Submitted by Renata Lopes (renatasil82@gmail.com) on 2018-07-20T15:48:26Z No. of bitstreams: 1 mateusclovisdesouzacosta.pdf: 2901250 bytes, checksum: 8af7b5baf07040748804059716275b90 (MD5) / Approved for entry into archive by Adriana Oliveira (adriana.oliveira@ufjf.edu.br) on 2018-09-03T16:18:14Z (GMT) No. of bitstreams: 1 mateusclovisdesouzacosta.pdf: 2901250 bytes, checksum: 8af7b5baf07040748804059716275b90 (MD5) / Made available in DSpace on 2018-09-03T16:18:14Z (GMT). No. of bitstreams: 1 mateusclovisdesouzacosta.pdf: 2901250 bytes, checksum: 8af7b5baf07040748804059716275b90 (MD5) Previous issue date: 2018-06-29 / A tese tem por objetivo estimular a discussão, por meio de três estudos independentes, sobre os impactos econômico-financeiros das cesarianas desnecessárias no Brasil, estimando os custos, propondo estratégias para redução do procedimento quando desnecessário e investigando a hipótese de que obstetras induzem a demanda por cesariana. A epidemia de cesariana é um problema de saúde pública que onera financeiramente os sistemas público e privado de saúde e que desperdiça recursos que poderiam ser utilizados de maneira mais eficiente. O primeiro estudo estima o custo da cesariana desnecessária no Brasil. Tendo como base dados da pesquisa Nascer no Brasil, DATASUS, SIGTAP, UNIDAS e estimando por regressão logística, foi possível concluir que o custo da cesariana desnecessária é no mínimo R$ 10,5 milhões no setor público e R$ 17,6 milhões no setor privado, o que representa 1,6% a 6% dos gastos públicos com cesariana. O segundo estudo propõe mudança no modelo de assistência obstétrica que envolve alteração na jornada de trabalho, na forma de remuneração e no aumento da punição aos obstetras, como forma de inibir a prática de indução de demanda. A partir de referências na literatura, dados da AMB, DATASUS e da pesquisa Nascer no Brasil, atribuíram-se métricas para a utilidade do obstetra e utilizou-se uma simulação para sensibilizar as métricas de remuneração e ética profissional, permitindo observar o efeito na decisão do obstetra. Concluise que remunerar obstetras com salário fixo, introduzi-los na jornada de trabalho sob regime plantão e em equipe colaborativa e aumentar da punição pela prática antiética de indução de demanda são ações que podem somar a outros esforços para o combate à epidemia da cirurgia no Brasil. O terceiro estudo investigou a hipótese de indução de demanda por cesariana no Brasil. Com dados do DATASUS, CFM e da pesquisa Nascer no Brasil, foi possível descrever comportamentos da assistência obstétrica brasileira no que diz respeito ao volume de nascimentos por hora, processos éticos contra obstetras e a probabilidade de haver cesariana sem indicação clínica. As conclusões são de que o volume de nascimentos por cesariana no Brasil supera aos do parto vaginal em horários comerciais, que ginecologia-obstetrícia é a especialidade com maior volume processos ético-disciplinares no CFM, que a maioria das decisões dos CRM’s/CFM tem caráter reservado e que quando o trabalho de parto de mulheres de risco habitual, que se iniciou espontaneamente, é acompanhando só por médico obstetra, ocorre em dia de semana e o obstetra decidiu a via de nascimento no final da gestação, houve maior chance de cesariana, levando à suspeita da prática de medicina defensiva. / This thesis aims to stimulate the discussion, by means of three independent studies, of the economic-financial impacts of unnecessary cesarean sections in Brazil, estimating the costs, suggesting strategies to decrease this procedure when unnecessary and investigating the hypothesis that obstetricians induces the demand for this surgery. The cesarean sections epidemic is a public health issue that financially burdens both public and private health systems, wasting resources that could be used in a more efficient way. The first study estimates the cost of unnecessary cesarean section in Brazil. Basing on Birth in Brazil research, DATASUS, SIGTAP and UNIDAS data and estimating by logistic regression, it was possible to conclude that the cost of unnecessary cesarean sections is at least R$ 10,5 million in the public sector and R$ 17,6 million in the private sector, representing 1.6% to 6 % of public expenses with this procedure. The second study proposes a change in the obstetric assistance model that involves alteration in the working hours, in the remuneration forms and the increase of penalties to obstetricians, as way to inhibit the practice of demand induction. Starting from literature references, AMB, DATASUS and Birth in Brazil research data, a metric for the obstetrician utility has been attributed and a simulation to sensetize the metrics for remuneration and professional ethics has been used, allowing to observe the effects in the obstetrician decisions. It was concluded that remunerating obstetricians with a fixed wage, puting them in a on call working journey with a collaborative team and increasing penalties for the unethical practice of demand induction are means that can be added to other efforts to fight the epidemic of this surgery in Brazil. The third study has investigated the hypothesis of demand induction for cesarean sections in Brazil. With DATASUS, CFM and Birth in Brazil research data, it was possible to describe behaviors of Brazilian obstetric assistance regarding the amount of births per hour, ethical law suits against obstetricians and the probability of a cesarean section without clinical indication. The conclusions are that the amount of births by cesarean section in Brazil exceeds those of vaginal delivery during business hours, that gynecology-obstetrics is the specialty with the greatest amount of ethical-disciplinary law suits in the CFM, that most CRMs/CFM decisions have a reserved character and that when the labor of women on habitual risk, which started spontaneously, occurs on weekdays and is followed only by an obstetrician, and the obstetrician decided the birth path at the end of gestation, there was a higher chance of a cesarean section, leading to the suspicion of the defensive medicine practice.

