En Europe, une maladie est définie comme rare dès lors qu'elle touche moins d'une personne sur 2000, ce qui représente moins de 30 000 personnes en France. Il existerait plus de 7000 maladies rares dans le monde dont les deux tiers ont un impact important sur la santé et la qualité de vie des patients. Des études récentes révèlent des vécus possiblement spécifiques aux personnes atteintes de maladies rares, parmi lesquels un désir d'information accru sur les avancées de la recherche et sur les mécanismes physiologiques de leurs maladies ; ou encore l'instauration de rapports collaboratifs plutôt que hiérarchiques avec le corps médical. Or, si les essais cliniques en maladie rare représentent bien souvent un espoir pour ces patients, ils constituent aussi une confrontation parfois difficile à leur maladie et aux impératifs scientifiques et médicaux introduits par la situation de recherche. Notre objectif était d'étudier le vécu d'un essai clinique par des patients atteint d'une ataxie de Friedreich (AF), maladie rare neurodégénérative à l'origine d'une perte progressive de l'autonomie dans le quotidien, ainsi que par leurs parents. Nous avons mené trois études respectivement au cours, à la fin et à la suite d'un essai clinique randomisé en double aveugle (ACTFRIE) auprès de 38 patients âgés de 7 à 24 ans et, pour certains, de leurs parents. Nous avons cherché à déterminer l'évolution de la qualité de vie dans l'AF au cours de deux ans d'essai clinique (étude Qualifrie), les caractéristiques du vécu d'un essai clinique chez les patients et leurs parents (étude M24), et les attentes des patients et, pour certains, de leurs parents, quant au rendu des résultats de l'essai clinique auquel ils ont participé (étude Friecom). Les résultats de l'étude Qualifrie nous apprennent que la participation à un essai clinique peut avoir un effet positif transitoire sur la qualité de vie psychique pour les patients, sans pour autant que des progrès soient retrouvés sur le plan physique, ou notés dans le ressenti des patients. L'étude M24 apporte d'importantes pistes de réflexion sur le positionnement psychologique des patients et de leurs parents dans ces essais cliniques, notamment en termes de « demande » de soin, plutôt que de « volontariat » ; et suggèrent des points de vigilance à l'intention des investigateurs de futurs essais pour assurer aux patients un accord de consentement pleinement libre et éclairé. Enfin, les résultats de l'étude Friecom mettent en évidence la nécessité du rendu des résultats, tant globaux qu'individuels, aux patients des essais cliniques et/ou à leurs parents ; et l'intérêt marqué de cette population atteinte d'une maladie rare pour l'information scientifique concernant sa maladie. L'ensemble de ces travaux met en exergue la nécessité de prendre en compte les spécificités du vécu des essais cliniques par les personnes atteintes de maladies rares, leurs besoins, leurs attentes. Il suggère en outre des améliorations en termes de précautions préalables aux essais cliniques à prendre par les investigateurs. Il s'agit notamment de trouver une juste adéquation entre les attentes des participants et les buts assignés de l'étude. A ce titre, ces travaux mènent à souligner la nécessité centrale de la présence du psychologue dans les essais cliniques en maladie rare, interlocuteur privilégié et essentiel, assurant le lien entre les équipes de soin et les patients (ou participants potentiels) et/ou les parents accompagnants. Plusieurs perspectives de recherches futures sont abordées, d'autant que le contexte particulier des maladies rares semble encore trop peu exploré dans la littérature scientifique, notamment en psychologie ; alors qu'il bénéficierait de façon manifeste du regard et des recommandations d'une grande partie des champs des sciences humaines. / In Europe, a disease is defined as rare if it affects less than one person in 2000, which represents less than 30,000 people in France. There are estimated to be more than 7000 rare diseases worldwide, two-thirds of which have a significant impact on patients'health and quality of life. Recent studies reveal experiences that may be specific to people with rare diseases, including a desire for more information on the advances in research and the physiological mechanisms of their diseases, ; or the establishment of collaborative rather than hierarchical relationships with the medical profession. Although clinical trials in rare diseases often represent a hope for these patients, they could also constitute a difficult confrontation with their disease and the scientific and medical imperatives introduced by the research situation. Our objective was to study the experience of a clinical trial by patients with Friedreich's ataxia (FA), a rare neurodegenerative disease that causes a progressive loss of autonomy in daily life, and by their parents. We conducted three studies respectively during, at the end of and following a randomized double-blind clinical trial (ACTFRIE) in 38 patients aged from 7 to 24 years and, for some, their parents. We sought to determine the evolution of quality of life in FA during two years of clinical trials (Qualifrie study), the experience's characteristics of a clinical trial in patients and their parents (M24 study), and the expectations of patients and, for some, their parents, regarding the results of the clinical trial in which they participated (Friecom study). The results of the Qualifrie study show us that participation in a clinical trial can have a positive, transient effect on the psychic quality of life for patients, without any improvement in the physical state of the patients, or any improvement in their impressions about it. M24 study provides important reflections on the psychological positioning of patients and their parents in these clinical trials, particularly in terms of "demand" for care, rather than "voluntarism"; and suggests points of vigilance for investigators of future trials to ensure that patients have a fully free and informed consent agreement. Finally, the results of the Friecom study highlight the need for both global and individual results to be delivered to patients and/or their parents in clinical trials; and the strong interest of this rare disease population in providing scientific information about their disease. Overall, this work highlights the need to take into account the specificities of the clinical trial experience of rare disease patients, their needs and expectations. It also suggests improvements in terms of pre-trial precautions to be taken by investigators. This includes finding the right match between the expectations of the participants and the aims of the study. Therefore, this work underlines the necessity of the psychologist's presence in clinical trials in rare diseases, as a privileged and essential professional, ensuring the link between the care teams and patients (or potential participants) and/or accompanying parents. Several perspectives for future research are discussed, especially because of the particular context of rare diseases, which seems to be insufficiently explored in the scientific literature, particularly in psychology; whereas it would clearly benefit from the viewpoint and recommendations of a large part of the fields of the human and social sciences.

