O tromboembolismo venoso (TEV) é condição frequente e pode se apresentar com amplo espectro desde pequenos episódios de trombose venosa até quadros fatais de embolia pulmonar maciça. A paresia ou plegia de membros inferiores são consideradas fatores de risco maiores para a ocorrência deste evento. Assim, pacientes com lesão medular são uma população com risco aumentado para este desfecho. A profilaxia do tromboembolismo venoso, em ambiente hospitalar, pode envolver estratégias de mobilização de membros inferiores, uso de sistemas de compressão pneumática intermitente ou uso de fármacos. Existem diversos protocolos de avaliação de risco de TEV em pacientes internos clínicos e cirúrgicos, poucos deles, porém abordam especificamente os pacientes com lesão medular. Alguns estudos indicam que após a fase de choque medular o risco de complicações tromboembólicas reduzem de forma tal, que o uso de profilaxia farmacológica não estaria mais justificado. Expor pacientes ao uso de heparinas, sem uma indicação adequada, significa também exposição ao risco de sangramentos iatrogênicos, além de aumentar os custos. O objetivo do presente estudo foi avaliar o impacto clínico e financeiro da modificação de um protocolo de profilaxia de TEV em pacientes com lesão medular traumática e não traumática em um centro de reabilitação no Brasil. Foi realizada a comparação de duas coortes de pacientes internados para reabilitação submetidas a dois protocolos distintos de indicação de tromboprofilaxia medicamentosa, um baseado apenas no déficit motor e o outro baseado em fatores de risco para TEV. O uso de protocolo baseado em fatores de risco foi capaz de reduzir em 73,2% o consumo médio de doses de enoxaparina profilática, bem como o custo com este insumo e com menor variância no consumo mensal médio. Foi identificada a ocorrência de um episódio de TEV e duas ocorrências de sangramento na primeira coorte e nenhum destes eventos na segunda coorte. A adoção de protocolo de profilaxia farmacológica baseado em fatores de risco foi capaz de reduzir os custos com profilaxia farmacológica, sem aumentar o risco de desfechos negativos para o paciente. / Venous thromboembolism (VTE) is a frequent condition with a broad range of manifestations, from a mild episode of deep vein thrombosis to fatal episodes of massive pulmonary embolism. Both partial and total loss of motor function of lower limbs is considered a major risk factor for the occurrence of this event. Thus, patients with spinal cord injury represent a population with a possible increased risk for this outcome. Prophylaxis of venous thromboembolism in inpatients may involve lower limb mobilization strategies, use of intermittent pneumatic compression systems, or pharmacological prophylaxis. There are several protocols for assessing VTE risk in clinical and surgical internal patients, but few specifically address patients with spinal cord injury. Some studies indicate that after the spinal cord shock phase the risk of thromboembolic complications would be reduced in such a way that the use of pharmacological prophylaxis would no longer be justified. Exposing patients to the use of heparins, without an adequate indication, may increase the risk of iatrogenic bleeding, in addition to increasing costs. The present study evaluated the clinical and financial impact of altering a VTE prophylaxis protocol in patients with traumatic and non-traumatic spinal cord injury in a tertiary rehabilitation center in Brazil. A comparison of two cohorts of patients admitted for rehabilitation submitted to two distinct protocols for indication of drug thromboprophylaxis, one based only on a motor deficit and the other based on risk factors for VTE, was performed. The use of a protocol based on risk factors was able to reduce the monthly average dose use of prophylactic enoxaparin by 73.24%, with lower variance in the mean monthly consumption. One episode of VTE and two episodes of major bleeding in the first cohort and none of these events in the second cohort were identified. The adoption of a pharmacological prophylaxis protocol based on risk factors was able to reduce costs with pharmacological prophylaxis, apparently without increasing the risk of adverse outcomes for the patient.

Dissertação (mestrado)—Universidade de Brasília, Faculdade de Ciências da Saúde, Programa de Pós-Graduação em Saúde Coletiva, 2015. / Este estudo teve como objetivo principal descrever a demanda, consumo e os gastos com medicamentos psicotrópicos no Componente Básico da Assistência Farmacêutica no SUS no Estado de Minas Gerais no período que corresponde de 2011 a 2013. Trata-se de um estudo descritivo retrospectivo com análise de dados secundários de banco de registro de solicitação e distribuição de medicamentos do Componente Básico da Assistência Farmacêutica (CBAF) da Secretaria de Estado do Estado de Minas Gerais (SES-MG) no período de janeiro de 2011 a dezembro de 2013. Os resultados encontrados nesse estudo mostraram que os psicotrópicos são responsáveis por um gasto total R$ 12 milhões ao longo do período de 3 anos do estudo, o que corresponde a cerca de 3% do total gasto pela SES-MG com medicamentos do Componente Básico da Assistência Farmacêutica (CBAF), considerando os gastos com antidepressivos, ansiolíticos, anticonvulsivantes e antipsicóticos. O maior consumo entre todos os psicotrópicos é do haloperidol, medicamento utilizado no tratamento de esquizofrenia. Entre os antidepressivos, a fluoxetina tem a maior demanda e consumo nas farmácias públicas e o clonazepam é o fármaco de maior demanda entre os psicotrópicos e maior consumo entre os benzodiazepínicos. O haloperidol foi o responsável pelo maior peso nos gastos (38%) com o grupo de medicamentos psicotrópicos. Os resultados desse estudo demonstraram que há uma grande demanda, consumo e gastos expressivos com medicamentos para os tratamentos de psicoses, transtornos de ansiedade e depressão na Assistência Farmacêutica Básica e pode auxiliar gestores no planejamento e tomada de decisões no tocante as políticas públicas de saúde e alocação de recursos. / This study aimed to describe the demand, consumption and spending on psychotropic medications in Basic pharmaceutical assistance component in SUS in the state of Minas Gerais in the period 2011 to 2013. This is a retrospective descriptive study with analysis of secondary data request record database and distribution Basic Component medicines pharmaceutical assistance (CBAF) the Secretary of State of Minas Gerais (SES-MG) from January 2011 to December 2013. The results in this study showed that psychotropic are responsible for an average cost per year of US $ 4 million, which corresponds to about 3% of total expenditure per year for SES-MG with Basic Component medicines pharmaceutical assistance (CBAF). Fluoxetine is an antidepressant with higher demand and consumption in public pharmacies and clonazepam is the greatest demand among psychotropic drug and higher consumption of benzodiazepines. The higher consumption among all psychotropic is haloperidol, a drug used to treat schizophrenia. He was also responsible for the largest weight in spending (38%) with the group of psychotropic medications. The results of this study showed that there is still a great demand, consumption and significant spending on drugs for the treatment of psychosis, anxiety disorders and depression in Basic Pharmaceutical Assistance and can assist managers in planning and decision-making regarding public health policies and resource allocation.