Dans la première partie de cette thèse, nous considérons plusieurs problèmes d'estimation de paramètre de dimension finie pour les séquences de Markov dans l'asymptotique des grands échantillons. Le comportement asymptotique des estimateurs bayésiens et les estimateurs obtenus par la méthode des moments sont décrits. Nous montrons que sous les conditions de régularité ces estimateurs sont consistants et asymptotiquement normaux et que l'estimateur bayésien est asymptotiquement efficace. Les estimateur-processus du maximum de vraisemblance un-pas et deux-pas sont étudiés. Ces estimateurs nous permettent de construire des estimateurs asymptotiquement efficaces sur la base de certainsestimateurs préliminaires, par exemple, les estimateurs obtenus par la méthode des moments ou l'estimateur deBayes et la structure de l'estimateur du maximum de vraisemblance un-pas. Nous proposons notamment des processus autorégressifs non linéaires comme exemple et nous illustrons les propriétés de ces estimateurs à l'aide de simulations numériques. Dans la deuxième partie, nous donnons les applications de processus de Markov en économie de la santé. Nous comparons les modèles de Markov homogènes et non-homogènes pour l'analyse coût-efficacité de l'utilisation depansements transparents contenant un gel de gluconate de chlorhexidine par rapport aux pansements transparents standard. Le pansement antimicrobien protège les accès vasculaire centrale et réduit le risque de bactériémies liées aux cathéters. L'impact de l'approche de modélisation sur la décision d'adopter des pansements antimicrobiens pour les patients gravement malades est discuté. / In the first part of this dissertation we consider several problems of finite-dimensional parameter estimation for Markov sequences in the asymptotics of large samples. The asymptotic behavior of the Bayesian estimators and the estimators of the method of moments are described. It is shown that under regularity conditions these estimators are consistent and asymptotically normal. We show that the Bayesian estimator is asymptotically efficient. The one-step and two-step maximum likelihood estimator-processes are studied. These estimators allow us to construct the asymptotically efficient estimators based on some preliminary estimators, say, the estimators of the method of moments or Bayes estimator and the one-step maximum likelihood estimator structure. We propose particular non-linear autoregressive processes as examples and we illustrate the properties of these estimators with the help of numerical simulations. In the second part we give theapplications of Markov processes in health economics. We compare homogeneous and non-homogeneous Markov models for cost-effectiveness analysis of routine use of transparent dressings containing a chlorhexidine gluconate gel pad versus standard transparent dressings. The antimicrobial dressing protects central vascular accesses reducing the risk of catheter-related bloodstream infections. The impact of the modeling approach on the decision of adopting antimicrobialdressings for critically-ill patients is discussed.

Dans un contexte de grandes transformations de la médecine générale, cette thèse s’intéresse aux déterminants de l’offre de soins des médecins généralistes. Nous avons développé différentes stratégies micro-économétriques pour dans premier temps comprendre l’effet de la féminisation sur les revenus des médecins généralistes et plus particulièrement sur leurs comportements d’activité en termes de volume de soins fournis mais également de composition de l’activité. Dans un deuxième temps, nous cherchons à étudier les déterminants du choix du lieu d’installation des jeunes médecins généralistes, au sein d’une région et à identifier les leviers qui pourraient améliorer leur répartition sur le territoire. Nos résultats confirment que les femmes ont d’une part une offre de soins quantitativement plus faible que celle des hommes et que le contenu de leur offre est également différent. Toutefois, ils adoptent des comportements d’installation similaires. Les facteurs qui influencent le choix du lieu d’installation sont plutôt des caractéristiques du lieu, comme les caractéristiques associées à l’offre de soins, à la demande de soins, ou aux équipements. L’objectif de ce projet de recherche est, à travers une approche micro-économétrique, de mieux appréhender les préférences des médecins. Nous souhaitons comprendre ces préférences à travers les arbitrages travail/loisir du médecin et donc l’intensité de l’offre de travail (arbitrage entre nombre d’actes et durée de consultation), mais aussi selon les choix d’installation du médecin tant par le choix du lieu que par les modalités de cette installation, à savoir une activité libérale et ou salariée tout en sachant que ces décisions dépendent fortement des revenus espérés et donc de contextes différenciés de demande de soins. / In the context of changes of general practice (uneven distribution of young general practitioners (GPs) across the country, strong feminisation), this thesis focuses on the determinants of the outpatient care supply of general practitioners. Using different micro-econometric analyses, firstly we want to understand the impact of feminization on the incomes of general practitioners and specifically on their private practice behaviours in terms of volume of care provided but also composition of the activity (consultations, home visits). Secondly, we study the determinants of the practice location choice within the region and we identify the levers that could improve the distribution of GPs in the area. Our results confirm that female GPs provide fewer services than male GPs and they also have a different composition of private practice activity. However, we show that male and female GPs adopt a similar practice location choice. Factors characterizing the place of installation as the characteristics associated with the supply of care, the demand for care, or equipment influence the practice location choice.