Depuis les débuts de la dialyse chronique, de multiples innovations ont permis d’améliorer le cure (la thérapeutique) chez les personnes dialysées en augmentant leur espérance de vie et leur qualité de vie (QV), sans que l’on sache trop si parallèlement, cela a entraîné une amélioration du care (la prise en soin). Aujourd’hui, en France, des disparités importantes sont observées dans la prise en charge de l’insuffisance rénale chronique terminale (IRCT). La transplantation rénale et les méthodes de dialyse « autonome » sont insuffisamment développées alors qu’elles sont reconnues pour donner les meilleurs résultats en termes de QV et de coût. Ces inégalités de prises en charge viennent interroger les valeurs de justice et d’équité des soins. D’autre part, deux enquêtes nationales de QV menées chez des patients en IRCT ont montré des indicateurs sensiblement en baisse en 2011 par rapport à 2005. Là encore, ces résultats questionnent l’éthique du soin. Ils incitent à mieux comprendre les déterminants de la QV de ces personnes, et notamment de celles qui sont dialysées. Lors de l’enquête récente des Etats Généraux du Rein, les patients ont exprimé leurs insatisfactions par rapport aux évolutions actuelles du traitement par dialyse qui vont dans le sens d’une déshumanisation du soin et d’un désintérêt pour le bien-être de la personne soignée, alors que la dialyse chronique est une lourde contrainte qui a de multiples répercussions dans la vie au quotidien chez les personnes dialysées et leurs proches. Elle peut aussi affecter leur réseau social. Les patients qui s’adaptent le mieux à leur nouvelle vie sont ceux qui sont les mieux soutenus par leur entourage et par les équipes soignantes.Jusqu’à présent, peu de travaux se sont intéressés au réseau de soutien de ces personnes dialysées. C’est pourquoi cette thèse propose une recherche sur leur QV et leur soutien relationnel. Elle s’appuie sur une étude prospective observationnelle (RS-QUADDIAL) réalisée chez 36 patients dialysés pendant leur première année de traitement. Ce travail comporte l’analyse de leur QV par les questionnaires SF-36 et KDQoL, l’observation de leur vécu au quotidien par des entretiens qualitatifs semi-directifs et l'identification de leur réseau social personnel. Le traitement des entretiens a été effectué par une analyse de contenu thématique classique, celui des questionnaires QV et des réseaux sociaux d’ego a été effectué avec SAS ou R en fonction des besoins. Une Classification Ascendante Hiérarchique des réseaux d’ego élaborée sur la densité des relations a permis de dégager 7 types de réseaux qui ont été croisés avec des descripteurs sociodémographiques, les résultats des questionnaires QV et ceux de l’analyse thématique. Cette thèse permet de mettre en évidence l’importance et la force du réseau de soutien de ces 36 patients sur la période observée. Elle permet aussi de conclure que les personnes dont la QV est la moins altérée par le fardeau de la maladie rénale sont celles qui ont un réseau de soutien de petite taille, dense, où tout le monde se parle, et dans lesquels les liens forts prédominent. L’Education Thérapeutique du Patient (ETP), par le développement des compétences psycho-sociales, devrait permettre aux personnes dialysées non seulement de maintenir ou de renforcer leur réseau de soutien si précieux au quotidien, mais aussi d’accroître leur potentiel d’autonomie dans ce contexte d’interdépendance. De nombreuses études ont montré que le développement de l’ETP en néphrologie incitait les patients à choisir les méthodes de dialyse les plus « autonomes » mais l’intégration aux soins de ce nouveau modèle de relation soignants-soignés n’est pas encore une pratique courante. Dans les années à venir, il appartiendra aux pouvoirs publics de permettre ce développement de l’ETP dans le but de réduire les coûts de traitement tout en ayant le care comme exigence politique pour offrir aux patients une vie aussi bonne que possible. / Since the beginning of chronic dialysis, many innovations have allowed to make progress in cure for persons on dialysis, increasing their life expectancy and improving their quality of life, without really knowing whether, in parallel, this resulted in improving care. Significant disparities can be observed today in France, concerning the management of end-stage chronic kidney disease. Kidney transplantation and self-care dialysis are not developed enough even if it is acknowledged that they give the best results in terms of quality of life and cost. These inequalities in disease management question the values of justice and equity in care. Besides, two national quality of life surveys conducted with patients suffering end-stage chronic kidney disease showed a substantial decrease of indicators between 2005 and 2011. Once again, these findings raise questions about care ethics.They encourage to better understand the determinants of the quality of life of these persons, in particular those who are on dialysis. During the recent survey of “Les États Généraux du Rein”, patients expressed their dissatisfaction concerning the current developments of dialysis treatment that tend towards the dehumanisation of care and disinterest in the well-being of the person receiving