Introdução: A expectativa global para 2030 é uma incidência de 26,4 milhões de casos e 17 milhões de mortes causadas pelo câncer. O câncer colorretal (CCR) já é terceiro tumor mais incidente no mundo. No Brasil, o CCR é o terceiro tumor mais incidente em homens e o segundo em mulheres na região sul. Neste cenário pessimista, é importante avaliar a relação entre o custo e o benefício de tecnologias para o tratamento quimioterápico, sobretudo na gestão dos gastos na saúde pública. Objetivo: O presente trabalho objetivou avaliar as alternativas para o CCR, XELOX e mFOLFOX6, sob o aspecto econômico. Metodologia: As informações sobre a efetividade foram obtidas através de uma revisão narrativa da literatura. Realizou-se também uma revisão narrativa de estudos farmacoeconômicos e por fim uma análise de custo minimização (ACM) sob a perspectiva de um hospital de caráter público. O microcusteio foi utilizado como método para estimar o custo de cada componente que incluiu medicamentos, materiais, exames laboratorial e de imagem, atendimentos ambulatoriais, diárias de internação e recursos humanos e administrativos, permitindo identificar o custo individual por paciente, com cada alternativa. O sistema informatizado do hospital foi utilizado para a coleta dos dados. Resultados: Foram encontrados 14 estudos farmacoeconômicos, dentre os quais apenas 2 estudos nacionais, ambos em cenário metastático da doença. A ACM revelou um custo por paciente de R$ 9.925,98 (adjuvância) e R$ 8.036,95 (paliativo) para mFOLFOX6, e R$ 8.407,13 (adjuvância) e R$ 6.946,47 (paliativo) para tratamento com XELOX. Os custos de materiais e medicamentos representam cerca de 85% do custo total de XELOX; para mFOLFOX6 esse custo é menor, em torno de 36%. Por outro lado, os custos com internação e colocação de cateter ocorrem exclusivamente para mFOLFOX6, que também apresenta maior custo com recursos humanos. Conclusão: O número de pacientes e a falta de dados no sistema informatizado da instituição reforçam a necessidade de mais estudos para se afirmar que XELOX é menos oneroso que mFOLFOX6 no sistema público. O estudo é inédito por se tratar de uma ACM utilizando o método de microcusteio para comparar as alternativas em um hospital público e universitário do país, especialmente na adjuvância do CCR. / Introduction: The global expectation for 2030 is an incidence of 26.4 million cases and 17 million deaths caused by cancer. Colorectal cancer (CRC) is already the third most incident tumor in the world. In Brazil, CRC is the third most incident tumor in men and the second in women in the southern region. In this pessimistic scenario, it is important to evaluate the relationship between the cost and the benefit of technologies for chemotherapy treatment, especially in the management of public health expenditures. Objective: The present study aimed to evaluate the alternatives for CRC, XELOX and mFOLFOX6, under the economic aspect. Methodology: Information on effectiveness was obtained through a narrative review of the literature. A narrative review of pharmacoeconomic studies was also conducted, and finally, a cost minimization analysis (CMA) from a public hospital perspective was carried out. The micro-costing was used as a method to estimate the cost of each component that included medicines, materials, laboratory and imaging exams, outpatient visits, hospital stay and human and administrative resources, allowing the individual cost per patient to be identified for each alternative. The computerized system of the hospital was used to collect the data. Results: We found 14 pharmacoeconomic studies, of which only 2 national studies, both in the metastatic setting of the disease. The CMA revealed a cost per patient of BRL$ 9,925.98 (adjuvant) and BRL$ 8,036.95 (palliative) for mFOLFOX6, and BRL$ 8,407.13 (adjuvant) and BRL$ 6,946.47 (palliative) for treatment with XELOX. Material and drug costs account for about 85% of the total cost of XELOX; For mFOLFOX6 this cost is lower, around 36%. On the other hand, costs with hospitalization and catheter placement occur exclusively for mFOLFOX6, which also presents higher cost with human resources. Conclusion: The number of patients and the lack of data in the computerized system of the institution reinforce the need for further studies to assert that XELOX is less costly than mFOLFOX6 in the public system. The study is notorious because it is a CMA using the micro-costing method to compare the alternatives in a public and university hospital in the country, especially in the adjuvant treatment of CRC.

