INTRODUÇÃO: A Avaliação da Tecnologia em Saúde (ATS) tem por objetivo informar aos formuladores de políticas sobre as implicações do desenvolvimento, da difusão e do uso de tecnologias nos sistemas de saúde. A ATS, enquanto produção de conhecimento e política de saúde, disseminou-se nos países desenvolvidos e, mais tardiamente, nos países em desenvolvimento. No contexto brasileiro, foi publicada em 2009 a Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde (PNGTS) e, em 2011, foi criada a Comissão de Nacional Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC). Os estudos realizados sobre a PNGTS têm focado na descrição dos relatórios de recomendação da CONITEC e na análise de aspectos metodológicos, porém, não abordaram a implementação dessa política de saúde. OBJETIVO: Compreender o processo de implementação da Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde (PNGTS), utilizando a CONITEC como estudo de caso. MÉTODOS: Trata-se de um estudo de caso único para o aprofundamento da compreensão do processo de implementação da PNGTS. A primeira etapa da pesquisa constituiu-se da análise de documentos formais (arcabouço legal e relatórios de recomendação da CONITEC do período de 2012 a 2016) para elaboração de estatísticas descritivas. Já a segunda etapa compôs-se da realização e da análise qualitativa de entrevistas com atores-chave. Todas as entrevistas foram gravadas, transcritas, inseridas no programa NVivo 12 e analisadas utilizando a abordagem temática. Os quadros teóricos utilizados para a análise qualitativa foram o de formação de agenda de Kingdon e a análise de implementação. Por fim, a terceira etapa objetivou a interpretação das informações quantitativas e qualitativas. RESULTADOS: O arcabouço legal estabeleceu um fluxo estruturado e definiu as evidências científicas exigidas para o processo de incorporação, alteração e exclusão de tecnologias no SUS. Foram analisados 199 relatórios de recomendação da CONITEC. O número anual de relatórios aumentou ao longo do período de estudo, com o pico em 2013 (n=54). Nos anos seguintes observou-se uma leve queda em 2014 (n=41), 2015 (n=44) e 2016 (n=31). O número anual de novas tecnologias incorporadas em 2013 (n=24) foi semelhante ao observado para 2014 (n=24) e 2015 (n=22), diminuindo em 2016 (n=13). O tipo de tecnologia mais frequentemente avaliada foi \"medicamentos\" (68,3%), seguido por \"procedimentos\" (20,1%). Dentre os 101 relatórios em que a tecnologia foi recomendada para incorporação: 83 (82,2%) referiram-se a demandas internas; 13 (12,9%), a demandas externas; 5 (4,9%), a demandas mistas. Desses, 88 (87,1%) não incluíram uma avaliação econômica em saúde completa, nem o cálculo da razão de custo-efetividade incremental. Em relação às 83 demandas internas, apenas 8 (9,6%) apresentaram um relatório completo de ATS; em contrapartida, dentre as 13 demandas externas, 10 (76,9%) apresentaram um relatório completo de ATS. Houve dificuldades relacionadas ao cumprimento das recomendações contidas nas normas da CONITEC, de modo que foram observadas diferenças relevantes entre as demandas internas e as externas quanto ao uso de evidências científicas (avaliação econômica em saúde) e às decisões favoráveis à incorporação da tecnologia no SUS. Na segunda etapa, a análise qualitativa identificou uma série de desafios para a implementação da CONITEC, notadamente: falta de estabilidade político-institucional, dificuldades para o desenvolvimento de estudos de avaliação econômica em saúde (pela indisponibilidade de dados clínicos e econômicos), além de limitações técnicas dos recursos humanos para lidar com os dados econômicos. A diferença entre as demandas internas e externas pode ser explicada pela legitimidade que as demandas internas possuem dentro do governo e pela necessidade de regulação das demandas externas. CONCLUSÃO: O uso de avaliação econômica em saúde na gestão de tecnologias no SUS ainda é incipiente, pois existem dificuldades estruturais e político-institucionais para o desenvolvimento e uso das evidências científicas. Outros critérios, para além dos que constam no arcabouço legal, são utilizados nos processos de incorporação da CONITEC / INTRODUCTION: Health Technology Assessment (HTA) aims to inform policy makers about the implications of the development, diffusion and use of technologies in health systems. HTA, as knowledge production and as health policy, has spread around the developed countries and, later, around developing countries. In the Brazilian context, the National Policy on Health Technology Management (PNGTS, in the Portuguese acronym) was published in 2009 and, in 2011, the National Committee for Health Technology Incorporation into the Brazilian public health system (CONITEC, in the Portuguese acronym) was created. Studies on the PNGTS have been observed to focus on the description of CONITEC\'s recommendation reports and on the analysis of methodological aspects, but have failed to address the implementation of this health policy. OBJECTIVE: To understand the process of implementation of the National Policy on Health Technology Management (PNGTS, in the Portuguese acronym), using CONITEC as a case study. METHODS: This is a single-case study to understand the PNGTS implementation process. The first phase of the research consisted in a quantitative analysis of formal documents (legal framework and CONITEC\'s recommendation reports) to produce descriptive statistics. In the second phase, interviews with stakeholders were carried out and qualitatively analyzed. All interviews were recorded, transcribed, uploaded to NVivo 12 and analyzed using the thematic analysis approach. The theoretical frameworks used for the qualitative analysis were Kingdon\'s agenda-setting and implementation analysis. Finally, the third phase aimed to interpret the quantitative and the qualitative information. RESULTS: The legal framework established a structured process and defined the scientific evidence required for the incorporation, alteration or exclusion of health technologies into or from the SUS (the Brazilian health system). A total of 199 CONITEC\'s recommendation reports were analyzed. The annual number of reports increased over the study period, peaking in 2013 (n = 54). In the following years, a slight decrease was observed: 2014 (n = 41), 2015 (n = 44) and 2016 (n = 31). The annual number of new technologies incorporated in 2013 (n = 24) was similar to that observed in 2014 (n = 24) and 2015 (n = 22), decreasing in 2016 (n = 13). The most frequently evaluated type of technology was \"medicines\" (68.3%), followed by \"procedures\" (20.1%). Of the 101 reports in which the technology was recommended for incorporation, 83 (82.2%) referred to internal demands, 13 (12.9%) to external demands, and 5 (4.9%) to mixed demands. Of these, 88 (87.1%) did not include either a full health economic evaluation or the calculation of the incremental cost-effectiveness ratio (ICER). Regarding the 83 internal demands, only 8 (9.6%) presented a full HTA report; on the other hand, among the 13 external demands, 10 (76.9%) presented a complete HTA report. There were difficulties related to compliance with the recommendations contained in CONITEC\'s legal framework, so that relevant differences were observed between internal and external demands regarding the use of scientific evidence (health economic evaluation) and positive recommendations for incorporation into the SUS. In the second stage, the qualitative analysis identified a series of challenges for CONITEC\'s implementation, such as: lack of political-institutional stability, difficulties in the development of health economic evaluation studies, lack of clinical and economic data, and technical limitations for human resources to deal with economic data. The difference between internal and external demands can be explained by the legitimacy that internal demands have within the government and, on the other hand, by the need to regulate external demands. CONCLUSION: The use of health economic evaluation in the management of technologies in the SUS is still incipient, because there are structural and political-institutional difficulties for the development and use of scientific evidence. Other criteria than those contained in the legal framework are used in CONITEC\'s incorporation process