care, whereas chronic dialysis is a heavy constraint with multiple repercussions in the daily lives of the persons on dialysis and their loved ones. Chronic dialysis may also affect their social network. The patients who best adapt themselves to their new life are those who are best supported by their relatives and care teams.Until now, very few studies have been carried out on the support network for these persons on dialysis. This is why this thesis focuses on investigations on their quality of life and relational support.It is based on a prospective observational study (RS-QUADDIAL) performed with 36 patients on dialysis during the first year of their treatment. This work includes the analysis of their quality of life using Questionnaires SF-36 and KDQoL, the observation of their daily lives through semi-structured qualitative interviews, and the identification of their personal social network. The interviews were the subject of a classic thematic content analysis; the quality of life and ego social networks’ questionnaires were processed with SAS or R, depending on the needs. An Ascending Hierarchical Classification of the ego networks developed on the intensity of relations made it possible to identify 7 types of networks which were cross-checked with sociodemographic descriptors, the results of the quality of life questionnaires and those of the thematic analysis. This thesis highlights the importance and strength of the support network of these 36 patients over the observation period. It also allows to conclude that the persons whose quality of life is least altered by the burden of the kidney disease are those with a limited and dense support network in which everyone talks with one another, and in which strong links prevail.Through the development of psychosocial skills, Therapeutic Patient Education (TPE) should enable the persons on dialysis not only to maintain or strengthen their support network which is so valuable every day, but also to increase their potential autonomy in this context of interdependence. A lot of studies showed that the development of TPE in nephrology encourages the patients to choose the most “autonomous” dialysis methods but the integration of this new care provider-patient relationship model within care is not yet common practice. In the coming years, it will be up to the public authorities to allow for the development of TPE in order to reduce treatment costs and at the same time consider care as a political requirement to provide patients with the best living conditions.

L’insuffisance rénale chronique entraîne de nombreux effets secondaires indésirables sur le métabolisme et la santé dus à la dénutrition et à la sédentarité observées chez ces patients. Quatre-vingt pourcent du financement de cette maladie est dédié à la dialyse ; la greffe apparaît comme le traitement de choix. La prise en charge des patients est donc une problématique majeure tant au niveau médical, qu’humain, éthique et économique. Parmi les différents moyens mis en œuvre, nous nous sommes intéressés à l’aspect nutritionnel et à la pratique d’une activité physique adaptée de patients greffés du rein ou hémodialysés chroniques. Deux études ont été menées durant ma thèse. La première étude s’est intéressée aux effets du suivi nutritionnel chez des patients greffés du rein sous traitement de glucocorticoïdes. Les paramètres étudiés sont la composition corporelle, la qualité de vie et le comportement alimentaire. La deuxième étude s’est intéressée aux effets d’un programme de renforcement musculaire de 3 mois, ainsi qu’au déconditionnement physique 3 mois après la fin du programme chez des patients hémodialysés. Les paramètres étudiés sont la qualité de vie, la composition corporelle, certains paramètres biologiques, le sommeil, le comportement alimentaire et les capacités physiques. Le suivi nutritionnel comme l’activité physique adaptée montrent une amélioration significative ou des tendances à l’amélioration de plusieurs paramètres ce qui permettrait une meilleure prise en charge des patients. / Many sides effects occurs in chronic kidney disease due to malnutrition and inactivity. Dialysis represents eighty per cent of the disease cost; so kidney transplant is the most favourable treatment. Patients care is a major problem on medical, human, ethical and economic levels. Among the various means used for it, the nutritional aspect and the adapted physical activity on kidney transplant patients and chronic hemodialysis patients are interesting for us. In my thesis, two studies were conducted. The first study carried out the effects of a nutritional monitoring on kidney transplant patients with a glucocorticoid treatment. Body composition, quality of life and food behavior were observed. The second study carried out the effects of a three-month resistance training program and the physical deconditioning three months after the end of the program on hemodialysis patients. Quality of life, body composition, some biological parameters, sleep, food behavior and physical capacities were observed. Nutritional monitoring as well as adapted physical activity show a significant improvement or trend towards improving several parameters, which would allow better patient management.