INTRODUCCIÓ:La depressió és el trastorn psiquiàtric amb major prevalença a la població general. S'estima que en el futur la depressió seguirà sent una patologia rellevant. Així, Murray i López, en l'informe elaborat per la Organització Mundial de la Salut, estimen que l'any 2020 la depressió serà la segona causa de Anys de Vida Perduts per Discapacitat, amb la probabilitat de que augmenti la seva importància en les properes dècades. La Depressió Major reb un tractament basat eminentment en la prescripció de fàrmacs antidepressius des d'àmbits no especialitzats, i comporta uns costos econòmics que no han parat d'augmentar. Aquests fets, juntament amb la constatació d'uns recursos escassos i que molta gent no reb atenció, ha ajudat a la presa de consciència dels decisors sanitaris i els responsables econòmics sobre la necessitat de fer un l'ús més racional possible dels recursos. Davant la creixent demanda i la limitació dels recursos cal fer una distribució equitativa dels recursos per tal que arribin a tothom que ho necessiti.METODOLOGÍA: Es revisen les publicacions més rellevants sobre la farmacoeconomia dels antidepressius i es presenten resultats de dos estudis farmacoeconòmics comparant antidepressius al nostre país.RESULTATS:Serrano-Blanco A, Gabarron E, Garcia-Bayo I, Soler-Vila M, Caramés E, Peñarrubia-Maria MT, Pinto-Meza A, Haro JM and the DAPGA group. Effectiveness and cost-effectiveness of antidepressant treatment in primary health care: a six month randomised study comparing fluoxetine to imipramine. J Affect Disord 2006 Apr; 91 (2-3): 153-63.En aquest article es compara mitjançant un estudi aleatoritzat prospectiu el cost-efectivitat d'imipramina respecte imipramina segons la prescripció dels metges de Atenció Primària de Catalunya. Malgrat no existeixen diferències estadísticament significatives en quant a l'efectivitat, els pacients que van iniciar tractament amb imipramina presenten uns costos totals associats al tractament menors que en aquells que van iniciar el tractament amb fluoxetina. Les diferències s'expliquen fonamentalment per uns menors costos indirectes en aquells que van iniciar tractament amb imipramina.Serrano-Blanco A, Pinto A, Suárez D, Peñarrubia Maria MT, Haro JM. Cost-utility of mental health interventions for Depression in primary care in Catalonia. Acta Psychiatr Scand 2006: 114 (Suppl. 432): 39-47.En aquest estudi no aleatoritzat amb seguiment naturalístic s'analitza el cost-utilitat de diferents inhibidors de la recaptació de serotonina en el tractament dels trastorns depressius en Atenció Primària de Catalunya.Fluoxetina és el fàrmac presenta millors índex de cost-utilitat respecte paroxetina, sertralina i citalopram.CONCLUSIONS:Imipramina suposa una opció més cost-efectiva que fluoxetina en el tractament dels trastorns depressius en Atenció Primària a Catalunya. Fluoxetina suposa una opció més cost-útil que paroxetina, citalopram i sertralina en el tractament dels trastorns depressius en Atenció Primària a Catalunya.

Introdução: A expectativa global para 2030 é uma incidência de 26,4 milhões de casos e 17 milhões de mortes causadas pelo câncer. O câncer colorretal (CCR) já é terceiro tumor mais incidente no mundo. No Brasil, o CCR é o terceiro tumor mais incidente em homens e o segundo em mulheres na região sul. Neste cenário pessimista, é importante avaliar a relação entre o custo e o benefício de tecnologias para o tratamento quimioterápico, sobretudo na gestão dos gastos na saúde pública. Objetivo: O presente trabalho objetivou avaliar as alternativas para o CCR, XELOX e mFOLFOX6, sob o aspecto econômico. Metodologia: As informações sobre a efetividade foram obtidas através de uma revisão narrativa da literatura. Realizou-se também uma revisão narrativa de estudos farmacoeconômicos e por fim uma análise de custo minimização (ACM) sob a perspectiva de um hospital de caráter público. O microcusteio foi utilizado como método para estimar o custo de cada componente que incluiu medicamentos, materiais, exames laboratorial e de imagem, atendimentos ambulatoriais, diárias de internação e recursos humanos e administrativos, permitindo identificar o custo individual por paciente, com cada alternativa. O sistema informatizado do hospital foi utilizado para a coleta dos dados. Resultados: Foram encontrados 14 estudos farmacoeconômicos, dentre os quais apenas 2 estudos nacionais, ambos em cenário metastático da doença. A ACM revelou um custo por paciente de R$ 9.925,98 (adjuvância) e R$ 8.036,95 (paliativo) para mFOLFOX6, e R$ 8.407,13 (adjuvância) e R$ 6.946,47 (paliativo) para tratamento com XELOX. Os custos de materiais e medicamentos representam cerca de 85% do custo total de XELOX; para mFOLFOX6 esse custo é menor, em torno de 36%. Por outro lado, os custos com internação e colocação de cateter ocorrem exclusivamente para mFOLFOX6, que também apresenta maior custo com recursos humanos. Conclusão: O número de pacientes e a falta de dados no sistema informatizado da instituição reforçam a necessidade de mais estudos para se afirmar que XELOX é menos oneroso que mFOLFOX6 no sistema público. O estudo é inédito por se tratar de uma ACM utilizando o método de microcusteio para comparar as alternativas em um hospital público e universitário do país, especialmente na adjuvância do CCR. / Introduction: The global expectation for 2030 is an incidence of 26.4 million cases and 17 million deaths caused by cancer. Colorectal cancer (CRC) is already the third most incident tumor in the world. In Brazil, CRC is the third most incident tumor in men and the second in women in the southern region. In this pessimistic scenario, it is important to evaluate the relationship between the cost and the benefit of technologies for chemotherapy treatment, especially in the management of public health expenditures. Objective: The present study aimed to evaluate the alternatives for CRC, XELOX and mFOLFOX6, under the economic aspect. Methodology: Information on effectiveness was obtained through a narrative review of the literature. A narrative review of pharmacoeconomic studies was also conducted, and finally, a cost minimization analysis (CMA) from a public hospital perspective was carried out. The micro-costing was used as a method to estimate the cost of each component that included medicines, materials, laboratory and imaging exams, outpatient visits, hospital stay and human and administrative resources, allowing the individual cost per patient to be identified for each alternative. The computerized system of the hospital was used to collect the data. Results: We found 14 pharmacoeconomic studies, of which only 2 national studies, both in the metastatic setting of the disease. The CMA revealed a cost per patient of BRL$ 9,925.98 (adjuvant) and BRL$ 8,036.95 (palliative) for mFOLFOX6, and BRL$ 8,407.13 (adjuvant) and BRL$ 6,946.47 (palliative) for treatment with XELOX. Material and drug costs account for about 85% of the total cost of XELOX; For mFOLFOX6 this cost is lower, around 36%. On the other hand, costs with hospitalization and catheter placement occur exclusively for mFOLFOX6, which also presents higher cost with human resources. Conclusion: The number of patients and the lack of data in the computerized system of the institution reinforce the need for further studies to assert that XELOX is less costly than mFOLFOX6 in the public system. The study is notorious because it is a CMA using the micro-costing method to compare the alternatives in a public and university hospital in the country, especially in the adjuvant treatment of CRC.