INTRODUÇÃO: Diversas sociedades profissionais recomendam a realização de testes genéticos para mulheres que desenvolveram câncer de ovário, a fim de identificar portadores de mutação germinativa em genes BRCA1/2 e oferecer terapia redutora de risco. OBJETIVO: O objetivo deste estudo foi realizar análise de custo-efetividade de programa para diagnóstico de mutação germinativa em genes BRCA1/2 e de estratégias preventivas para pacientes com o diagnóstico de câncer de ovário e seus familiares de primeiro grau. METODOLOGIA: O estudo realizou análise de custo-efetividade mediante desenvolvimento de modelo de decisão de Markov e perspectiva do Sistema Único de Saúde. As estratégias comparadas refletiram a adoção de teste genético e estratégias preventivas para pacientes e familiares ou o acompanhamento proposto atualmente. A razão de custo-efetividade incremental foi expressa em termos de custo por caso evitado de neoplasia maligna. A análise de sensibilidade foi realizada de forma determinística univariada. RESULTADOS: Demonstrou-se incremento em efetividade e em custos com a realização de testes genéticos e a adoção de medidas profiláticas para pacientes e familiares. A razão de custo-efetividade incremental foi calculada em R$ 14.224,40 e em R$ 908,58, respectivamente, por caso evitado em pacientes com o diagnóstico prévio de câncer de ovário e em seus familiares de primeiro grau. Estes valores foram considerados inferiores ao limiar de custo-efetividade selecionado no estudo (de R$ 7.543,50 a R$ 23.786,70). DISCUSSÃO: O programa analisado pode ser considerado como estratégia custo-efetiva para a realidade nacional, sobretudo no que tange aos familiares de primeiro grau de pacientes com o diagnóstico de câncer de ovário. Outras publicações demonstraram conclusões similares para o tema em diversos países. CONCLUSÃO: Um possível desdobramento deste trabalho poderia ser representado pela realização de uma análise de impacto orçamentário da incorporação do programa como política de saúde no país / INTRODUCTION: Several professional societies recommend performing genetic tests for women who have developed ovarian cancer in order to identify BRCA1/2 germline-mutation carriers and offer risk-reducing therapy. OBJECTIVE: The objective of this study was to perform a cost-effectiveness analysis of a BRCA1/2 germline mutation diagnosis program and preventive strategies for patients diagnosed with ovarian cancer and their first degree relatives. METHODS: The study performed a cost-effectiveness analysis through the development of a Markov decision model and the perspective of the Unified Health System. The compared strategies reflected the adoption of genetic testing and preventive strategies for patients and their relatives or the usual follow-up. The incremental cost-effectiveness ratio was expressed in terms of cost per avoided case of cancer. Sensitivity analysis was performed in a univariate and deterministic manner. RESULTS: There has been an increase in effectiveness and in costs with genetic testing and the adoption of prophylactic measures for patients and their relatives. The incremental cost-effectiveness ratio was calculated at R$ 14,224.40 and R$ 908.58, respectively, for avoided cases in patients with prior diagnosis of ovarian cancer and their first-degree relatives. These values were considered lower than the cost-effectiveness threshold selected in the study (from R$ 7,543.50 to R$ 23,786.70). DISCUSSION: The analyzed program can be considered as a cost-effective strategy for the national reality, especially in relation to the first-degree relatives of patients with ovarian cancer. Other publications have shown similar conclusions for the subject in several countries. CONCLUSION: A possible development of this work could be represented by a budget impact analysis of the incorporation of the program as health policy in Brazil

Introdução O Transtorno de Déficit de Atenção/hiperatividade (TDAH) tem sido muito estudado, mas informações econômicas referentes ao seu tratamento com o metilfenidato de liberação imediata (MFD-LI) ainda necessitam ser exploradas. Grande parte da população mundial, principalmente aqueles que vivem em países em desenvolvimento, utiliza essa formulação como principal escolha para o tratamento do TDAH. Esses países, por sua condição financeira, necessitam informações de análises econômicas para administrar de forma eficiente os recursos públicos destinados aos setores da saúde. Objetivos Avaliar a eficácia do MFD-LI através de estudos com tempo superior a 12 semanas, e realizar uma análise econômica para o tratamento do TDAH com MFD-LI para crianças e adolescentes brasileiros. Método O estudo foi planejado em cinco etapas: 1) estimativa de custo do não tratamento do TDAH para o Brasil, e estimativa de economia com tratamento com MFD-LI; 2) revisão sistemática da literatura nas principais bases de dados internacionais onde se buscaram estudos abertos com tratamento do TDAH com MFD-LI por tempo igual ou superior a 12 semanas; também foram feitas metanálises e uma metaregressão 3) estudo naturalístico para obterem-se dados de uma amostra brasileira referentes a probabilidades de uso e sucesso com tratamento com MFD-LI por 12 semanas, e estimar os utilities desses indivíduos; 4) painel Delphi com especialistas em TDAH no Brasil; 5) estudo de custo-efetividade para o tratamento do TDAH com MFD-LI no Brasil, utilizando um Modelo de Markov. A perspectiva adotada será a do sistema público de saúde brasileiro como pagador. Resultados Os resultados principais encontrados para cada uma das etapas foram: 1) a estimativa de custos anuais com o TDAH não tratado no Brasil foi de R$ 1.594 bilhões/ano, e da quantia que poderia ser economizada se tratado, R$ 1 bilhão/ano. 2) na revisão sistemática da literatura, de 4.498 resumos, sete foram incluídos para compor a metanálise. O tempo de tratamento variou entre 13 e 104 semanas. O efeito agregado para desatenção e hiperatividade medida pelos pais, respectivamente, foi 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) e 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), e pelos professores 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). A metaregressão não mostrou associação entre as variáveis idade, qualidade do artigo e tempo de tratamento com heterogeneidade. 3) no estudo naturalístico, de 171 pacientes avaliados, 73 forneceram informações para o baseline, e 56 para a 12a semana de tratamento com MFD-LI. Os utilities para um paciente com TDAH não tratado (baseline) foram 0.69 (crianças) e 0.66 (adolescentes), e estimaram-se ganhos entre 0.09 a 0.10 utilities/mês, se tratados adequadamente. 