Au Québec, l’amélioration de l’accès aux soins de première ligne est basée sur le développement des Groupes de Médecine de Famille (GMF). Depuis 2014, les GMF sont incités à diversifier leur offre de service en incluant de nouvelles professions (physiothérapie, nutrition, inhalothérapie ou kinésiologie). Actuellement, peu de données sont disponibles sur leurs pratiques au sein d’un GMF. L’objectif du mémoire était d’évaluer la pratique de la physiothérapie en première ligne pour les patients souffrant de pathologies musculosquelettiques, au GMF Universitaire de l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont de Montréal (GMF-U HMR). Une 1ère étude rétrospective (revue de 100 dossiers) visait à décrire la clientèle ayant consulté en physiothérapie au GMF-U HMR et son parcours de soins. Une 2nde étude, prospective, évaluait la fonction et la qualité de vie de patients lors d’une évaluation initiale en physiothérapie et à 3 mois, à l’aide de questionnaire autorapportés. La satisfaction envers l’évaluation et le processus de soins en physiothérapie et la perception des patients de l’efficacité des équipes de soins étaient évaluées. La clientèle du service de physiothérapie du GMF-U HMR était d’âge varié, de profil socio-économique faible et consultait pour des troubles musculosquelettiques de toutes localisations. Les 52 participants exprimaient une diminution de leur qualité de vie et des incapacités fonctionnelles modérées. Les soins de physiothérapie visaient l’autonomisation du patient (i.e. éducation thérapeutique et exercices à domicile, principalement). À 3 mois, l’évolution de la qualité de vie était significative. L’évolution de la fonction était significative pour les participants souffrant du membre supérieur. Les participants exprimaient de hauts niveaux de satisfaction envers la prise en charge en physiothérapie et une haute perception d’efficacité de l’équipe soignante. Ce projet suggère de l’intérêt de la physiothérapie auprès de la clientèle du GMF-U HMR. D’autres études sont nécessaires à travers les GMF du Québec afin de confirmer ces observations faites auprès de la clientèle du GMF-U HMR. / In Quebec, improving the access to primary care is based on the development of family medicine groups (FMGs). Since 2014, FMGs have diversified their service offerings into new professions (physiotherapy, nutrition, respiratory therapy or kinesiology). This choice of professional is specific to each FMGs but there is little data available to support this choice. The objective of the dissertation was to evaluate the practice of physiotherapy in primary care for patients with musculoskeletal disorders at University FMGs of Montreal Maisonneuve-Rosemont Hospital (UFMGs HMR). A first retrospective study (review of 100 files) aimed to describe the clientele who consulted in physiotherapy at the GMF-U HMR and its care pathway. A second, prospective study assessed the function and quality of life of patients during an initial assessment in physiotherapy and at 3 months, using self-reported questionnaire. Satisfaction with assessment and process of physiotherapy care and patient perception of the effectiveness of care teams was also assessed. The clientele of the UFMGs HMR physiotherapy department was of varied age, of low socio-economic profile and consulted only for musculoskeletal disorders of all locations. participants expressed a decrease in their quality of life and moderate functional disability. Physiotherapy care was aimed at patient empowerment (i.e. therapeutic education and home exercise, mainly). At 3 months, the evolution of the quality of life was significant. The evolution of function was significant for participants suffering from the upper limb. Participants expressed high levels of satisfaction with the management of physiotherapy and a high perception of the effectiveness of the health care team. This project suggests the interest of physiotherapy with UFMGs HMR clients. Further studies are needed across Quebec FMGs to confirm these observations made to the GMF-U HMR clientele.