L'imagerie médicale est une activité de soins à la croisée de toutes les spécialités médicales. Elle est devenue une activité de soins primordiale au coeur du diagnostic et du traitement de nombreuses pathologies en oncologie, neurologie et cardiologie, par exemple. Son rôle essentiel dans le parcours de soins du patient est le résultat du développement important des technologies, mais également des indications cliniques. L'encadrement de l'imagerie médicale dans le système de santé français reste néanmoins flou et bordé de contraintes juridiques et économiques. Ce flou juridique et économique est un frein à l'accès effectif aux techniques d'imagerie médicale pour les patients à travers notamment un contrôle exacerbé des installations des équipements et une tarification des actes désorganisée. Par ailleurs, l'absence d'évaluations médico-économiques retarde l'implémentation des innovations et crée même des risques d'atteinte à la sécurité et à la qualité des examens d'imagerie réalisés. / Medical imaging is a care activity at the crossroads of all medical specialties. It has become a primary care activity at the heart of the diagnosis and treatment of many pathologies in oncology, neurology and cardiology, for instance. Its essential role in the care path of the patient is the result of the important development of the technologies, but also of the clinical indications. The framing of medical imaging in the French healthcare system remains nevertheless unclear and bordered by legal and economic constraints. This legal and economic uncertainty is an obstacle to the effective access to medical imaging technology for patients through, in particular, an exacerbated control of equipment installations and a disorganized acts pricing procedure. Furthermore, the lack of medico-economic evaluations delays the implementation of innovations and even creates risks to the safety and quality of the imaging tests performed.

Résumé Le taux de mortalité infantile est un indicateur de santé des populations et de l'efficacité des systèmes de santé. Il est également capable d'estimer l'ampleur des inégalités sociales et en matière de santé entre populations. Au cours des 30 dernières années, le Brésil a enregistré des réductions significatives des taux de mortalité infantile. Entre 1990 et 2017, le taux de mortalité des moins de cinq ans est passé de 53,7 décès pour mille naissances vivantes à 15,6. Une réduction de 71% sur la période. La moyenne nationale de réduction était de 6% par an dans les années 90, passant à 4,8% dans les années 2000 et à 3,2% par an entre 2011 et 2015. De nombreux facteurs ont été signalés comme la cause de ces améliorations. Malgré la mise en œuvre de politiques sociales et de santé qui ont eu un impact positif sur la santé des populations brésiliennes au cours des dernières décennies, depuis 2009 le pays a connu une lente diminution de la baisse de la mortalité infantile qui est restée à des niveaux élevés, enregistrant de grandes disparités régionales. Après une crise économique qui a évolué vers une période troublée de crise politique, le pays a enregistré en 2016 une augmentation de la mortalité infantile chez les moins d'un an et de cinq ans, qui est passé de 12,43 à 12,72 décès pour mille naissances vivantes et de 14,28 décès à 14,89 décès pour mille naissances vivantes, respectivement. Ces éléments attirent l'attention sur l'impact possible des déterminants sociaux de la santé sur les taux de mortalité infantile au Brésil après la mise en œuvre de ces politiques sociales et de santé. Cette anomalie observée dans la tendance de la mortalité infantile, combinée aux disparités régionales et à une lente diminution de la baisse des taux de mortalité infantile est préoccupante. Elle soulève des questions sur l'impact de ces politiques sociales et de santé, sur la capacité du pays à maintenir une réduction du taux de mortalité infantile à long terme, et sa capacité à rejoindre les taux des pays développés, ainsi quels sont les déterminants de la mortalité infantile au Brésil après la mise en œuvre de ces politiques publiques? L'objectif premier de cette thèse était d'identifier les déterminants de la mortalité infantile au Brésil après la mise en œuvre du programme Stratégie Santé Famille et du Programme Bolsa Família afin de formuler des hypothèses plausibles, relatives au ralentissement du taux de mortalité chez les moins d’un an et de cinq ans, aux disparités régionales et à l’anomalie observée dans la tendance à la baisse du taux de mortalité infantile au Brésil. Pour atteindre cet objectif, nous avons effectué trois études: 1) un examen de la portée qui visait à identifier et à résumer les déterminants de la mortalité infantile au Brésil sous l'influence de ces programmes, en vue de formuler des hypothèses relativement à l’évolution récente des taux de mortalité infantile au Brésil et d’identifier les lacunes, en termes de recherche, concernant les déterminants de la mortalité infantile dans le pays; 2) une analyse descriptive rétrospective, dans une optique de santé publique et des inégalités en matière de santé, en adoptant le cadre analytique proposé par la Commission de l'OMS sur les déterminants sociaux de la santé, en utilisant les données du taux de mortalité chez les enfants de moins d'un an et des possibles déterminants de la mortalité infantile au Brésil selon les conclusions de notre examen de la portée (article 1); 3) une proposition de méthodologie pour faire face aux défis liés au développement d'un modèle de données de panel en utilisant des données agrégées des 26 états brésiliens et des différentes sous-régions, selon le « Conceptual Model of Health Capability » , afin d'inférer des associations possibles entre nos variables indépendantes et les taux de mortalité infantile au Brésil et pour vérifier l'hypothèse soulevée dans l'examen de cadrage sur les récents changements des indicateurs de mortalité infantile du pays. Les résultats globaux de ces études ont démontré qu'à la lumière du « Conceptual Model of Health Capability » et des déterminants sociaux de la santé, les disparités régionales liées aux inégalités, notamment aux niveaux du revenu, de l'éducation, de l'emploi, du taux de fécondité, de l'accès et de la qualité des services de santé, expliquent les inégalités en termes de taux de mortalité infantile, en