4) no painel Delphi, de 26 especialistas, 14 responderam o questionário online, e foi estimado que a probabilidade dos pacientes não tratados se manterem sintomáticos na 12a semana seria de 91%, e 9% a probabilidade de melhora espontânea; 5) no estudo de custo-efetividade, para o caso base, estimou-se que o Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) seja I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) para crianças e I$11,883/QALY para adolescentes em um horizonte temporal de 06 anos. Para os cenários mais desfavoráveis, os ICERS mais elevados foram I$95,164/QALY para 50% de sucesso com o tratamento, e I$15,000/QALY para 70% de adesão em um horizonte temporal de 06 anos. Conclusões O MFD-LI é um tratamento eficaz para crianças e adolescentes, por um período superior a 12 semanas. Entretanto, o Brasil pode estar aumentando os custos referentes à saúde por não estar fornecendo um tratamento eficaz e economicamente acessível para o TDAH. O tratamento mostrou ser uma opção custo-efetiva para crianças e adolescentes brasileiros, mesmo em cenários desfavoráveis para o tratamento. / Introduction Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder (ADHD) is a well-known psychiatric disorder, but some economical aspects of the treatment with Methylphenidate Immediate-release (MPH -IR) still need to be explored. A large number of people around the world, most living in Low-Middle Income Countries (LMIC), use this formulation as the first choice for ADHD treatment. These countries, due to their financial condition, need information from health economic analyzes to efficiently manage the public resources allocated to the health sector. Objective To study the efficacy of MPH-IR reviewing studies conducted for more than 12 weeks long, and to perform an economic analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR for Brazilian children. Method The study was planned in a five stages process: 1) to estimate the cost of untreated ADHD for Brazil, and to estimate the savings if MPH-IR were adequately provided; 2) systematic review of the literature to identify papers published where young patients with ADHD were treated with MPH-IR for more than 12 weeks, and to perform a meta-analysis and a meta-regression; 3) to conduct a naturalistic study with a Brazilian sample to collect the probabilities of use and success with the MPH-IR treatment for 12 weeks, and to estimate the utilities; 4) to perform a Delphi panel with ADHD Brazilian experts; 5) to conduct a cost-effectiveness analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR in Brazil, using a Markov model. The perspective is the one of the Brazilian public health system as the payer. Results The main findings for each step were: 1) the estimated annual expenditures with untreated ADHD in Brazil were R$1.594billon/year, and the estimated amount that could be saved was R$1billion/year; 2) in the systematic review, from 4,498 abstracts, 7 studies were selected. The length of treatment ranged from 13 to 104 weeks. The aggregate effects for inattention and hyperactivity, according to parents evaluations were respectively 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) and 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), and for teachers 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). There was no evidence of association between heterogeneity and the variables, age, paper quality and length of treatment; 3) in the naturalistic study, from 171 patients assessed, 73 provided information in the baseline, and 56 in the 12th week of MPH-IR treatment. Utilities for an untreated ADHD patient (baseline) were 0.69 (children) and 0.66 (adolescents), and it was estimated a gain ranging from 0.09 to 0.10 utilities/month if subjects were properly treated; 4) in the Delphi Panel, 26 experts were addressed and 14 filled in the online questionnaire. It was estimated the probability of untreated patients to remain symptomatic on the 12th week to be 91%, and the probability of spontaneous improvement, 9%; 5) in the cost-effectiveness analysis, for the base case, it was estimated an Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) of I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) for children and I$11,883/QALY for adolescents, in a time horizon of 6 years. The worst case scenarios were also tested, and the highest ICER were I$95,164/QALY when patient reached 50 % of success with the treatment, and I$15,000/QALY if only 70% of use was observed in a time horizon of 6 years. Conclusions MPH-IR is an efficacious treatment for ADHD children and adolescents for periods longer than 12 weeks. However, Brazil may be probably wasting money due to not provide an efficient and affordable treatment for ADHD such as the MPH-IR. The treatment proved to be cost-effective for children and adolescents living in Brazil, even when the worst case scenarios were tested.

Introdução O Transtorno de Déficit de Atenção/hiperatividade (TDAH) tem sido muito estudado, mas informações econômicas referentes ao seu tratamento com o metilfenidato de liberação imediata (MFD-LI) ainda necessitam ser exploradas. Grande parte da população mundial, principalmente aqueles que vivem em países em desenvolvimento, utiliza essa formulação como principal escolha para o tratamento do TDAH. Esses países, por sua condição financeira, necessitam informações de análises econômicas para administrar de forma eficiente os recursos públicos destinados aos setores da saúde. Objetivos Avaliar a eficácia do MFD-LI através de estudos com tempo superior a 12 semanas, e realizar uma análise econômica para o tratamento do TDAH com MFD-LI para crianças e adolescentes brasileiros. Método O estudo foi planejado em cinco etapas: 1) estimativa de custo do não tratamento do TDAH para o Brasil, e estimativa de economia com tratamento com MFD-LI; 2) revisão sistemática da literatura nas principais bases de dados internacionais onde se buscaram estudos abertos com tratamento do TDAH com MFD-LI por tempo igual ou superior a 12 semanas; também foram feitas metanálises e uma metaregressão 3) estudo naturalístico para obterem-se dados de uma amostra brasileira referentes a probabilidades de uso e sucesso com tratamento com MFD-LI por 12 semanas, e estimar os utilities desses indivíduos; 4) painel Delphi com especialistas em TDAH no Brasil; 5) estudo de custo-efetividade para o tratamento do TDAH com MFD-LI no Brasil, utilizando um Modelo de Markov. A perspectiva adotada será a do sistema público de saúde brasileiro como pagador. Resultados Os resultados principais encontrados para cada uma das etapas foram: 1) a estimativa de custos anuais com o TDAH não tratado no Brasil foi de R$ 1.594 bilhões/ano, e da quantia que poderia ser economizada se tratado, R$ 1 bilhão/ano. 2) na revisão sistemática da literatura, de 4.498 resumos, sete foram incluídos para compor a metanálise. O tempo de tratamento variou entre 13 e 104 semanas. O efeito agregado para desatenção e hiperatividade medida pelos pais, respectivamente, foi 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) e 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), e pelos professores 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). A metaregressão não mostrou associação entre as variáveis idade, qualidade do artigo e tempo de tratamento com heterogeneidade. 3) no estudo naturalístico, de 171 pacientes avaliados, 73 forneceram informações para o baseline, e 56 para a 12a semana de tratamento com MFD-LI. Os utilities para um paciente com TDAH não tratado (baseline) foram 0.69 (crianças) e 0.66 (adolescentes), e estimaram-se ganhos entre 0.09 a 0.10 utilities/mês, se tratados adequadamente. 