Mémoire numérisé par la Direction des bibliothèques de l’Université de Montréal / Les infirmières soignantes occupent une place de premier choix dans le fonctionnement du système de santé québécois. Dans un contexte de restructuration des soins, il semble primordial de s'intéresser au phénomène de la qualité de vie au travail, tel que perçu par celles dont le principal mandat consiste à offrir des soins de qualité à la clientèle. Ceci peut dès lors inciter les chercheurs, administrateurs et cliniciens à se pencher sur les conséquences de la qualité de vie au travail, comme par exemple les difficultés d'attraction et de rétention au sein de la profession. Toutefois, au niveau de la discipline infirmière, il existe peu d'études traitant spécifiquement du concept de la qualité de vie au travail, d'où la pertinence de réaliser la présente recherche. Par ailleurs, les écrits disponibles semblent accorder davantage d'importance à la qualité de l'environnement de travail et à la satisfaction au travail. Ainsi, le but de cette recherche phénoménologique consiste à décrire et comprendre la signification du phénomène de la qualité de vie au travail pour l'infirmière oeuvrant en milieu clinique. Cette étude qualitative a été effectuée auprès d'un échantillon de convenance formé de cinq infirmières soignantes issues de quatre types de milieux cliniques différents. Afin d'explorer la perception des infirmières face au phénomène de la qualité de vie au travail, la philosophie du caring de Watson (1985,1988,1999) a été utilisée comme toile de fond dans la présente étude. En utilisant la méthode de recherche phénoménologique de Giorgi (1979, 1997), quatre thèmes ont émergé suite à l'analyse des données. Il apparaît ainsi que la qualité de vie au travail peut être tributaire de la capacité de l'infirmière soignante à s'actualiser. Ce premier thème s'articule autour de six sous thèmes considérés importants par les participantes, dont : l) l'actualisation ; 2) la satisfaction au travail ; 3) le bien-être psychologique ; 4) l'énergie et 5) l'équilibre. De plus, en vue de promouvoir le maintien d'une qualité de vie au travail élevée, les infirmières interrogées accordent une attention particulière à la reconnaissance de leur compétence. Ce deuxième thème regroupe, pour sa part, les cinq sous-thèmes suivants : l) la reconnaissance ; 2) la possibilité de formation continue ; 3) les responsabilités ; 4) renseignement à la clientèle et 5) la relation d'aide client-famille. Par ailleurs, les infirmières soignantes témoignent de l'importance des relations de caring dans leur environnement de travail. Ce troisième thème comprend quatre sous-thèmes importants : l) le soutien des pairs, des supérieurs et de l'équipe multidisciplinaire ; 2) la communication ; 3) rengagement et 4) l'appartenance au groupe. Enfin, les infirmières s'avèrent être préoccupées par le maintien des conditions de travail favorables dans leur environnement de travail, lesquelles modifient leur qualité de vie au travail. Ce dernier thème inclut six sous-thèmes : l) la salubrité de l'environnement de travail ; 2) le temps suffisant pour compléter le travail ; 3) la charge de travail adaptée; 4) les ressources humaines et matérielles suffisantes ; 5) la convention collective équitable et 6) la capacité du milieu à résoudre les problèmes. À la lumière des résultats obtenus, il apparaît ainsi que l'essence de la qualité de vie au travail élevée chez les infirmières soignantes correspond à l'harmonie de la personne au travail. Les décideurs, administrateurs et cliniciens doivent prendre conscience de l'importance de ces résultats afin de considérer, dans la formulation des politiques de leur établissement, autant les aspects individuels qu'organisationnels. D'autres recherches, qualitatives et quantitatives, auprès de différentes populations d'infirmières seraient enfin souhaitables afin de préciser la signification du concept de la qualité de vie au travail.