Introdução: A expectativa global para 2030 é uma incidência de 26,4 milhões de casos e 17 milhões de mortes causadas pelo câncer. O câncer colorretal (CCR) já é terceiro tumor mais incidente no mundo. No Brasil, o CCR é o terceiro tumor mais incidente em homens e o segundo em mulheres na região sul. Neste cenário pessimista, é importante avaliar a relação entre o custo e o benefício de tecnologias para o tratamento quimioterápico, sobretudo na gestão dos gastos na saúde pública. Objetivo: O presente trabalho objetivou avaliar as alternativas para o CCR, XELOX e mFOLFOX6, sob o aspecto econômico. Metodologia: As informações sobre a efetividade foram obtidas através de uma revisão narrativa da literatura. Realizou-se também uma revisão narrativa de estudos farmacoeconômicos e por fim uma análise de custo minimização (ACM) sob a perspectiva de um hospital de caráter público. O microcusteio foi utilizado como método para estimar o custo de cada componente que incluiu medicamentos, materiais, exames laboratorial e de imagem, atendimentos ambulatoriais, diárias de internação e recursos humanos e administrativos, permitindo identificar o custo individual por paciente, com cada alternativa. O sistema informatizado do hospital foi utilizado para a coleta dos dados. Resultados: Foram encontrados 14 estudos farmacoeconômicos, dentre os quais apenas 2 estudos nacionais, ambos em cenário metastático da doença. A ACM revelou um custo por paciente de R$ 9.925,98 (adjuvância) e R$ 8.036,95 (paliativo) para mFOLFOX6, e R$ 8.407,13 (adjuvância) e R$ 6.946,47 (paliativo) para tratamento com XELOX. Os custos de materiais e medicamentos representam cerca de 85% do custo total de XELOX; para mFOLFOX6 esse custo é menor, em torno de 36%. Por outro lado, os custos com internação e colocação de cateter ocorrem exclusivamente para mFOLFOX6, que também apresenta maior custo com recursos humanos. Conclusão: O número de pacientes e a falta de dados no sistema informatizado da instituição reforçam a necessidade de mais estudos para se afirmar que XELOX é menos oneroso que mFOLFOX6 no sistema público. O estudo é inédito por se tratar de uma ACM utilizando o método de microcusteio para comparar as alternativas em um hospital público e universitário do país, especialmente na adjuvância do CCR. / Introduction: The global expectation for 2030 is an incidence of 26.4 million cases and 17 million deaths caused by cancer. Colorectal cancer (CRC) is already the third most incident tumor in the world. In Brazil, CRC is the third most incident tumor in men and the second in women in the southern region. In this pessimistic scenario, it is important to evaluate the relationship between the cost and the benefit of technologies for chemotherapy treatment, especially in the management of public health expenditures. Objective: The present study aimed to evaluate the alternatives for CRC, XELOX and mFOLFOX6, under the economic aspect. Methodology: Information on effectiveness was obtained through a narrative review of the literature. A narrative review of pharmacoeconomic studies was also conducted, and finally, a cost minimization analysis (CMA) from a public hospital perspective was carried out. The micro-costing was used as a method to estimate the cost of each component that included medicines, materials, laboratory and imaging exams, outpatient visits, hospital stay and human and administrative resources, allowing the individual cost per patient to be identified for each alternative. The computerized system of the hospital was used to collect the data. Results: We found 14 pharmacoeconomic studies, of which only 2 national studies, both in the metastatic setting of the disease. The CMA revealed a cost per patient of BRL$ 9,925.98 (adjuvant) and BRL$ 8,036.95 (palliative) for mFOLFOX6, and BRL$ 8,407.13 (adjuvant) and BRL$ 6,946.47 (palliative) for treatment with XELOX. Material and drug costs account for about 85% of the total cost of XELOX; For mFOLFOX6 this cost is lower, around 36%. On the other hand, costs with hospitalization and catheter placement occur exclusively for mFOLFOX6, which also presents higher cost with human resources. Conclusion: The number of patients and the lack of data in the computerized system of the institution reinforce the need for further studies to assert that XELOX is less costly than mFOLFOX6 in the public system. The study is notorious because it is a CMA using the micro-costing method to compare the alternatives in a public and university hospital in the country, especially in the adjuvant treatment of CRC.