4) no painel Delphi, de 26 especialistas, 14 responderam o questionário online, e foi estimado que a probabilidade dos pacientes não tratados se manterem sintomáticos na 12a semana seria de 91%, e 9% a probabilidade de melhora espontânea; 5) no estudo de custo-efetividade, para o caso base, estimou-se que o Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) seja I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) para crianças e I$11,883/QALY para adolescentes em um horizonte temporal de 06 anos. Para os cenários mais desfavoráveis, os ICERS mais elevados foram I$95,164/QALY para 50% de sucesso com o tratamento, e I$15,000/QALY para 70% de adesão em um horizonte temporal de 06 anos. Conclusões O MFD-LI é um tratamento eficaz para crianças e adolescentes, por um período superior a 12 semanas. Entretanto, o Brasil pode estar aumentando os custos referentes à saúde por não estar fornecendo um tratamento eficaz e economicamente acessível para o TDAH. O tratamento mostrou ser uma opção custo-efetiva para crianças e adolescentes brasileiros, mesmo em cenários desfavoráveis para o tratamento. / Introduction Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder (ADHD) is a well-known psychiatric disorder, but some economical aspects of the treatment with Methylphenidate Immediate-release (MPH -IR) still need to be explored. A large number of people around the world, most living in Low-Middle Income Countries (LMIC), use this formulation as the first choice for ADHD treatment. These countries, due to their financial condition, need information from health economic analyzes to efficiently manage the public resources allocated to the health sector. Objective To study the efficacy of MPH-IR reviewing studies conducted for more than 12 weeks long, and to perform an economic analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR for Brazilian children. Method The study was planned in a five stages process: 1) to estimate the cost of untreated ADHD for Brazil, and to estimate the savings if MPH-IR were adequately provided; 2) systematic review of the literature to identify papers published where young patients with ADHD were treated with MPH-IR for more than 12 weeks, and to perform a meta-analysis and a meta-regression; 3) to conduct a naturalistic study with a Brazilian sample to collect the probabilities of use and success with the MPH-IR treatment for 12 weeks, and to estimate the utilities; 4) to perform a Delphi panel with ADHD Brazilian experts; 5) to conduct a cost-effectiveness analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR in Brazil, using a Markov model. The perspective is the one of the Brazilian public health system as the payer. Results The main findings for each step were: 1) the estimated annual expenditures with untreated ADHD in Brazil were R$1.594billon/year, and the estimated amount that could be saved was R$1billion/year; 2) in the systematic review, from 4,498 abstracts, 7 studies were selected. The length of treatment ranged from 13 to 104 weeks. The aggregate effects for inattention and hyperactivity, according to parents evaluations were respectively 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) and 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), and for teachers 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). There was no evidence of association between heterogeneity and the variables, age, paper quality and length of treatment; 3) in the naturalistic study, from 171 patients assessed, 73 provided information in the baseline, and 56 in the 12th week of MPH-IR treatment. Utilities for an untreated ADHD patient (baseline) were 0.69 (children) and 0.66 (adolescents), and it was estimated a gain ranging from 0.09 to 0.10 utilities/month if subjects were properly treated; 4) in the Delphi Panel, 26 experts were addressed and 14 filled in the online questionnaire. It was estimated the probability of untreated patients to remain symptomatic on the 12th week to be 91%, and the probability of spontaneous improvement, 9%; 5) in the cost-effectiveness analysis, for the base case, it was estimated an Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) of I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) for children and I$11,883/QALY for adolescents, in a time horizon of 6 years. The worst case scenarios were also tested, and the highest ICER were I$95,164/QALY when patient reached 50 % of success with the treatment, and I$15,000/QALY if only 70% of use was observed in a time horizon of 6 years. Conclusions MPH-IR is an efficacious treatment for ADHD children and adolescents for periods longer than 12 weeks. However, Brazil may be probably wasting money due to not provide an efficient and affordable treatment for ADHD such as the MPH-IR. The treatment proved to be cost-effective for children and adolescents living in Brazil, even when the worst case scenarios were tested.

A hepatite C afeta cerca de 150 milhões de pessoas no mundo e é a razão mais comum de transplantes de fígado. A erradicação viral, por meio de tratamento medicamentoso, é a única intervenção que pode deter a progressão da doença, reduzir a mortalidade e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Em 2011, foi aprovado o boceprevir, um inibidor de protease, que passou a ser adicionado à terapia padrão dupla (interferon peguilado e ribavirina) pelo Protocolo Clínico brasileiro para tratamento de Hepatite C genótipo 1 em pacientes com grau de fibrose maior que F2. Devido ao alto custo de aquisição deste medicamento e à produção cada vez maior de novas tecnologias para essa área terapêutica, foi proposta essa pesquisa que tem como objetivo analisar o custo-efetividade da terapia tripla em relação à terapia dupla, no tratamento da hepatite C crônica genótipo 1 em pacientes virgens de tratamento para todos os graus de fibrose. Para tanto, foi construído um modelo de Markov com 15 estados de saúde representando a história natural da Hepatite C crônica. O modelo seguiu uma coorte hipotética pela vida toda, em que os custos foram expressos em Reais e os desfechos em anos de vida ganhos. A perspectiva adotada foi a do SUS. A RCEI calculada, com taxa de desconto de 5% para custos e desfechos, foi R$ 201.504,92 por ano de vida ganho. Considerando um limiar de custo efetividade de 3 vezes o valor do PIB per capita, segundo recomendação da OMS, a adição do boceprevir não foi custo-efetiva no tratamento de pacientes virgens em todos os graus de fibrose. Pela análise de sensibilidade, nenhuma variável teve grande impacto na RCEI, exceto quando a taxa de desconto aplicada em desfechos foi zerada, em que a terapia tripla passou a ser custo-efetiva. / The Hepatitis C virus affects around 150 million of people worldwide and it is the most common reason for liver transplantation. Viral eradication, by drug treatment, is the only therapeutic intervention that may halt the disease progression, reduce HCV-related mortality and improve the quality of life of infected patients. Boceprevir, a protease inhibitor, was approved in 2011, being to be added to standard of care (peguilated interferon-α and ribavirin) by the Brazilian Protocol of treatment of genotype 1 Hepatitis C, in patients with degree of fibrosis greater than F2. Due to the high cost of acquisition of this drug and the increasing production of new technologies in this therapeutic area, the aim of this work was develop a cost-effectiveness analysis, comparing the triple therapy with the standard of care (double therapy) for treatment of genotype 1 chronic hepatitis C in treatment-naïve patients of all degrees of fibrosis. It was constructed a Markov Model with 15 health states representing the natural history of chronic Hepatitis C. The model followed a hypothetic cohort by lifetime, where costs were expressed in Reais and outcomes in life-years gained, under the perspective of Brazilian public health system. The calculated ICER, with discount rate of 5% to costs and outcomes, was R$201.504, 92 by life-years gained. Considering three times GDP per capita for cost-effectiveness threshold, according WHO recommendation, boceprevir was not cost-effective, when considered treatment-naïve patients of all degrees of fibrosis. By sensitivity analysis, none of the variables had a big impact in the ICER, except when it was stopped applying the discount rate in outcomes, in which the triple therapy became cost-effective.