Thèse numérisée par la Direction des bibliothèques de l'Université de Montréal. / Selon Maddi et Kobasa (1984), la hardiesse apparaît comme une ressource personnelle permettant aux personnes de demeurer en santé dans un univers pourvoyeurs de nombreux stresseurs. Ce constat a été de nombreuses fois exploré auprès de diverses populations d'infirmières en examinant plus particulièrement les relations entre la hardiesse et diverses variables explorant la santé mentale de celles-ci mais majoritairement sous un angle pathogénique. De plus, malgré la contribution des infirmières à préciser les relations proposées par la théorie de Maddi et Ko basa (1984), il semble exister peu d'études ayant exploré les relations causales entre les variables. En outre, les quelques devis expérimentaux présentent de nombreux biais limitant ainsi l'interprétation des résultats. De ce fait, cette étude en regard de la perspective disciplinaire de Roy (1991), qui a permis d'introduire le concept de santé dans une vision salutogénique, a pour but d'élaborer un programme de renforcement de la hardiesse et d'évaluer ses effets sur la hardiesse, les stratégies de coping, le stress perçu et la qualité de vie au travail d'infirmières fi-ançaises. L'échantillon fut constitué à partir de la population accessible d'un hôpital du sud de la France. Une randomisation de cet échantillon de 70 infirmières a permis la constitution du groupe expérimental et contrôle. Le programme d'intervention fut bâti à partir des recommandations des concepteurs (Maddi et Kobasa, 1984) si bien que trois techniques furent retenues : le focusing, la reconstruction de situation et l’approche émotivo-rationnelle. La durée du programme fut de 15 heures avec trois séquences d'intervention. L'utilisation de mesures répétées a permis d'explorer les résultats avant, après, un mois et trois mois après l'intervention. Les instruments de mesure furent pour la hardiesse, l'échelle PVS II (Maddi, 1987, 1990) en traduction française (Kerouac et Duquette, 1992) ; pour le stress perçu, l'échelle NSS (Gray-Toft et Anderson, 1981 a) en traduction fi-ançaise (Duquette et al., 1995), pour les stratégies de coping, échelle abrégée en langue fi-ançaise (Bouchard et coll., 1995) du Ways of Coping Questionnaire (Lazarus et Folkman, 1984), pour la qualité de vie au travail, échelle de Elizur et Shye (1990) en traduction française (Delmas, Escobar et Duquette, 2001). Les résultats montrent aux trois temps postérieurs à l'intervention que celle-ci a pemis de renforcer le niveau de hardiesse, les stratégies actives de coping, la qualité de vie au travail des infirmières tout en diminuant l'intensité du stress perçu et les stratégies de fuite. Les résultats amènent à voir que le programme de renforcement de la hardiesse a permis de renforcer le niveau de hardiesse (p = 0,007 au temps T2), de diminuer la perception des stresseurs (p = 0,03 au temps T2), de promouvoir l'utilisation de stratégies actives de coping (p = 0,02 au temps T2) tout en renforçant à moyen terme la qualité de vie au travail (p = 0,02 au temps T3) des infirmières du groupe expérimental. De ce fait, les hypothèses théoriques de cette étude ont été confirmées ce qui renforcent les relations causales proposées par Maddi et Kobasa (1984) tout en permettant de proposer une intervention infirmière auprès d'une population soumise à de nombreux stresseurs.

Mémoire numérisé par la Direction des bibliothèques de l'Université de Montréal. / La démence de type Alzheimer (maladie d'Alzheimer, MA) est importante en termes du nombre de gens atteints, du degré de souffrance éprouvée et du fardeau financier considérable placé sur les familles et la société. Au cours des vingt dernières années, de grands pas ont été faits dans le développement de nos connaissances sur cette maladie. Les aspects moléculaires du procédé pathologique ont été explorés et quelques facteurs de risque ont été mis en cause. Plusieurs thérapies expérimentales ont fait l'objet de recherches. Les inhibiteurs de la cholinestérase (IChE) ont été le traitement médicamenteux le plus fréquemment utilisé. D'autres thérapies cholinergiques et non-cholinergiques sont sous investigation. Des interventions sur différents procédés infectieux, inflammatoires et dégénératifs sont à l'essai. L'objectif principal de ce travail était de faire une synthèse du rôle des IChE dans le traitement de la MA sur des tests cognitifs et neuropsychologiques et des échelles globales d'impression clinique. Une méta-analyse sur les IChE a été effectuée. Les essais cliniques ont été recherchés dans Medline, Embase et Current Contents (01/01/76 au 01/08/98) en utilisant les termes suivants : maladie d'Alzheimer, IChE, donépézil, eptastigmine, galanthamine, métrifonate, physostigmine, rivastigmine, tacrine, essais cliniques et essais randomises. Des articles supplémentaires ont été repérés dans les bibliographies des comptes rendus d'essais cliniques ou d'autres types d'articles et dans les actes et recueils de résumés de congrès. Les essais cliniques devaient être conformes aux lignes directrices de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis quant à la recherche clinique sur la MA, soit : randomisés, en double insu, contrôlés avec placebo, en groupes parallèles avec une durée de suivi supérieure à 12 semaines; les sujets devaient répondre à des critères diagnostiques établis (soit les critères du Manuel Statistique et Diagnostique de Désordres Mentaux, 3e édition révisée [DSM-111-R] ou du National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke - Alzheimer's Disease and Related Disorders Association Work Group [NINCDS-ADRDA]); des mesures d'efficacité appropriées devaient avoir été utilisées. L'application des différentes stratégies d'identification d'études pertinentes a mené à 62 références. De ce nombre, seulement 12 essais cliniques étaient conformes aux lignes directrices de la FDA. Les résultats de la méta-analyse indiquent que les IChE s'avèrent efficaces dans le traitement de la MA légère à modérée; ils produisent une amélioration de la fonction cognitive et de l’évaluation globale de changement clinique chez 33% et 38% des sujets traités, respectivement. Ceci représente un ralentissement de révolution de la maladie d'environ six mois. Ces résultats confirment les données cliniques publiées à ce jour. Le rôle des IChE sur le coût économique de la MA reste encore à être évalué pleinement. La méthodologie de l’évaluation pharmacoéconomique dans la MA en est au début de son développement. Un élément important de cette évaluation devra inclure l'effet du traitement symptomatique sur le malade et l'aidant naturel. Cela nécessite des données épidémiologiques, individuelles et longitudinales de bonne qualité mais encore une certaine modélisation dans la manière de structurer les données. Les principaux motifs d'utilisation des IChE devraient inclure non seulement la réduction des coûts mais aussi le maintien ou l'amélioration de la qualité de vie des malades et des aidants naturels.