Introduction Increased life expectancy and the resulting aging population have led to a rise in population with one or more chronic diseases. This creates the need for a more targeted approach to the care and treatment of the chronic and pluripatological patients in the health system. On the economic front, an increasingly aging population and the growing morbidity, coupled with constant innovation in medical technology induce greater healthcare expenditure. For these reasons, in the current backdrop of economic crisis and budgetary constraints as happens in Spain, it is essential to introduce management tools that help improve the efficiency of the health system and enhance quality. In this regard the classification systems of patients are a valid tool that allows health managers to know the morbidity profile of the population served. In this way, it is possible to monitor and control the medical spending and manage health economic resources more appropriately. Within the patient classification system, the Clinical Risk Group (CRG) is a tool that brings the population into different groups depending on the number and severity of chronic conditions in each person, which can be very useful for management and addressing the problem of increased chronicity in Spain. Objective The aim of this PhD thesis is to analyze the explanatory power of the CRG on health expenditure on health department Valencia and establish a system of clinical risk adjustment. Methodology Observational, descriptive, retrospective and cross-sectional study, on total health expenditure, using stratified-predictive-explanatory models. A database of 156,811 inhabitants assigned to the Department of Health of Denia has been available, which included: age, CRG classification group and total health expenditure, among other variables. In the first part of the results, descriptive analysis showing the most relevant information about the total health expenditure in the health department of Denia was performed from different perspectives; type of expenditure, expenditure by demographic and according to the morbidity of the population varibales. In a later phase different econometric models have been iterated: linear regression model by ordinary least squares and generalized linear models, taking as a dependent variable the total sanitary expenditure and as independent variables: age, sex and CRG group. This is made to select the model that best explains the behavior of health expenditure and establish, in this way, a system of risk adjustment. We then compared the values estimated by the different models with the real value, to determine which of them was the most accurate. Results It has been found a high concentration of health spending in a small proportion of the population, namely 70% of health spending was generated by only 27% of the population with the highest morbidity. Econometric models based on CRG has much greater than those based on demographic variables explanatory power. The model greater statistical significance was reached employing the combination of the varibales age, sex, health status and level CRG gravity, coefficient of determination adjusted 41.9% in the case of linear regression and Akaike information criterion of 14.22 in the generalized linear model. In the subsequent verification with actual spending, the generalized linear model showed slightly higher. By type of expenditure, outpatient pharmacy was the highest level of explanation that obtained, while the lowest corresponded to hospital expenditure. Conclusions The CRG is a useful tool to explain the behavior of health spending depending on the morbidity of the population. / Introducción El aumento de la esperanza de vida y el consiguiente envejecimiento demográfico, han provocado un incremento de la población con una o más enfermedades crónicas. Este hecho origina la necesidad de un planteamiento del sistema sanitario más orientado al cuidado y el tratamiento de los enfermos crónicos y pluripatológicos. Además, en el plano económico una población cada vez más envejecida y con mayor morbilidad, aunado con una constante innovación de la tecnología médica, inducen a un mayor gasto sanitario. Por estos motivos y ante un contexto de crisis económica y limitación presupuestaria como la que acontece en España, es imprescindible introducir herramientas de gestión que contribuyan a mejorar la eficiencia del sistema sanitario y aumentar la calidad del mismo. En este sentido los sistemas de clasificación de pacientes son una herramienta válida que permite a los gestores sanitarios conocer el perfil de morbilidad de la población atendida. Dentro los sistemas de clasificación de pacientes, los Clinical Risk Group (CRG) son una herramienta que agrupa a población en diferentes grupos en función del número y gravedad de las condiciones crónicas, lo que puede ser de gran utilidad para la gestión y el abordaje del problema del aumento de la cronicidad en España. Objetivo El objetivo de la presente Tesis Doctoral es analizar la capacidad explicativa de los CRG sobre el gasto sanitario en un departamento de salud de la Comunidad Valenciana y establecer un sistema de ajuste por riesgo clínico. Metodología Estudio observacional, descriptivo, retrospectivo y de corte transversal sobre el gasto sanitario total, usando modelos explicativos-predictivos-estratificados. Se ha dispuesto de una base de datos formada por los 156.811 habitantes asignados al Departamento de Denia, en la que constaba: la edad, el grupo de clasificación CRG y el gasto sanitario total, entre otras variables. En la primera parte de los resultados, se ha recogido un análisis descriptivo mostrando la información más relevante acerca del gasto sanitario total en el Departamento de Denia desde diferentes perspectivas: el tipo de gasto y el gasto según las variables demográficas y la morbilidad de la población. En una ulterior fase se ha iterado diferentes modelos econométricos: modelo de regresión lineal por mínimos cuadrados ordinarios y modelos lineales generalizados, tomando como variable dependiente, el gasto sanitario total y como variables independientes: la edad, el sexo y el grupo de pertenencia del CRG, con el fin de seleccionar el modelo que mejor explique el comportamiento del gasto sanitario y establecer, de esta manera, un sistema de ajuste por riesgo. A continuación, se compararon los valores estimados por los distintos modelos con el valor real, para determinar cuál de ellos era el más apropiado. Resultados Se ha comprobado la existencia de una alta concentración del gasto sanitario en una reducida proporción de la población; concretamente el 70% del gasto sanitario fue generado únicamente por el 27% de la población con mayor morbilidad. Los