complaints). Changes in (multi-modally influenced) absenteeism and in the evaluation of the management?s style of leadership were not significant. Referring to the effects? impact 9 out of 12 measures proved to be positively significant in at least one criterion, whereas referring to (subjectively felt) utility all 12 measures turned out to be positively significant. In six of the remaining nine measures the cost-benefit-analysis resulted in a positive cost-benefit-relation (between 1:71 and 1:1,5). These results were critically discussed and taking into account discounting, specific result-criteria, sensitivity analyses and worst case assessment (see quality principles by Drummond, O´Brien, Stoddart &amp;amp; Torrance, 1987/1997) finally adjusted. Comparing the cost-benefit and cost-utility analyses resulted in significantly different rankings. The critical overall view allows for specific recommendations for five measure-groups. Finally, the joint discussion of the cost-benefit analysis and utility turned out to open up additional aspects of how to conduct the measures in future, which have not been described so far.