Thèse numérisée par la Direction des bibliothèques de l'Université de Montréal. / Sous l'angle de la situation pratique que constitue le contrôle des vomissements induits par la chimiothérapie, notre objectif de recherche consiste à explorer les approches qui faciliteraient la prise de décision face aux interventions de santé. Plus spécifiquement, nous avons évalué de façon prospective, dans un contexte d'utilisation réelle, les impacts économiques et sur la qualité de vie des traitements antiémétiques utilisés pour prévenir les vomissements entraînés par des agents de chimiothérapie modérément émétiques utilisés dans le cancer du sein. D'autre part, afin de répondre aux limites de cette première approche pour la prise de décision, nous avons estimé quelle serait la valeur monétaire accordée à des améliorations de scores de-qualité de vie, dans l'optique de pouvoir comparer le coût des traitements antiémétiques à leurs résultats mesurés en terme de qualité de vie et convertis sur une base monétaire commune. Les nausées et vomissements induits par la chimiothérapie constituent une préoccupation de première importance pour les patients traités pour le cancer. Dans un contexte respectant le plus possible la pratique courante nous avons comparé de façon prospective un traitement antiémétique conventionnel à base de métoclopramide à un traitement à base d'ondansétron, un nouvel agent antiémétique, chez des patientes traitées pour le cancer du sein avec une chimiothérapie modérément émétique. Le contrôle complet des vomissements a été considéré comme mesure d'efficacité. Une évaluation de la qualité de vie a été effectuée à l'aide de l'instrument QLQ-C30 développé par l'EORTC*. Le coût des traitements a été calculé en adoptant la perspective du centre hospitalier. Un meilleur contrôle des vomissements immédiats a été obtenu avec les régimes à base d’ondansétron qu'avec ceux à base de métoclopramide (77% vs 32%). Par ailleurs, le ratio coût-efficacité différentiel a été évalué à 57$ pour chaque contrôle des vomissements immédiats additionnel obtenu avec l'ondansétron. La qualité de vie globale a diminué de façon significativement plus importante chez les patientes qui ont vomi que chez celles qui n'ont pas vomi. Nous avons, d'autre part, étudié par le biais de la propension à payer, la valeur qui serait accordée à des améliorations de scores de qualité de vie. Cette évaluation a été effectuée auprès d'un échantillon de la population active à l'aide d'un questionnaire auto-administré. Ce dernier présentait différents états de santé pour lesquels les répondants devaient fournir une évaluation de la qualité de vie et un montant de propension à payer pour une intervention hypothétique qui permettrait de passer de cet état de santé à un état de parfaite santé. Nous avons identifié des corrélations significatives entre les montants de propension à payer, les scores de qualité de vie et le revenu familial. Nous avons conséquemment développé un modèle de régression permettant de prédire un montant de propension à payer à partir du score de qualité de vie et du revenu familial. À titre exploratoire, nous avons calculé, à l'aide de ce modèle, une valeur monétaire correspondant au bénéfice découlant du contrôle des vomissements similaire à celui observé dans la première étude. De cette façon les coûts supplémentaires induits par l'ondansétron peuvent être comparés à la valeur estimée de son bénéfice. En identifiant les limites de l'analyse coût-efficacité classique pour la prise de décision et en explorant les possibilités de traduire en valeur monétaire des effets relatifs à la qualité de vie, nos travaux apportent une contribution au débat sur l'intégration des résultats des évaluations économiques à la prise de décision.