modelos econométricos basados en los CRG tienen una capacidad explicativa mucho mayor que los basados únicamente en variables demográficas. El modelo que mayor significación estadística alcanzó fue el que empleaba la combinación de las variables: edad, sexo, estado de salud CRG y nivel de gravedad, con un coeficiente de determinación ajustado del 41,9% en el modelo de regresión lineal y un criterio de información de Akaike de 14,22 en el modelo lineal generalizado. En la comprobación posterior con el gasto real, el modelo lineal generalizado se mostró ligeramente superior al modelo de regresión lineal. Por tipo de gasto, el gasto en farmacia ambulatoria fue el que mayor nivel de explicación obtuvo, mientras que el menor correspondió al gasto hospitalario. Conclusiones Los CRG son una herramienta útil para explicar el comportami / Introducció L'augment de l'esperança de vida i el consegüent envelliment demogràfic, han provocat un increment de la població amb una o més malalties cròniques. Aquest fet origina la necessitat d'un plantejament del sistema sanitari més orientat al ciutat i el tractament dels malalts crònics i pluripatològics. A més, en el pla econòmic una població cada vegada més envellida i amb més morbiditat, conjuntament amb una constant innovació de la tecnologia mèdica indueixen a una major despesa sanitària. Per aquests motius i davant un context de crisi econòmica i limitació pressupostària com la que passa a Espanya, és primordial introduir eines de gestió que contribueixin a millorar l'eficiència del sistema sanitari i augmentar la qualitat del mateix. En aquest sentit, els sistemes de classificació de pacients són una eina vàlida que permet als gestors sanitaris conèixer el perfil de morbiditat de la població atesa, per d'aquesta manera, monitoritzar i controlar la despesa sanitaria i adequar i gestionar els recursos econòmics sanitaris d'una manera més apropiada a les necessitats assistencials requerides. Dins dels sistemes de classificació de pacients, els Clinical Risk Group (CRG) són una eina que agrupa a la població en diferents grups en funció del nombre i gravetat de les condicions cròniques que pateix cada individu Objectiu L'objectiu de la present Tesi Doctoral és analitzar la capacitat explicativa dels CRG sobre la despesa sanitària en un departament de salut de la Comunitat Valenciana i establir un sistema d'ajust per risc clínic. Metodologia Estudi observacional, descriptiu, retrospectiu i de tall transversal sobre la despesa sanitària total i aplicabilitat en la gestió clínica usant models explicatius-predictius-estratificats. S'ha comptat amb una base de dades de 156.811 habitants del departament de Dénia en la qual constava l'edat, el grup de classificació CRG i despesa sanitària total, entre altres variales. En una primera part dels resultats, s'ha realitzat una anàlisi descriptiva mostrant la informació més rellevant sobre de la despesa sanitària total en el departament de Dénia des de diferents perspectives; tipus de despesa, despesa segons varibales demogràfiques i segons la morbiditat de la població. En una ulterior fase s'ha iterat diferents models economètrics mitjançant la regressió lineal per mínims quadrats i els models lineals generalitzats, prenent com varibale dependent, la despesa sanitària total i com a variables independents; l'edat, el sexe i el grup de pertinença del CRG per tal d'selecciona el model que millor explique el comportament de la despesa sanitària i establir d'aquesta manera un sistema d'ajust per risc. A continuació es van comparar els valors estimats pels models amb el valor real per a determinar quin dels dos mètodes mètodes és el més apropiat. Resultats S'ha comprovat una alta concentració de la despesa sanitària en una reduïda proporció de la població, concretament el 70% de la despesa sanitària va ser generat per únicament el 27% de la població amb més moribilidad. Els models economètrics basats en els CRG té una capacitat explicativa molt més gran que els basats en variables demogràfiques. El model que més significació estadística aconsegueix va ser el que feia servir la combinació de les varibales edat, sexe, estat de salut CRG i nivell de gravetat amb un coeficent de determinació ajustat del 41,9% en el cas de la regressió lineal i criteri d'informació d'Akaike del 14,22 en el model lineal generalitzat. En la comprobació posterior amb la despesa real, el model lineal generalitzat es va mostrar lleugerament superior. Per tipus de despesa, la farmàcia ambulatòria va ser la que major nivell d'explicació va obtindre, mentre que el menor va correspondre a la despesa hospitalària. Conclusions Els CRG són una eina útil per explicar el comportament de la despesa sanitària en funció de la morbidi / Caballer Tarazona, V. (2017). Modelización económica del ajuste por riesgo del gasto sanitario per cápita segun morbilidad en la Comunidad Valenciana [Tesis doctoral no publicada]. Universitat Politècnica de València. https://doi.org/10.4995/Thesis/10251/78616 / TESIS

O levantamento do número de medicamentos inovadores licenciados no Brasil pela agência reguladora de medicamentos durante quatro anos, entre 1998 e 2001, mostrou 154 medicamentos inovadores (fármacos com nova estrutura molecular). A maioria deles (57,1% do total) foi concentrada em quatro classes terapêuticas: quimioterapia sistêmica (39 produtos), analgesia e anestesia (20), aparelho cardiovascular (15) e hormônios e anti-hormônios (14). Medicamentos inovadores para uso crônico foram lançados com preços mais altos com relação às opções pré-existentes de sua mesma classe terapêutica. Quando comparados apenas a fármacos com estrutura química semelhante, o custo foi menor. O custo estimado de tratamento por um mês variou entre 14% do salário mínimo (R$ 27,90) até 580% (R$ 1.159,80), portanto quase seis vezes. O estudo mostrou que no Brasil os medicamentos inovadores não são acessíveis para as famílias de baixa renda. / During the four-year period of 1998-2001, the Brazilian government licensed 154 medicines with new molecular entities. Most of them (57,1%) belong to only four therapeutic classes: anti-infectives (39 products), anesthetics and analgesics (20), cardiovascular (15) and hormones and anti-hormones (14). New medicines for chronic term use were launched with prices higher than the pre-existing competitors of the same therapeutic class. When compared with drugs resembling similar molecular structure, the price was lower. When compared to the minimal monthly wage, the estimated cost of on month of treatment was between 14% (R$ 27,90) and 580% (1159,80), therefore almost six times more. The study showed that in Brasil medicines with new molecular entities are not affordable to families with low income.