particulier dans les macro-régions du nord et du nord-est du pays, ce qui freine probablement la baisse du taux de mortalité infantile. Ces inégalités expliqueraient à la fois la lenteur de la réduction du taux de mortalité infantile et sa tendance à demeurer à des niveaux relativement élevés. Les résultats ont également montré que les variations de ces facteurs, pour des raisons liées à la crise économique et politique, ont probablement perturbé la tendance à la baisse des taux de mortalité infantile. À cet égard, les résultats suggèrent qu'une forte réduction du taux d'emploi, observée entre 2014 et 2015 entre autres facteurs, pourrait avoir eu un impact différé sur le TMI en 2016. Les résultats ont également permis d’établir une association entre l'emploi et différents indicateurs de mortalité infantile, le taux d'emploi pouvant avoir un impact sur la mortalité infantile jusqu'à trois ans. Enfin, les études ont démontré qu'il existe un seuil de revenu des ménages, qui agit comme facteur de protection contre la mortalité infantile, en dessous duquel plus la proportion de ménages est élevée, plus le risque d'augmentation de la mortalité infantile est élevé. / Abstract The infant mortality rate is an indicator of population health and the effectiveness of health systems that is also capable of estimating the extent of social and health inequalities between populations. Over the last 30 years, Brazil has recorded significant reductions in child mortality rates. Between 1990 and 2017, the under-five mortality rate dropped from 53.7 to 15.6 deaths per thousand live births, a 71% reduction over the period. The national reduction average was 6% per year in the 1990s, decreasing to 4.8% in the 2000s and to 3.2% per year between 2011 and 2015, and many factors have been reported as the cause of these improvements. Even after the implementation of health and social policies that positively affected the health of the populations in Brazil in the last decades, since 2009 the country has experienced a slow decrease in the decline in infant mortality that remained at high levels, registering great regional disparities. After an economic crisis that evolved into a troubled period of political crisis, in 2016 the country recorded increases in under-one-year infant mortality and under-five-year infant mortality rates, that raised from 12.43 deaths to 12.72 deaths per thousand live births and from 14.28 deaths to 14.89 deaths per thousand live births, respectively. These facts call attention to the possible impact of social determinants of health on infant mortality rates in Brazil after the implementation of these health and social policies. This anomaly in the trend of child mortality, particularly when combined with regional disparities and a slow decrease in the decline in infant mortality rates is of great concern and raise questions about what is the extent of these health and social policies on the country’s ability to maintain a longer-term decline in the infant mortality rate, is it capable of placing this rate at the level of developed countries and what are the determinants of infant mortality in Brazil after the implementation of these public policies. The overarching goal of this thesis was to identify the determinants of infant mortality in Brazil after the implementation of the Family Health Strategy and the Bolsa Família programs in order to raise plausible hypotheses for the slowdown, the regional disparities, and the anomaly observed in the trend of declines in the infant mortality rate in Brazil. To attain this objective, we conducted three research papers: 1. a scoping review that aimed at identifying and summarizing the determinants of infant mortality in Brazil under the influence of Family Health Strategy and Bolsa Família programs, with a view of raising hypothesis for the recent changes in the infant mortality rates in Brazil and identifying gaps in terms of research concerning the determinants of infant mortality in the country, 2. a descriptive retrospective analysis according to the perspective of Public Health and health inequalities by adopting the analytical framework proposed by the World Health Organization’s Commission on Social Determinants of Health, using data from under-one-year old infant mortality rate and from possible determinants of infant mortality in Brazil according to the findings of our scoping review (article 1), and 3. a methodological proposal in order to overcome the challenges to developing a panel data model using aggregated data from the 26 Brazilian states and different subregions according to the Conceptual Model of Health Capability, with a view of inferring possible associations between our independent variables and infant mortality rates in Brazil, aiming at reviewing the hypothesis raised in the scoping review about the recent changes in the country's infant mortality indicators. The global results of these studies demonstrated that in the light of the Conceptual Model of Health Capability and the social determinants of health, regional disparities related to inequalities in factors such as income, education, employment, fertility rate, access, and quality of health services, account for inequalities in infant mortality rates, especially in the north and Northeast macro-regions of the country, which likely hamper further reductions of infant mortality. Those inequalities would explain both the slowdown in the reduction and the tendency of the infant mortality rate to remain at relatively high levels. Results also demonstrated that variations in those factors for reasons relating to the economic and political crisis, likely have interrupted the secular trend of declining infant mortality rates. In this regard, results suggest that a sharp reduction in employment rate observed between 2014 and 2015, among other factors, may have had a delayed impact on infant mortality rates in 2016. The results also identified an association between employment and different infant mortality indicators, with employment rate possibly impacting child mortality up to three years. Finally, the studies have shown that a household income threshold acts as a protective factor against child mortality, the bigger the proportion of households below this income bracket, the greater the risk of an increase in child mortality.