O câncer do colo do útero é o quarto tipo de câncer mais frequente em mulheres em todo mundo. No Brasil, estima-se que cerca de 16 mil novos casos ocorrem por ano. A redução deste tipo de câncer ao longo dos anos deve-se ao rastreamento das lesões intraepiteliais cervicais por meio do exame citológico de Papanicolaou. Em 2014, o Programa Nacional de Imunização (PNI) introduziu a vacina contra o papilomavírus humano (HPV) como prevenção primária deste câncer, uma vez que este vírus é uma causa necessária para o surgimento desta malignidade. A vacinação não substitui o rastreamento, visto que não há proteção contra todos os tipos de HPV de alto risco e nem imunização de toda a população. A incorporação do programa de vacinação interfere nos resultados do programa de rastreamento, pois leva a diminuição dos casos de câncer e lesões precursoras. Desta forma, existe a necessidade de explorar novas estratégias de rastreamento, considerando também outras tecnologias existentes. Objetivo: desenvolver um modelo do tipo Markov para realizar uma análise de custo-efetividade de estratégias de rastreamento do câncer do colo do útero para hipotéticas coortes imunizadas e não imunizadas contra o vírus do HPV no Brasil na perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS). Métodos: A primeira parte é a exploração e avaliação qualitativa de estudos de avaliação econômica sobre estratégias de rastreamento para prevenção do câncer do colo do útero que utilizaram um modelo do tipo Markov feita por meio de uma revisão sistemática. A reunião das várias abordagens utilizadas e das principais características destes modelos poderá auxiliar a construção de um modelo em cenários onde há poucos profissionais capacitados com esta técnica. Baseando-se nesta revisão e nas consultas a especialistas das áreas de ginecologia, virologia e epidemiologia, foi desenvolvido um modelo matemático de análise de decisão estático do tipo Markov que simula a história natural do câncer do colo do útero considerando a imunização contra o HPV. Este modelo simula o seguimento de uma coorte de mulheres, dos 10 anos até o óbito, cujos parâmetros foram estimados a partir de dados secundários (revisão da literatura, sistemas de informação em saúde e inquéritos populacionais) nacionais específicos do rastreamento e calibrados de forma a refletir as condições reais de rastreamento encontradas no Brasil. Resultados: A revisão dos modelos de Markov para avaliação econômica de estratégias de rastreamento do câncer do colo do útero mostrou que a declaração do problema e a descrição das estratégias a serem comparadas foram muito bem relatados. Em contrapartida, os itens de avaliação da incerteza e consistência do modelo e a consistência precisam melhorar o relato. Os resultados obtidos por meio da calibração do modelo se mostraram satisfatórios, pois alcançaram uma boa concordância com os dados empíricos. A análise do caso base sugeriu que a melhor estratégia foi o Teste HPV-DNA como triagem para o encaminhamento da citologia ou da colposcopia, com repetição a cada 5 anos, para mulheres entre 30 e 70 anos. Esta estratégia promove um ganho de 9,5 dias ao longo dos anos e detecta, a cada 100 mil mulheres, 6 casos a mais de câncer e 16 de NIC II/III. A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi de R$16.056,94 por ano de vida ganho, na perspectiva do sistema de saúde. Conclusão: Estudos futuros devem considerar metodologias que levem em conta a incerteza, a heterogeneidade e a consistência no modelo de decisão e utilizar diretrizes validadas para o relato do estudo / Cervical cancer is the fourth most common cancer in women worldwide. In Brazil, it is estimated that around 16,000 new cases occur per year. The reduction of this type of cancer over the years owes to cervical intraepithelial lesions screening through pap smears. In 2014, the National Immunization Program (NIP) introduced a vaccine against human papillomavirus (HPV) as the primary prevention of this cancer, since this virus is a necessary cause for the onset of this malignancy. Vaccination does not replace screening because there is no protection against all types of high risk HPV nor immunization of the entire population. Incorporation of the vaccination program interferes with the results of the screening program, leading to a decreased number of cancer cases and precursor lesions. In this way, there is a need to explore new screening strategies, also considering other existing technologies. Objective: Determining a Markov based model to perform a cost-effectiveness analysis of cervical cancer screening strategies for hypothetical immunized and non-immunized cohorts against the HPV in Brazil from the perspective of the Unified Health System (UHS). Methods: The first part is a qualitative appraisal and assessment of economic evaluation studies on screening strategies for cervical cancer prevention using a Markov based model done through a systematic review. The combination of different approaches and of the main features of these models can be auxiliary in the construction of a model in scenarios where there are few professionals trained with this technique. Based on this review and consultations with specialists in the areas of gynecology, virology and epidemiology, a Markov model for decision analysis was developed, which simulates the natural history of cervical cancer considering immunization against HPV. This model simulates the follow-up of a cohort of women, from 10 years-old to death, whose parameters were estimated from secondary data, particular to screening and calibrated in order to reflect real screening conditions found in Brazil. Results: A review of Markov models for economic evaluation of cervical cancer screening strategies showed that the report of the problem statement and the description of the compared strategies were well conducted. In contrast, the uncertainties of the model and the consistency were the worst items. The results obtained by calibration of the model were satisfactory, since a good agreement with empirical data was achieved. The baseline case analysis suggested that the best strategy was the HPV-DNA Test as triage for cytology or colposcopy referral, repeated every 5 years, for women between 30 and 70 years-old. This strategy promotes a gain of 9.5 days over the years and detects, every 100,000 women, 6 cases of cancer and 16 of CIN 2/3. The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was R$16,056.94 per life years gained from the health system perspective. Conclusion: Future studies should consider methodologies that take into account uncertainty, heterogeneity and consistency in the decision model and use validated guidelines for the study report