O levantamento do número de medicamentos inovadores licenciados no Brasil pela agência reguladora de medicamentos durante quatro anos, entre 1998 e 2001, mostrou 154 medicamentos inovadores (fármacos com nova estrutura molecular). A maioria deles (57,1% do total) foi concentrada em quatro classes terapêuticas: quimioterapia sistêmica (39 produtos), analgesia e anestesia (20), aparelho cardiovascular (15) e hormônios e anti-hormônios (14). Medicamentos inovadores para uso crônico foram lançados com preços mais altos com relação às opções pré-existentes de sua mesma classe terapêutica. Quando comparados apenas a fármacos com estrutura química semelhante, o custo foi menor. O custo estimado de tratamento por um mês variou entre 14% do salário mínimo (R$ 27,90) até 580% (R$ 1.159,80), portanto quase seis vezes. O estudo mostrou que no Brasil os medicamentos inovadores não são acessíveis para as famílias de baixa renda. / During the four-year period of 1998-2001, the Brazilian government licensed 154 medicines with new molecular entities. Most of them (57,1%) belong to only four therapeutic classes: anti-infectives (39 products), anesthetics and analgesics (20), cardiovascular (15) and hormones and anti-hormones (14). New medicines for chronic term use were launched with prices higher than the pre-existing competitors of the same therapeutic class. When compared with drugs resembling similar molecular structure, the price was lower. When compared to the minimal monthly wage, the estimated cost of on month of treatment was between 14% (R$ 27,90) and 580% (1159,80), therefore almost six times more. The study showed that in Brasil medicines with new molecular entities are not affordable to families with low income.

Introdução: As mucopolisaccaridoses tipo I (MPS I), tipo II (MPS II) e tipo VI (MPS VI) são doenças lisossômicas (DL) para as quais está disponível a terapia de reposição enzimática (TRE) com laronidase, idursulfase e galsufase, respectivamente. Objetivo Primário: Analisar a frequência anual de intervenções médicas (número de consultas, internações, cirurgias, exames solicitados, medicamentos prescritos, equipamentos de uso crônico e outras formas de terapia) em uma amostra de pacientes brasileiros com MPS I, II e VI e, desta forma, contribuir para o conhecimento dos aspectos farmacoeconômicos relacionados a essas doenças. Metodologia: Estudo exploratório, retrospectivo, de base hospitalar, baseado em revisão de prontuário, com amostragem por conveniência, e que foi realizado em duas etapas (etapas 1 e 2). Um instrumento específico para a coleta de dados de ambas as etapas foi construído pela equipe do estudo, que é multidisciplinar. Os desfechos de interesse foram as frequências anuais de intervenções médicas (consultas, exames, cirurgias, internações, medicamentos utilizados, outras formas de terapia). A etapa 1 consistiu em estudo pré-experimental, realizado no Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (SGM-HCPA), e que comparou as variáveis de interesse, para o mesmo grupo de pacientes, entre o período pré e pós-TRE. Os critérios de inclusão dessa etapa foram: ter diagnóstico confirmado de MPS I; estar em acompanhamento regular no SGM-HCPA desde o diagnóstico; estar em TRE por pelo menos um ano; e não ter participado de ensaio clínico envolvendo TRE ou ter realizado transplante de células-tronco hematopoiéticas. A etapa 2 foi transversal, multicêntrica (centros incluídos: SGMHCPA, Departamento de Genética Médica da Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP, Pontifícia Universidade Católica de Campinas – PUC-Campinas, e Departamento de Pediatria da Universidade Estadual do Rio de Janeiro - UERJ), e comparou as variáveis de interesse entre grupos diferentes de pacientes (aqueles recebendo TRE e aqueles não recebendo TRE). Para essa etapa, foram considerados somente os dados relativos a 2010, sendo os seguintes os critérios de inclusão dos pacientes: ter diagnóstico confirmado de MPS I, II e VI; não estar participando de nenhum ensaio clínico envolvendo TRE ou ter realizado transplante de células-tronco hematopoiéticas; estar em TRE por pelo menos 12 meses antes do início da coleta, ou em acompanhamento por pelo 12 meses antes do início da coleta. Resultados: Etapa 1 - Nove pacientes (graves=3; atenuados=6) com MPS I foram incluídos no estudo, com mediana de idade de diagnóstico de 4,4 anos. Somente o número de cirurgias/ano/paciente foi dependente do tempo de doença (p=0,0004) e da gravidade do fenótipo (p=0,014). Com relação às comparações pré e pós-TRE, as variáveis que apresentaram diferença significativa (média do número/ano/paciente) foram: exames (pré-TRE=10,2+2,7; pós-TRE=22,5+2,1; p=0,005) e internações (pré-TRE=0,05+0,04; pós-TRE=0,30+0,11; p=0,013). Para as demais variáveis, não foi encontrada associação. Etapa 2 - Trinta e quatro pacientes com MPS I (n=12), II (n=17) e VI (n=5) foram incluídos no estudo. Desses, sete não utilizavam TRE (grupo “sem TRE") e 27 faziam uso de tratamento específico (grupo “com TRE"). Não foi encontrada correlação significativa entre tempo de doença e as variáveis estudadas. Considerando a amostra total, foi encontrada diferença entre o grupo “sem TRE” e o grupo “com TRE” em relação à mediana de internações hospitalares e de cirurgias realizadas [1(0-2) vs. 0 (0-1), p=0,015; e 0 (0-2) vs. 0 (0-0), p=0,040, respectivamente]. Para as crianças/adolescentes (<18 anos), não foi encontrada diferença estatística entre os