Dans un système de santé avec budget limité, l’efficience des différentes options thérapeutiques doit être comparée afin d’assurer une allocation optimale des ressources. À cette fin, l’analyse coût-utilité (ACU) est privilégiée par les agences d’évaluation des technologies de la santé et requiert des données pharmacoéconomiques telles que les coûts et les scores d’utilité. Toutefois, les données pharmacoéconomiques ne sont pas systématiquement collectées lors des essais contrôlés randomisés (ECR). Lorsqu’elles le sont, elles sont soumises aux limites des ECR affectant ainsi la validité externe des résultats. Cela a mené à l’émergence des études en pratique réelle (real-world evidence studies) comme évidence complémentaire aux ECR aux fins de remboursement. Les données en pratique réelle peuvent être des données primaires (recueillies spécifiquement pour répondre à un objectif particulier) ou des données secondaires (données déjà collectées pour répondre à d’autres objectifs). D’importantes données pharmacoéconomiques, telles que l’utilité, la perte de productivité et les coûts non médicaux, étant généralement manquantes dans les banques de données traditionnelles, les chercheurs en pharmacoéconomie doivent parfois générer leurs propres données. Néanmoins, il n’existe pas de lignes directrices spécifiques pour guider les chercheurs désirant générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Le but de cette thèse était d’étudier et contribuer à l’amélioration des pratiques méthodologiques pour la génération de données pharmacoéconomiques en pratique réelle. Précisément, l’objectif du volet 1 était donc de caractériser les pratiques méthodologiques des études collectant des données de pharmacoéconomie et d’évaluer la qualité des résultats obtenus. Une revue systématique de la littérature a permis de confirmer certaines craintes face aux études de pratique réelle, c’est-à-dire le manque de transparence et de crédibilité. Le volet 1 a mis de l’avant le besoin d’améliorer les méthodologies actuelles qui ne produisent pas toujours des résultats robustes, pouvant ainsi affecter la validité et la pertinence des évaluations économiques. Un cadre de recherche spécifique à la collecte de données pharmacoéconomiques en pratique réelle pourrait augmenter la qualité des résultats générés. L’objectif du volet 2 était donc d’identifier les lignes directrices spécifiques à la génération de données d’utilité. Ensuite, d’incorporer les bonnes pratiques méthodologiques dans une boîte à outils destinée spécifiquement aux investigateurs cherchant à générer des valeurs d’utilité en pratique réelle. Bien que cette thèse englobe plus largement l’ensemble des données pharmacoéconomiques, telles que les coûts et l’utilité, la boîte à outils se concentre sur les scores d’utilité uniquement. Il s’agit d’un premier pas vers des lignes directrices officielles fournissant des bonnes pratiques méthodologiques pour la conception et conduite d’études en pharmacoéconomie. Pour ce qui est du volet 3, l’objectif était de mettre en pratique la boîte à outils en rédigeant un protocole de recherche de qualité, pertinent et applicable à la réalité des chercheurs en pratique réelle. Précisément, d’utiliser les recommandations de la boîte à outils afin de mettre en place un devis d’étude et des procédures d’étude qui limitent le risque de biais. Cette thèse contribue à l’avancement des bonnes pratiques et sensibilise la communauté de chercheurs à viser un niveau hiérarchique d’évidence plus élevé. La standardisation des méthodologies pour générer des données pharmacoéconomiques en pratique réelle est un besoin qui demeure non comblé. / In a resource-constrained healthcare system, the effectiveness of various therapeutic interventions must be compared by the means of economic evaluations to ensure optimal resource allocation. The cost-utility analysis (CUA) is favored by health technology assessment (HTA) agencies, and requires health economics and outcomes research (HEOR) data such as costs and utilities. Although they have gained prominence, HEOR data are not systematically collected in randomized controlled trials (RCTs). Even if they were, RCTs are well-known to have inherent limitations leading to a low external validity. Consequently, real-world evidence (RWE) studies have been used as complementary evidence in reimbursement decision-making. Real-world data can be primary data (specifically collected to achieve a certain objective) or secondary data (data that have already been collected for other purposes). However, important HEOR data, such as utility scores, productivity and non-medical costs, are not routinely collected in traditional databases. Therefore, HEOR investigators may need to generate their own pharmacoeconomic data. Nevertheless, there is no single guideline for investigators seeking guidance on methodological steps to estimate HEOR data in a real-world setting. The goal of this thesis was to study and improve good practices for HEOR data generation in a real-world setting. Specifically, the objective of the first article was to characterize methodological