Introdução: Estudos epidemiológicos têm estabelecido que a artrite reumatoide está associada com um aumento de doença cardiovascular. A avaliação de anti-TNF sobre a redução do risco de infarto agudo do miocárdio e óbito por causa cardiovascular tem demonstrado resultados promissores. A avaliação econômica para esses desfechos ainda não está estabelecida. Objetivo: Realizar uma análise de custo efetividade de anti-TNF versus Dmards para evitar um caso novo de morbidade e óbito cardiovascular na artrite reumatoide. Método: Foi realizada uma análise de custo efetividade por meio do modelo de Markov, ciclo de transição de 6 meses e horizonte temporal de 30 anos sob perspectiva do sistema público de saúde do Brasil mensurado pela razão de custo efetividade incremental. Custo em Reais no ano de 2015 e efetividade em evitar um caso novo de doença coronariana isquêmica aguda e óbito cardiovascular. Resultados: O custo médio em 30 anos de Dmards e anti-TNF foi de R$ 14.291.105,28 e R$ 96.151.873,86, respectivamente. A efetividade incremental para doença arterial coronariana foi de 2,69 e consequente razão incremental de custo efetividade de R$ 30.527.502,27, enquanto para óbito cardiovascular a efetividade incremental foi de 1,33 casos evitados e uma razão incremental de custo efetividade de R$ 61.634.231,69. A análise univariada identificou que o parâmetro de maior impacto na razão incremental de custo efetividade de ambos os desfechos foi o medicamento anti-TNF. A análise de sensibilidade estabeleceu que, para atingir o valor de disposição a pagar por semestre para evitar um infarto agudo do miocárdio, o custo médio do anti-TNF deveria ser de R$ 1.337,47 ou diferença de incidência entre as estratégias de 0,032. Ainda, para evitar um óbito cardiovascular, o custo médio deveria ser de R$ 954,22 ou diferença de incidência de 0,071. Todas as análises realizadas estabeleceram uma relação desfavorável da estratégia do tratamento medicamentoso com anti-TNF. Conclusão: Os achados da análise de custo efetividade entre pacientes com artrite reumatoide para desfecho cardiovascular quando comparada a estratégia de tratamento medicamentoso de anti-TNF em relação à estratégia dominante com Dmards após os 6 primeiros meses de exposição aos medicamentos apontaram para uma relação desfavorável, ultrapassando o valor de disposição a pagar recomendado pelo Ministério da Saúde do Brasil no ano de 2015. Descritores: artrite reumatoide; doenças cardiovasculares; infarto do miocárdio; óbito; avaliação de custo-efetividade; anti fator de necrose tumoral; drogas anti-reumáticas modificadoras de doença. / Introduction: Epidemiological studies have established that rheumatoid arthritis is associated with an increase in cardiovascular disease. The evaluation of anti-TNF on the reduction of the risk of acute myocardial infarction and death due to cardiovascular causes has shown promising results. The economic evaluation for these outcomes is not yet established. Objective: To perform a cost-effectiveness analysis of anti-TNF versus Dmards to avoid a new case of cardiovascular morbidity and death in rheumatoid arthritis. Method: A cost effectiveness analysis was performed using the Markov model, a 6-month transition cycle and a 30-year time horizon under the perspective of the Brazilian public health system measured by the incremental cost-effectiveness ratio. Cost in Reais in the year 2015 and effectiveness in avoiding a new case of acute ischemic coronary disease and cardiovascular death. Results: The average cost in 30 years of Dmards and anti-TNF was R$ 14,291,105.28 and R$ 96,151,873.86, respectively. The incremental effectiveness for coronary artery disease was 2.69 and a consequent incremental cost-effectiveness ratio of R$ 30,527,502.27, while for cardiovascular death, incremental effectiveness was 1.33 cases avoided and an incremental cost-effectiveness ratio of R$ 61,634,231.69. The univariate analysis identified that the parameter of greatest impact in the incremental cost-effectiveness ratio of both outcomes was the anti-TNF drug. The sensitivity analysis established that the average cost of anti-TNF should be R$ 1,337.47 or incidence difference between strategies of 0.032 in order to reach the amount of willingness to pay per semester to avoid an acute myocardial infarction. Also, to avoid a cardiovascular death, the average cost should be R$ 954.22 or incidence difference of 0.071. All the analyzes carried out established an unfavorable relationship of the drug treatment strategy with anti-TNF. Conclusions: The findings of the cost-effectiveness economic analysis among individuals with rheumatoid arthritis for cardiovascular outcome when compared to the strategy of anti-TNF drug treatment compared to the dominant strategy with Dmards after the first 6 months of drug exposure pointed to an unfavorable relationship, surpassing the amount of willingness to pay recommended by the Ministry of Health of Brazil in the year 2015.

INTRODUÇÃO: Diversas sociedades profissionais recomendam a realização de testes genéticos para mulheres que desenvolveram câncer de ovário, a fim de identificar portadores de mutação germinativa em genes BRCA1/2 e oferecer terapia redutora de risco. OBJETIVO: O objetivo deste estudo foi realizar análise de custo-efetividade de programa para diagnóstico de mutação germinativa em genes BRCA1/2 e de estratégias preventivas para pacientes com o diagnóstico de câncer de ovário e seus familiares de primeiro grau. METODOLOGIA: O estudo realizou análise de custo-efetividade mediante desenvolvimento de modelo de decisão de Markov e perspectiva do Sistema Único de Saúde. As estratégias comparadas refletiram a adoção de teste genético e estratégias preventivas para pacientes e familiares ou o acompanhamento proposto atualmente. A razão de custo-efetividade incremental foi expressa em termos de custo por caso evitado de neoplasia maligna. A análise de sensibilidade foi realizada de forma determinística univariada. RESULTADOS: Demonstrou-se incremento em efetividade e em custos com a realização de testes genéticos e a adoção de medidas profiláticas para pacientes e familiares. A razão de custo-efetividade incremental foi calculada em R$ 14.224,40 e em R$ 908,58, respectivamente, por caso evitado em pacientes com o diagnóstico prévio de câncer de ovário e em seus familiares de primeiro grau. Estes valores foram considerados inferiores ao limiar de custo-efetividade selecionado no estudo (de R$ 7.543,50 a R$ 23.786,70). DISCUSSÃO: O programa analisado pode ser considerado como estratégia custo-efetiva para a realidade nacional, sobretudo no que tange aos familiares de primeiro grau de pacientes com o diagnóstico de câncer de ovário. Outras publicações demonstraram conclusões similares para o tema em diversos países. CONCLUSÃO: Um possível desdobramento deste trabalho poderia ser representado pela realização de uma análise de impacto orçamentário da incorporação do programa como política de saúde no país / INTRODUCTION: Several professional societies recommend performing genetic tests for women who have developed ovarian cancer in order to identify BRCA1/2 germline-mutation carriers and offer risk-reducing therapy. OBJECTIVE: The objective of this study was to perform a cost-effectiveness analysis of a BRCA1/2 germline mutation diagnosis program and preventive strategies for patients diagnosed with ovarian cancer and their first degree relatives. METHODS: The study performed a cost-effectiveness analysis through the