Contexte : Les enfants atteints de maladies chroniques utilisent souvent des médecines complémentaires. Plusieurs études traitent de l’utilisation de ces traitements et des facteurs qui y sont associés chez les enfants atteints d’arthrite juvénile mais aucune étude n’est longitudinale. De plus, aucune n’a documenté l’utilisation de ces traitements chez les enfants ayant des incapacités physiques en attente de services publics de réadaptation. Objectifs : Les objectifs de cette étude étaient de déterminer la fréquence d’utilisation des médecines complémentaires chez les enfants atteints d’arthrite juvénile et d’incapacités physiques, d’évaluer leur efficacité telle que perçue par les parents et d’explorer les facteurs associés à leur utilisation. Méthodes : Une cohorte d’enfants atteints d’arthrite juvénile idiopathique (n=182, âge moyen : 10,2 ans) qui fréquentent des cliniques d’arthrite et une cohorte d’enfants ayant des incapacités physiques en attente de services de réadaptation publics (n=224, âge moyen : 2,6 ans) ont été suivis durant une période d’un an. L’utilisation des médecines complémentaires et la perception de leur efficacité d’après les parents ont été évaluées à l’aide de statistiques descriptives à chaque trois mois pour la cohorte d’enfants atteints d’arthrite et au début de l’étude pour la cohorte d’enfants ayant des incapacités physiques. Les facteurs associés à l’utilisation de ces traitements ont été explorés par des analyses de type GEE (« Generalized estimating equations ») et des régressions polytomique et logistique. Résultats : L’utilisation antérieure de ces médecines était de 51,1% pour les enfants atteints d’arthrite et de 15% pour les enfants ayant des incapacités physiques. Les médecines complémentaires étaient considérées comme étant efficaces dans 72% des cas par les parents d’enfants atteints d’arthrite et dans 83% des cas par les parents d’enfants ayant des incapacités physiques. Les facteurs associés à l’utilisation des médecines complémentaires chez les enfants atteints d’arthrite étaient l’utilisation antérieure des médecines complémentaires par les parents et la perception des parents que les médicaments prescrits ne sont pas utiles pour leur enfant. Chez les enfants ayant des incapacités physiques, les facteurs associés à l’utilisation des médecines complémentaires étaient l’origine culturelle canadienne, un niveau de scolarité plus élevé que le diplôme d’études secondaires et une moins bonne qualité de vie reliée à la santé. Finalement, l’utilisation des médecines complémentaires semblait associée à de moins bons résultats chez les enfants atteints d’arthrite. Conclusion: Une proportion non-négligeable des enfants participant à la présente étude ont utilisé des médecines complémentaires. Leur utilisation était plus fréquente chez les enfants atteints d’arthrite juvénile idiopathique, surtout chez ceux dont les parents avaient déjà utilisé les médecines complémentaires par le passé et chez ceux qui trouvaient la médication peu efficace. Chez les enfants ayant des incapacités physiques, l’utilisation des médecines complémentaires était associée à des facteurs socio-démographiques et à des besoins plus élevés en matière de santé. Les médecines complémentaires étaient considérées comme étant efficaces dans les deux cohortes mais leur utilisation était associée à de faibles résultats chez les enfants atteints d’arthrite. Ces résultats démontrent l’importance d’évaluer l’utilisation des médecines complémentaires afin de mieux renseigner les parents et de les aider à prendre les meilleures décisions possibles concernant le traitement de leur enfant. / Background: Children with chronic diseases often use complementary and alternative health care (CAHC). Several studies described the use of these treatments and the factors associated with it. However, no longitudinal studies were conducted to determine the use of these treatments over time. Furthermore, no study has evaluated CAHC use in children who were waiting for public rehabilitation services. Objective: The aim was to determine the frequency of CAHC use in children with juvenile idiopathic arthritis (JIA) and children with various physical disabilities (PD), to evaluate its effectiveness from the parents’ points of view and to explore the factors associated with their utilization. Methods: A cohort of children with JIA (n=182, mean age: 10.2 years) who attended arthritis clinics and a cohort of children with physical disabilities (n=224, mean age: 2.6 years) waiting for public rehabilitation services were followed for one year. We evaluated the use of CAHC and its effectiveness from the parents’ points of view at three month intervals for children with JIA and at the beginning of the study for children with PD, using descriptive statistics. We explored factors associated with their utilization, using GEE (“Generalized estimating equations »), polytomous and logistic regression. Results : Previous use of CAHC was 51.1% for children with JIA and 15% for children with PD. CAHC was considered beneficial in 72% of the cases by parents of children with JIA and in 83% of the cases by parents of children with PD. Factors associated with higher use of CAHC in children with JIA were previous use of CAHC by parents and lower perceived helpfulness of prescribed medications (p<0.05). In children with PD, factors associated with higher use of CAHC were Canadian cultural background, mother’s level of education higher than high school and lower health-related quality of life. Finally, in children with JIA, CAHC use was associated with worse outcomes. Conclusions: Many children in our study used CAHC. Its use was more common in children with JIA, particularly among those whose parents used it previously and found medications to be less helpful. For children with PD, use of CAHC was associated with socio-demographic factors as well as higher children’s health needs. CAHC were perceived to be beneficial in both cohorts but its use was associated with worse outcomes for children with JIA. This underlines the importance for health professionals to evaluate CAHC use in order to better inform parents, which may help them make the best decisions regarding their child’s treatment.

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