practices for collecting HEOR data as well as critically appraise the quality of the results. The systematic literature review confirmed concerns about RWE studies, namely the lack of transparency and credibility. The first article highlighted the need for good practices as current methodologies may not generate robust estimates, thereby affecting the validity and relevance of economic evaluations. A research framework specifically designed for HEOR data collection in a real-world setting could help improve the quality of results. Thus, the objective of the second article was to review current recommendations for health state utility (HSU) generation, and incorporate methodological standards into a single toolbox intended for investigators seeking to collect HSU in a real-world setting. Although this thesis broadly encompasses HEOR data, such as costs and utilities, the toolbox focuses on utility scores only. This is a first step toward official guidelines providing good practice recommendations for designing and conducting HEOR studies. As for the third article, the objective was to use the toolbox to develop a study protocol that is relevant, realistic and of good methodological quality. The recommendations of the toolbox were followed to design the study and limit bias. This thesis provides good practices to help generate high quality HEOR estimates, and motivate investigators to improve the level of evidence to be generated. Standardization of RWE studies collecting HSU has yet to come.

The determinants of health care use among rural, low-income mothers and their children were assessed using a multi-state, longitudinal data set, Rural Families Speak. The results indicate that rural mothers’ decisions regarding health care utilization for themselves and for their child can be best modeled using a simultaneous systems approach to negative binomial regression. Mothers’ visits to a health care provider increased with higher self-assessed depression scores, increased number of child’s doctor visits, greater numbers of total children in the household, greater numbers of chronic conditions, need for prenatal or post-partum care, development of a new medical condition, and having health insurance (Medicaid/equivalent and HMO/private). Child’s visits to a health care provider, on the other hand, increased with greater numbers of chronic conditions, development of a new medical condition, and increased mothers’ visits to a doctor. Child’s utilization of pediatric health care services decreased with higher levels of maternal depression, greater numbers of total children in the household, if the mother had HMO/private health care coverage, if the mother was pregnant, and if the mother was Latina/African American. Mother’s use of health care services decreased with her age, increased number of child’s chronic conditions, income as a percent of the federal poverty line, and if child had HMO/private health care insurance. The study expands the econometric techniques available for assessing maternal and pediatric health care use and the results contribute to an understanding of how rural, low-income mothers choose the level of health care services use for themselves and for their child. Additionally, the results would assist in formulating policies to reorient the type of health care services provided to this vulnerable population.

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L’évaluation économique en santé consiste en l’analyse comparative d’alternatives de services en regard à la fois de leurs coûts et de leurs conséquences. Elle est un outil d’aide à la décision. La grande majorité des décisions concernant l’allocation des ressources sont prises en clinique; particulièrement au niveau des soins primaires. Puisque chaque décision est associée à un coût d’opportunité, la non-prise en compte des considérations économiques dans les pratiques des médecins de famille peut avoir un impact important sur l’efficience du système de santé. Il existe peu de connaissances quant à l’influence des évaluations économiques sur la pratique clinique. L’objet de la thèse est de comprendre le rôle de l’évaluation économique dans la pratique des médecins de famille. Ses contributions font l’objet de quatre articles originaux (philosophique, théorique, méthodologique et empirique). L’article philosophique suggère l’importance des questions de complexité et de réflexivité en évaluation économique. La complexité est la perspective philosophique, (approche générale épistémologique) qui sous-tend la thèse. Cette vision du monde met l’attention sur l’explication et la compréhension et sur les relations et les interactions (causalité interactive). Cet accent sur le contexte et le processus de production des données souligne l’importance de la réflexivité dans le processus de recherche. L’article théorique développe une conception nouvelle et différente du problème de recherche. L’originalité de la thèse réside également dans son approche qui s’appuie sur la perspective de la théorie sociologique de Pierre Bourdieu; une approche théorique cohérente avec