development of a Markov decision model and the perspective of the Unified Health System. The compared strategies reflected the adoption of genetic testing and preventive strategies for patients and their relatives or the usual follow-up. The incremental cost-effectiveness ratio was expressed in terms of cost per avoided case of cancer. Sensitivity analysis was performed in a univariate and deterministic manner. RESULTS: There has been an increase in effectiveness and in costs with genetic testing and the adoption of prophylactic measures for patients and their relatives. The incremental cost-effectiveness ratio was calculated at R$ 14,224.40 and R$ 908.58, respectively, for avoided cases in patients with prior diagnosis of ovarian cancer and their first-degree relatives. These values were considered lower than the cost-effectiveness threshold selected in the study (from R$ 7,543.50 to R$ 23,786.70). DISCUSSION: The analyzed program can be considered as a cost-effective strategy for the national reality, especially in relation to the first-degree relatives of patients with ovarian cancer. Other publications have shown similar conclusions for the subject in several countries. CONCLUSION: A possible development of this work could be represented by a budget impact analysis of the incorporation of the program as health policy in Brazil

Introdução: Análise da custo-efetividade no tratamento da doença multiarterial coronária têm ganhado importância nos ensaios clínicos, uma vez que as principais opções terapêuticas: cirurgia de revascularização miocárdica (CRM), intervenção coronária percutânea (ICP) e tratamento medicamentoso (TM) apresentam eficácia similar em determinados subgrupos de pacientes. Atualmente os interesses direcionados à análise econômica têm crescido, uma vez que os gastos na saúde aumentaram com o desenvolvimento de novas tecnologias, porém os recursos disponíveis são finitos e merecem ser administrados. Objetivo: Analisar, prospectivamente, o custo comparativo das três formas terapêuticas da doença multiarterial coronária estável, durante dez anos de seguimento. Métodos: Foi computado o custo terapêutico global de 611 pacientes do ensaio clínico The Second Medicine, Angioplasty, or Surgery Study (MASS II), baseado na remuneração fornecida pelo sistema de saúde suplementar do Instituto do Coração do HC/FMUSP, utilizando valores em dólares. Posteriormente, a análise de custoefetividade foi realizada corrigindo o custo cumulativo obtido em cada grupo para o \"tempo livre de eventos clínicos\" e também para a combinação de \"tempo livre de eventos\" acrescido de \"tempo livre de angina\". Resultados: O TM apresentou um custo cumulativo ao final de dez anos de US$6.183; o ICP apresentou um custo de US$14.292; e o grupo CRM apresentou um custo de US$12.316. Os custos corrigidos para sobrevida livre de eventos foram, US$11.136 para TM; US$26.912 para ICP e US$17.883 para CRM. Houve diferença estatisticamente significativa entre os 3 grupos (p < 0,0001) e a análise pareada, mostrou um menor custo para o grupo tratamento clínico tanto comparado com CRM (p < 0,0001) quanto comparado com ICP (p < 0,0001). O tratamento CRM contra ICP, também mostrou menor custo (p < 0,0001). Os custos corrigidos para sobrevida livre de eventos e angina foram, US$25.690 para TM; US$45.989 para ICP e US$27.920 para CRM; com expressiva diferença entre os 3 grupos (p < 0,0001). Na comparação dos grupos, observou-se um menor custo no grupo tratamento clínico comparado com ICP (p < 0,0001), o grupo angioplastia também teve um maior custo quando comparado com o grupo cirúrgico (p < 0,001). Contudo entre o grupo tratamento medicamentoso e tratamento cirúrgico não houve diferença significativa (p=0,5613). Conclusão: A análise econômica comparativa de longa data, revelou que ICP foi o tratamento menos custo-efetivo. O tratamento medicamentoso foi o mais custo-efetivo na prevenção de eventos, porém na prevenção de eventos e angina, teve custo-efetividade semelhante ao tratamento cirúrgico / Introduction: The cost-effectiveness analysis in multivessel coronary artery disease treatment have gained importance in clinical trials, since the main treatment options: coronary artery bypass grafting (CABG), percutaneous coronary intervention (PCI) and medical treatment (MT) have similar efficacy in certain subgroups of patient. Currently, the concernment in economic analysis have grown, since Medical Treatment costs have increased with the constant development of new technologies, but the available budget are finite and should be administered. Objective: prospectively analyze the comparative cost of the three medical treatments for stable multivessel coronary artery disease, during ten years follow-up. Methods: It was calculated the overall therapeutic cost of 611 patients in the clinical trial \"The Second Medicine, Angioplasty, or Surgery Study (MASS II) \", considering the remuneration provided by the health insurance system of the Heart Institute of HC/FMUSP converted to dollar currency. Afterward, the costeffectiveness analysis was conducted by adjusting the cumulative cost obtained at each group for the \"time free of clinical events\" and also for the combination of \"time free of events\" and \"time free of angina\". Results: The MT had a cumulative cost, at the end of ten years, of US$ 6,183.00; PCI had a cost of US$ 14,292.00; and the CABG group had a cumulative cost of US$ 12,316.00. The costs adjusted for \"events-free survival\" were US$ 11,136.00 for MT; US$ 26,912.00 for PCI and US$ 17,883.00 for CABG. There was a statistically significant difference between the 3 groups (p < 0.0001) and paired analysis showed lower cost for the medical treatment group compared with CABG (p < 0.0001) and PCI (p < 0.0001). The CABG compared with PCI also showed lower cost (p < 0.0001). The adjusted costs for \"survival free of clinical events and angina\" were US$25,690.00 for MT; US$45,989.00 for PCI and US$27,920.00 for CABG; with a significant difference between the 3 groups (p < 0.0001). Comparing the groups, it can be seen a lower cost in the medical treatment group, compared with CABG (p < 0.0001), and also in comparison with PCI (p < 0.0001). However, the comparison between the medical treatment group and surgical treatment group showed no significant difference (p=0.5613). Conclusion: The long-term comparative economic analysis revealed that PCI showed up to be the least cost-effective treatment. The medical treatment was the most cost-effective in \"events prevention\", but considering \"events and angina prevention\", it had a cost-effectiveness similar to surgical treatment