grupos. Os pacientes com comprometimento cognitivo utilizavam mais medicamentos que os demais (p=0,024). Encontrou-se correlação negativa entre as variáveis duração da TRE e número anual de internações (r= -0,504; p=0,007). Discussão/ Conclusões: Este é um dos primeiros estudos a avaliar aspectos relacionados à farmaconomia da TRE para as MPS. De acordo com os resultados obtidos na etapa 2, verifica-se que, desconsiderando-se o custo associado às infusões, o custo do tratamento de pacientes com MPS parece ser menor para aqueles pacientes que utilizam a TRE do que para os pacientes que fazem somente tratamento sintomático. Entretanto, de acordo com a etapa 1 do estudo, a TRE parece não impedir a evolução da doença, pelo menos em relação à MPS I, e, assim, a cada ano de vida do paciente ocorreria um incremento do custo associado ao tratamento. Estudos adicionais, com maior tamanho amostral, deverão ser realizados para confirmar nossos achados. / Introduction: The mucopolysaccharidoses type I (MPS I), II (MPS II) and VI (MPS VI) are lysosomal disorders (LSD) for which enzyme replacement therapy (ERT) with laronidase, idursulfase and galsulfase, respectively, are available. Principal objective: To analyze the annual frequency of medical interventions (number of medical appointments, hospital admissions, surgical procedures, exams performed, medications prescribed, ancillary therapies and the use of medical devices) in a sample of Brazilian patients with MPS I, II and VI, and thus, contribute to the understanding of some pharmacoeconomic aspects related to these diseases. Methodology: Retrospective, exploratory, hospital-based study, based on medical records review, with convenience sampling, which was conducted in two steps (steps 1 and 2). A specific data collection instrument for both steps was designed by the study team, which is multidisciplinary. The chosen outcomes were: annual frequencies of medical interventions (medical appointments, exams, surgical procedures, hospital admissions, medications used and ancillary therapies). Step 1 was a pre-experimental study conducted at the Medical Genetics Service of Hospital de Clínicas de Porto Alegre (SGM-HCPA), and compared the variables of interest between the pre and post-ERT periods for the same group of patients. The patient inclusion criteria were: a biochemical diagnosis of MPS I and regular follow-up at SGM-HCPA since diagnosis; ERT for at least 1 year; no enrollment in any clinical trials involving ERT, and no history of hematopoietic stem cell transplantation. Step 2 was a cross-sectional and multicentric estudy (Centers included: SGM-HCPA), the Department of Medical Genetics of Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP, Pontifícia Universidade Católica de Campinas - PUC-Campinas, and the Department of Pediatrics at Universidade Estadual do Rio de Janeiro – UERJ, which compared the variables of interest between different groups of patients (those receiving and those not receiving ERT). For this step only data from 2010 were considered. The inclusion patient criteria were: a biochemical diagnosis of MPS I, II or VI; no enrollment in any clinical trials involving ERT, and no history of hematopoietic stem cell transplantation, to be on ERT for at least 12 months before the start of data collection or to undergo regular follow-up for at least 12 months before the start of data collection. Results: Step 1 – Nine MPS I patients (severe=3; attenuated phenotype=6) were included in the study with median age at diagnosis was 4.4 years. Only the number/year/patient of surgeries was found to be dependent on length of disease (p=0.0004) and on severity of phenotype (p=0.014). Regarding pre- and post-ERT comparisons, the variables for which a significant difference was detected (mean number/year/patient) were exams (pre-ERT, 10.2±2.7; post-ERT, 22.5±2.1; p=0.005) and hospital admissions (pre-ERT, 0.05±0.04; post-ERT, 0.30±0.11; p=0.013). For the other variables, no association was found. Step 2: Thirty-four patients with MPS I, II and VI were included (I=12, II=17, VI=5). From them, 27 on ERT (“ERT group”) and 7 receiving supportive care only (“non-ERT group”). There were no significant correlation between length of disease and any of the variables of interest. There were significant between-group differences in the median number of hospital admissions and surgical procedures, both of which were higher in the non-ERT group [1(0-2) vs. 0 (0-1), p=0,015; e 0 (0-2) vs. 0 (0-0), p=0,040, respectively]. There were no significant between-group differences when only children and adolescents (<18 years) were taken into account. Patients with cognitive involvement used more medications than the others (p=0.024). A correlation was detected between time on ERT and the hospital admissions variable (r= -0.504; p=0.007). Discussion/conclusions: This was one of the first studies to evaluate aspects related to pharmacoeconomics of ERT for MPS. According to the results of step 2, and not acknowledging the costs associated with recombinant enzyme infusions, patients with MPS who undergo ERT generate less cost to SUS than patients on symptomatic treatment. On the other hand, according to the results of step 1, ERT seems not to stop the disease progress, at least in respect to MPS I, and thus, for each year of a patient life occurred an increase in cost associated with treatment. Additional studies with larger sample size are needed to confirm our findings.