la complexité. Opposé aux modèles individualistes de l’action rationnelle, Bourdieu préconise une approche sociologique qui s’inscrit dans la recherche d’une compréhension plus complète et plus complexe des phénomènes sociaux en mettant en lumière les influences souvent implicites qui viennent chaque jour exercer des pressions sur les individus et leurs pratiques. L’article méthodologique présente le protocole d’une étude qualitative de cas multiples avec niveaux d’analyse imbriqués : les médecins de famille (niveau micro-individuel) et le champ de la médecine familiale (niveau macro-structurel). Huit études de cas furent réalisées avec le médecin de famille comme unité principale d’analyse. Pour le niveau micro, la collecte des informations fut réalisée à l’aide d’entrevues de type histoire de vie, de documents et d’observation. Pour le niveau macro, la collecte des informations fut réalisée à l’aide de documents, et d’entrevues de type semi-structuré auprès de huit informateurs clés, de neuf organisations médicales. L’induction analytique fut utilisée. L’article empirique présente l’ensemble des résultats empiriques de la thèse. Les résultats montrent une intégration croissante de concepts en économie dans le discours officiel des organisations de médecine familiale. Cependant, au niveau de la pratique, l'économisation de ce discours ne semble pas être une représentation fidèle de la réalité puisque la très grande majorité des participants n'incarnent pas ce discours. Les contributions incluent une compréhension approfondie des processus sociaux qui influencent les schèmes de perception, de pensée, d’appréciation et d’action des médecins de famille quant au rôle de l’évaluation économique dans la pratique clinique et la volonté des médecins de famille à contribuer à une allocation efficiente, équitable et légitime des ressources. / Health economic evaluations are analytic techniques to assess the relative costs and consequences of health services. Their role is to inform the decision-making process. A vast amount of resource allocation decisions are undertaken at the clinical-encounter level; especially in primary care. Since every decision has an opportunity cost, ignoring economic information in family physicians’ practices may have a broad impact on health care efficiency. There is little evidence on the influence of economic evaluation on clinical practice. The objective of the thesis is to understand the role of economic evaluation in family physicians’ practices. Its contributions are presented in four original articles (philosophical, theoretical, methodological, and empirical). The philosophical article suggests that complexity and reflexivity are two important issues for economic evaluation. Complexity thinking is the philosophical perspective (overarching epistemological approach) underpinning the thesis. This way of thinking focuses attention on explanation and understanding and gives particular emphasis to relations and interactions (interactive causality). This increased emphasis on the context and process of data production highlights the importance of reflexivity in the research process. The theoretical article develops a new and different conceptualization of the research problem. The originality of the thesis also lay in the research problem being approached from the perspective of Pierre Bourdieu's sociological theory. Bourdieu’s approach embraces complexity. Moving away from individualist, rational models of action, it can contribute to a more complete and complex understanding of social phenomena by revealing the structuring effects of social fields on the individual’s dispositions and practices. The methodological article presents the protocol of a qualitative embedded multiple-case study research. There were two embedded units of analysis: the family physicians (micro-individual level) and the field of family medicine (macro-structural level). Eight case studies were performed with the family physician as the unit of analysis. The sources of data collection for the micro-level were eight life history interviews with family physicians, documents and observational evidence. The sources of data collection for the macro-level were documents, and eight open-ended focused interviews with key informants, from nine medical organizations. The analytic induction approach to data analysis was used. The empirical article presents all the empirical findings of the thesis. The findings show an increasing integration of economics concepts into the official discourse of family medicine organizations. However, at the level of practice, the economization of this discourse does not seem to be true depictions of reality as the very great majority of the study participants do not embody this discourse. The contributions include a deep understanding of the social processes that influence family physicians’ schemes of perception, thought, appreciation and action with respect to the role of economic evaluation in their practices, and the family physicians’ willingness to contribute to efficient, fair and legitimate resource allocation.