Introdução O Transtorno de Déficit de Atenção/hiperatividade (TDAH) tem sido muito estudado, mas informações econômicas referentes ao seu tratamento com o metilfenidato de liberação imediata (MFD-LI) ainda necessitam ser exploradas. Grande parte da população mundial, principalmente aqueles que vivem em países em desenvolvimento, utiliza essa formulação como principal escolha para o tratamento do TDAH. Esses países, por sua condição financeira, necessitam informações de análises econômicas para administrar de forma eficiente os recursos públicos destinados aos setores da saúde. Objetivos Avaliar a eficácia do MFD-LI através de estudos com tempo superior a 12 semanas, e realizar uma análise econômica para o tratamento do TDAH com MFD-LI para crianças e adolescentes brasileiros. Método O estudo foi planejado em cinco etapas: 1) estimativa de custo do não tratamento do TDAH para o Brasil, e estimativa de economia com tratamento com MFD-LI; 2) revisão sistemática da literatura nas principais bases de dados internacionais onde se buscaram estudos abertos com tratamento do TDAH com MFD-LI por tempo igual ou superior a 12 semanas; também foram feitas metanálises e uma metaregressão 3) estudo naturalístico para obterem-se dados de uma amostra brasileira referentes a probabilidades de uso e sucesso com tratamento com MFD-LI por 12 semanas, e estimar os utilities desses indivíduos; 4) painel Delphi com especialistas em TDAH no Brasil; 5) estudo de custo-efetividade para o tratamento do TDAH com MFD-LI no Brasil, utilizando um Modelo de Markov. A perspectiva adotada será a do sistema público de saúde brasileiro como pagador. Resultados Os resultados principais encontrados para cada uma das etapas foram: 1) a estimativa de custos anuais com o TDAH não tratado no Brasil foi de R$ 1.594 bilhões/ano, e da quantia que poderia ser economizada se tratado, R$ 1 bilhão/ano. 2) na revisão sistemática da literatura, de 4.498 resumos, sete foram incluídos para compor a metanálise. O tempo de tratamento variou entre 13 e 104 semanas. O efeito agregado para desatenção e hiperatividade medida pelos pais, respectivamente, foi 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) e 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), e pelos professores 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). A metaregressão não mostrou associação entre as variáveis idade, qualidade do artigo e tempo de tratamento com heterogeneidade. 3) no estudo naturalístico, de 171 pacientes avaliados, 73 forneceram informações para o baseline, e 56 para a 12a semana de tratamento com MFD-LI. Os utilities para um paciente com TDAH não tratado (baseline) foram 0.69 (crianças) e 0.66 (adolescentes), e estimaram-se ganhos entre 0.09 a 0.10 utilities/mês, se tratados adequadamente. 4) no painel Delphi, de 26 especialistas, 14 responderam o questionário online, e foi estimado que a probabilidade dos pacientes não tratados se manterem sintomáticos na 12a semana seria de 91%, e 9% a probabilidade de melhora espontânea; 5) no estudo de custo-efetividade, para o caso base, estimou-se que o Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) seja I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) para crianças e I$11,883/QALY para adolescentes em um horizonte temporal de 06 anos. Para os cenários mais desfavoráveis, os ICERS mais elevados foram I$95,164/QALY para 50% de sucesso com o tratamento, e I$15,000/QALY para 70% de adesão em um horizonte temporal de 06 anos. Conclusões O MFD-LI é um tratamento eficaz para crianças e adolescentes, por um período superior a 12 semanas. Entretanto, o Brasil pode estar aumentando os custos referentes à saúde por não estar fornecendo um tratamento eficaz e economicamente acessível para o TDAH. O tratamento mostrou ser uma opção custo-efetiva para crianças e adolescentes brasileiros, mesmo em cenários desfavoráveis para o tratamento. / Introduction Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder (ADHD) is a well-known psychiatric disorder, but some economical aspects of the treatment with Methylphenidate Immediate-release (MPH -IR) still need to be explored. A large number of people around the world, most living in Low-Middle Income Countries (LMIC), use this formulation as the first choice for ADHD treatment. These countries, due to their financial condition, need information from health economic analyzes to efficiently manage the public resources allocated to the health sector. Objective To study the efficacy of MPH-IR reviewing studies conducted for more than 12 weeks long, and to perform an economic analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR for Brazilian children. Method The study was planned in a five stages process: 1) to estimate the cost of untreated ADHD for Brazil, and to estimate the savings if MPH-IR were adequately provided; 2) systematic review of the literature to identify papers published where young patients with ADHD were treated with MPH-IR for more than 12 weeks, and to perform a meta-analysis and a meta-regression; 3) to conduct a naturalistic study with a Brazilian sample to collect the probabilities of use and success with the MPH-IR treatment for 12 weeks, and to estimate the utilities; 4) to perform a Delphi panel with ADHD Brazilian experts; 5) to conduct a cost-effectiveness analysis for the treatment of ADHD with MPH-IR in Brazil, using a Markov model. The perspective is the one of the Brazilian public health system as the payer. Results The main findings for each step were: 1) the estimated annual expenditures with untreated ADHD in Brazil were R$1.594billon/year, and the estimated amount that could be saved was R$1billion/year; 2) in the systematic review, from 4,498 abstracts, 7 studies were selected. The length of treatment ranged from 13 to 104 weeks. The aggregate effects for inattention and hyperactivity, according to parents evaluations were respectively 0.96 (95%CI 0.60 - 1.32) and 1.12 (95%CI 0.85 - 1.39), and for teachers 0.98 (95%CI 0.09 - 1.86) e 1.25 (95% CI 0.7 - 1.81). There was no evidence of association between heterogeneity and the variables, age, paper quality and length of treatment; 3) in the naturalistic study, from 171 patients assessed, 73 provided information in the baseline, and 56 in the 12th week of MPH-IR treatment. Utilities for an untreated ADHD patient (baseline) were 0.69 (children) and 0.66 (adolescents), and it was estimated a gain ranging from 0.09 to 0.10 utilities/month if subjects were properly treated; 4) in the Delphi Panel, 26 experts were addressed and 14 filled in the online questionnaire. It was estimated the probability of untreated patients to remain symptomatic on the 12th week to be 91%, and the probability of spontaneous improvement, 9%; 5) in the cost-effectiveness analysis, for the base case, it was estimated an Incremental Cost Effectiveness Ratio (ICER) of I$9,103/QALY (Quality Adjusted Life Years) for children and I$11,883/QALY for adolescents, in a time horizon of 6 years. The worst case scenarios were also tested, and the highest ICER were I$95,164/QALY when patient reached 50 % of success with the treatment, and I$15,000/QALY if only 70% of use was observed in a time horizon of 6 years. Conclusions MPH-IR is an efficacious treatment for ADHD children and adolescents for periods longer than 12 weeks. However, Brazil may be probably wasting money due to not provide an efficient and affordable treatment for ADHD such as the MPH-IR. The treatment proved to be cost-effective for children and adolescents living in Brazil, even when the worst case scenarios were tested.