Health economists, national decision-makers and global health specialists have been interested in calculating the cost of a disease for many years. Only more recently they started to generate more comprehensive frameworks and tools to estimate the full range of healthcare related costs of illness in a user’s perspective in resource-poor settings. There is now an ongoing trend to guide health policy, and identify the most effective ways to achieve universal health coverage. The user fee exemptions health financing schemes, which grounded the tuberculosis control strategy, have been designed to improve access to essential care for ill individuals with a low capacity to pay. After decades of functioning and substantial progress in tuberculosis detection rate and treatment success, this thesis analyses the extent of the coverage (financial and social protection) of two disease control programs in West Africa. Learning from the concept of the medical poverty trap (Whitehead, Dahlgren, et Evans 2001) and available framework related to the economic consequences of illness (McIntyre et al. 2006), a conceptual framework and a data collection tool have been developed to incorporate the direct, indirect and intangible costs and consequences of illness incurred by chronic patients. In several ways, we have sought to provide baseline for comprehensive analysis and standardized methodology to allow comparison across settings, and to contribute to the development of evidence-based knowledge.<p><p>To begin, filling a knowledge gap (Russell 2004), we have performed microeconomic research on the households’ costs-and-consequences-of-tuberculosis in Burkina Faso and Benin. The two case studies have been conducted both in rural and urban resource-poor settings between 2007 and 2009. This thesis provides new empirical findings on the remaining financial, social and ‘healthcare delivery related organizational’ barriers to access diagnosis and treatment services that are delivered free-of-charge to the population. The direct costs associated with illness incurred by the tuberculosis pulmonary smear-positive patients have constituted a severe economic burden for these households living in permanent budget constraints. Most of these people have spent catastrophic health expenditure to cure tuberculosis and, at the same time, have faced income loss caused by the care-seeking. To cope with the substantial direct and indirect costs of tuberculosis, the patients have shipped their families in impoverishing strategies to mobilize funds for health such as depleting savings, being indebted and even selling livestock and property. Damaging asset portfolios of the disease-affected households on the long run, the coping strategies result in a public health threat. In resource-poor settings, the lack of financial protection for health may impose inability to meet basic needs such as the rights to education, housing, food, social capital and access to primary healthcare. Special feature of our work lies in the breakdown of the information gathered. We have been able to demonstrate significant differences in the volume and nature of the amounts spent across the successive stages of the care-seeking pathway. Notably, pre-diagnosis spending has been proved critical both in the rural and urban contexts. Moreover, disaggregated cost data across income quintiles have highlighted inequities in relation to the direct costs and to the risk of incurring catastrophic health expenditure because of tuberculosis. As part of the case studies, the tuberculosis control strategies have failed to protect the most vulnerable care users from delayed diagnosis and treatment, from important spending even during treatment – including significant medical costs, and from hidden costs that might have been exacerbated by poor health systems. To such devastating situations, the tuberculosis patients have had to endure other difficulties; we mean intangible costs such as pain and suffering including stigmatization and social exclusion as a result of being ill or attending tuberculosis care facilities. The analysis of all the social and economic consequences for tuberculosis-affected households over the entire care-seeking pathway has been identified as an essential element of future cost-of-illness evaluations, as well as the need to conduct benefit incidence assessment to measure equity.<p><p>This work has allowed identifying a series of policy weaknesses related to the three dimensions of the universal health coverage for tuberculosis (healthcare services, population and financial protection coverage). The findings have highlighted a gap between the standard costs foreseen by the national programs and the costs in real life. This has suggested that the current strategies lack of patient-centered care, context-oriented approaches and systemic vision resulting in a quality issue in healthcare delivery system (e.g. hidden healthcare related costs). Besides, various adverse effects on households have been raised as potential consequences of illness; such as illness poverty trap, social stigma, possible exclusion from services and participation, and overburdened individuals. These effects have disclosed the lack of social protection at the country level and call for the inclusion of tuberculosis patients in national social schemes. A last policy gap refers to the lack of financial protection and remaining inequities with regards to catastrophic health expenditure still occurring under use fee exemptions strategies. Thereby, one year before 2015 – the deadline set for the Millennium Development Goals – it is a matter of priority for Benin and Burkina Faso and many other countries to tackle adverse effects of the remaining social, economic and health policy and system related barriers to tuberculosis control. These factors have led us to emphasize the need for countries to develop sustainable knowledge. <p><p>National decision-makers urgently need to document the failures and bottlenecks. Drawing on the findings, we have considered different ways to strengthen local capacity and generate bottom-up decision-making. To get there, we have shaped a decision framework intended to produce local evidence on the root causes of the lack of policy responsiveness, synthesize available evidence, develop data-driven policies, and translate them into actions.<p><p>Beyond this, we have demonstrated that controlling tuberculosis was much more complex than providing free services. The socio-economic context in which people affected by this disease live cannot be dissociated from health policy. The implications of microeconomic research on the households’ costs and responses to tuberculosis may have a larger scope than informing implementation and adaptation of national disease-specific strategies. They can be of great interest to support the definition of guiding principles for further research on social protection schemes, and to produce evidence-based targets and indicators for the reduction and the monitoring of economic burden of illness. In this thesis, we have build on prevailing debates in the field and formulated different assumptions and proposals to inform the WHO Global Strategy and Targets for Tuberculosis Prevention, Care and Control After 2015. For us, to reflect poor populations’ needs and experiences, global stakeholders should endorse bottom-up and systemic policy-making approaches towards sustainable people-centered health systems.<p><p>The findings of the thesis and the various global and national challenges that have emerged from case studies are crucial as the problems we have seen for tuberculosis in West Africa are not limited to this illness, and far outweigh the geographical context of developing countries.<p><p><p>Keywords: Catastrophic health expenditure, Coping strategies, Cost-of-illness studies, Direct, indirect and intangible costs, Evidence-based Public health, Financial and Social protection for health, Health Economics, Health Policy and Systems, Informed Decision-making, Knowledge translation, People-centered policy-making, Systemic approach, Universal Health Coverage<p> / Doctorat en Sciences de la santé publique / info:eu-repo/semantics/nonPublished